Biogen і Denali Therapeutics надають оновлену інформацію про фазу 2b дослідження LUMA BIIB122 (DNL151) на ранній стадії хвороби Паркінсона

Підпишіться на Drugslib

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, і ПІВДЕННИЙ САН-ФРАНЦИСКО, Каліфорнія, 21 травня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) і Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) сьогодні оголосили результати дослідження Фази 2b LUMA, що оцінює BIIB122 (DNL151), досліджуваний маломолекулярний інгібітор LRRK2 (збагаченої лейцином повторної кінази 2) в осіб із ранньою стадією хвороби Паркінсона. Результати дослідження показують, що BIIB122 не сповільнював прогресування хвороби Паркінсона порівняно з плацебо, як виміряно первинною кінцевою точкою часу до підтвердженого погіршення за модифікованою Уніфікованою шкалою оцінки хвороби Паркінсона (MDS-UPDRS), частини II та III. Вторинні кінцеві точки також не продемонстрували переваги BIIB122. Дослідницькі кінцеві точки біомаркерів продемонстрували >90% інгібування кінази периферичного LRRK2 (фосфосерин 935) і, у субдослідженні цереброспінальної рідини (ЦСЖ), приблизно до 30% зниження, що спостерігалося в біомаркері активності LRRK2 (фосфорильований Rab10). Очікувані рівні BIIB122 у крові та спинномозковій рідині підтримувалися протягом усього дослідження. BIIB122 загалом добре переносився з прийнятним профілем безпеки. На основі цих результатів Biogen і Denali припинять подальшу розробку BIIB122 при ідіопатичній хворобі Паркінсона. Denali продовжить незалежне проведення дослідження BEACON фази 2a, що оцінює інгібітор малої молекули в носіях патогенного варіанту LRRK2.

  • Дослідження LUMA фази 2b BIIB122 на ранній стадії хвороби Паркінсона не досягло своїх первинних або вторинних кінцевих точок
  • На основі даних фази 2b Дослідження LUMA, Biogen і Denali припинять розробку BIIB122 при ідіопатичній хворобі Паркінсона
  • Denali продовжує незалежне проведення дослідження фази 2a BEACON на носіях патогенного варіанту LRRK2

    • «Хоча це не ті результати, на які ми сподівалися, ці дані надають важливу інформацію спільноті хворих на хворобу Паркінсона та будуть представлені на заході. майбутньої наукової конференції», – сказала Діана Галлагер, доктор медичних наук, старший віце-президент і керівник відділу клінічних розробок нейродегенерації в Biogen. «Ми глибоко вдячні пацієнтам, родинам і дослідникам, які брали участь у цьому дослідженні та зробили внесок у наше розуміння хвороби Паркінсона».

    LUMA — це багатоцентрове, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження Фази 2b для оцінки безпеки та ефективності BIIB122 порівняно з плацебо у 648 осіб із ранньою стадією хвороби Паркінсона віком від 30 до 80 років. Учасники отримували BIIB122 або плацебо протягом мінімум 48 тижнів і до 144 тижнів. тижнів. Дослідження включало осіб з ранньою стадією хвороби Паркінсона з або без патогенного варіанту LRRK2. Дослідження LUMA було розроблено для оцінки потенціалу інгібування LRRK2 для вирішення біологічних проблем, що лежать в основі хвороби Паркінсона.

    «Хоча ми розчаровані цими результатами, ми вважаємо, що дослідження LUMA було надійним тестом інгібування LRRK2 за допомогою BIIB122 при ідіопатичній хворобі Паркінсона, і про LRRK2 як про потенційну хворобу Паркінсона можна дізнатися більше. терапевтична ціль», – сказав Пітер Чін, доктор медичних наук, головний медичний директор і керівник відділу розвитку Denali Therapeutics. "Незалежно ми продовжуємо вивчати цей маломолекулярний інгібітор у дослідженні фази 2a BEACON в осіб із хворобою Паркінсона, які підтверджені генетичним тестуванням як носії патогенного варіанту LRRK2, який пов’язаний із підвищеною активністю кінази LRRK2. Ми з нетерпінням чекаємо подальшого аналізу даних LUMA та результатів BEACON, щоб інформувати про наступні кроки для розробки".

    Глобальне дослідження фази 2a BEACON призначене для оцінки безпеки, фармакокінетики та біомаркерів залучення лізосомальних шляхів, які дадуть інформацію про профіль біомаркерів у носіїв патогенного варіанту LRRK2 і вплив інгібування LRRK2. Очікується, що дані дослідження BEACON будуть отримані в першій половині 2027 року. Дослідження BEACON виконує Denali та фінансується відповідно до Угоди про співпрацю та фінансування розвитку між Denali та третьою стороною.

    Biogen і Denali поділяться детальними результатами дослідження LUMA на майбутній науковій конференції, щоб зробити внесок у ширше розуміння хвороби Паркінсона та біології LRRK2.

    Про хворобу ПаркінсонаХвороба Паркінсона – це прогресуючий нейродегенеративний розлад, який впливає на рух і широкий спектр немоторних функцій. Він характеризується руховими симптомами, такими як тремор, ригідність м’язів, повільність рухів і труднощі з рівновагою, а також немоторними симптомами, включаючи порушення сну, зміни настрою та когнітивні порушення. За оцінками, один мільйон людей у ​​США та понад 10 мільйонів людей у ​​всьому світі мають хворобу Паркінсона. Особливо важко розробити ліки від хвороби Паркінсона через її складність, коли пацієнти проявляються по-різному та по-різному реагують на лікування. Відсутність надійних біомаркерів, а також різноманітні та часто невідомі біологічні причини захворювання також ускладнюють відстеження прогресування захворювання під час клінічних випробувань.

    Про LRRK2Після відкриття мутації LRRK2 (збагаченої лейцином повторної кінази 2) як патогенного генетичного фактора хвороби Паркінсона, подальші дослідження виявили, що він має потенціал бути нова терапевтична мішень для хвороби Паркінсона. Мутації в LRRK2 спричиняють 4-5% сімейної та 1-2% спорадичної хвороби Паркінсона.1, 2 Крім того, поширені варіанти в LRRK2 та навколо неї були визначені як фактори ризику спорадичної хвороби Паркінсона.

    Хоча точні патогенні механізми залишаються невідомими, вважається, що LRRK2 відіграє важливу роль у внутрішньоклітинному обміні речовинами в ендолізосомній системі, а ендолізосомальна система є надмірно представленою серед рідкісних і поширених варіантів генів ризику хвороби Паркінсона.3,4,5 Лізосомальна дисфункція є центральним патогенним фактором хвороби Паркінсона, що характеризується недостатністю клітинних відходів. система утилізації (лізосоми) для розщеплення білків, які потім накопичуються та створюють агрегати, які можуть спричинити дегенерацію нейронів.6

    Про BiogenЗаснована в 1978 році, Biogen є провідною біотехнологічною компанією, яка є піонером інноваційної науки для доставки нових ліків, щоб змінити життя пацієнтів і створити цінність для акціонерів і наших спільнот. Ми застосовуємо глибоке розуміння біології людини та використовуємо різні модальності для просування першокласних методів лікування або терапії, які забезпечують чудові результати. Наш підхід полягає в прийнятті сміливих ризиків, збалансованих із поверненням інвестицій, щоб забезпечити довгострокове зростання. Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, на нашому веб-сайті www.biogen.com. Слідкуйте за нами в соціальних мережах — Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Про Denali Therapeutics. Завдяки клінічно підтвердженій платформі доставки та зростаючому портфоліо терапевтичних препаратів на всіх стадіях розробки Denali просувається до своєї мети — постачати ефективні ліки, щоб змінити життя людей із нейродегенеративними захворюваннями, лізосомальними розладами накопичення та іншими серйозними захворюваннями. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.denalitherapeutics.com.

    Biogen Safe HarborЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, включно з іншими щодо потенційних переваг і результатів, яких можна досягти завдяки співпраці Biogen з Denali; наші зусилля сприяти та покращувати розуміння хвороби Паркінсона; програма клінічної розробки, клінічні випробування, зчитування даних і презентації, пов’язані з BIIB122; лікування хвороби Паркінсона та зв’язок між біологією LRRK2 і хворобою Паркінсона; потенціал комерційного бізнесу та конвеєрних програм Biogen; а також ризики та невизначеності, пов'язані з розробкою та комерціалізацією ліків. Ці прогнозні заяви можуть супроводжуватися такими словами, як «мета», «передбачити», «вважати», «може», «оцінити», «очікувати», «прогнозувати», «мета», «намір», «можливо», «планувати», «потенційно», «можливо», «буде», «буде» та іншими словами та термінами подібного значення. Розробка та комерціалізація ліків пов’язані з високим ступенем ризику, і лише невелика кількість науково-дослідних програм призводить до комерціалізації продукту. Результати ранньої стадії клінічних випробувань можуть не вказувати на повні результати або результати пізнішої стадії чи більш масштабних клінічних випробувань і не гарантують схвалення регуляторних органів. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження або представлені наукові дані. Зважаючи на прогнозний характер, ці заяви містять значні ризики та невизначеності, які можуть ґрунтуватися на неточних припущеннях і можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від тих, що відображені в таких заявах.

    Ці прогнозні заяви ґрунтуються на поточних переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, яка наразі доступна керівництву. Враховуючи їх характер, ми не можемо гарантувати, що будь-який результат, виражений у цих прогнозних заявах, буде реалізований повністю або частково. Ми попереджаємо, що ці заяви підлягають ризикам і невизначеностям, багато з яких знаходяться поза нашим контролем і можуть призвести до того, що майбутні події чи результати будуть суттєво відрізнятися від тих, що зазначені або маються на увазі в цьому документі, включаючи, серед іншого, невизначеність нашого довгострокового успіху в розробці, ліцензуванні або придбанні інших продуктів-кандидатів або додаткових показань для існуючих продуктів; очікування, плани, перспективи та розклад дій, пов’язаних із схваленням продукту, схваленням додаткових показань для наших існуючих продуктів, продажами, ціноутворенням, зростанням, відшкодуванням і запуском наших продуктів, що надходять на ринок і готові; потенційний вплив посилення конкуренції продуктів у біофармацевтичній промисловості та галузі охорони здоров’я, а також на будь-яких інших ринках, на яких ми конкуруємо, включаючи посилення конкуренції з боку нових оригінальних терапій, генериків, проліків та біосимілярів існуючих продуктів і продуктів, схвалених за скороченими регулятивними шляхами; наша здатність ефективно реалізовувати нашу корпоративну стратегію; труднощі в отриманні та підтримці адекватного покриття, ціноутворення та відшкодування за наші продукти; рушійні сили для розвитку нашого бізнесу, включно з нашою залежністю від співробітників та інших третіх сторін у розробці, регуляторному затвердженні та комерціалізації продуктів та інших аспектах нашого бізнесу, які знаходяться поза нашим повним контролем; ризики, пов’язані з комерціалізацією біосимілярів, яка піддається таким ризикам, пов’язаним із нашою залежністю від третіх сторін, інтелектуальною власністю, конкурентними та ринковими викликами та дотриманням нормативних вимог; ризик того, що позитивні результати клінічного випробування можуть не бути відтворені в наступних або підтверджуючих випробуваннях, або успіх у клінічних випробуваннях на ранній стадії може не передбачити результатів у пізніших або великомасштабних клінічних випробуваннях або випробуваннях за іншими потенційними показаннями; ризики, пов’язані з клінічними випробуваннями, включно з нашою здатністю адекватно керувати клінічною діяльністю, несподівані занепокоєння, які можуть виникнути через додаткові дані або аналіз, отримані під час клінічних випробувань, регуляторні органи можуть вимагати додаткової інформації чи подальших досліджень, або можуть не схвалити чи затримати схвалення наших кандидатів на ліки; виникнення несприятливих подій, пов’язаних із безпекою, обмежень щодо використання наших продуктів або претензій щодо відповідальності за продукт; а також будь-які інші ризики та невизначеності, описані в інших звітах, які ми подали до Комісії з цінних паперів і бірж США, які доступні на веб-сайті SEC за адресою www.sec.gov.

    Ці заяви стосуються лише дати цього прес-релізу та базуються на інформації та оцінках, доступних нам на даний момент. Якщо відомі чи невідомі ризики чи невизначеності матеріалізуються або якщо базові припущення виявляться неточними, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від минулих результатів і очікуваних, оцінених або прогнозованих. Інвесторів застерігають не покладатися надмірно на прогнозні заяви. Додатковий перелік і опис ризиків, невизначеностей та інших питань можна знайти в нашому річному звіті за формою 10-K за фінансовий рік, який закінчився 31 грудня 2025 року, а також у наших наступних звітах за формою 10-Q. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати будь-які прогнозні заяви в результаті будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

    Розкриття інформації в цифрових медіаЧас від часу ми використовували або плануємо використовувати в майбутньому наш веб-сайт для зв’язків з інвесторами (investors.biogen.com), обліковий запис Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) і обліковий запис Biogen X (https://x.com/biogen) як засіб розкриття інформації широкому загалу, без винятків, зокрема для цілей Положення SEC про чесне розкриття інформації (Reg FD). Відповідно, інвестори повинні стежити за нашим веб-сайтом зі зв’язків із інвесторами та цим каналом соціальних мереж, а також за нашими прес-релізами, документами SEC, публічними конференц-дзвінками та веб-трансляціями, оскільки інформація, розміщена на них, може бути суттєвою для інвесторів.

    Denali Safe Harbor

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви в межах значення Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Прогнозні заяви, висловлені або неявні в цьому прес-релізі, включають, але не обмежуються, заявами Denali Therapeutics Inc. («Denali» або «Компанія») щодо планів, часових рамок і очікувань, пов’язаних із поточним дослідженням BEACON фази 2a BIIB122 при LRRK2-асоційованій хворобі Паркінсона, включаючи час і наявність клінічних даних; представлення даних, пов’язаних з дослідженням Фази 2b LUMA; припинення розвитку DNL151 при ідіопатичній хворобі Паркінсона; продовження оцінки DNL151 на основі його профілю безпеки; потенціал LRRK2 як терапевтичної мішені; плани Деналі поділитися детальними результатами дослідження LUMA на майбутній науковій конференції; і заяви головного медичного директора Denali та керівника відділу розвитку. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, які виражені або маються на увазі в цих прогнозних заявах через низку ризиків і невизначеностей. До них належать, але не обмежуються невизначеністю, пов’язаною з політикою FDA; ризики, що виникають через несприятливі економічні умови та їх вплив на бізнес і операції Denali; можливість подій або змін, які можуть призвести до припинення угод про співпрацю Denali; проблеми, пов'язані з переходом Denali в комерційну компанію; здатність Denali та її співробітників завершити розробку та, якщо буде схвалено, комерціалізацію потенційних продуктів; труднощі в реєстрації пацієнтів для поточних і майбутніх клінічних випробувань; залежність від сторонніх виробників і постачальників матеріалів для клінічних випробувань; можливі затримки або недотримання очікуваних термінів клінічних випробувань; розбіжності між доклінічними, ранніми або попередніми клінічними результатами та результатами випробувань на пізніх стадіях; ризик того, що проміжні або основні клінічні результати можуть не передбачити кінцевих результатів дослідження або довгострокових результатів; виникнення значних небажаних явищ або інших небажаних побічних ефектів; невизначеність щодо дозволів регуляторних органів, необхідних для комерціалізації в США, Європі чи інших міжнародних юрисдикціях; Здатність Denali просувати низку продуктів-кандидатів або розробляти комерційно успішні продукти; події, що стосуються конкурентів Denali та конкуруючих продуктів-кандидатів; здатність Denali отримувати, підтримувати або захищати права інтелектуальної власності, пов’язані з продуктами-кандидатами; впровадження та успіх стратегічних планів Denali щодо її бізнесу, продуктів-кандидатів і технології платформи гематоенцефалічного бар’єру; здатність Denali за потреби отримати додатковий капітал для фінансування своєї діяльності; Здатність Denali точно прогнозувати майбутні фінансові результати в поточних умовах; та інші ризики та невизначеності, включно з тими, що описані в останніх річних і квартальних звітах Denali за формами 10-K і 10-Q, поданими до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC) 26 лютого 2026 року та 7 травня 2026 року відповідно, а також у майбутніх звітах Denali, які будуть подані до SEC. За винятком AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm), кандидати на препарат Denali досліджуються, і профілі їх безпеки та ефективності ще не встановлені. Denali не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати або переглядати будь-які прогнозні заяви, узгоджувати ці заяви з фактичними результатами або вносити зміни в очікування Denali, за винятком випадків, передбачених законом.

    Посилання:

  • Healy DG, Falchi M, O'Sullivan SS, et al. Фенотип, генотип і всесвітня генетична пенетрантність хвороби Паркінсона, асоційованої з LRRK2: дослідження випадок-контроль. Ланцет Нейрол. 2008;7(7):583-90.
  • Ернандес Д.Г., Рід Х, Сінглтон А.Б. Генетика при хворобі Паркінсона: Менделівська проти неменделівської спадковості. J Neurochem. 2016; 139 Додаток 1: 59-74. Epub 2016/04/18.
  • Боне-Понсе, Луїс та ін. «LRRK2 опосередковує тубуляцію та сортування везикул з лізосом». Science advances vol. 6,46 eabb2454. 11 листопада 2020 р., doi:10.1126/sciadv.abb2454
  • Робак, Лорі А та ін. «Надмірне навантаження варіантами генів розладу накопичення лізосом при хворобі Паркінсона». Мозок: журнал неврології, вип. 140, 12 (2017): 3191-3203. doi:10.1093/brain/awx285
  • Смолдерс, Стефані та Крістін Ван Брокховен. «Генетичний погляд на синергетичний зв’язок між везикулярним транспортом, лізосомальними та мітохондріальними шляхами, пов’язаними з патогенезом хвороби Паркінсона». Acta neuropatologica Communications vol. 8,1 63. 6 травня. 2020, doi:10.1186/s40478-020-00935-4
  • Moors, Tim et al. «Лізосомальна дисфункція та агрегація α-синуклеїну при хворобі Паркінсона: діагностичні посилання». Рухові розлади: офіційний журнал Товариства рухових розладів том. 31,6 (2016): 791-801. doi:10.1002/mds.26562

    • Джерело: Biogen Inc.

    Джерело: HealthDay

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Клінічні випробування Результати
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-05-25 09:59

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова