تعلن علاجات Biogen و Stoke الأولى من المريض جرعت في دراسة الإمبراطور في المرحلة 3 من Zorevunersen ، وهو علاج محتمل تعديل الأمراض لمتلازمة درافيت

اتبع Drugslib على

Cambridge ، Mass. and Bedford ، Mass. ، 11 أغسطس ، 2025 (Globe Newswire) - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) و Stoke Therapeutics ، Inc. Zorevunersen لعلاج متلازمة درافيت. إن Zorevunersen ، وهو أليغنوكليوتيد مضاد للاستقصاء ، لديه القدرة على أن يكون أول علاج تعديل للأمراض لمتلازمة درافيت.

"لقد وفرت المرحلة 1/2 ودراسات التمديد المفتوحة لتوسيع نطاقها لدعم فهمنا ل zorevunersen وترشد تصميم Emperor ، بما في ذلك الجرعة ، والاختيار ، والاختيار. دكتوراه ، كبير المسؤولين الطبيين في Stoke Therapeutics. "بالنظر إلى شدة هذا المرض والقيود المفروضة على العلاجات الحالية ، فإن التخفيضات الكبيرة والمتينة في النوبات والتحسينات المستمرة في الإدراك والسلوك تدعم اعتقادنا بأن Zorevunersen قد يحسن نتائج المرضى الذين يعانون من متلازمة Dravet."

قال كاثرين داوسون ، رئيس وحدة تطوير العلاجات في Biogen ، "إن بدء دراسة الإمبراطور هو معلم حاسم في تطور Zorevunersen". "على الرغم من العلاج مع الأدوية المضادة للنشاط المتاحة ، لا توجد أدوية معتمدة تتصدى حاليًا للجوانب المعرفية والسلوكية الأساسية لهذا المرض الوراثي النادر. مع ستوك ، نتطلع إلى العمل بالتعاون مع الأمل في تقديم Zorevunersen كأول خيار تعديل المرض ، إذا تمت الموافقة عليه ، لمتلازمة Dravet." ملخص

  • التسجيل المتوقع: المرضى الذين يعانون من متلازمة درافيت تتراوح أعمارهم بين 2 وما يصل إلى 18 عامًا من العمر مع وجود تباين مؤكد في جين SCN1A غير المرتبط بالوظيفة. Zorevunersen أو sham لفترة العلاج لمدة 52 أسبوعًا.
  • أذرع العلاج: سيحصل المرضى في ذراع العلاج النشط على جرعتين تحميل 70 ملغ (اليوم الأول والأسبوع 8) يليهما جرعتين لصيانة 45 ملغ (الأسبوع 24 والأسبوع 40). سيستمر جميع المرضى في تلقي مستوى أدوية الرعاية طوال الدراسة.
  • نقطة النهاية الأولية: التغيير في تردد النوبة الحركية الرئيسية المقاسة في الأسبوع 28. العلاقات بين الأشخاص ، ومهارات المواجهة والمهارات الشخصية المقاسة في الأسبوع 52.
    • سيتم تقديم علاج مستمر مع المشاركين المؤهلين مع Zorevunersen كجزء من دراسة تمديد مفتوحة (OLE).

    "متلازمة درافيت هي واحدة من أكثر الصرع وراثيا الذين تمت دراستها جيدًا حتى نعرف الآثار المهمة التي يمكن أن تتغير فيها على المرضى ومقدمي الرعاية لهم" ، قال جوزيف سوليفان ، م. د. "لا يزال توفير تخفيف إضافي من النوبات نتيجة سريرية مهمة ، ولكن القدرة على معالجة السبب الوراثي الأساسي لمعالجة الأعراض العصبية النامية تشير إلى طريقة جديدة بشكل أساسي لعلاج المرض. لمزيد من المعلومات حول دراسة الإمبراطور ، يرجى زيارة https://www.emperorstudy.com/ و https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    حول Biogen تأسست في عام 1978 ، تعتبر Biogen شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية التي تقوم برائدة العلوم المبتكرة لتوصيل أدوية جديدة لتحويل حياة المرضى وإنشاء قيمة للمساهمين ومجتمعاتنا. نحن نطبق الفهم العميق لعلم الأحياء البشري ونستفيد من الطرائق المختلفة للتقدم في العلاجات أو العلاجات التي تقدم نتائج متفوقة. تتمثل نهجنا في تحمل مخاطر جريئة ، متوازنة مع العائد على الاستثمار لتحقيق نمو طويل الأجل.

    ننشر بشكل روتيني المعلومات التي قد تكون مهمة للمستثمرين على موقعنا على www.biogen.com. تابعنا على وسائل التواصل الاجتماعي - Facebook ، LinkedIn ، X ، YouTube.

    حول Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK) ، هي شركة للتكنولوجيا الحيوية مكرسة لاستعادة تعبير البروتين عن طريق تسخير إمكانات الجسم مع طب الحمض النووي الريبي. باستخدام نهج التانغو الخاص بـ Stoke (زيادة المستهدفة لإخراج الجينات النووية) ، تقوم Stoke بتطوير أليغنوكليوتيدات مضادة للانتشار (ASOS) لاستعادة مستويات البروتين التي تحدث بشكل طبيعي بشكل انتقائي. أظهر الدواء الأول في Stoke في التنمية ، Zorevunersen ، احتمال تعديل المرض في المرضى الذين يعانون من متلازمة Dravet ويتم تقييمه حاليًا في دراسة المرحلة 3. التركيز الأولي لـ Stoke هو أمراض الجهاز العصبي المركزي والعين الناتجة عن فقدان حوالي 50 ٪ من مستويات البروتين الطبيعية (الفقاعة العشوائية). لقد تم إثبات إثبات المفهوم في الأعضاء والأنسجة والأنظمة الأخرى ، مما يدعم إمكانات واسعة للنهج الملكي للشركة. يقع Stoke في بيدفورد ، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة https://www.stoketherapeutics.com/.

    حول متلازمة Dravet متلازمة Dravet هي اعتلال الدماغ النموي والسلوكي الشديد (DEE) الذي يتميز بتعبيرات متكررة ومسرحية بشكل جيد. معظم حالات Dravet ناتجة عن طفرات في نسخة واحدة من جين SCN1A ، مما يؤدي إلى مستويات غير كافية من البروتين NAV1.1 في الخلايا العصبية في الدماغ. يستمر أكثر من 90 في المائة من المرضى في تجربة نوبات على الرغم من العلاج مع أفضل الأدوية المضادة للنشاط المتاحة. غالبًا ما تسهم مضاعفات المرض في نوعية حياة رديئة للمرضى ومقدمي الرعاية لهم. غالبًا ما تشمل الإعاقات التنموية والمعرفية الإعاقة الذهنية ، والتأخير التنموي ، وقضايا الحركة والتوازن ، واضطرابات اللغة والكلام ، وعيوب النمو ، وتشوهات النوم ، وتعطيل الجهاز العصبي المستقل واضطرابات المزاج. بالمقارنة مع سكان الصرع العام ، فإن الأشخاص الذين يعيشون مع متلازمة درافيت لديهم خطر أكبر من الوفاة غير المتوقعة المفاجئة في الصرع ، أو sudep. تحدث متلازمة درافيت على مستوى العالم ولا تتركز في منطقة جغرافية معينة أو مجموعة عرقية. حاليًا ، تشير التقديرات إلى أن ما يصل إلى 38000 شخص يعيشون مع متلازمة درافيت في الولايات المتحدة (حوالي 16000) والمملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي 4 و Japan.1

    حول Zorevunersen Zorevunersen هو أليغنوكليوتيد مضاد للتحقيق والذي تم تصميمه لعلاج السبب الأساسي لمتلازمة Dravet عن طريق زيادة إنتاج البروتين NAV1.1 في خلايا الدماغ من النسخة غير المقيدة (من النوع البري) من جين SCN1A. تهدف آلية العمل المتمايزة للغاية هذه إلى تقليل تواتر النوبة بما يتجاوز ما تم تحقيقه مع الأدوية المضادة للنشاط وتحسين النمو العصبي والإدراك والسلوك. أظهر Zorevunersen احتمال تعديل الأمراض وتم منحه تعيين دواء يتيم من قبل FDA و EMA. كما منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) تسمية أمراض الأطفال النادرة من Zorevunersen وتسمية علاج اختراق لعلاج متلازمة درافيت مع طفرة مؤكدة غير مرتبطة باكتساب الوظيفة ، في جين SCN1A. لدى Stoke تعاون استراتيجي مع Biogen لتطوير وتسويق Zorevunersen لمتلازمة Dravet. بموجب التعاون ، تحتفظ ستوك بحقوق حصرية ل Zorevunersen في الولايات المتحدة وكندا والمكسيك ؛ Biogen يتلقى Biogen بقية حصرية من حقوق التسويق العالمي.

    حول دراسة الإمبراطور دراسة الإمبراطور المرحلة 3 (NCT06872125) هي دراسة عالمية ، مزدوجة التعمية ، والتحكم في الوزارة مع عدم وجود SCN1 مع التقييم المتنافس على SCN1. مع اكتساب الوظيفة. من المتوقع أن تسجل المحاكمة المشاركين في جميع أنحاء الولايات المتحدة واليابان والمملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي ، حيث تم اختيارهم بشكل عشوائي بمشاركين 1: 1 لاستلام Zorevunersen عبر إدارة داخل القبور أو مقارنًا لخز لمدة 52 أسبوعًا بعد فترة أساسية لمدة 8 أسابيع. بعد الانتهاء من الدراسة ، سيتم تقديم علاج مستمر مع المشاركين المؤهلين مع Zorevunersen كجزء من دراسة OLE. نقطة النهاية الأولية للدراسة هي التغير في المئة من خط الأساس في تردد النوبة الحركية الرئيسية في الأسبوع 28 في المرضى الذين يتلقون Zorevunersen بالمقارنة مع الشام. تتمثل نقاط النهاية الثانوية الرئيسية في متانة التأثير على تواتر النوبات الحركية الرئيسية والتحسينات في السلوك والإدراك كما تم قياسها من قبل النطاقات الفرعية فينلاند 3 ، بما في ذلك التواصل التعبيري ، والتواصل الاستقبالي ، والعلاقات الشخصية ، ومهارات المواجهة والمهارات الشخصية. تشمل نقاط النهاية الإضافية السلامة ، وانطباع الأطباء العالمي للتغيير (CGI-C) ، والانطباع العالمي للمقدمين عن التغيير (CAGI-C) ، ومقاييس Bayley لتنمية الرضع (BSID-IV). لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة https://www.emperorstudy.com/.

    Biogen Safe Harbor يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ، بما في ذلك فيما يتعلق بالإمكانات والفوائد والسلامة وفعالية Zorevunersen ؛ إمكانات برامج الأعمال التجارية وخطوط الأنابيب التجارية في Biogen ، بما في ذلك Zorevunersen ؛ الفوائد المتوقعة وإمكانات ترتيب تعاون Biogen مع علاجات Stoke ؛ والمخاطر والشكوك المرتبطة بتطوير الأدوية والتسويق. قد تكون هذه العبارات التطلعية مصحوبة بكلمات مثل "AIM" و "توقع" و "تفترض" و "Believe" و "التفكير" و "متابعة" و "يمكن" و "التقدير" و "توقع" و "التنبؤ" و "Provice" و "Provice" و "Provice" و "Provice" و "Provice" و "" Provice "و" "Evensive" و "" "." ". "ينبغي ،" الهدف "،" ويل "،" سوف ، "، والكلمات الأخرى وشروط المعنى المماثل. ينطوي تطوير الأدوية وتسويقها على درجة عالية من المخاطر ، ولا تؤدي سوى عدد صغير من برامج البحث والتطوير إلى تسويق المنتج. قد لا تكون النتائج في التجارب السريرية في المرحلة المبكرة مؤشراً على النتائج الكاملة أو النتائج من المرحلة اللاحقة أو التجارب السريرية على نطاق أوسع ولا تضمن الموافقة التنظيمية. يجب ألا تضع اعتمادًا لا مبرر له على هذه العبارات. بالنظر إلى طبيعتها التطلعية ، تتضمن هذه العبارات مخاطر كبيرة وشكوك قد تعتمد على افتراضات غير دقيقة ويمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تنعكس في هذه العبارات. تعتمد هذه البيانات التطلعية على المعتقدات والافتراضات الحالية للإدارة وعلى المعلومات المتاحة حاليًا للإدارة. بالنظر إلى طبيعتها ، لا يمكننا التأكد من أن أي نتيجة معبر عنها في هذه البيانات التطلعية ستتحقق كليًا أو جزئيًا. نحذر من أن هذه العبارات تخضع للمخاطر والشكوك ، والتي يوجد الكثير منها خارج سيطرتنا ويمكن أن تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج المستقبلية ماديًا عن تلك المعلنة أو الضمنية في هذه الوثيقة ، بما في ذلك ، من بين أمور أخرى ، عدم اليقين في النجاح طويل الأجل في تطوير أو ترخيص أو الحصول على مرشحين للمنتجات الأخرى أو مؤشرات إضافية ؛ التوقعات والخطط والآفاق المتعلقة بموافقات المنتجات ، وموافقات مؤشرات إضافية على منتجاتنا الحالية ، والمبيعات ، والتسعير ، والنمو ، وسداد وإطلاق منتجاتنا التي يتم تسويقها وخطوط الأنابيب ؛ قدرتنا على تنفيذ استراتيجية الشركة بشكل فعال ؛ التنفيذ الناجح لمبادراتنا الاستراتيجية والنمو ، بما في ذلك عمليات الاستحواذ ؛ قد لا يتم تكرار خطر الإصابة بالنتائج الإيجابية في تجربة سريرية في التجارب اللاحقة أو المؤكدة أو النجاح في التجارب السريرية في المرحلة المبكرة قد لا تكون تنبؤية للنتائج في مرحلة لاحقة أو تجارب سريرية أو على نطاق واسع في مؤشرات محتملة أخرى ؛ المخاطر المرتبطة بالتجارب السريرية ، بما في ذلك قدرتنا على إدارة الأنشطة السريرية بشكل كاف ، أو المخاوف غير المتوقعة التي قد تنشأ من بيانات أو تحليلات إضافية تم الحصول عليها أثناء التجارب السريرية ، قد تتطلب السلطات التنظيمية معلومات إضافية أو دراسات أخرى ، أو قد تفشل في الموافقة أو قد تؤخر الموافقة على مرشحات المخدرات لدينا ؛ حدوث أحداث السلامة السلبية أو القيود المفروضة على الاستخدام مع منتجاتنا أو مطالبات مسؤولية المنتج ؛ وأي مخاطر وشكوك أخرى موصوفة في تقارير أخرى قدمناها مع لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية.

    تتحدث هذه العبارات فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي وتستند إلى المعلومات والتقديرات المتاحة لنا في هذا الوقت. إذا كانت المخاطر أو عدم اليقين المعروفة أو غير معروفة تتحقق أو ينبغي أن تثبت الافتراضات الأساسية غير دقيقة ، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن النتائج السابقة وتلك المتوقعة أو المقدرة أو المتوقعة. يتم تحذير المستثمرين من عدم وضع الاعتماد غير المبرر على البيانات التطلعية. يمكن العثور على قائمة أخرى ووصف للمخاطر والشكوك وغيرها من المسائل في تقريرنا السنوي حول النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، وفي تقاريرنا اللاحقة حول النموذج 10-Q و Form 10-K ، في كل حالة بما في ذلك في أقسامها "الملاحظة فيما يتعلق بالتصريحات التطلعية" و "البند 1. ما

    ملاحظة تحذيرية فيما يتعلق بالبيانات التطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المتمثل في أحكام "الميناء الآمن" لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر: قدرة Zorevunersen على علاج الأسباب الأساسية للاشتراك في متلازمة Dravet أو إظهار التحسينات في كل شيء. تصميم وتوقيت ونتائج دراسة الإمبراطور المرحلة 3 ؛ والتوقعات والفوائد المحتملة لتعاون ستوك مع Biogen. إن عبارات تشمل كلمات مثل "توقع" أو "يمكن" أو "توقع" أو "خطة" أو "ويل" أو "مايو" والبيانات في المستقبل في المستقبل هي بيانات تطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية مخاطر وشكوك ، بالإضافة إلى افتراضات ، والتي ، إذا أثبتت أنها غير صحيحة أو لا تتحقق بشكل كامل ، يمكن أن تتسبب في اختلاف نتائج Stoke ماديًا عن تلك التي يتم التعبير عنها أو ضمنيًا من خلال هذه التصريحات التطلعية ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، المخاطر والشكوك المتعلقة: قدرة Stoke على التقدم ، الحصول على الموافقة على المسجلة والمسجلة المهنية على سبيل المثال ؛ أنه إذا كان يتعاون متعاونون ستوك خرق أو إنهاء اتفاقياتهم ، فلن يحصل على المزايا المالية أو غيرها المتوقعة ؛ إن احتمال عدم نجاح Stoke و Biogen في تطورهما لـ Zorevunersen ، وأنه ، حتى لو نجح ، قد يكونون غير قادرين على تسويق Zorevunersen بنجاح ؛ قد لا يتم تكرار النتائج الإيجابية في تجربة سريرية في التجارب أو النجاحات اللاحقة في التجارب السريرية في المرحلة المبكرة قد لا تكون تنبؤية للنتائج في تجارب مرحلة لاحقة ؛ قدرة ستوك على حماية ملكيتها الفكرية ؛ قدرة ستوك على تمويل أنشطة التنمية وتحقيق أهداف التنمية حتى منتصف عام 2018 ؛ والمخاطر الأخرى والشكوك الموصوفة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لـ Stoke حول النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، وتقاريرها الفصلية في النموذج 10-Q ، والمستندات الأخرى التي تقدمها مع لجنة الأوراق المالية والبورصة. لا تتحدث هذه العبارات التطلعية إلا اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ، ولا تتعهد ستوك بأي التزام بمراجعة أو تحديث أي عبارات تطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف بعد تاريخه

    المرجع:

  • بناءً على ما تمهيدي على أساس التقديرات المسبقة للبطولة ، والتي تم تحجيمها للدولة. وفيات. يعتمد التقدير على معدلات الإصابة التي نشرتها wu et al. ، طب الأطفال ، 2015 .

    • المصدر: Biogen Inc.

    نشر : 2025-08-12 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية