Biogen a Stoke Therapeutics oznamují první dávkování pacienta ve fázi 3 Emperor studie Zorevunersena, potenciální léčby modifikující nemoci Dravetova syndromu

„Dravetový syndrom je jedním z nejznámějších genetických epilepsií, takže známe významné a život měnící účinky, které může mít na pacienty a jejich pečovatele,“ řekl Joseph Sullivan, M.D., FAES, hlavní vyšetřovatel studie a neurologické a dětské a ředitele pediatrického epilepace na univerzitě v Kalifornském francci. „Poskytování další úlevy od záchvatů zůstává důležitým klinickým výsledkem, ale potenciál řešit základní genetickou příčinu také řešit neurodevelopmentální symptomy signalizuje v zásadě nový způsob léčby onemocnění. Naléhavá potřeba léčby je patrná ve velkém stupni zájmu o císařskou studii.“ Další informace o studii císaře naleznete na adrese https://www.emperorstudy.com/ a https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

O Biogen založené v roce 1978, Biogen je přední biotechnologická společnost, která průkopní inovativní věda doručuje nové léky k transformaci životů pacientů a vytváří hodnotu pro akcionáře a naše komunity. Používáme hluboké porozumění biologii člověka a využíváme různé modality pro pokrok v léčbě nebo terapií prvních ve své třídě, které přinášejí vynikající výsledky. Naším přístupem je podstoupit odvážná rizika, vyvážená s návratností investic, aby se zajistilo dlouhodobý růst. Sledujte nás na sociálních médiích - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

o Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), je biotechnologická společnost zaměřená na obnovení exprese proteinu využití potenciálu těla pomocí RNA medicíny. Pomocí Stokeova proprietárního tanga (cílená zvětšení přístupu výstupu jaderného genu) vyvíjí Stoke antisense oligonukleotidy (ASOS) k selektivnímu obnovení přirozeně se vyskytujících hladiny proteinů. První medicína Stoke ve vývoji, Zorevunersen, prokázala potenciál pro modifikaci nemocí u pacientů s Dravetovým syndromem a v současné době je hodnocen ve studii fáze 3. Počáteční zaměření Stoke jsou nemoci centrálního nervového systému a oko, které jsou způsobeny ztrátou ~ 50% normálních hladin proteinu (haploinsuficience). Důkaz konceptu byl prokázán v jiných orgánech, tkáních a systémech, což podporuje široký potenciál pro vlastnický přístup společnosti. Stoke má sídlo v Bedfordu v Massachusetts. Další informace naleznete na adrese https://www.stoketherapeutics.com/.

o Dravetově syndromu Dravetový syndrom je závažný vývojový a epileptická encefalopatie (DEE) charakterizovaný závažnými, opakujícími se záchvaty, jakož i významný kognitivní a chování a chování. Většina případů Dravetu je způsobena mutacemi v jedné kopii genu SCN1A, což vede k nedostatečným hladinám proteinu NAV1.1 v neuronálních buňkách v mozku. Více než 90 procent pacientů nadále zažívá záchvaty navzdory léčbě nejlepšími dostupnými léky proti zájezdu. Komplikace onemocnění často přispívají k špatné kvalitě života u pacientů a jejich pečovatelů. Vývojové a kognitivní poruchy často zahrnují intelektuální postižení, vývojové zpoždění, problémy s pohybem a rovnováhou, poruchy jazyka a řeči, vady růstu, abnormality spánku, narušení autonomního nervového systému a poruchy nálady. Ve srovnání s obecnou populací epilepsie mají lidé žijící s Dravetovým syndromem vyšší riziko náhlé neočekávané smrti v epilepsii nebo SUDEP. Dravetova syndrom se vyskytuje celosvětově a není koncentrován v konkrétní geografické oblasti nebo etnické skupině. V současné době se odhaduje, že až 38 000 lidí žije s Dravetovým syndromem v USA (~ 16 000), UK, EU-4 a Japonsko.1

o Zorevunersen zorevunersen je vyšetřovací antisense oligonukleotid, který je navržen tak, aby léčil základní příčinu Dravetova syndromu zvýšením produkce proteinu NAV1.1 v mozkových buňkách z nelze mutovaného (divokého typu) kopie genu SCN1A. Cílem tohoto vysoce diferencovaného mechanismu účinku je snížit frekvenci záchvatů nad rámec toho, čeho bylo dosaženo léčivých přípravků proti zájezdu a zlepšit neurodevelopment, poznání a chování. Zorevunersen prokázal potenciál pro modifikaci nemocí a byl udělen označením léčiva osiřelých FDA a EMA. FDA také udělila v genu SCN1A označení Zorevunersenovy vzácné pediatrické onemocnění a průlomovou terapii pro léčbu Dravetova syndromu s potvrzenou mutací, která není spojena se ziskem funkce. Stoke má strategickou spolupráci s Biogenem na vývoji a komercializaci Zorevunersena pro Dravet Syndrome. V rámci spolupráce si Stoke zachovává exkluzivní práva pro Zorevunersen ve Spojených státech, Kanadě a Mexiku; Biogen dostává exkluzivní zbytek světových komerční práv. spojené se ziskem funkce. Očekává se, že soudní řízení zaregistruje účastníky po celých Spojených státech, Japonsku, Velké Británii a Evropské unii, přičemž účastníci budou randomizováni 1: 1, aby obdrželi buď Zorevunersen prostřednictvím intratekálního správy nebo simulovaného komparátoru po 52týdenní léčebné období po 8týdenním období výchozího období. Po dokončení studie bude v rámci studie OLE nabízeno způsobilé účastníkům probíhající léčbu se Zorevunersenem. Primárním koncovým bodem studie je procento změny z výchozí hodnoty ve velké frekvenci motorického záchvatu ve 28. týdnu u pacientů, kteří dostávali Zorevunersen ve srovnání s podvodem. Klíčovými sekundárními koncovými body jsou trvanlivost účinku na hlavní frekvenci záchvatu motoru a zlepšení chování a poznání měřené subdomény Vineland-3, včetně expresivní komunikace, receptivní komunikace, mezilidských vztahů, zvládání dovedností a osobních dovedností. Mezi další koncové body patří bezpečnost, globální dojem změny (CGI-C), globální dojem z pečovatele o změně (CAGI-C) a Bayleyovy stupnice vývoje kojenců (BSID-IV). Pro více informací navštivte https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbor Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, včetně vztahu k potenciálu, přínosům, bezpečnosti a účinnosti Zorevunersen; potenciál komerčních obchodních a potrubních programů Biogen, včetně Zorevunersen; očekávané výhody a potenciál uspořádání spolupráce Biogen se Stoke Therapeutics; a rizika a nejistoty spojená s vývojem a komercializací léčiv. Tato výhledová prohlášení mohou být doprovázena takovými slovy, jako je „cíl“, „předvídat“, „předpokládat“, „věřit“, „uvažovat“, „Pokračovat“, „odhadnout“, „Očekávat“, „Prognózu“, „Projekt“, „Projekt“, „PROJEKT“, „PŘEDPOKLAD“ „Měl by,“ „cíl“, „vůle“, „by“ a další slova a podmínky podobného významu. Vývoj léčiv a komercializace zahrnují vysoký stupeň rizika a pouze malý počet programů výzkumu a vývoje má za následek komercializaci produktu. Výsledky v klinických studiích v rané fázi nemusí svědčit o úplných výsledcích nebo výsledcích z pozdějších klinických studií nebo ve větším měřítku a nezajišťují regulační schválení. Neměli byste se spoléhat na tato prohlášení. Vzhledem k jejich výhledové povaze zahrnují tato prohlášení podstatná rizika a nejistoty, které mohou být založeny na nepřesných předpokladech a mohly by způsobit, že se skutečné výsledky výrazně liší od těch, které se v těchto prohlášeních odráží. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných vírách a předpokladech vedení a na informacích, které jsou v současné době k dispozici pro správu. Vzhledem k jejich povaze nemůžeme ujistit, že jakýkoli výsledek vyjádřený v těchto výhledových prohlášeních bude realizován zcela nebo zčásti. Upozorňujeme, že tato prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou mimo naši kontrolu a mohou způsobit, že budoucí události nebo výsledky se podstatně liší od těch, které jsou v tomto dokumentu uvedeny nebo předpokládány, včetně nejistoty o dlouhodobém úspěchu při vývoji, licencování nebo získávání dalších kandidátů na produkty nebo další indikaci pro stávající produkty; Očekávání, plány a vyhlídky týkající se schválení produktů, schválení dalších indikací pro naše stávající produkty, prodej, ceny, růst, úhradu a uvedení našich tržních a potrubí; naše schopnost efektivně implementovat naši firemní strategii; úspěšné provádění našich strategických a růstových iniciativ, včetně akvizic; Riziko, že pozitivní výsledky v klinické studii nemusí být replikováno v následných nebo potvrzujících studiích nebo úspěchu v klinických studiích v rané fázi, nemusí být prediktivní výsledky v pozdějším stádiu nebo ve velkém měřítku klinických studií nebo studií v jiných potenciálních indikacích; Rizika spojená s klinickými hodnoceními, včetně naší schopnosti adekvátně řídit klinické činnosti, neočekávané obavy, které mohou nastat z dodatečných údajů nebo analýzy získané během klinických studií, mohou regulační orgány vyžadovat další informace nebo další studie nebo mohou selhat nebo mohou zpozdit schválení našich kandidátů na drogy; výskyt nepříznivých bezpečnostních událostí, omezení používání s našimi produkty nebo nároky na odpovědnost za výrobky; a jakákoli další rizika a nejistoty, která jsou popsána v jiných zprávách, které jsme podali u americké komise pro cenné papíry a burzu. Pokud by se známa nebo neznámá rizika nebo nejistota zhmotnily nebo by se měly podkladové předpoklady prokázat nepřesné, skutečné výsledky by se mohly lišit významně od minulých výsledků a očekávaných, odhadovaných nebo promítaných. Investoři jsou upozorněni, aby se nepřiměřili spoléhat na výhledové prohlášení. Další seznam a popis rizik, nejistot a dalších záležitostí lze nalézt v naší výroční zprávě o formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosince 2024 a v našich následných zprávách o formuláři 10-Q a formuláři 10-K, v každém případě, v každém případě, v jejich oddílech, v jejich oddílech „Poznámka k prohlédnutí“ a „V naší předchozích faktorech“, a v našem následném faktoru “a v naší předchozí zprávy. S výjimkou zákona, které je vyžadováno, nepovažujeme žádnou povinnost veřejně aktualizovat žádná výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu „bezpečného přístavního“ ustanovení zákona o reformě soudních sporů v roce 1995, včetně, ale neomezeno na: o schopnosti Zorevunersena, aby zacházelo s základními příčinami a ukazovalo se v tom, že je vylepšená v chování nebo v něm; návrh, načasování a výsledky studie císaře fáze 3; a očekávání a potenciální výhody spolupráce Stoke s Biogen. Prohlášení včetně slov jako „očekávání“, „by mohla“, „očekávat“, „plán“, „Will“ nebo „May“ a prohlášení v budoucím čase jsou výhledová prohlášení. Tato výhledová prohlášení zahrnují rizika a nejistota, jakož i předpoklady, které, pokud se ukáže, že jsou nesprávné nebo se plně neuskuteční, by mohly způsobit, že se Stokeovy výsledky podstatně liší od těch, které jsou vyjádřeny nebo předpokládány takovými výhledovými prohlášeními, včetně, včetně, ale neomezených, rizik souvisejících s: Stokeovou schopností postupovat, a v konečném důsledku komercifikovat své produkční zásluhy; že pokud by spolupracovníci společnosti Stoke porušili nebo ukončili své dohody, nezískalo by to očekávané finanční nebo jiné výhody; Možnost, že Stoke a Biogen nemusí být úspěšní při jejich vývoji Zorevunersen a že i když jsou úspěšní, mohou být schopni úspěšně komercializovat Zorevunersen; Pozitivní výsledky v klinické studii nemusí být replikovány v následných studiích nebo úspěších v klinických studiích v rané fázi nemusí predikovat výsledky v pozdějších studiích; Schopnost Stoke chránit své duševní vlastnictví; Schopnost společnosti Stoke financovat rozvojové činnosti a dosahovat rozvojových cílů do poloviny roku 2028; a další rizika a nejistoty popsaná pod hlavičkou „rizikové faktory“ ve výroční zprávě Stoke o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024, její čtvrtletní zprávy o formuláři 10-Q a další dokumenty, které zaznamená s Komisí pro cenné papíry a burzu. Tato výhledová prohlášení hovoří pouze k datu této tiskové zprávy a Stoke nezavazuje žádnou povinnost revidovat nebo aktualizovat žádná výhledová prohlášení, která odrážejí události nebo okolnosti po datu této smlouvy. Odhad je založen na míře incidence zveřejněné wu et al., Pediatrics, 2015 .