Biogen und Stoke-Therapeutika geben den ersten Patienten an, der in Phase 3-Kaiserstudie von Zorevunersen, einer potenziellen Krankheitsmodifizierung für das Dravet-Syndrom, dosiert wurde

„Dravet-Syndrom ist eine der am besten untersuchten genetischen Epilepsies, sodass wir die bedeutenden und lebensverändernden Effekte auf die Patienten und ihre Pflegepersonen kennen“, sagte Joseph Sullivan, M. D., Faes, Hauptuntersucher der Studie und Professorin für Pediatrics und Direktor der Pediatric-Epilepsy-Zentrum der Pediatric-Epilepsy-Zentrum der Sachen der Pediatric-EPILEPY OF CALIFORUAL. „Die zusätzliche Erleichterung von Anfällen bleibt ein wichtiges klinisches Ergebnis, aber das Potenzial zur Bekämpfung der zugrunde liegenden genetischen Ursache, um auch die neurologischen Entwicklungssymptome anzugehen, signalisiert eine grundlegend neue Art der Behandlung der Krankheit. Das dringende Bedürfnis nach Behandlungen zeigt sich in dem hohen Grad des Interesses an der Kaiserstudie.“ Weitere Informationen zur Kaiserstudie finden Sie unter https://www.emperorstudy.com/ und https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

Über Biogen wurde 1978 gegründet und ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das Pioniere innovative Wissenschaft zur Bereitstellung neuer Medikamente zur Veränderung des Lebens der Patienten und zur Schaffung von Wert für Aktionäre und unsere Gemeinden. Wir wenden ein tiefes Verständnis der menschlichen Biologie an und nutzen unterschiedliche Modalitäten, um die Erstklassenbehandlungen oder Therapien voranzutreiben, die überlegene Ergebnisse liefern. Unser Ansatz ist es, mutige Risiken einzugehen, die mit Kapitalrendite in Einklang gebracht werden, um ein langfristiges Wachstum zu erzielen. Folgen Sie uns in den sozialen Medien - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

Über Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung der Proteinexpression widmet, indem das Körperpotential mit der RNA -Medizin genutzt wird. Stoke (gezielte Augmentation of Nuclear Gen Output) von Stoke von Stoke entwickelt Stoke, die Antisense-Oligonukleotide (ASOS) entwickelt, um die natürlich vorkommenden Proteinspiegel selektiv wiederherzustellen. Die erste Entwicklung von Stoke in der Entwicklung, Zorevunersen, hat das Potenzial für eine Krankheitsmodifikation bei Patienten mit Dravet -Syndrom gezeigt und wird derzeit in einer Phase -3 -Studie bewertet. Stokes anfänglicher Fokus sind Krankheiten des Zentralnervensystems und des Auges, die durch einen Verlust von ~ 50% der normalen Proteinspiegel (Haploinsuffizienz) verursacht werden. Der Proof of Concept wurde in anderen Organen, Geweben und Systemen nachgewiesen, was ein breites Potenzial für den proprietären Ansatz des Unternehmens unterstützt. Stoke hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.stoketherapeutics.com/. Die meisten Fälle von Dravet werden durch Mutationen in einer Kopie des SCN1A -Gens verursacht, was zu unzureichenden Spiegeln von NAV1.1 -Protein in neuronalen Zellen im Gehirn führt. Mehr als 90 Prozent der Patienten erleben weiterhin Anfälle, obwohl sie mit den am besten verfügbaren Anti-An-Sent-Medikamenten behandelt werden. Komplikationen der Krankheit tragen häufig zu einer schlechten Lebensqualität bei Patienten und ihren Pflegepersonen bei. Entwicklungsbedingte und kognitive Beeinträchtigungen umfassen häufig geistige Behinderung, Entwicklungsverzögerungen, Bewegungs- und Gleichgewichtsprobleme, Sprach- und Sprachstörungen, Wachstumsfehler, Schlafanomalien, Störungen des autonomen Nervensystems und Stimmungsstörungen. Im Vergleich zur allgemeinen Epilepsie -Bevölkerung haben Menschen, die mit dem Dravet -Syndrom leben, ein höheres Risiko für einen plötzlichen unerwarteten Tod in Epilepsie oder SUDEP. Das Dravet -Syndrom tritt global auf und konzentriert sich nicht in einem bestimmten geografischen Gebiet oder ethnischen Gruppen. Derzeit werden in den USA (~ 16.000), Großbritannien, EU-4 und Japan mit dem Dravet-Syndrom (~ 16.000), in Großbritannien, in Großbritannien, in Japan mit Dravet-Syndrom leben.

Über Zorevunersen zorevunersen ist ein Untersuchungs-Antisense-Oligonukleotid, das die zugrunde liegende Ursache des Dravet-Syndroms durch Erhöhen der NAV1.1-Proteinproduktion in Gehirnzellen aus der nicht mutierten (Wildtyp-Kopie des SCN1A) behandeln soll. Dieser stark differenzierte Wirkungsmechanismus zielt darauf ab, die Anfallsfrequenz über das zu verringern, was mit Anti-Angrenzungsmedikamenten erreicht wurde, und die Neuroentwicklung, die Erkenntnis und das Verhalten zu verbessern. Zorevunersen hat das Potenzial für eine Krankheitsmodifikation gezeigt und wurde von der FDA und der EMA eine verwandte Arzneimittelbezeichnung gewährt. Die FDA hat auch Zorevunersen seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnung und Durchbruchstherapiebezeichnung für die Behandlung des Dravet-Syndroms mit einer bestätigten Mutation gewährt, die nicht mit Funktionssteigerung verbunden ist, im SCN1A-Gen. Stoke hat eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen zur Entwicklung und Kommerzialisierung von Zorevunersen für das Dravet -Syndrom. Im Rahmen der Zusammenarbeit behält Stoke exklusive Rechte für Zorevunersen in den USA, Kanada und Mexiko; Biogen erhält einen ausschließlichen Rest der weltweiten Kommerzialisierungsrechte. nicht mit dem Funktionsgewinn verbunden. Die Studie wird voraussichtlich die Teilnehmer in den USA, Japan, Großbritannien und Europäischer Union einschreiben. Die Teilnehmer werden randomisiert 1: 1, um entweder Zorevunersen über die intrathekale Verwaltung oder einen Sham-Komparator für einen Behandlungszeitraum von 52 Wochen nach einer 8-wöchigen Basiszeit zu erhalten. Nach Abschluss der Studie werden berechtigten Teilnehmern im Rahmen einer OLE -Studie eine kontinuierliche Behandlung mit Zorevunersen angeboten. Der primäre Endpunkt der Studie ist die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der schwerwiegenden motorischen Anfallsfrequenz in Woche 28 bei Patienten, die Zorevunersen im Vergleich zu Schein erhalten. Die wichtigsten sekundären Endpunkte sind die Haltbarkeit der Wirkung auf die Häufigkeit der motorischen Anfälle und die Verbesserung des Verhaltens und der Erkenntnis, gemessen durch Vineland-3-Subdomänen, einschließlich ausdrucksstarker Kommunikation, empfänglicher Kommunikation, zwischenmenschliche Beziehungen, Bewältigungsfähigkeiten und persönlichen Fähigkeiten. Zusätzliche Endpunkte sind Sicherheit, der globale Eindruck von Veränderungen (CGI-C), der globale Eindruck von Veränderungen (CAGI-C) und die Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung (BSID-IV). Weitere Informationen finden Sie unter https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbor Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich des Potenzials, der Vorteile, der Sicherheit und der Wirksamkeit von Zorevunersen; das Potenzial der kommerziellen Geschäfts- und Pipeline -Programme von Biogen, einschließlich Zorevunersen; die erwarteten Vorteile und Potenzial der Zusammenarbeit von Biogen mit Stoke Therapeutics; und Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Arzneimitteln. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” “should,” "Ziel", "Will", "würde" und andere Wörter und Begriffe ähnlicher Bedeutung. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln beinhaltet ein hohes Risiko, und nur eine kleine Anzahl von Forschungs- und Entwicklungsprogrammen führt zu einer Kommerzialisierung eines Produkts. Die Ergebnisse in klinischen Studien im Frühstadium sind möglicherweise nicht auf die vollständigen Ergebnisse oder Ergebnisse aus klinischen Studien oder größerer Stufe oder größerer Maßstäbe hin und stellen keine regulatorische Zulassung sicher. Sie sollten nicht übermäßiges Vertrauen in diese Aussagen aufnehmen. Angesichts ihrer zukunftsgerichteten Art beinhalten diese Aussagen erhebliche Risiken und Unsicherheiten, die auf ungenauen Annahmen beruhen und dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen unterscheiden, die sich in solchen Aussagen widerspiegeln. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Überzeugungen und Annahmen des Managements sowie auf Informationen, die dem Management derzeit zur Verfügung stehen. Angesichts ihrer Natur können wir nicht sicherstellen, dass ein Ergebnis in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ganz oder teilweise realisiert wird. Wir sind davor, dass diese Aussagen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, von denen viele außerhalb unserer Kontrolle liegen und dazu führen könnten, dass zukünftige Ereignisse oder Ergebnisse wesentlich von denen unterscheiden, die in diesem Dokument angegeben oder impliziert sind, einschließlich der Unsicherheit des langfristigen Erfolgs bei der Entwicklung, Lizenzierung oder zur Erwerb anderer Produktkandidaten oder zusätzlichen Indikationen für bestehende Produkte. Erwartungen, Pläne und Aussichten in Bezug auf Produktgenehmigungen, Zulassungen zusätzlicher Indikationen für unsere bestehenden Produkte, Umsatz, Preisgestaltung, Wachstum, Erstattung und Einführung unserer vermarkteten und pipeline -Produkte; unsere Fähigkeit, unsere Unternehmensstrategie effektiv umzusetzen; die erfolgreiche Ausführung unserer strategischen und wachstumsstarken Initiativen, einschließlich Akquisitionen; Das Risiko, dass positive Ergebnisse in einer klinischen Studie in nachfolgenden oder bestätigenden Studien oder Erfolg in den klinischen Studien im frühen Stadium möglicherweise nicht repliziert werden, sind möglicherweise nicht vorhersagen für die Ergebnisse in späteren Stadien oder in großem Umfang klinische Studien oder Studien in anderen potenziellen Indikationen. Risiken, die mit klinischen Studien verbunden sind, einschließlich unserer Fähigkeit, klinische Aktivitäten angemessen zu verwalten, unerwartete Bedenken, die sich aus zusätzlichen Daten oder Analysen ergeben können, die in klinischen Studien erhalten wurden, müssen die Regulierungsbehörden zusätzliche Informationen oder weitere Studien erfordern oder die Zulassung unserer Arzneimittelkandidaten möglicherweise nicht genehmigen oder verzögern. das Auftreten von nachteiligen Sicherheitsereignissen, Einschränkungen der Verwendung mit unseren Produkten oder Ansprüchen für Produkthaftung; und alle anderen Risiken und Unsicherheiten, die in anderen Berichten beschrieben werden, die wir bei der US -amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereicht haben. Wenn bekannte oder unbekannte Risiken oder Unsicherheiten sichtbar sind oder die zugrunde liegenden Annahmen ungenau erweisen, können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von früheren Ergebnissen und den erwarteten, geschätzten oder prognostizierten Ergebnissen variieren. Anleger werden gewarnt, nicht unangemessen auf zukunftsgerichtete Aussagen zu sein. Eine weitere Liste und Beschreibung von Risiken, Unsicherheiten und anderen Angelegenheiten finden Sie in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Geschäftsjahr und in unseren nachfolgenden Berichten über Form 10-Q und Form 10-K, in jedem Fall, einschließlich in den Abschnitten der Abschnitte mit dem Titel „Notiz zu Forward-Looking-Statements“ und „Item 1A.“ Und „Risikofaktoren“. Sofern gesetzlich gesetzlich vorgeschrieben, sind wir nicht verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, unabhängig davon, ob neue Informationen, zukünftige Ereignisse, geänderte Umstände oder auf andere Weise.

Vorsichtsbedarf in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der Bestimmungen „Safe Harbor“ des Gesetzes über private Wertpapierstreitigkeiten von 1995, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: die Fähigkeit von Zorevuner, die zugrunde liegenden Ursachen von Drawet-Sydrom-und reduzierenden Anfällen zu behandeln, und es werden die zugrunde liegenden Ursachen von Drawet-Sydrom und reduzieren. Design, Timing und Ergebnisse der Phase 3 -Kaiserstudie; und die Erwartungen und potenziellen Vorteile der Zusammenarbeit von Stoke mit Biogen. Aussagen mit Wörtern wie „vorwegnehmen“, „könnten“, „erwarten“, „Plan“, „Will“ oder „Mai“ und Aussagen in der zukünftigen Zeitform sind zukunftsgerichtete Aussagen. These forward-looking statements involve risks and uncertainties, as well as assumptions, which, if they prove incorrect or do not fully materialize, could cause Stoke’s results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements, including, but not limited to, risks and uncertainties related to: Stoke’s ability to advance, obtain regulatory approval and ultimately commercialize its product candidates; Wenn die Mitarbeiter von Stoke ihre Vereinbarungen verletzen oder kündigen würden, würde es nicht die erwarteten finanziellen oder sonstigen Leistungen erhalten. Die Möglichkeit, dass Stoke und Biogen bei der Entwicklung von Zorevunersen möglicherweise nicht erfolgreich sind und dass sie, selbst wenn sie erfolgreich sind, Zorevunersen möglicherweise nicht erfolgreich kommerzialisiert werden können. Positive Ergebnisse in einer klinischen Studie werden möglicherweise nicht in nachfolgenden Studien repliziert, oder in den klinischen Studien im frühen Stadium können die Ergebnisse in späteren Stadiumstudien möglicherweise nicht vorhersagen. Stokes Fähigkeit, sein geistiges Eigentum zu schützen; Stokes Fähigkeit, Entwicklungsaktivitäten zu finanzieren und Entwicklungsziele bis Mitte 2028 zu erreichen; und die anderen Risiken und Unsicherheiten, die im Jahresbericht von Stoke in Form 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Geschäftsjahr „Risikofaktoren“, seine vierteljährlichen Berichte auf Formular 10-Q und die anderen Dokumente, die sie mit der Securities and Exchange Commission einreicht, beschrieben. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sprechen nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung, und Stoke übernimmt keine Verpflichtung, nach dem Datum hierher zukunftsgerichtete Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren. Mortalität. Die Schätzung basiert auf Inzidenzraten, die von Wu et al., Pädiatrie, 2015 .