Biogen και Stoke Therapeutics ανακοινώνουν τον πρώτο ασθενή που δοσολογείται στη μελέτη αυτοκράτορα Φάσης 3 του Zorevunersen, μιας πιθανής θεραπείας τροποποίησης της νόσου για το σύνδρομο Dravet

"Το σύνδρομο Dravet είναι ένα από τα πιο καλά μελετημένα γενετικά επιληψίες, ώστε να γνωρίζουμε τις σημαντικές και μεταβαλλόμενες επιδράσεις που μπορεί να έχουν στους ασθενείς και τους φροντιστές τους", δήλωσε ο Joseph Sullivan, M.D. "Η παροχή πρόσθετης ανακούφισης από τις επιληπτικές κρίσεις παραμένει ένα σημαντικό κλινικό αποτέλεσμα, αλλά η δυνατότητα αντιμετώπισης της υποκείμενης γενετικής αιτίας για την αντιμετώπιση των νευροαναπτυξιακών συμπτωμάτων σηματοδοτεί μια θεμελιώδη νέα τρόπο αντιμετώπισης της ασθένειας. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη αυτοκράτορα, επισκεφτείτε τη διεύθυνση https://www.emperorstudy.com/ και https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

Σχετικά με το Biogen που ιδρύθηκε το 1978, η Biogen είναι μια κορυφαία εταιρεία βιοτεχνολογίας που πρωτοπόρους καινοτόμο επιστήμη για την παροχή νέων φαρμάκων για να μετατρέψει τη ζωή των ασθενών και να δημιουργήσει αξία για τους μετόχους και τις κοινότητές μας. Εφαρμόζουμε βαθιά κατανόηση της ανθρώπινης βιολογίας και αξιοποιούμε διαφορετικούς τρόπους για να προχωρήσουμε σε θεραπείες ή θεραπείες πρώτης τάξης που παρέχουν ανώτερα αποτελέσματα. Η προσέγγισή μας είναι να αναλάβουμε τολμηρούς κινδύνους, ισορροπημένοι με την απόδοση των επενδύσεων για να επιτύχουμε μακροπρόθεσμη ανάπτυξη. Ακολουθήστε μας στα κοινωνικά μέσα - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

Σχετικά με το Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok), είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας αφιερωμένη στην αποκατάσταση της έκφρασης της πρωτεΐνης αξιοποιώντας το δυναμικό του σώματος με το RNA Medicine. Χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη τανγκό του Stoke (στοχευμένη αύξηση της παραγωγής πυρηνικών γονιδίων), η Stoke αναπτύσσει αντιπληροφοριακά ολιγονουκλεοτίδια (ASOs) για την επιλεκτική αποκατάσταση των επιπέδων πρωτεϊνών που προκαλούν φυσικά. Το πρώτο φάρμακο του Stoke στην ανάπτυξη, Zorevunersen, έχει αποδείξει τη δυνατότητα τροποποίησης της νόσου σε ασθενείς με σύνδρομο Dravet και αξιολογείται επί του παρόντος σε μελέτη φάσης 3. Η αρχική εστίαση του Stoke είναι ασθένειες του κεντρικού νευρικού συστήματος και του οφθαλμού που προκαλούνται από απώλεια ~ 50% των φυσιολογικών επιπέδων πρωτεϊνών (απλοϊσσφερίκια). Η απόδειξη της έννοιας έχει αποδειχθεί σε άλλα όργανα, ιστούς και συστήματα, υποστηρίζοντας ευρείες δυνατότητες για την ιδιόκτητη προσέγγιση της εταιρείας. Ο Stoke εδρεύει στο Bedford της Μασαχουσέτης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση https://www.stoketherapeutics.com/. Οι περισσότερες περιπτώσεις dravet προκαλούνται από μεταλλάξεις σε ένα αντίγραφο του γονιδίου SCN1A, οδηγώντας σε ανεπαρκή επίπεδα πρωτεΐνης NAV1.1 σε νευρωνικά κύτταρα στον εγκέφαλο. Περισσότερο από το 90 τοις εκατό των ασθενών εξακολουθούν να βιώνουν επιληπτικές κρίσεις παρά τη θεραπεία με τα καλύτερα διαθέσιμα φάρμακα κατά της κατάσχεσης. Οι επιπλοκές της νόσου συχνά συμβάλλουν σε κακή ποιότητα ζωής για τους ασθενείς και τους φροντιστές τους. Οι αναπτυξιακές και γνωστικές βλάβες συχνά περιλαμβάνουν πνευματική αναπηρία, αναπτυξιακές καθυστερήσεις, προβλήματα κίνησης και ισορροπίας, διαταραχές γλωσσών και ομιλίας, ελαττώματα ανάπτυξης, ανωμαλίες ύπνου, διαταραχές του αυτόνομου νευρικού συστήματος και διαταραχές της διάθεσης. Σε σύγκριση με τον πληθυσμό της γενικής επιληψίας, οι άνθρωποι που ζουν με σύνδρομο Dravet έχουν μεγαλύτερο κίνδυνο ξαφνικού απροσδόκητου θανάτου στην επιληψία ή SUDEP. Το σύνδρομο Dravet εμφανίζεται παγκοσμίως και δεν συγκεντρώνεται σε μια συγκεκριμένη γεωγραφική περιοχή ή εθνοτική ομάδα. Επί του παρόντος, εκτιμάται ότι μέχρι 38.000 άτομα ζουν με σύνδρομο Dravet στις Η.Π.Α. (~ 16.000), το Ηνωμένο Βασίλειο, την ΕΕ-4 και την Ιαπωνία.1

Σχετικά με το Zorevunersen Το Zorevunersen είναι ένα ερευνητικό αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας του συνδρόμου Dravet, αυξάνοντας την παραγωγή πρωτεΐνης NAV1.1 στα εγκεφαλικά κύτταρα από το μη μεταμορφωμένο (άγριου τύπου) αντιγράφου του γονιδίου SCN1A. Αυτός ο εξαιρετικά διαφοροποιημένος μηχανισμός δράσης στοχεύει στη μείωση της συχνότητας των κρίσεων πέρα από αυτό που έχει επιτευχθεί με φάρμακα κατά της κατάχρησης και για τη βελτίωση της νευροαναπτυξίας, της γνώσης και της συμπεριφοράς. Ο Zorevunersen έχει επιδείξει τη δυνατότητα τροποποίησης της νόσου και έχει χορηγηθεί ορφανός ορισμός φαρμάκων από το FDA και το EMA. Το FDA έχει επίσης χορηγήσει στον προσδιορισμό της σπάνιας παιδιατρικής νόσου στο Zorevunersen και στην επανάληψη της θεραπείας για τη θεραπεία του συνδρόμου Dravet με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη που δεν σχετίζεται με τη λειτουργία κέρδους, στο γονίδιο SCN1A. Ο Stoke έχει μια στρατηγική συνεργασία με την Biogen για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση του Zorevunersen για το σύνδρομο Dravet. Σύμφωνα με τη συνεργασία, ο Stoke διατηρεί αποκλειστικά δικαιώματα για το Zorevunersen στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά και το Μεξικό. Το Biogen λαμβάνει αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορευματοποίηση παγκοσμίως. που σχετίζεται με το κέρδος της λειτουργίας. Η δίκη αναμένεται να εγγραφεί σε συμμετέχοντες σε όλες τις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ιαπωνία, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ευρωπαϊκή Ένωση, ενώ οι συμμετέχοντες τυχαιοποιηθούν 1: 1 για να λάβουν είτε το Zorevunersen μέσω ενδορραχιαίας διοίκησης είτε για συγκριτή ψεύτικου για περίοδο θεραπείας 52 εβδομάδων μετά από περίοδο βάσης 8 εβδομάδων. Μετά την ολοκλήρωση της μελέτης, οι επιλέξιμοι συμμετέχοντες θα προσφέρονται συνεχή θεραπεία με τον Zorevunersen ως μέρος μιας μελέτης OLE. Το πρωταρχικό τελικό σημείο της μελέτης είναι η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή σε σημαντική συχνότητα επιληπτικής κίνησης την εβδομάδα 28 σε ασθενείς που έλαβαν Zorevunersen σε σύγκριση με το Sham. Τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία είναι η ανθεκτικότητα της επίδρασης στη σημαντική συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων και οι βελτιώσεις στη συμπεριφορά και τη γνώση, όπως μετράται από τους υποτομείς Vineland-3, συμπεριλαμβανομένης της εκφραστικής επικοινωνίας, της δεκτικής επικοινωνίας, των διαπροσωπικών σχέσεων, των δεξιοτήτων αντιμετώπισης και των προσωπικών δεξιοτήτων. Τα πρόσθετα τελικά σημεία περιλαμβάνουν την ασφάλεια, τον κλινικό γιατρός παγκόσμιας εντύπωσης αλλαγής (CGI-C), την παγκόσμια εντύπωση της αλλαγής (CAGI-C) και τις κλίμακες Bayley της ανάπτυξης των βρεφών (BSID-IV). Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbour Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, συμπεριλαμβανομένων των δυνητικών, παροχών, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του Zorevunersen. το δυναμικό των εμπορικών προγραμμάτων επιχειρήσεων και αγωγών της Biogen, συμπεριλαμβανομένου του Zorevunersen. τα αναμενόμενα οφέλη και το δυναμικό της συμφωνίας συνεργασίας του Biogen με το Stoke Therapeutics. και τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που σχετίζονται με την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση φαρμάκων. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις μπορεί να συνοδεύονται από λόγια όπως "στόχος", "πρόβλεψη", "υποθέστε", "πιστεύουν", "να προχωρήσουν", να συνεχίσουν ", να" μπορούσαν ", να προβλέπουν", "να προβλέπουν". "Πρέπει", "στόχος", "Will", "θα", και άλλα λόγια και όροι παρόμοιου σημείου. Η ανάπτυξη και η εμπορευματοποίηση φαρμάκων περιλαμβάνουν υψηλό βαθμό κινδύνου και μόνο ένα μικρό αριθμό προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης οδηγούν στην εμπορευματοποίηση ενός προϊόντος. Τα αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές πρώιμου σταδίου ενδέχεται να μην είναι ενδεικτικά των πλήρων αποτελεσμάτων ή των αποτελεσμάτων από τις κλινικές δοκιμές μεταγενέστερης κλίμακας ή σε μεγαλύτερη κλίμακα και δεν εξασφαλίζουν έγκριση κανονιστικής ρύθμισης. Δεν πρέπει να τοποθετήσετε αδικαιολόγητη εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις. Δεδομένης της μελλοντικής τους φύσης, αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες που μπορεί να βασίζονται σε ανακριβείς υποθέσεις και θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις. Αυτές οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και υποθέσεις της διοίκησης και στις πληροφορίες που διατίθενται σήμερα στη διοίκηση. Δεδομένης της φύσης τους, δεν μπορούμε να διασφαλίσουμε ότι οποιοδήποτε αποτέλεσμα που εκφράζεται σε αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης θα πραγματοποιηθεί εν όλω ή εν μέρει. Προειδοποιούμε ότι αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι εκτός του ελέγχου μας και θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά διαφορετικά από αυτά που αναφέρονται ή υπονοούνται σε αυτό το έγγραφο, συμπεριλαμβανομένης, μεταξύ άλλων, της αβεβαιότητας της μακροπρόθεσμης επιτυχίας στην ανάπτυξη, την αδειοδότηση ή την απόκτηση άλλων υποψηφίων προϊόντων ή πρόσθετων ενδείξεων για τα υπάρχοντα προϊόντα. Οι προσδοκίες, τα σχέδια και οι προοπτικές σχετικά με τις εγκρίσεις προϊόντων, τις εγκρίσεις πρόσθετων ενδείξεων για τα υπάρχοντα προϊόντα μας, τις πωλήσεις, την τιμολόγηση, την ανάπτυξη, την επιστροφή χρημάτων και την έναρξη των προϊόντων που διατίθενται στο εμπόριο και των αγωγών μας. την ικανότητά μας να εφαρμόζουμε αποτελεσματικά την εταιρική μας στρατηγική. την επιτυχή εκτέλεση των στρατηγικών μας πρωτοβουλιών και ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένων των εξαγορών. Ο κίνδυνος θετικά αποτελέσματα σε κλινική δοκιμή μπορεί να μην αναπαραχθεί σε επόμενες ή επιβεβαιωτικές δοκιμές ή επιτυχία σε κλινικές δοκιμές πρώιμου σταδίου μπορεί να μην είναι προγνωστική για τα αποτελέσματα σε μεταγενέστερο στάδιο ή κλινικές δοκιμές μεγάλης κλίμακας ή δοκιμές σε άλλες πιθανές ενδείξεις. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητάς μας να διαχειρίζονται επαρκώς τις κλινικές δραστηριότητες, απροσδόκητες ανησυχίες που ενδέχεται να προκύψουν από πρόσθετα δεδομένα ή ανάλυση που λαμβάνονται κατά τη διάρκεια κλινικών δοκιμών, οι ρυθμιστικές αρχές ενδέχεται να απαιτούν πρόσθετες πληροφορίες ή περαιτέρω μελέτες ή ενδέχεται να μην εγκρίνουν ή να καθυστερήσουν την έγκριση των υποψηφίων φαρμάκων μας. την εμφάνιση ανεπιθύμητων συμβάντων ασφαλείας, τους περιορισμούς στη χρήση με τα προϊόντα μας ή τις αξιώσεις ευθύνης προϊόντων · και οποιεσδήποτε άλλοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες που περιγράφονται σε άλλες εκθέσεις που καταθέσαμε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ.

Αυτές οι δηλώσεις μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και βασίζονται σε πληροφορίες και εκτιμήσεις που διατίθενται σε εμάς αυτή τη στιγμή. Σε περίπτωση που οι γνωστοί ή άγνωστοι κίνδυνοι ή αβεβαιότητες υλοποιούνται ή θα πρέπει να υποτάσσουν τις υποθέσεις να αποδεικνύονται ανακριβείς, τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να ποικίλουν ουσιαστικά από τα προηγούμενα αποτελέσματα και τα αναμενόμενα, εκτιμώμενα ή προβλεπόμενα. Οι επενδυτές προειδοποιούνται να μην εμποδίσουν την αδικαιολόγητη εξάρτηση από δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Ένας περαιτέρω κατάλογος και η περιγραφή των κινδύνων, των αβεβαιοτήτων και άλλων θεμάτων μπορούν να βρεθούν στην ετήσια έκθεση μας σχετικά με το Έντυπο 10-Κ για το οικονομικό έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και στις επακόλουθες εκθέσεις μας σχετικά με το έντυπο 10-q και το έντυπο 10-k, σε κάθε περίπτωση, συμπεριλαμβανομένων των τμημάτων αυτών των υπογεγραμμένων "σημείωσαν τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης" και "παράγοντες κινδύνου" και στις επακόλουθες εκθέσεις μας σχετικά με τις αναφορές φόρμας 10-q και το έντυπο 10, Εκτός από τις απαιτείται από το νόμο, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε δημόσια τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, είτε ως αποτέλεσμα οποιωνδήποτε νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγμένων περιστάσεων ή άλλων.

Σημείωση προειδοποίησης σχετικά με τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης κατά την έννοια των διατάξεων "ασφαλούς λιμανιού" των διαφορών για τη συμπεριφορά και τη γνωστική μεταρρύθμιση του 1995, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ των οποίων, αλλά όχι της ικανότητας του zorevunersen για τη θεραπεία των υποκείμενων αιτιών του συνδρόμου Dravet και της μείωσης των επιχειρησιακών στοιχείων ή της κατάρρευσης των διαμερισμάτων με τα ενδεικτικά επίπεδα, το σχέδιο, το χρονοδιάγραμμα και τα αποτελέσματα της μελέτης αυτοκράτορα Φάσης 3. και τις προσδοκίες και τα πιθανά οφέλη της συνεργασίας του Stoke με το Biogen. Οι δηλώσεις που περιλαμβάνουν λέξεις όπως "πρόβλεψη", "θα μπορούσαν", "αναμένουν", "σχέδιο", "θέληση" ή "Μάιος" και δηλώσεις στο μελλοντικό τεταμένο είναι οι δηλώσεις. Αυτές οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν κινδύνους και αβεβαιότητες, καθώς και υποθέσεις, οι οποίες, εάν αποδειχθούν λανθασμένες ή δεν υλοποιούνται πλήρως, θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα αποτελέσματα του Stoke να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ των οποίων, που δεν περιορίζονται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με: η ικανότητα του Stoke να προχωρήσει, να αποκτήσει ρυθμιστική εκδήλωση και τελείως διαφημιστικά για την προώθηση των προβολέων του. ότι εάν οι συνεργάτες της Stoke επρόκειτο να παραβιάσουν ή να τερματίσουν τις συμφωνίες τους, δεν θα αποκτήσουν τα αναμενόμενα οικονομικά ή άλλα οφέλη. Η πιθανότητα ότι ο Stoke και το Biogen ενδέχεται να μην είναι επιτυχείς στην ανάπτυξη του Zorevunersen και ότι, ακόμη και αν είναι επιτυχής, μπορεί να μην είναι σε θέση να εμπορευματοποιήσουν επιτυχώς τον Zorevunersen. Τα θετικά αποτελέσματα σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να μην αναπαραχθούν σε επακόλουθες δοκιμές ή επιτυχίες σε κλινικές δοκιμές πρώιμου σταδίου μπορεί να μην είναι προγνωστικές για τα αποτελέσματα σε μεταγενέστερες δοκιμές. Η ικανότητα του Stoke να προστατεύει την πνευματική του ιδιοκτησία. Η ικανότητα του Stoke να χρηματοδοτήσει τις αναπτυξιακές δραστηριότητες και να επιτύχει αναπτυξιακούς στόχους μέχρι τα μέσα του 2028. και οι άλλοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες που περιγράφονται στο πλαίσιο των "Παράγοντες Κινδύνου" της επικεφαλής της ετήσιας έκθεσης του Stoke σχετικά με το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024, τις τριμηνιαίες εκθέσεις του στο Έντυπο 10-Q και τα άλλα έγγραφα αρχειοθετούν την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Αυτές οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και ο Stoke δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να αναθεωρήσει ή να ενημερώσει τυχόν μελλοντικές δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα γεγονότα ή τις περιστάσεις μετά την ημερομηνία που βασίζονται σε προηγούμενα χρόνια και να προσαρμοστούν τα χρόνια και να προσαρμοστούν για το DRAV-SPEC. θνησιμότητα. Η εκτίμηση βασίζεται σε ποσοστά επίπτωσης που δημοσιεύονται από <α href = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=smartlink&url=https%3a%2f%2FPublications.aap.org%2Fped Ιετρική%2farticle-abstract%2f136%2f5%2fe1310%2f33828%2fincidence-of-dravet-syndrome-in-a-us-populat Ion%3fredirected από%3dfulltext%3FautologinCheck%3dredirected & eSheet = 54288517 & newsitemid = 2025071093 0318 & LAN = EN-US & Anchor = Wu+Et+AL. Target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> Wu et al., Pediatrics, 2015