Biogen y Stoke Therapeutics anuncian el primer paciente dosificado en el estudio Emperador de Fase 3 de Zorevunersen, un posible tratamiento modificador de la enfermedad para el síndrome de Dravet

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Cambridge, Massachusetts y Bedford, Massachusetts, 11 de agosto de 2025 (Globe Newswire) - BioGen Inc. (NASDAQ: BIIB) y Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK), una compañía de biotecnología dedicada a la expresión de proteínas de reestructuración mediante Zorevunersen para el tratamiento del síndrome de Dravet. Zorevunersen, an investigational antisense oligonucleotide, has the potential to be the first disease-modifying treatment for Dravet syndrome.

“Our Phase 1/2 and open-label extension studies have provided a large dataset to support our understanding of zorevunersen and guide the EMPEROR study design, including dosing, duration and selection and powering of the endpoints,” said Barry Ticho, M.D., Ph.D., Director Médico de Stoke Therapeutics. "Dada la gravedad de esta enfermedad y las limitaciones de los tratamientos actuales, las reducciones sustanciales y duraderas en las convulsiones y las mejoras continuas en la cognición y el comportamiento respaldan nuestra creencia de que Zorevunersen puede mejorar los resultados para pacientes con síndrome de Dravet".

"El inicio del estudio Emperador es un hito crítico en el desarrollo de Zorevunersen", dijo Katherine Dawson, M.D., jefa de la Unidad de Desarrollo Terapéutico en Biogen. "A pesar del tratamiento con medicamentos antisivulsión disponibles, ningún medicamento aprobado actualmente abordan los aspectos cognitivos y conductuales subyacentes de esta enfermedad genética rara. Junto con Stoke, esperamos trabajar en colaboración con la esperanza de presentar Zorevunersen como la primera opción de tratamiento modificador de enfermedades, si está aprobada, para el síndrome de Dravetos". Resumen

  • Inscripción anticipada: pacientes con síndrome de Dravet entre las edades de 2 y hasta 18 años de edad con una variante confirmada en el gen SCN1A no asociado con la ganancia de la función.
  • duración: después de un período de 8 semanas, los participantes no se asociaron con al azar 1: 1: 1: 1: 1: 1: 1: 1: Durante la duración: después de un período de 8 semanas, los participantes no se asociarán al azar, 1: 1: 1: 1: 1: recibirá una duración: después de un período de 8 semanas, los participantes no se asociarán al azar 1: 1: 1: 1: 1: 1, 1: 1: 1: 1: 1: 1: Durante la duración: Strong> Siguiendo un período de 8 semanas, los participantes no se asociarán al azar, 1: 1: 1: 1: 1: 1: 1: 1 Durante el aza Zorevunersen o Sham para un período de tratamiento de 52 semanas.
  • brazos de tratamiento: Los pacientes en el brazo de tratamiento activo recibirán dos dosis de carga de 70 mg (Día 1 y Semana 8) seguidas de dos dosis de mantenimiento de 45 mg (Semana 24 y Semana 40). All patients will continue to receive standard of care medicines throughout the study.
  • Primary Endpoint: Change in major motor seizure frequency measured at Week 28.
  • Key Secondary Endpoints: Change in major motor seizure frequency measured at Week 52. Change in behavior and cognition as measured by the Vineland-3 subdomains, including expressive communication, receptive communication, Las relaciones interpersonales, las habilidades de afrontamiento y las habilidades personales medidas en la semana 52.
  • Se ofrecerá a los participantes elegibles un tratamiento continuo con Zorevunersen como parte de un estudio de extensión abierta (OLE).

    • "El síndrome de Dravet es una de las epilepsias genéticas mejor estudiadas, por lo que conocemos los efectos significativos y que alteran la vida que puede tener en los pacientes y sus cuidadores", dijo Joseph Sullivan, M.D., FAES, investigador principal del estudio y profesor de neurología y pediatría y director de la Epilepsia Pediatric Centro de la Universidad de la Universidad de la Universidad de la Universidad de la Universidad de la Universidad de la San Francisco. "Proporcionar un alivio adicional de las convulsiones sigue siendo un resultado clínico importante, pero el potencial para abordar la causa genética subyacente para abordar también los síntomas del desarrollo neurológico señala una forma fundamentalmente nueva de tratar la enfermedad. La necesidad urgente de tratamientos es evidente en el alto grado de interés en el estudio de emperador". Para obtener más información sobre el estudio Emperor, visite https://www.emperorstudy.com/ y https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    Acerca de Biogen Fundada en 1978, Biogen es una compañía de biotecnología líder que pionera a la ciencia innovadora para entregar nuevos medicamentos para transformar la vida de los pacientes y crear valor para los accionistas y nuestras comunidades. Aplicamos una comprensión profunda de la biología humana y aprovechamos las diferentes modalidades para avanzar en los tratamientos o terapias de primera clase que ofrecen resultados superiores. Nuestro enfoque es tomar riesgos audaces, equilibrados con el retorno de la inversión para ofrecer un crecimiento a largo plazo.

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    Acerca de Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), es una compañía de biotecnología dedicada a restaurar la expresión de proteínas al aprovechar el potencial del cuerpo con la medicina de ARN. Utilizando el enfoque de tango patentado de Stoke (aumento dirigido de la producción de genes nuclear), Stoke está desarrollando oligonucleótidos antisentido (ASO) para restaurar selectivamente los niveles de proteína naturales. El primer medicamento de Stoke en el desarrollo, Zorevunersen, ha demostrado el potencial de modificación de la enfermedad en pacientes con síndrome de Dravet y actualmente se está evaluando en un estudio de fase 3. El enfoque inicial de Stoke son las enfermedades del sistema nervioso central y el ojo causado por una pérdida de ~ 50% de los niveles de proteína normales (haploinsuficiencia). La prueba de concepto se ha demostrado en otros órganos, tejidos y sistemas, lo que respalda el amplio potencial para el enfoque propietario de la compañía. Stoke tiene su sede en Bedford, Massachusetts. Para obtener más información, visite https://www.stoketherapeutics.com/.

    sobre el síndrome de Dravet El síndrome de Dravet es una encefalopatía severa de desarrollo y epiléptico (DEE) caracterizadas por las catedias severas y recurrentes, así como las pertenencias cognitivas y conductuales significativas. La mayoría de los casos de Dravet son causados por mutaciones en una copia del gen SCN1A, lo que lleva a niveles insuficientes de proteína NAV1.1 en células neuronales en el cerebro. Más del 90 por ciento de los pacientes continúan experimentando convulsiones a pesar del tratamiento con los mejores medicamentos contra la seguiva disponibles. Las complicaciones de la enfermedad a menudo contribuyen a una mala calidad de vida para los pacientes y sus cuidadores. Las alteraciones del desarrollo y cognitivas a menudo incluyen discapacidad intelectual, retrasos en el desarrollo, problemas de movimiento y equilibrio, alteraciones del lenguaje y del habla, defectos de crecimiento, anormalidades del sueño, interrupciones del sistema nervioso autónomo y los trastornos del estado de ánimo. En comparación con la población general de epilepsia, las personas que viven con el síndrome de Dravet tienen un mayor riesgo de muerte inesperada repentina en la epilepsia o Sudep. El síndrome de Dravet ocurre a nivel mundial y no se concentra en un área geográfica o grupo étnico particular. Actualmente, se estima que hasta 38,000 personas viven con el síndrome de Dravet en los EE. UU. (~ 16,000), Reino Unido, EU-4 y Japón.1

    sobre Zorevunersen Zorevunersen es un oligonucleótido antisentido de investigación que está diseñado para tratar la causa subyacente del síndrome de Dravet al aumentar la producción de proteínas NAV1.1 en las células cerebrales de la copia no mutada (tipo salvaje) del gen SCN1A. Este mecanismo de acción altamente diferenciado tiene como objetivo reducir la frecuencia de las convulsiones más allá de lo que se ha logrado con los medicamentos antisivulsión y mejorar el desarrollo neurológico, la cognición y el comportamiento. Zorevunersen ha demostrado el potencial de modificación de la enfermedad y la FDA y la EMA le han otorgado la designación de medicamentos huérfanos. La FDA también ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara de Zorevunersen y designación de terapia innovadora para el tratamiento del síndrome de Dravet con una mutación confirmada no asociada con la ganancia de función, en el gen SCN1A. Stoke tiene una colaboración estratégica con Biogen para desarrollar y comercializar Zorevunersen para el síndrome de Dravet. Según la colaboración, Stoke retiene derechos exclusivos para Zorevunersen en los Estados Unidos, Canadá y México; Biogen recibe el resto exclusivo de los derechos de comercialización mundial.

    sobre el estudio del emperador El estudio Emperor Fase 3 (NCT06872125) es un estudio global, doble ciego y controlado simulado, el estudio evaluando la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de Zorevunersen en los niños de 2 a <18 con el síntoma de dravet un vario confirmado en variante la confirmada variadora los niños. asociado ganancia función. se espera que juicio inscriba a participantes estados unidos, japón, reino unido y unión europea, son asignados al azar 1: 1 para recibir zorevunersen través administración intratecal o comparador simulado durante período tratamiento 52 semanas después referencia 8 semanas. finalización del estudio, elegibles les ofrecerá continuo como parte estudio ole. punto final principal es cambio porcentual desde inicio frecuencia las convulsiones motoras principales semana 28 pacientes reciben comparación simulación. puntos finales secundarios clave durabilidad efecto mejoras comportamiento cognición medido por subdominios vineland-3, incluida comunicación expresiva, receptiva, relaciones interpersonales, habilidades afrontamiento personales. adicionales incluyen seguridad, impresión global (cgi-c), cuidador (cagi-c) escalas desarrollo infantil bayley (bsid-iv). obtener más información, visite https:>

    Biogen Safe Harbor Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluida la relación con el potencial, los beneficios, la seguridad y la eficacia de Zorevunersen; el potencial de los programas comerciales y de tuberías de Biogen, incluidos Zorevunersen; Los beneficios anticipados y el potencial del acuerdo de colaboración de Biogen con Stoke Therapeutics; y riesgos e incertidumbres asociadas con el desarrollo y comercialización de medicamentos. Estas declaraciones prospectivas pueden ir acompañadas de palabras como "apuntar", "anticipar", "asumir", "creer", "contemplar", "continuar", "podría" "estimar", "esperar", "pronóstico", "objetivo", "orientación", "esperanza", "intención", "puede", "objetivo", "plan", "posible", "potencial", "predicción", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", " "Debería", "objetivo", "voluntad", "lo haría" y otras palabras y términos de significado similar. El desarrollo y la comercialización de los medicamentos implican un alto grado de riesgo, y solo un pequeño número de programas de investigación y desarrollo dan como resultado la comercialización de un producto. Los resultados en los ensayos clínicos en etapa temprana pueden no ser indicativos de resultados completos o resultados de ensayos clínicos de estadio posterior o a mayor escala y no garantizar la aprobación regulatoria. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones. Dada su naturaleza prospectiva, estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres sustanciales que pueden basarse en supuestos inexactos y que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en tales declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se basan en las creencias y supuestos actuales de la gerencia y en la información actualmente disponible para la gestión. Dada su naturaleza, no podemos asegurar que cualquier resultado expresado en estas declaraciones con visión de futuro se realizará en su totalidad o en parte. 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UU. Deberían materializarse los riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos o los supuestos subyacentes son inexactos, los resultados reales podrían variar materialmente de los resultados pasados y los anticipados, estimados o proyectados. Se advierte a los inversores que no dependan indebidamente de las declaraciones prospectivas. Se puede encontrar una lista adicional y una descripción de los riesgos, incertidumbres y otros asuntos en nuestro informe anual sobre el Formulario 10-K para el año fiscal que finaliza el 31 de diciembre de 2024, y en nuestros informes posteriores sobre el Formulario 10-Q y el Formulario 10-K, en cada caso, incluidos en las secciones de la misma, "nota con respecto a las declaraciones con anticipación" y el "ítem 1A. Factores de riesgo", y en nuestros informes posteriores sobre el Formulario 8-Kk. Excepto según lo requerido por la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de cualquier información nueva, eventos futuros, circunstancias modificadas o de otra manera.

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    Nota de advertencia con respecto a las declaraciones con visión de futuro Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, que incluyen, entre otros: la capacidad de Zorevunersen para tratar las causas subyacentes de los síndrome de Dravetos y reducir las incendias o mostrar las malas en el comportamiento y las cogniciones de los niveles de inicio o las causas de las causas de las causas de Dravet; el diseño, el tiempo y los resultados del estudio del emperador de fase 3; y las expectativas y los posibles beneficios de la colaboración de Stoke con Biogen. Declaraciones que incluyen palabras como "anticipar", "podría", "esperar", "plan", "voluntad" o "mayo" y las declaraciones en tiempo futuro son declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, así como suposiciones, que, si resultan incorrectas o no se materializan completamente, podrían hacer que los resultados de Stoke difieran materialmente de los expresados o implicados por tales declaraciones a la visión de futuro, incluidos, pero no limitados, los riesgos y las incertidumbres relacionadas con: Stoke, la capacidad de Stoke para avanzar, obtener la aprobación regulatoria y finalmente comercializando sus candidatos de producto; que si los colaboradores de Stoke violaran o terminaran sus acuerdos, no obtendría los beneficios financieros u otros beneficios anticipados; La posibilidad de que Stoke y Biogen no tengan éxito en su desarrollo de Zorevunersen y que, incluso si tiene éxito, pueden no poder comercializar con éxito a Zorevunersen; Los resultados positivos en un ensayo clínico pueden no replicarse en ensayos o éxitos posteriores en los ensayos clínicos en etapa temprana puede no predecir los resultados en ensayos en etapa posterior; La capacidad de Stoke para proteger su propiedad intelectual; La capacidad de Stoke para financiar actividades de desarrollo y alcanzar los objetivos de desarrollo hasta mediados de 2028; y los otros riesgos e incertidumbres descritos bajo los "factores de riesgo" del título en el informe anual de Stoke sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024, sus informes trimestrales sobre el Formulario 10-Q, y el otro documenta que presenta la Comisión de Bolsa y Valores. Estas declaraciones prospectivas hablan solo a partir de la fecha de este comunicado de prensa, y Stoke no asume la obligación de revisar o actualizar las declaraciones prospectivas para reflejar eventos o circunstancias después de la fecha del presente.

    Referencia:

  • Basado en las tasas de nacimiento de la prevalencia anual de la prevalencia de la Prevalencia del país de Stoke Therapet. mortalidad. La estimación se basa en las tasas de incidencia publicadas por Wu et al., Pediatrics, 2015 .

    • Fuente: Biogen Inc.

    Al corriente : 2025-08-12 12:00

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