Biogen et Stoke Therapeutics annoncent le premier patient dosé dans l'étude de l'empereur de phase 3 de Zorevunersen, un traitement potentiel modifiant la maladie du syndrome de Dravet

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Cambridge, Mass. Et Bedford, Mass., 11 août 2025 (Globe Newswire) - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) et Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: Stok), une entreprise de biotechnologie dédiée à la restauration de l'expression des protéines par exploitation du potentiel du corps avec RNA Medicine, a annoncé aujourd'hui que le premier patient a été affiché dans l'étude mondiale de la 3 Zorevunersen pour le traitement du syndrome de Dravet. Zorevunersen, un oligonucléotide investigational antisens, a le potentiel d'être le premier traitement modifiant la maladie du syndrome de Dravet.

«Notre phase 1/2 et des études d'extension ouverte ont fourni un grand ensemble de données pour soutenir notre compréhension de Zorevunersen et guider la conception de l'étude de l'empereur, notamment la dose et la sélection et la propagation des points-lignes, a déclaré la maîtrise, la dose et la sélection et la propagation des points directeurs,». Ph.D., médecin-chef de Stoke Therapeutics. «Compte tenu de la gravité de cette maladie et des limites des traitements actuels, les réductions substantielles et durables des crises et l'amélioration continue de la cognition et du comportement soutiennent notre conviction que Zorevunersen pourrait améliorer les résultats pour les patients atteints du syndrome de Dravet.»

«L'initiation de l'étude de l'empereur est une étape essentielle dans le développement de Zorevunersen», a déclaré Katherine Dawson, M.D., responsable de l'unité de développement thérapeutique de Biogen. «Malgré le traitement avec les médicaments anti-seizure disponibles, aucun médicament approuvé ne traite actuellement des aspects cognitifs et comportementaux sous-jacents de cette maladie génétique rare. Avec Stoke, nous sommes impatients de travailler en collaboration avec l'espoir de faire avancer Zorevunersen en tant que première option de traitement de la maladie, si elles sont approuvées, pour le syndrome de Davet. Summary

  • Anticipated Enrollment: Patients with Dravet syndrome between the ages of 2 and up to 18 years of age with a confirmed variant in the SCN1A gene not associated with gain of function.
  • Duration: Following an 8-week baseline period, participants will be randomized 1:1 to receive either Zorevunersen ou SHAM pendant une période de traitement de 52 semaines.
  • ARMS DE TRAITEMENT: Les patients du bras de traitement actif recevront deux doses de chargement de 70 mg (jour 1 et semaine 8) suivie de deux doses d'entretien de 45 mg (semaine 24 et semaine 40). Tous les patients continueront de recevoir des médicaments de soins des normes tout au long de l'étude.
  • Principal point final: Changement dans les principales fréquences de crise motrice mesurées à la semaine 28.
  • Cléments de terminaison secondaires clés: Changement de la fréquence d'éléments moteurs majeurs mesurée à la semaine 52. Changement de la communication et de la cognition As Mesurée par le Vineland-3 Sous-vache Les relations interpersonnelles, les compétences d'adaptation et les compétences personnelles mesurées à la semaine 52.
  • Les participants éligibles se verront offrir un traitement continu avec Zorevunersen dans le cadre d'une étude d'extension ouverte (OLE).

    • «Le syndrome de Dravet est l'une des épilepsies génétiques les plus étudiées, nous connaissons donc les effets significatifs et qui changent la vie sur les patients et leurs soignants», a déclaré Joseph Sullivan, M.D., Faes, chercheur principal de l'étude et professeur de neurologie et de pédiatrie et directeur de la San Francisco de la pédiatrie. «La fourniture d'un soulagement supplémentaire des convulsions reste un résultat clinique important, mais le potentiel de lutter contre la cause génétique sous-jacente pour lutter également sur les symptômes neurodéveloppementaux indique une façon fondamentalement nouvelle de traiter la maladie. Le besoin urgent de traitements est évident dans le degré élevé d'intérêt pour l'étude de l'empereur.»

    L'essai clinique de l'empereur a été initié aux États-Unis, aux États-Unis, aux États-Unis, au Japon et à l'emplacement pour l'emplacement. Pour plus d'informations sur l'étude Emperor, veuillez visiter https://www.emperrorstudy.com/ et https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    À propos de Biogen fondée en 1978, Biogen est une entreprise de biotechnologie de premier plan qui pionnière la science innovante pour fournir de nouveaux médicaments pour transformer la vie des patients et créer de la valeur pour les actionnaires et nos communautés. Nous appliquons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes modalités pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première classe qui fournissent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, équilibrés avec le retour sur investissement pour fournir une croissance à long terme.

    Nous publions régulièrement des informations qui peuvent être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à www.biogen.com. Suivez-nous sur les réseaux sociaux - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    À propos de Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok), est une entreprise de biotechnologie dédiée à la restauration de l'expression des protéines en exploitant le potentiel du corps avec la médecine de l'ARN. En utilisant l'approche de Stoke propriétaire du tango (augmentation ciblée de la sortie du gène nucléaire), Stoke développe des oligonucléotides antisens (ASO) pour restaurer sélectivement les niveaux de protéines naturellement accessibles. Le premier médicament de développement de Stoke, Zorevunersen, a démontré le potentiel de modification de la maladie chez les patients atteints du syndrome de Dravet et est actuellement évalué dans une étude de phase 3. L'objectif initial de Stoke est les maladies du système nerveux central et l'œil qui sont causés par une perte de ~ 50% des niveaux de protéines normaux (haploinsuffisance). La preuve de concept a été démontrée dans d'autres organes, tissus et systèmes, soutenant un large potentiel pour l'approche propriétaire de l'entreprise. Stoke a son siège social à Bedford, Massachusetts. Pour plus d'informations, visitez https://www.stoketherapeutics.com/.

    À propos du syndrome de Dravet Le syndrome de Dravet est une encephalopathie développementale et épileptique sévère (Dee) caractérisée par des saisies sévères et récurrentes ainsi que des insuffisances cognitives et comportementales importantes. La plupart des cas de dravet sont causés par des mutations dans une copie du gène SCN1A, conduisant à des niveaux insuffisants de protéine NAV1.1 dans les cellules neuronales du cerveau. Plus de 90% des patients continuent de subir des convulsions malgré le traitement avec les meilleurs médicaments anti-éillement disponibles. Les complications de la maladie contribuent souvent à une mauvaise qualité de vie pour les patients et leurs soignants. Les déficiences du développement et cognitives incluent souvent la déficience intellectuelle, les retards de développement, les problèmes de mouvement et d'équilibre, les troubles du langage et de la parole, les défauts de croissance, les anomalies du sommeil, les perturbations du système nerveux autonome et des troubles de l'humeur. Par rapport à la population générale de l'épilepsie, les personnes vivant avec le syndrome de Dravet ont un risque plus élevé de décès inattendu soudain en épilepsie ou SUDEP. Le syndrome de Dravet se produit à l'échelle mondiale et n'est pas concentré dans une zone géographique ou un groupe ethnique particulier. Actuellement, on estime que jusqu'à 38 000 personnes vivent avec le syndrome de Dravet aux États-Unis (~ 16 000), Royaume-Uni, UE-4 et Japon.1

    À propos de Zorevunersen Zorevunersen est un oligonucléotide antisens étudié qui est conçu pour traiter la cause sous-jacente du syndrome de Dravet en augmentant la production de protéines NAV1.1 dans les cellules cérébrales de la copie non mutée (de type sauvage) du gène SCN1A. Ce mécanisme d'action hautement différencié vise à réduire la fréquence des crises au-delà de ce qui a été réalisé avec les médicaments anti-séparation et à améliorer le neurodéveloppement, la cognition et le comportement. Zorevunersen a démontré le potentiel de modification des maladies et a obtenu la désignation de médicaments orphelins par la FDA et l'EMA. La FDA a également accordé la désignation de la maladie pédiatrique rare et la désignation de la thérapie révolutionnaire pour le traitement du syndrome de Dravet avec une mutation confirmée non associée au gain de fonction, dans le gène SCN1A. Stoke a une collaboration stratégique avec Biogen pour développer et commercialiser Zorevunersen pour le syndrome de Dravet. En vertu de la collaboration, Stoke conserve des droits exclusifs pour Zorevunersen aux États-Unis, au Canada et au Mexique; Biogen reçoit le reste exclusif des droits de commercialisation mondiale.

    sur l'étude de l'empereur L'étude de la phase 3 empereur (NCT06872125) est une étude globale, en double aveugle et contrôlée, évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du zorevuners de Zore associé au gain de fonction. Le procès devrait inscrire les participants à travers les États-Unis, le Japon, le Royaume-Uni et l'Union européenne, les participants étant randomisés 1: 1 pour recevoir soit Zorevunersen via une administration intrathécale ou un comparateur simulé pour une période de traitement de 52 semaines après une période de base de 8 semaines. Après l'achèvement de l'étude, les participants éligibles se verront offrir un traitement en cours avec Zorevunersen dans le cadre d'une étude OLE. Le critère d'évaluation principal de l'étude est le pourcentage de changement par rapport à la base de base dans la fréquence des crises motrices majeure à la semaine 28 chez les patients recevant du zorevunersen par rapport à la simulation. Les principaux critères d'évaluation secondaires sont la durabilité de l'effet sur la fréquence des crises motrices majeure et les améliorations du comportement et de la cognition mesurées par les sous-domaines de Vineland-3, y compris la communication expressive, la communication réceptive, les relations interpersonnelles, les compétences d'adaptation et les compétences personnelles. Les critères d'évaluation supplémentaires incluent la sécurité, l'impression mondiale des cliniciens du changement (CGI-C), l'impression mondiale des soignants du changement (CAGI-C) et les échelles Bayley du développement du nourrisson (BSID-IV). Pour plus d'informations, visitez https://www.emperrorstudy.com/.

    Biogen Safe Harbour Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment en ce qui concerne le potentiel, les avantages, la sécurité et l'efficacité de Zorevunersen; Le potentiel des programmes commerciaux et de pipelines commerciaux de Biogen, notamment Zorevunersen; the anticipated benefits and potential of Biogen’s collaboration arrangement with Stoke Therapeutics; and risks and uncertainties associated with drug development and commercialization. Ces déclarations prospectives peuvent être accompagnées de mots tels que «AIM», «anticiper», «supposer», «croire», «contempler», «continuer», «pourrait», «espérer», «attendre», «prévoir», «objectif», «plan», «possible», «potentiel», «prédire», «Projet», «plan», «possible», «possible» “should,” “target,” “will,” “would,” and other words and terms of similar meaning. Le développement de médicaments et la commercialisation impliquent un degré élevé de risque, et seul un petit nombre de programmes de recherche et développement entraînent la commercialisation d'un produit. Les résultats des essais cliniques à un stade précoce peuvent ne pas être indicatifs de résultats complets ou de résultats des essais cliniques à un stade ultérieur ou à plus grande échelle et ne garantissent pas l'approbation réglementaire. You should not place undue reliance on these statements. Compte tenu de leur nature prospective, ces déclarations impliquent des risques et des incertitudes substantiels qui peuvent être basés sur des hypothèses inexactes et pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux reflétés dans de telles déclarations. These forward-looking statements are based on management's current beliefs and assumptions and on information currently available to management. Given their nature, we cannot assure that any outcome expressed in these forward-looking statements will be realized in whole or in part. Nous avertissons que ces déclarations sont soumises à des risques et des incertitudes, dont beaucoup sont hors de notre contrôle et pourraient faire en sorte que les événements futurs ou les résultats soient matériellement différents de ceux énoncés ou implicites dans ce document, notamment, entre autres, l'incertitude du succès à long terme dans le développement, l'octroi de licences ou l'acquisition d'autres candidats de produits ou des indications supplémentaires pour les produits existants; attentes, plans et perspectives relatives aux approbations de produits, approbations des indications supplémentaires pour nos produits, ventes, prix, croissance, remboursement, remboursement et lancement existants de nos produits commercialisés et pipelins; notre capacité à mettre en œuvre efficacement notre stratégie d'entreprise; la réussite de nos initiatives stratégiques et de croissance, y compris les acquisitions; Le risque que les résultats positifs dans un essai clinique ne soient pas reproduits dans les essais ultérieurs ou de confirmation ou le succès dans des essais cliniques à un stade précoce peuvent ne pas être prédictifs des résultats dans des essais ou essais cliniques à grande échelle ou à grande échelle dans d'autres indications potentielles; Les risques associés aux essais cliniques, y compris notre capacité à gérer adéquatement les activités cliniques, les préoccupations inattendues qui peuvent résulter de données ou d'analyses supplémentaires obtenues lors des essais cliniques, les autorités réglementaires peuvent nécessiter des informations supplémentaires ou d'autres études, ou peuvent ne pas approuver ou retarder l'approbation de nos candidats médicamenteux; the occurrence of adverse safety events, restrictions on use with our products, or product liability claims; et tous les autres risques et incertitudes qui sont décrits dans d'autres rapports que nous avons déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis.

    Ces déclarations ne parlent qu'à la date de ce communiqué de presse et sont basées sur des informations et des estimations à notre disposition pour le moment. Si les risques ou incertitudes connus ou inconnus se matérialisent ou devraient être des hypothèses sous-jacentes à s'avérer inexactes, les résultats réels pourraient varier considérablement des résultats antérieurs et des personnes prévues, estimées ou projetées. Les investisseurs sont avertis de ne pas s'appuyer excessivement aux déclarations prospectives. Une autre liste et une description des risques, des incertitudes et d'autres questions peuvent être trouvées dans notre rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, et dans nos rapports ultérieurs sur le formulaire 10-Q et le formulaire 10-K, dans chaque cas, y compris dans les sections de celle-ci, sous la forme des déclarations à laver à l'avant sur la forme vers l'avant »et les« facteurs de risque », et dans nos sous-traitants sous forme sous forme sous forme 8-K.». Sauf si la loi requise, nous n'engageons aucune obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, événements futurs, circonstances modifiées ou autres.

    Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the “safe harbor” provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: the ability of zorevunersen to treat the underlying causes of Dravet syndrome and reduce seizures or show improvements in behavior and cognition at the indicated dosing levels or at all; the design, timing and results of the Phase 3 EMPEROR study; and the expectations and potential benefits of Stoke’s collaboration with Biogen. Des déclarations telles que des mots tels que «anticiper», «pourraient», «attendre», «plan», «volonté» ou «peuvent» et les déclarations à l'avenir sont des déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes, ainsi que des hypothèses qui, s'ils prouvent incorrects ou ne se matérialisent pas pleinement, pourraient faire en sorte que les résultats de Stoke diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou impliqués par ces déclarations prospectives, y compris, mais sans s'y limiter, les risques et les incertitudes liés à la capacité de Stoke; that if Stoke’s collaborators were to breach or terminate their agreements, it would not obtain the anticipated financial or other benefits; La possibilité que Stoke et Biogen ne réussissent pas dans leur développement de Zorevunersen et que, même s'ils réussissaient, ils peuvent ne pas être en mesure de commercialiser avec succès Zorevunersen; Les résultats positifs dans un essai clinique peuvent ne pas être reproduits dans les essais ultérieurs ou les succès dans les essais cliniques à un stade précoce peuvent ne pas être prédictifs des résultats dans des essais de stade ultérieurs; Stoke’s ability to protect its intellectual property; Stoke’s ability to fund development activities and achieve development goals through mid-2028; et les autres risques et incertitudes décrits dans le cadre des «facteurs de risque» de la rubrique dans le rapport annuel de Stoke sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, ses rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, et les autres documents qu'il dépose avec la Securities and Exchange Commission. These forward-looking statements speak only as of the date of this press release, and Stoke undertakes no obligation to revise or update any forward-looking statements to reflect events or circumstances after the date hereof.

    Reference:

  • Based on Stoke Therapeutics’ preliminary estimates, which scaled annual incidence to prevalence using country-specific live birth rates over the past 85 years and adjusted for Dravet-specific mortality. The estimate is based on incidence rates published by Wu et al., Pediatrics, 2015.

    • Source: Biogen inc.

    Publié : 2025-08-12 12:00

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