Terapi Biogen dan Stoke Mengumumkan Pasien Pertama Dosis dalam Studi Kaisar Fase 3 Zorevunersen, potensi pengobatan pemodifikasi penyakit untuk sindrom Dravet

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass. dan Bedford, Mass., 11 Agustus 2025 (Globe Newswire) - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) dan Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: Stok), sebuah perusahaan bioteknologi yang didedikasikan untuk memulihkan ekspresi protein dengan memanfaatkan potensi tubuh dengan RNA, hari ini, yang diumumkan oleh RNA. Zorevunersen untuk pengobatan sindrom Dravet. Zorevunersen, an investigational antisense oligonucleotide, has the potential to be the first disease-modifying treatment for Dravet syndrome.

“Our Phase 1/2 and open-label extension studies have provided a large dataset to support our understanding of zorevunersen and guide the EMPEROR study design, including dosing, duration and selection and powering of the endpoints,” said Barry Ticho, M.D., Ph.D., Kepala Petugas Medis Stoke Therapeutics. “Mengingat keparahan penyakit ini dan keterbatasan perawatan saat ini, pengurangan yang substansial dan tahan lama dalam kejang dan peningkatan yang berkelanjutan dalam kognisi dan perilaku mendukung keyakinan kami bahwa Zorevunersen dapat meningkatkan hasil untuk pasien dengan sindrom Dravet.”

“Inisiasi studi Kaisar adalah tonggak penting dalam pengembangan Zorevunersen,” kata Katherine Dawson, M.D., kepala unit pengembangan terapi di Biogen. “Meskipun pengobatan dengan obat-obatan anti-kejang yang tersedia, tidak ada obat yang disetujui saat ini membahas aspek kognitif dan perilaku yang mendasari penyakit genetik yang langka ini. Bersama-sama dengan Stoke, kami berharap dapat bekerja sama dengan harapan membawa zorevunersen yang kuat>

summer> power, jika disetujui, untuk Dravet Syndrome.

  • pendaftaran yang diantisipasi: pasien dengan sindrom Dravet antara usia 2 dan hingga 18 tahun dengan varian yang dikonfirmasi dalam gen scn1a yang tidak terkait dengan perolehan fungsi. Periode pengobatan 52 minggu.
  • Kelompok pengobatan: pasien dalam lengan pengobatan aktif akan menerima dua dosis pemuatan 70mg (hari 1 dan minggu 8) diikuti oleh dua dosis pemeliharaan 45mg (minggu 24 dan minggu 40). Semua pasien akan terus menerima standar obat-obatan perawatan di seluruh penelitian.
  • Titik akhir primer: Perubahan dalam frekuensi kejang motorik utama yang diukur pada minggu ke-28.
  • Titik akhir sekunder utama, Perubahan dalam Komputasi Motorik Motor yang diukur pada Minggu 52. Perubahan perilaku dan kognisi yang diukur oleh Vinpen Motorik. Hubungan, Keterampilan Mengatasi dan Keterampilan Pribadi Diukur pada Minggu 52.
  • Peserta yang memenuhi syarat akan ditawari perawatan berkelanjutan dengan Zorevunersen sebagai bagian dari studi ekstensi label terbuka (OLE).

    • “Dravet Syndrome adalah salah satu epilepsi genetik yang paling dipelajari sehingga kita tahu efek yang signifikan dan mengubah hidupnya pada pasien dan pengasuh mereka,” kata Joseph Sullivan, M.D., FAES, peneliti utama dari studi neurologi dan pediatrika Pediatik. “Memberikan bantuan tambahan dari kejang tetap merupakan hasil klinis yang penting, tetapi potensi untuk mengatasi penyebab genetik yang mendasari juga menangani gejala perkembangan saraf menandakan cara yang secara fundamental baru untuk mengobati penyakit ini. Kebutuhan yang mendesak untuk perawatan terbukti dalam tingkat minat yang tinggi dalam studi Kingor. Untuk informasi lebih lanjut tentang Studi Kaisar, silakan kunjungi https://www.emperorstudy.com/ dan https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    tentang Biogen yang didirikan pada tahun 1978, Biogen adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang memelopori ilmu inovatif untuk memberikan obat -obatan baru untuk mengubah kehidupan pasien dan untuk menciptakan nilai bagi pemegang saham dan komunitas kami. Kami menerapkan pemahaman yang mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan modalitas yang berbeda untuk memajukan perawatan atau terapi kelas satu yang memberikan hasil yang unggul. Pendekatan kami adalah mengambil risiko yang berani, seimbang dengan pengembalian investasi untuk memberikan pertumbuhan jangka panjang.

    Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di situs web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    About Stoke TherapeuticsStoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), is a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body’s potential with RNA medicine. Using Stoke’s proprietary TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) approach, Stoke is developing antisense oligonucleotides (ASOs) to selectively restore naturally-occurring protein levels. Stoke’s first medicine in development, zorevunersen, has demonstrated the potential for disease modification in patients with Dravet syndrome and is currently being evaluated in a Phase 3 study. Stoke’s initial focus are diseases of the central nervous system and the eye that are caused by a loss of ~50% of normal protein levels (haploinsufficiency). Proof of concept has been demonstrated in other organs, tissues, and systems, supporting broad potential for the Company’s proprietary approach. Stoke berkantor pusat di Bedford, Massachusetts. For more information, visit https://www.stoketherapeutics.com/.

    About Dravet SyndromeDravet syndrome is a severe developmental and epileptic encephalopathy (DEE) characterized by severe, recurrent seizures as well as significant cognitive and behavioral impairments. Most cases of Dravet are caused by mutations in one copy of the SCN1A gene, leading to insufficient levels of NaV1.1 protein in neuronal cells in the brain. Lebih dari 90 persen pasien terus mengalami kejang meskipun pengobatan dengan obat anti-kejang terbaik yang tersedia. Komplikasi penyakit ini sering berkontribusi pada kualitas hidup yang buruk bagi pasien dan pengasuh mereka. Developmental and cognitive impairments often include intellectual disability, developmental delays, movement and balance issues, language and speech disturbances, growth defects, sleep abnormalities, disruptions of the autonomic nervous system and mood disorders. Compared with the general epilepsy population, people living with Dravet syndrome have a higher risk of sudden unexpected death in epilepsy, or SUDEP. Sindrom Dravet terjadi secara global dan tidak terkonsentrasi di wilayah geografis tertentu atau kelompok etnis. Saat ini, diperkirakan hingga 38.000 orang tinggal dengan Sindrom Dravet di AS (~ 16.000), Inggris, EU-4 dan Jepang.1

    tentang Zorevunersen Zorevunersen adalah oligonukleotida antisense yang diselidiki yang dirancang untuk mengobati penyebab mendasar dari sindrom Dravet dengan meningkatkan produksi protein NAV1.1 dalam sel-sel otak dari salinan gen SCN1A yang tidak bermutasi (tipe liar). Mekanisme aksi yang sangat berbeda ini bertujuan untuk mengurangi frekuensi kejang di luar apa yang telah dicapai dengan obat-obatan anti-kejang dan untuk meningkatkan perkembangan saraf, kognisi, dan perilaku. Zorevunersen telah menunjukkan potensi modifikasi penyakit dan telah diberikan penunjukan obat yatim oleh FDA dan EMA. FDA juga telah memberikan penunjukan penyakit pediatrik Zorevunersen yang langka dan penunjukan terapi terobosan untuk pengobatan sindrom Dravet dengan mutasi yang dikonfirmasi yang tidak terkait dengan fungsi gain, pada gen SCN1A. Stoke memiliki kolaborasi strategis dengan Biogen untuk mengembangkan dan mengkomersialkan Zorevunersen untuk sindrom Dravet. Di bawah kolaborasi ini, Stoke mempertahankan hak eksklusif untuk Zorevunersen di Amerika Serikat, Kanada, dan Meksiko; Biogen menerima hak komersialisasi dunia yang eksklusif.

    tentang studi Kaisar Studi Kaisar Fase 3 (NCT06872125) adalah varian yang dikonfirmasi oleh Syndred Global, SKNOM yang tidak dikonfirmasi dengan Konfigurasi, dengan Konfirmasi, dan Tolerabilitas Zorevunersen dengan anak-anak 2 hingga 18 hingga 18 hingga 18 tahun dengan <18 hingga 18 tahun dengan <18 ke dr. perolehan fungsi. persidangan ini diharapkan untuk mendaftarkan peserta di seluruh amerika serikat, jepang, inggris, dan uni eropa, secara acak 1: 1 menerima zorevunersen melalui administrasi intratekal atau pembanding palsu periode pengobatan 52 minggu setelah dasar 8 minggu. menyelesaikan penelitian ini, yang memenuhi syarat akan ditawari berkelanjutan sebagai bagian dari studi ole. titik akhir utama adalah perubahan persen awal dalam frekuensi kejang motorik pada 28 pasien dibandingkan sham. sekunder daya tahan efek peningkatan perilaku kognisi diukur oleh subdomain vineland-3, termasuk komunikasi ekspresif, reseptif, hubungan interpersonal, keterampilan koping pribadi. tambahan meliputi keselamatan, kesan global klinis (cgi-c), pengasuh (cagi-c), skala bayley pengembangan bayi (bsid-iv). informasi lebih lanjut, kunjungi https:>

    Biogen Safe Harbor Rilis berita ini berisi pernyataan berwawasan ke depan, termasuk yang berkaitan dengan potensi, manfaat, keamanan dan kemanjuran Zorevunersen; potensi program bisnis komersial dan pipa Biogen, termasuk Zorevunersen; manfaat yang diantisipasi dan potensi pengaturan kolaborasi Biogen dengan Stoke Therapeutics; dan risiko dan ketidakpastian yang terkait dengan pengembangan obat dan komersialisasi. Pernyataan berwawasan ke depan ini dapat disertai dengan kata-kata seperti "AIM," "mengantisipasi," "Asumsikan," "percaya," "merenungkan," "melanjutkan," "bisa," "perkiraan," "harapkan," "perkiraan," "tujuan," "bimbingan," "hope," "niat," "Mei," "objektif," "Rencana" "Harus," "Target," "Will," "Will," dan kata -kata lain dan istilah makna yang sama. Pengembangan dan komersialisasi obat melibatkan tingkat risiko yang tinggi, dan hanya sejumlah kecil program penelitian dan pengembangan yang menghasilkan komersialisasi suatu produk. Hasil dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak menunjukkan hasil lengkap atau hasil dari tahap selanjutnya atau uji klinis skala yang lebih besar dan tidak memastikan persetujuan peraturan. Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan ini. Mengingat sifatnya yang berwawasan ke depan, pernyataan-pernyataan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial yang mungkin didasarkan pada asumsi yang tidak akurat dan dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang tercermin dalam pernyataan tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen saat ini dan informasi yang tersedia saat ini untuk manajemen. Mengingat sifatnya, kami tidak dapat memastikan bahwa hasil apa pun yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini akan direalisasikan secara keseluruhan atau sebagian. Kami mengingatkan bahwa pernyataan ini tunduk pada risiko dan ketidakpastian, banyak di antaranya berada di luar kendali kami dan dapat menyebabkan peristiwa atau hasil di masa depan berbeda secara material dari yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian keberhasilan jangka panjang dalam mengembangkan, lisensi, atau memperoleh kandidat produk lain atau indikasi tambahan untuk produk yang ada; Ekspektasi, rencana, dan prospek yang berkaitan dengan persetujuan produk, persetujuan indikasi tambahan untuk produk kami yang ada, penjualan, harga, pertumbuhan, penggantian dan peluncuran produk yang dipasarkan dan pipa kami; kemampuan kami untuk secara efektif menerapkan strategi perusahaan kami; keberhasilan pelaksanaan inisiatif strategis dan pertumbuhan kami, termasuk akuisisi; Risiko bahwa hasil positif dalam uji klinis mungkin tidak direplikasi dalam uji berikutnya atau konfirmasi atau keberhasilan dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak menjadi prediksi hasil dalam tahap selanjutnya atau uji klinis skala besar atau uji coba dalam indikasi potensial lainnya; Risiko yang terkait dengan uji klinis, termasuk kemampuan kami untuk mengelola aktivitas klinis secara memadai, kekhawatiran tak terduga yang mungkin timbul dari data tambahan atau analisis yang diperoleh selama uji klinis, otoritas pengatur mungkin memerlukan informasi tambahan atau studi lebih lanjut, atau mungkin gagal menyetujui atau dapat menunda persetujuan kandidat obat kami; terjadinya kejadian keselamatan yang merugikan, pembatasan penggunaan dengan produk kami, atau klaim kewajiban produk; dan risiko dan ketidakpastian lain yang dijelaskan dalam laporan lain yang telah kami ajukan kepada Komisi Sekuritas dan Bursa AS.

    Pernyataan ini hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini dan didasarkan pada informasi dan perkiraan yang tersedia untuk kami saat ini. Seharusnya risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui terwujud atau harus asumsi yang mendasari terbukti tidak akurat, hasil aktual dapat bervariasi secara materi dari hasil masa lalu dan yang diantisipasi, diperkirakan atau diproyeksikan. Investor diperingatkan untuk tidak mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan. Daftar dan deskripsi lebih lanjut tentang risiko, ketidakpastian, dan hal-hal lain dapat ditemukan dalam laporan tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, dan dalam laporan kami selanjutnya pada Formulir 10-Q dan Formulir 10-K, dalam setiap kasus termasuk dalam bagian-bagiannya, "Catatan tentang Laporan Pandangan ke depan" dan "Item 1a. Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum, kami tidak melakukan kewajiban apa pun untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, keadaan yang berubah atau sebaliknya.

    Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the “safe harbor” provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: the ability of zorevunersen to treat the underlying causes of Dravet syndrome and reduce seizures or show improvements in behavior and cognition at the indicated dosing levels or at all; desain, waktu dan hasil studi kaisar fase 3; dan harapan dan potensi manfaat kolaborasi Stoke dengan Biogen. Pernyataan termasuk kata-kata seperti "mengantisipasi," "bisa," "harapkan," "rencanakan," "will," atau "may" dan pernyataan di masa depan tegang adalah pernyataan yang berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian, serta asumsi, yang, jika mereka terbukti salah atau tidak sepenuhnya terwujud, dapat menyebabkan hasil Stoke berbeda secara material dari yang diungkapkan atau disiratkan oleh pernyataan yang berwawasan ke depan, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, risiko dan ketidakpastian yang terkait dengan: kemampuan Stoke, termasuk dalam kemajuan, dan tidak terbatas pada rangka dan ketidakpastian yang terkait dengan Advancy, dan tidak terbatas, dan tidak terbatas, dan tidak terbatas pada: dan tidak terbatasnya. bahwa jika kolaborator Stoke melanggar atau mengakhiri perjanjian mereka, itu tidak akan mendapatkan manfaat keuangan atau lainnya yang diantisipasi; Kemungkinan bahwa Stoke dan Biogen mungkin tidak berhasil dalam pengembangan Zorevunersen dan bahwa, bahkan jika berhasil, mereka mungkin tidak dapat berhasil mengkomersialkan Zorevunersen; Hasil positif dalam uji klinis mungkin tidak direplikasi dalam uji coba atau keberhasilan selanjutnya dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak menjadi prediksi hasil dalam uji tahap selanjutnya; Kemampuan Stoke untuk melindungi kekayaan intelektualnya; Kemampuan Stoke untuk mendanai kegiatan pengembangan dan mencapai tujuan pembangunan hingga pertengahan 20128; dan risiko dan ketidakpastian lainnya yang dijelaskan di bawah judul "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Stoke tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, laporan triwulanannya pada Formulir 10-Q, dan dokumen lain yang diajukannya dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Pernyataan berwawasan ke depan ini hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini, dan Stoke tidak berkewajiban untuk merevisi atau memperbarui pernyataan berwawasan ke depan untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal perjanjian ini.

    Referensi:

    Berdasarkan pada tingkat kelahiran PUTFIF, yang melampaui batasan tahunan, yang menskalakan insiden tahunan yang melampaui batasan. kematian. Perkiraan didasarkan pada tingkat kejadian yang diterbitkan oleh Wu et al., Pediatrics, 2015 .

    Sumber: Biogen Inc.

    Diposting : 2025-08-12 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer