Biogen e Stoke Therapeutics Annuncia il primo paziente dosato nello studio dell'imperatore di Fase 3 su Zorevunersen, un potenziale trattamento modificante per la malattia per la sindrome di Dravet

"La sindrome di Dravet è una delle epilessie genetiche più ben studiate, quindi conosciamo gli effetti significativi e che alterano la vita che può avere sui pazienti e sui loro caregiver", ha affermato Joseph Sullivan, M.D., FAES, Principal Investigator dello studio e professore di neurologia pediatrica dell'eccellenza epilefuria dell'eccellenza della California. "Fornire un ulteriore sollievo dalle convulsioni rimane un importante risultato clinico, ma il potenziale per affrontare la causa genetica sottostante per affrontare anche i sintomi dello sviluppo neurosalico segnali un modo fondamentalmente nuovo di trattare la malattia. L'urgente necessità di trattamenti è evidente nell'elevato grado di interesse per lo studio imperatore."

lo studio clinico di Emperor è stato avviato negli Stati Uniti, in Giappone. Per ulteriori informazioni sullo studio dell'imperatore, visitare https://www.emperrstudy.com/ e https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

Informazioni su Biogen fondata nel 1978, Biogen è una delle principali società di biotecnologie che pionieggiano la scienza innovativa per fornire nuovi medicinali per trasformare la vita dei pazienti e creare valore per gli azionisti e le nostre comunità. Applichiamo una profonda comprensione della biologia umana e sfruttare le diverse modalità per far avanzare trattamenti o terapie di prima classe che offrono risultati superiori. Il nostro approccio è quello di assumere rischi audaci, equilibrato con il ritorno sugli investimenti per fornire una crescita a lungo termine.

Pubblichiamo abitualmente informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori sul nostro sito Web all'indirizzo www.biogen.com. Seguici sui social media - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

Informazioni su Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), è una società di biotecnologie dedicata al ripristino dell'espressione proteica sfruttando il potenziale del corpo con la medicina dell'RNA. Utilizzando l'approccio proprietario di tango proprietario di Stoke (approccio mirato all'aumento del gene nucleare), Stoke sta sviluppando oligonucleotidi antisenso (ASOS) per ripristinare selettivamente livelli di proteina che si verificano in modo naturale. Il primo medicinale di Stoke nello sviluppo, Zorevunersen, ha dimostrato il potenziale per la modifica della malattia nei pazienti con sindrome di Dravet ed è attualmente in fase di valutazione in uno studio di fase 3. Il focus iniziale di Stoke sono le malattie del sistema nervoso centrale e l'occhio causato da una perdita di ~ 50% dei normali livelli di proteina (aploinsufficienza). La prova del concetto è stata dimostrata in altri organi, tessuti e sistemi, supportando un ampio potenziale per l'approccio proprietario dell'azienda. Stoke ha sede a Bedford, nel Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visitare https://www.stoketherapeutics.com/.

Informazioni sulla sindrome di Dravet La sindrome di Dravet è una grave encefalopatia epilettica (DEE) caratterizzata da gravi e ricorrenti e cognitive cognitive e comportamentali. La maggior parte dei casi di Dravet sono causati da mutazioni in una copia del gene SCN1A, portando a livelli insufficienti di proteina NAV1.1 nelle cellule neuronali nel cervello. Oltre il 90 percento dei pazienti continua a sperimentare convulsioni nonostante il trattamento con i migliori medicinali anti-sequestri disponibili. Le complicanze della malattia spesso contribuiscono a una scarsa qualità della vita per i pazienti e i loro caregiver. Le menomazioni dello sviluppo e cognitive spesso includono disabilità intellettiva, ritardi nello sviluppo, problemi di movimento e equilibrio, disturbi del linguaggio e del linguaggio, difetti di crescita, anomalie del sonno, interruzioni del sistema nervoso autonomo e disturbi dell'umore. Rispetto alla popolazione generale dell'epilessia, le persone che vivono con la sindrome di Dravet hanno un rischio maggiore di morte improvvisa inaspettata in epilessia o SUDEP. La sindrome di Dravet si verifica a livello globale e non è concentrata in una particolare area geografica o gruppo etnico. Attualmente, si stima che fino a 38.000 persone vivano con la sindrome di Dravet negli Stati Uniti (~ 16.000), Regno Unito, UE-4 e Giappone.1

Informazioni su Zorevunersen Zorevunersen è un oligonucleotide antisenso studiativo che è progettato per trattare la causa sottostante della sindrome di Dravet aumentando la produzione di proteina NAV1.1 nelle cellule cerebrali dal non mutato (wild-type) copia del gene SCN1A. Questo meccanismo d'azione altamente differenziato mira a ridurre la frequenza convulsiva oltre ciò che è stato ottenuto con medicinali anti-sequestro e a migliorare lo sviluppo del neurosolico, la cognizione e il comportamento. Zorevunersen ha dimostrato il potenziale per la modifica della malattia ed è stata concessa la designazione di farmaci orfani dalla FDA e dall'EMA. La FDA ha anche concesso la designazione di malattie pediatriche rare di Zorevunersen e designazione di terapia innovativa per il trattamento della sindrome di Dravet con una mutazione confermata non associata al guadagno di funzione, nel gene SCN1A. Stoke ha una collaborazione strategica con Biogen per sviluppare e commercializzare Zorevunersen per la sindrome di Dravet. Sotto la collaborazione, Stoke mantiene i diritti esclusivi per Zorevunersen negli Stati Uniti, in Canada e in Messico; Biogen riceve il resto esclusivo dei diritti di commercializzazione mondiale.

sullo studio dell'imperatore Lo studio di Fase 3 dell'imperatore (NCT06872125) è uno studio globale, in doppio cieco, controllato in modo che si è verificata in modo che si è verificata un'efficacia, una non tollerabilità di zorevunersen nei bambini a età compresa tra i Dravet con SCNAANT ASSOCIATO con SCN1 a SCN1. con guadagno di funzione. Si prevede che il processo iscriverà i partecipanti negli Stati Uniti, in Giappone, nel Regno Unito e nell'Unione europea, con i partecipanti randomizzati 1: 1 per ricevere Zorevunersen tramite amministrazione intratecale o un comparatore finto per un periodo di trattamento di 52 settimane dopo un periodo di base di 8 settimane. Dopo il completamento dello studio, ai partecipanti ammissibili verrà offerto un trattamento continuo con Zorevunersen come parte di uno studio OLE. L'endpoint primario dello studio è la variazione percentuale rispetto alla linea di base nella frequenza di crisi motoria principale alla settimana 28 nei pazienti che hanno ricevuto Zorevunersen rispetto alla Sham. Gli endpoint secondari chiave sono la durata dell'effetto sulla frequenza delle crisi motorie e sui miglioramenti del comportamento e della cognizione misurati dai sottodomini Vineland-3, tra cui comunicazione espressiva, comunicazione ricettiva, relazioni interpersonali, capacità di coping e capacità personali. Ulteriori endpoint includono la sicurezza, l'impressione globale del clinico del cambiamento (CGI-C), l'impressione globale del caregiver del cambiamento (CAGI-C) e le scale Bayley dello sviluppo infantile (BSID-IV). Per ulteriori informazioni, visitare https://www.emperrstudy.com/.

Biogen Safe Harbour Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni lungimiranti, incluso il potenziale, i benefici, la sicurezza e l'efficacia di Zorevunersen; il potenziale dei programmi commerciali commerciali e di pipeline di Biogen, incluso Zorevunersen; i benefici previsti e il potenziale dell'accordo di collaborazione di Biogen con Stoke Therapeutics; e rischi e incertezze associate allo sviluppo e alla commercializzazione dei farmaci. Queste dichiarazioni lungimiranti possono essere accompagnate da parole come "obiettivo", "anticipare", "assumi", "credi", "contemplando", "continua", "potrebbe", "stimare", "aspettarsi", "previsione", "obiettivo", "guida", "orientamento", "speranza", "intendere", "May", "oggettiva" "Piano", "possibile", "potenziale", "previsione", "guida", "speranza", "speranza", "intenzione", "May", "oggettivo", "possibile" "possibile" "Dovrei", "Target", "Will", "vorrebbe" e altre parole e termini di significato simile. Lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci comportano un alto grado di rischio e solo un piccolo numero di programmi di ricerca e sviluppo comporta la commercializzazione di un prodotto. I risultati negli studi clinici in fase iniziale potrebbero non essere indicativi di risultati completi o risultati da studi clinici su scala successiva o su larga scala e non garantiscono l'approvazione normativa. Non dovresti fare indebita affidamento su queste dichiarazioni. Data la loro natura lungimirante, queste dichiarazioni comportano sostanziali rischi e incertezze che possono essere basate su ipotesi inaccurate e potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli riflessi in tali dichiarazioni. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali credenze e ipotesi delle attuali e sulle informazioni attualmente disponibili per la direzione. Data la loro natura, non possiamo garantire che qualsiasi risultato espresso in queste dichiarazioni previsionali sarà realizzato in tutto o in parte. Avvertiamo che queste dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, molte delle quali sono al di fuori del nostro controllo e potrebbero far sì che eventi o risultati futuri siano materialmente diversi da quelli dichiarati o impliciti in questo documento, tra cui, tra l'altro, l'incertezza del successo a lungo termine nello sviluppo, nelle licenze o nell'acquisizione di altri candidati al prodotto o nelle indicazioni aggiuntive per i prodotti esistenti; aspettative, piani e prospettive relative alle approvazioni del prodotto, alle approvazioni di ulteriori indicazioni per i nostri prodotti esistenti, vendite, prezzi, crescita, rimborso e lancio dei nostri prodotti commercializzati e di pipeline; la nostra capacità di implementare efficacemente la nostra strategia aziendale; la riuscita esecuzione delle nostre iniziative strategiche e di crescita, comprese le acquisizioni; Il rischio che i risultati positivi in uno studio clinico non possano essere replicati in studi successivi o di conferma o successo negli studi clinici in fase iniziale potrebbe non essere predittivo dei risultati in studi clinici o studi clinici su larga scala su altre potenziali indicazioni; I rischi associati agli studi clinici, compresa la nostra capacità di gestire adeguatamente le attività cliniche, preoccupazioni impreviste che possono derivare da ulteriori dati o analisi ottenute durante gli studi clinici, le autorità normative possono richiedere ulteriori informazioni o ulteriori studi o non possono approvare o ritardare l'approvazione dei nostri candidati ai farmaci; il verificarsi di eventi di sicurezza avversi, restrizioni sull'uso con i nostri prodotti o richieste di responsabilità del prodotto; e qualsiasi altro rischio e incertezze che sono descritti in altri rapporti che abbiamo presentato presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti.

Queste dichiarazioni parlano solo alla data di questo comunicato stampa e si basano su informazioni e stime disponibili in questo momento. I rischi o le incertezze noti o sconosciuti dovrebbero materializzare o i presupposti sottostanti si rivelassero inaccurati, i risultati effettivi potrebbero variare materialmente dai risultati passati e quelli previsti, stimati o previsti. Gli investitori sono avvertiti di non fare indebita dipendenza dalle dichiarazioni previsionali. Un ulteriore elenco e descrizione di rischi, incertezze e altre questioni possono essere trovate nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'esercizio fiscale chiuso al 31 dicembre 2024 e nei nostri successivi rapporti sul modulo 10-Q e nel modulo 10-K, in ogni caso, incluso le sezioni di cui sono state alimentate "Nota per quanto riguarda le dichiarazioni in avanti" e "Item 1. Salvo quanto richiesto dalla legge, non assumiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente qualsiasi dichiarazione prevista sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze cambiate o altro.

Nota cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi delle disposizioni del "porto sicuro" della legge sulla riforma del contenzioso in materia di titoli privati del 1995, incluso, ma non limitato a: la capacità di Zorevunersen di trattare le cause sottostanti di Sindrome di Dravet e per lo show di sfogarsi o in tutti i livelli di indicazione; il design, i tempi e i risultati dello studio sull'imperatore di Fase 3; e le aspettative e i potenziali benefici della collaborazione di Stoke con Biogen. Dichiarazioni tra cui parole come "anticipazione", "potrebbe", "aspettarsi", "piano", "volontà" o "maggio" e le dichiarazioni in futuro sono dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni lungimiranti comportano rischi e incertezze, nonché ipotesi, che, se si dimostrano errati o non si materializzano pienamente, potrebbero far sì che i risultati di Stoke differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni lungimiranti, incluso, ma non limitati a, rischi e incertezze relative a: la capacità di Stoke per avanzare, ottenere l'approvazione regolamentaria e la sua pubblicazione di prodotti; che se i collaboratori di Stoke dovessero violare o interrompere i loro accordi, non otterrebbe i benefici finanziari previsti o altri benefici; La possibilità che Stoke e Biogen possano non avere successo nel loro sviluppo di Zorevunersen e che, anche se hanno successo, potrebbero non essere in grado di commercializzare con successo Zorevunersen; Risultati positivi in uno studio clinico non possono essere replicati negli studi successivi o nei successi negli studi clinici in fase iniziale potrebbero non essere predittivi dei risultati negli studi su fase successivi; La capacità di Stoke di proteggere la sua proprietà intellettuale; La capacità di Stoke di finanziare attività di sviluppo e raggiungere gli obiettivi di sviluppo attraverso la metà del 2028; e gli altri rischi e incertezze descritti nell'ambito dei "fattori di rischio" nella relazione annuale di Stoke sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024, ai suoi rapporti trimestrali sul modulo 10-Q e agli altri documenti che presenta la Securities and Exchange Commission. Queste dichiarazioni previsionali parlano solo alla data di questo comunicato stampa e Stoke non ha alcun obbligo di rivedere o aggiornare qualsiasi dichiarazione prevista per riflettere eventi o circostanze dopo la data del presente. Mortalità specifica per drave. La stima si basa sui tassi di incidenza pubblicati da wu et al., pediatrics, 2015 .

Fonte: Biogen Inc.

Pubblicato : 2025-08-12 12:00

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