Biogen and Stoke Therapeuticsは、Dravet症候群の潜在的な疾患修飾治療であるZorevunersenのフェーズ3皇帝研究で最初に投与された最初の患者を発表します

「ドラヴェット症候群は最もよく研究されている遺伝的てんかんの1つであるため、患者とその介護者に及ぼす重要な人生を変える効果を知っています」とジョセフ・サリバン、M.D。、研究の主任研究者であり、神経学の教授であり、小児科の小児科センターの小児科センターの監督。 「発作からの追加の緩和を提供することは依然として重要な臨床結果ですが、神経発達症状に対処するための根本的な遺伝的原因に対処する可能性は、疾患の治療の根本的に新しい方法を示しています。皇帝研究の詳細については、https：//www.emperorstudy.com/およびhttps://clinicaltrials.gov/study/nct06872125。

1978年に設立されたBiogen について、Biogenは革新的な科学を開拓し、患者の生活を変革し、株主と私たちのコミュニティに価値を生み出すための新しい医薬品を提供する主要なバイオテクノロジー企業です。私たちは、人間の生物学の深い理解を適用し、さまざまなモダリティを活用して、優れた結果をもたらすクラス中の治療または治療法を進めています。私たちのアプローチは、長期的な成長をもたらすために投資収益率とバランスが取れている大胆なリスクを取ることです。

当社のウェブサイトwww.biogen.comの投資家にとって重要な情報を日常的に投稿します。ソーシャルメディアでフォローしてください-Facebook、LinkedIn、X、YouTube。

Stoke Therapeuticsについて Stoke Therapeutics（NASDAQ：STOK）は、RNA医療で体の可能性を活用することでタンパク質発現を回復することに専念するバイオテクノロジー企業です。 Stoke独自のTango（核遺伝子出力の標的増強）アプローチを使用して、Stokeはアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASOS）を開発して、自然に存在するタンパク質レベルを選択的に回復しています。 Stokeの開発における最初の医学であるZorevunersenは、Dravet症候群患者の疾患修飾の可能性を実証しており、現在、第3相研究で評価されています。 Stokeの最初の焦点は、中枢神経系の病気と、正常なタンパク質レベルの約50％の損失（ハプロ不全）によって引き起こされる眼です。概念実証は、他の臓器、組織、およびシステムで実証されており、会社独自のアプローチの幅広い可能性をサポートしています。ストークはマサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。詳細については、https：//www.stoketherapeutics.com/。ドラベットのほとんどの症例は、SCN1A遺伝子の1つのコピーの変異によって引き起こされ、脳の神経細胞のNAV1.1タンパク質のレベルが不十分になります。患者の90％以上が、利用可能な最良の抗発作薬による治療にもかかわらず、発作を経験し続けています。病気の合併症は、患者とその介護者の生活の質の低下にしばしば寄与します。発達障害および認知障害には、知的障害、発達の遅延、動きとバランスの問題、言語と言語障害、成長欠陥、睡眠異常、自律神経系の混乱、気分障害が含まれます。一般的なてんかん集団と比較して、ドラベット症候群に耐える人々は、てんかんまたはSudepで突然予期しない死亡のリスクが高くなります。ドラベット症候群は世界的に発生し、特定の地理的地域または民族グループに集中していません。現在、米国では最大38,000人がDravet症候群（〜16,000）、英国、EU-4、日本に住んでいると推定されています。1

Zorevunersenは、SCN1A遺伝子の非変異（野生型）コピーから脳細胞のNAV1.1タンパク質産生を増加させることにより、ドラベット症候群の根本的な原因を治療するように設計された調査的なアンチセンスオリゴヌクレオチドです。この高度に分化した作用メカニズムは、発作頻度を抗発作薬で達成したものを超えて減少させ、神経発達、認知、および行動を改善することを目的としています。 Zorevunersenは、疾患の修飾の可能性を実証しており、FDAとEMAによって孤児薬の指定が与えられています。 FDAはまた、SCN1A遺伝子において、機能獲得に関連していない確認された突然変異を伴うドラベット症候群の治療のためのZorevunersenレア小児疾患の指定と画期的な治療の指定を認めています。 Stokeは、Dravet症候群のZorevunersenを開発および商業化するために、Biogenとの戦略的なコラボレーションを行っています。コラボレーションの下で、Stokeは米国、カナダ、メキシコのZorevunersenの独占的権利を保持しています。 Biogenは、世界の商業化権の排他的な残りの部分を受け取ります。この裁判は、米国、日本、英国、欧州連合の参加者を登録する予定であり、参加者は1：1をランダム化して、8週間のベースライン期間後の52週間の治療期間中、Zorevunersenまたは偽のコンパレーターを介してZorevunersenを受け取ります。研究の完了後、適格な参加者は、OLE研究の一環としてZorevunersenとの継続的な治療を提供されます。この研究の主なエンドポイントは、Zorevunersenを投与された患者の28週目の主要な運動発作頻度のベースラインからの変化の割合です。主要なセカンダリエンドポイントは、表現力のあるコミュニケーション、受容的コミュニケーション、対人関係、対処スキル、個人スキルなど、ヴィネランド-3サブドメインによって測定される、主要な運動発作の頻度と行動と認知の改善に影響を与える耐久性です。追加のエンドポイントには、安全性、臨床医のグローバルな変化の印象（CGI-C）、介護者のグローバルな変化の印象（CAGI-C）、およびベイリーの乳児発達（BSID-IV）が含まれます。詳細については、https：//www.emperorstudy.com/。

Biogen Safe Harbor このニュースリリースには、Zorevunersenの潜在的、利益、安全性、有効性に関連する将来の見通しに関する記述が含まれています。 Zorevunersenを含むBiogenの商業ビジネスおよびパイプラインプログラムの可能性。 Stoke TherapeuticsとのBiogenのコラボレーションの取り決めの予想される利点と可能性。医薬品の開発と商業化に関連するリスクと不確実性。これらの将来の見通しに関する記述には、「目的」、「予想」、「想定」、「信じる」、「熟考」、「継続」、「可能な」、「見積もり」、「予測」、「予測」、「目標」、「ガイダンス」、「希望」、「希望」、「意図」、「意図」、「5月」、「可能性」「「可能」」、「可能性」「「可能」」、「可能性」、「可能な」「可能性」、「希望」、「可能性」、「希望」、「可能性」、「希望」などの単語が伴う場合があります。 「すべき」、「ターゲット」、「意志」、「意志」、および同様の意味のその他の言葉と用語。医薬品開発と商業化には高度なリスクが必要であり、少数の研究開発プログラムのみが製品の商業化につながります。初期段階の臨床試験での結果は、後期または大規模な臨床試験による完全な結果や結果を示すものではなく、規制当局の承認を確保しない場合があります。これらの声明に過度の依存をするべきではありません。彼らの将来の見た目の性質を考えると、これらのステートメントには、不正確な仮定に基づいている可能性のある実質的なリスクと不確実性が含まれ、実際の結果がそのような声明に反映されている結果と実質的に異なることを引き起こす可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の信念と仮定、および現在利用可能な情報に基づいています。彼らの性質を考えると、これらの将来の見通しに関する記述で表された結果が全体または部分的に実現されることを保証することはできません。これらの声明はリスクと不確実性の対象となることに注意してください。その多くは私たちの制御の範囲外であり、将来のイベントや結果が、この文書に記載または暗示されているものとは実質的に異なる可能性があります。製品の承認、既存の製品の追加兆候の承認、販売、価格設定、成長、払い戻し、市場およびパイプライン製品の発売に関連する期待、計画、見通し。企業戦略を効果的に実施する能力。買収を含む戦略的および成長イニシアチブの成功した実行。臨床試験で肯定的な結果がその後または確認試験で再現されないというリスクは、早期臨床試験での成功ではない場合があります。臨床活動を適切に管理する能力、臨床試験中に得られた追加データまたは分析から生じる可能性のある予期しない懸念など、臨床試験に関連するリスク、規制当局は追加情報またはさらなる研究を必要とするか、薬物候補者の承認を承認または遅延させることができない場合があります。不利な安全イベントの発生、当社の製品での使用の制限、または製品責任の請求。また、米国証券取引委員会に提出した他の報告書に記載されている他のリスクと不確実性。

これらの声明は、このプレスリリースの日付の時点でのみ発言し、現時点で利用可能な情報と推定に基づいています。既知または未知のリスクまたは不確実性が実現するか、根本的な仮定が不正確であることが証明されるべきである場合、実際の結果は過去の結果と予想される、推定、または投影から大きく異なる可能性があります。投資家は、将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置かないように注意しています。リスク、不確実性、その他の事項のさらなるリストと説明は、2024年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kに関する年次報告書、およびフォーム10-Qおよびフォーム10-Kに関するその後のレポートに記載されています。法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来のイベント、状況の変更などの結果として、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務はありません。

将来の見通しに関する記述に関する注意フェーズ3皇帝研究の設計、タイミング、結果。そして、StokeとBiogenとのコラボレーションの期待と潜在的な利点。 「予想」、「可能性」、「期待」、「計画」、「意志」、「5月」、将来の時制の声明などの単語を含む声明は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述には、リスクと不確実性、および仮定が含まれます。これは、間違っているか、完全に実現しないことが証明されている場合、ストークの結果が、リスクとリミテーションを含むが、それに限定されないような将来の見通しに関する記述によって表現または暗示されたものとは異なるため、ストークの承認を促進するために、リスクと能力を獲得することに関連しています。 Stokeの協力者が契約に違反または終了する場合、予想される財政的またはその他の利益は得られないこと。 StokeとBiogenがZorevunersenの開発に成功しない可能性があり、成功したとしても、Zorevunersenをうまく商業化することができない可能性があります。臨床試験での肯定的な結果は、その後の試験では再現されない可能性があります。または、初期段階の臨床試験での成功は、後期試験での結果を予測しない場合があります。知的財産を保護するストークの能力。 2028年半ばまで開発活動に資金を提供し、開発目標を達成するストークの能力。そして、2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関するストークの年次報告書の見出し「リスク要因」の下で説明されている他のリスクと不確実性、フォーム10-Qに関する四半期報告書、およびそれが証券取引委員会に提出する他の文書。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ話します。Stokeは、本書以降の出来事や状況を反映するために将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務を負いません。

参照：