Terapi biogen lan campuran ngumumake pasien pisanan sing dosis Kaisar Kaisar Phase 3 Zorevunersen, perawatan sing bisa ngowahi penyakit sindrom Dravet

Tindakake Drugslib ing

Cambridge, Massa lan Bedford, Massa 11, 2025 Zorevunersen kanggo perawatan sindrom Dravet. Zorevunersen, eligonucleotida investigasi, nduweni perawatan kanggo modifikasi penyakit sing pisanan kanggo sindrom DRAVET. M.D., Ph.D., Kepala Petugas Kesehatan saka Stoke Therapeutics. "Amarga keruwetan penyakit iki lan watesan pangobatan saiki, sing substansial lan tahan lama ing sawan lan prilaku sing bisa dipercaya karo pasien sing bisa ningkatake sindrom Dravet."

"Inisiasi Pasinaon Kaisar minangka tonggak kritis ing pangembangan Zorevunersen," ujare Katherine Dawson, M.D., Kepala Unit Pengembangan Terapeutik ing Biogen. "Sanajan perawatan karo obat anti-rampasan sing kasedhiya, ora ana obat-obatan sing disetujoni saiki kanggo ngetrapake zorevioral sing ora ana gandhengane, yen disetujoni, kanggo Sindrom perawatan-Murni." Ringkesan Desain

  • dosis perawatan 70mg (minggu 8 lan minggu 24). Kabeh pasien bakal terus nampa obat-obatan perawatan sajrone sinau.

  • "Sindrom Dravet minangka salah sawijining epilepsies genetik sing paling apik saengga kita ngerti efek sing signifikan lan pengalaman, Pediatrik," ujare Joseph Sullipan, "ujare Joseph Sullipan," ujare Joseph Sulliepsi, "ujare Joseph Sulliepsi," ujare California ing California San Francisco. "Nyedhiyani tambahan relief saka tekane klinis sing penting, nanging potensial kanggo ngatasi gejala genetik sing penting kanggo nambani penyakit Kaisar." Kanggo informasi luwih lengkap babagan sinau Kaisar, bukak https://www.emperorstudy.com/ lan httplinicalTrials.gov/Study/NCT06872125.

    Babagan Biogel didegake ing taun 1978, biogen minangka pionelics inovatif kanggo ngirim obat-obatan anyar kanggo ngirim obat-obatan pasien lan komunitas kita. Kita ngetrapake pangerten babagan biologi manungsa lan nggunakake modalitas sing beda kanggo advance perawatan-kelas utawa terapi kelas pertama sing ngirim asil sing luwih unggul. Pendekatan kita yaiku njupuk risiko sing wani, seimbang kanthi ngasilake investasi kanggo ngirim wutah jangka panjang. Tindakake kita ing media sosial - Facebook, Linkin, X, YouTube.

    Babagan Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok), minangka perusahaan bioteknologi kanthi nggunakake obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat RNA kanthi obat Rna. Nganggo tango proprietary Stoke (target tambahan output counter Gene Output) Output, Stoke ngembangake oligonucleotida antisense (ASOS) kanggo milih tingkat protein sing alami sing kedadeyan. Obat pertama Store ing pangembangan, Zorevunersen, wis nuduhake potensial kanggo modifikasi penyakit ing pasien kanthi sindrom Dravet lan saiki wis dinilai ing sinau 3 fase. Fokus awal Stoke yaiku penyakit sistem saraf pusat lan mripat sing disebabake amarga ilang saka ~ 50% tingkat protein normal (haploinsufficiency). Bukti konsep wis ditampilake ing organ, jaringan, lan sistem, sing ndhukung pendekatan sing amba kanggo pendekatan properti perusahaan. Stoke minangka kantor pusat ing Bedford, Massachusetts. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak https://www.stoketherapeutics.com/ / p>

    gangguan dravet sing abot lan epilet sindrom sing abot uga ana pengaruh kognitif lan prilaku sing signifikan. Umume kasus dravet disebabake mutasi ing siji salinan SCN1A Gen, sing nyebabake tingkat protein Nav1.1 sing ora cukup ing sel neuronal ing otak. Luwih saka 90 persen pasien terus ngalami kejang sanajan perawatan karo obat anti-rampasan sing paling kasedhiya. Komplikasi penyakit asring menehi kontribusi kanggo kualitas urip sing kurang kanggo pasien lan juru kunci. Pembangunan lan kognitif gangguan sing asring kalebu cacat intelektual, tundha pengembangan, gerakan lan imbangan, gangguan basa lan pidato, gangguan turu lan gangguan saraf otonom. Dibandhingake karo populasi epilepsi umum, wong sing manggon karo sindrom Drafet duwe risiko sing ora dikarepke ing epilepsi, utawa sudep. Sindrom Dravet dumadi ing global lan ora konsentrasi ing area geografis utawa klompok etnik tartamtu. Saiki, kira-kira nganti 38.000 wong sing urip karo sindrom Dravet ing A.S. (~ 16,000), Inggris, EU-4 lan Jepang.1

    About Zorevunersen zorevunersen minangka oligonucleotida investigasi sing dirancang kanggo nambani panyebaran protein sindrom kanthi nambah salinan nonji sing ora mutasi. Mekanisme aksi sing beda banget iki kanggo nyuda frekuensi rampasan ngluwihi apa sing wis digayuh karo obat anti-rampasan lan nambah neurodelopment, kognitis, lan tumindak. Zorevunersen wis nuduhake potensial kanggo modifikasi penyakit lan diwenehake sebutan obat-obatan awis dening FDA lan EMA. FDA uga menehi storevunersen langka penyakit Pediatrik lan desa terapi terapi kanggo perawatan sindrom Dravet kanthi mutasi sing wis dikonfirmasi ora ana gandhengane karo fungsi bathi, ing Gene Gen. Stoke duwe kolaborasi strategis karo biogen berkembang lan komersial zorevunersen kanggo sindrom Drafet. Ing kolaborasi, Stoke tetep ana hak eksklusif kanggo Zorevunersen ing Amerika Serikat, Kanada, lan Meksiko; Biogen nampa hak komersial dunya global.

    buta-buta ing bocah cilik umur 2 nganti 2 taun gandhengane karo entuk fungsi. Nyoba kasebut samesthine ndhaptar peserta Amerika Serikat, Jepang, Inggris Uni Eropa, kanthi komparotasi intraton utawa komparator dihiasi kanggo wektu perawatan 82 minggu ndonya. Sawise rampung sinau, para peserta sing layak bakal ditawakake perawatan karo Zorevunersen minangka bagean saka sinau orole. Tutang utama panaliten yaiku Peringkatan persen saka garis dasar ing frekuensi motor motor motor ing minggu 28 ing pasien sing nampa zorevunersen dibandhingake karo sham. Tahap nomer sekunder minangka daya tahan babagan frekuensi rampokan motor motor lan dandan ing tumindak lan kognitasi sing diukur karo subdomain vona-3, kalebu Komunikasi Ekspertif, Komunikasi Panemu, Katrangan Interpersonal lan Skills Persediaan. Endpoints tambahan kalebu kesaksian global clinician (CGI-C), caregiver Imperimen Global of Change (Cagi-C), lan sisik Bayley pangembangan bayi (BSID-IV). Kanggo informasi luwih lengkap, bukak https://www.emperorstudy.com/ / p>

    safir aman pelabuhan Rilis berita iki ngemot pernyataan sing maju, kalebu sing ana hubungane karo potensial, mupangat, safety lan khasiat; Potensi bisnis komersial Biogen lan Pipa, kalebu zorevunersen; mupangat lan potensial susunan kolaborasi biogen kanthi gagang terapi; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi gegayutan karo pangembangan obat lan komersial. Pernyataan sing maju iki bisa uga diiringi tembung kasebut minangka "target," "nganggep," "mikir," privat, "" prédhik, "prédhik," "" Proyek, "" "Proyek," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "prédhik," "" PROJEK ") "Apa," "target," "bakal," lan tembung lan tembung liyane sing padha. Pangembangan obat lan komersial nglibatake risiko sing dhuwur, lan mung sawetara program riset lan pangembangan sing nyebabake komersialisasi produk. Asil uji coba klinis ing tahap-tahapan bisa uga ora nuduhake asil lengkap utawa asil saka tahap sabanjure utawa uji coba klinis kanthi ukuran gedhe lan ora njamin persetujuan reguler. Sampeyan ora kudu nyasar prestasi ing pernyataan kasebut. Diwenehi alam sing maju, pratelan kasebut kalebu risiko gedhe lan kahanan sing ora yakin sing bisa adhedhasar asumsi sing ora akurat lan bisa nyebabake asil nyata beda-beda gumantung saka pernyataan kasebut. Pernyataan sing maju iki adhedhasar kapercayan lan asumsi saiki lan informasi sing saiki kasedhiya kanggo manajemen. Diwenehi sifat, kita ora bisa njamin manawa ana asil sing ditulis ing pratelan sing maju iki bakal diwujudake kanthi wutuh utawa sebagian. Awas kanthi ati-ati manawa pernyataan kasebut kena risiko lan ketidakpastian, akeh sing ana ing njaba kontrol kita lan bisa nyebabake calon, utawa entuk calon produk liyane kanggo produk liyane kanggo produk sing ana; Pengarepan, rencana lan prospek sing ana gandhengane karo persetujuan produk, persetujuan indikasi tambahan kanggo produk, dodolan, rega, mundhak, mundhak lan ngluncurake produk sing dipasar lan pipa sing dipasarake; kemampuan kita kanggo ngetrapake strategi perusahaan kita kanthi efektif; Penguatan sukses kanggo inisiatif strategis lan wutah kita, kalebu akuisisi; Résiko sing positif ing nyoba klinis bisa uga ora ditiru ing uji coba sakteruse utawa konfirmasi ing tahap tahap awal bisa uga ora prediksi asil ing tahap utawa uji coba klinis liyane; Resiko sing ana gandhengane karo uji klinis, kalebu kemampuan kanggo ngatur kegiatan klinis, uneg-uneg sing ora dikarepke sing bisa ditindakake saka data utawa panaliten reguler, utawa bisa uga gagal nyetujoni calon obat kita; Kedadeyan kedadeyan safety sing ala, watesan nggunakake produk, utawa tuntutan tanggung jawab produk; Lan risiko lan ketidakpastian liyane sing diterangake ing laporan liyane sing wis diajokake karo Komisi Ambia lan Exchange. Apa ora dingerteni utawa ora dingerteni risik utawa ora dingerteni, utawa kudu ndasari asumsi mbuktekake, asil nyata bisa beda-beda bisa beda-beda saka asil sing kepungkur lan sing diantisipasi. Investor ngati-ati supaya ora ngatasi keterangan sing ora cocog. Dhaptar liyane lan katrangan babagan risiko, ketidakpastian lan masalah liyane bisa ditemokake ing laporan taunan ing Formulir 10-Q kanthi lengkap babagan prentah-prastawa 10-k, "lan laporan sing sabanjure. Kajaba manawa sing dibutuhake dening ukum, kita ora nindakake kewajiban kanggo nganyari pernyataan sing maju apa minangka informasi anyar, acara mbesuk, kahanan sing diganti.

    CATETAN PELANGGANAN-NEGARA Kemampuan pers sing diarepake ing taun 1995, nanging ora bisa nambani leladiran Desain, Timing lan Asil Pimpinan Kaisar Phase 3; lan pangarepan lan potensial mupangat kanggo kolaborasi stoke karo biogen. Pratelan kalebu tembung kayata "antisipasi," "bisa," "ngarepake," "bakal," utawa "bisa" lan prentah sing bisa dideleng. Pratelan sing maju iki kalebu risiko lan ketidakpastian, uga asumsi, sing, yen mbuktekake salah utawa ora ana, nanging ora yakin, bisa nyebabake persetujuan stoke sing beda-beda, kalebu persetujuan sing ana gandhengane, entuk persetujuan reguler lan pungkasane dikutipake calon pangaturan; yen collaborator stoke bakal nglanggar utawa mungkasi perjanjian, ora bakal entuk keuntungan finansial utawa keuntungan liyane sing diantisipasi; kemungkinan stoke lan biogen bisa uga ora sukses kanggo pangembangan zorevunersen lan, sanajan sukses, dheweke ora bisa sukses komersial zorevunersen; Asil positif ing uji coba klinis bisa uga ora ditiru ing sandi sakteruse utawa sukses ing persiapan klinis tahap awal bisa uga ora prediksi asil ing wiwitan tahap; Kemampuan Stoke kanggo nglindhungi properti intelektual; Kemampuan Stoke kanggo mbiayai kegiatan pangembangan lan entuk target pembangunan liwat pertengahan 2028; Lan risiko liyane lan kahanan sing durung mesthi diterangake ing judhul "Faktor Risani" ing laporan taunan Stoke ing Formulir 10-Q, lan dokumen liyane file kanthi komisi sekuritas lan ijol-ijolan. Pratelan sing maju iki mung nganggo tanggal siaran pers, lan nganakake stokation kanggo nggambarake acara-prekawis utawa nganyari prestasi sing luwih maju. Mortalitas spesifikasi dravet. Perkiraan kasebut adhedhasar tarif kedadeyan sing diterbitake dening WU et al., Pediatrics, 2015 . .

    • .

    Sumber: Biogen Inc.

    Dikirim : 2025-08-12 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer