Biogen and Stoke Therapeutics는 Dravet 증후군에 대한 잠재적 질병 수정 치료 인 Zorevunersen의 3 상 황제 연구에서 최초의 환자를 발표했습니다.

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Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ : STOK)는 신체의 잠재력을 RNA 의학으로 활용하여 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명 공학 회사입니다. 스토크의 독점 탱고 (핵 유전자 출력의 표적화) 접근법을 사용하여 스토크는 자연적으로 발생하는 단백질 수준을 선택적으로 복원하기 위해 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)를 개발하고있다. Stoke의 첫 번째 개발 의학 인 Zorevunersen은 Dravet 증후군 환자의 질병 변형 가능성을 보여 주었으며 현재 3 상 연구에서 평가되고 있습니다. 스토크의 초기 초점은 중추 신경계의 질병과 정상 단백질 수준의 ~ 50% 손실 (haploinsuffiencive)의 손실로 인한 눈입니다. 개념 증명은 다른 기관, 조직 및 시스템에서 입증되어 회사의 독점적 접근에 대한 광범위한 잠재력을 지원합니다. 스토크는 매사추세츠 주 베드포드에 본사를두고 있습니다. 자세한 내용은 https://www.stoketherapeutics.com/. 드라벳의 대부분의 경우는 SCN1A 유전자의 한 카피에서 돌연변이에 의해 발생하며, 뇌의 뉴런 세포에서 불충분 한 수준의 NAV1.1 단백질을 초래한다. 환자의 90 % 이상이 최상의 이용 가능한 항 종자 의약품으로 치료하더라도 발작을 계속 경험하고 있습니다. 질병의 합병증은 종종 환자와 간병인의 삶의 질이 좋지 않습니다. 발달 및인지 장애에는 종종 지적 장애, 발달 지연, 운동 및 균형 문제, 언어 및 언어 장애, 성장 결함, 수면 이상, 자율 신경계의 중단 및 기분 장애가 포함됩니다. 일반적인 간질 인구와 비교할 때, 드라벳 증후군을 앓고있는 사람들은 간질 또는 SUDEP에서 갑자기 예상치 못한 사망 위험이 높습니다. 드라벳 증후군은 전 세계적으로 발생하며 특정 지역이나 민족 그룹에 집중되지 않습니다. 현재 미국 (~ 16,000), 영국, EU-4 및 일본에서 최대 38,000 명이 드라벳 증후군을 앓고있는 것으로 추정됩니다 .1

Zorevunersen에 대한 Zorevunersen은 SCN1A 유전자의 비 조정 (야생형) 사본으로부터 뇌 세포에서 NAV1.1 단백질 생산을 증가시킴으로써 Dravet Syndrome의 근본 원인을 치료하도록 설계된 조사 안티센스 올리고 뉴클레오티드입니다. 이 고도로 차별화 된 작용 메커니즘은 발작 주파수를 방지제로 달성 한 것 이상으로 발작 빈도를 줄이고 신경 발달,인지 및 행동을 향상시키는 것을 목표로합니다. Zorevunersen은 질병 변형의 잠재력을 입증했으며 FDA와 EMA에 의해 고아 약물 지정이 부여되었습니다. FDA는 또한 SCN1A 유전자에서 기능 이득과 관련이없는 확인 된 돌연변이로 드라벳 증후군의 치료를위한 Zorevunersen 희귀 소아 질환 지정 및 획기적인 치료 지정을 부여했다. Stoke는 Dravet 증후군을 위해 Zorevunersen을 개발하고 상용화하기 위해 Biogen과 전략적 협력을 가지고 있습니다. 협력하에 Stoke는 미국, 캐나다 및 멕시코에서 Zorevunersen에 대한 독점적 권리를 유지합니다. Biogen은 세계 상업화 권리의 독점적 인 휴식을받습니다.

황제 연구에 대한 황제 3 단계 연구 (NCT06872125)는 2 ~ 18 세의 아동의 Zorevunersen의 Zorevunersen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 전 세계적으로 이중 맹검, 가짜 통제 연구입니다. 기능 게인과 관련이 없습니다. 이 재판은 미국, 일본, 영국 및 유럽 연합 전역의 참가자를 등록 할 것으로 예상되며, 참가자는 8 주 기준 기간 이후 52 주 치료 기간 동안 척수 척추 관리를 통해 Zorevunersen을 받기 위해 1 : 1을 무작위로 배정 할 것으로 예상됩니다. 연구가 완료된 후, 적격 참가자는 OLE 연구의 일환으로 Zorevunersen과 지속적인 치료를 제공받을 것입니다. 연구의 주요 종점은 가짜와 비교하여 Zorevunersen을받는 환자에서 28 주차의 주요 운동 발작 빈도에서 기준선에서 변화하는 백분율 변화입니다. 주요 보조 엔드 포인트는 표현 적 의사 소통, 수용 커뮤니케이션, 대인 관계, 대체 기술 및 개인 기술을 포함한 Vineland-3 하위 도메인에 의해 측정 된 주요 모터 발작 빈도에 대한 영향의 내구성과 행동 및 인식 개선입니다. 추가적인 엔드 포인트에는 안전, 임상의 글로벌 변화 (CGI-C), 간병인 글로벌 변화의 인상 (CAGI-C) 및 Bayley 척도 (BSID-IV)가 포함됩니다. 자세한 내용은 https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbor 이 보도 자료는 Zorevunersen의 잠재력, 혜택, 안전 및 효능과 관련된 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Zorevunersen을 포함한 Biogen의 상업 비즈니스 및 파이프 라인 프로그램의 잠재력; Stoke Therapeutics와의 Biogen의 협력 계약의 예상되는 이점과 잠재력; 약물 개발 및 상업화와 관련된 위험과 불확실성. 이러한 미래 예측 진술에는“목표”,“예상”,“예상”,“믿음”,“믿는”,“묵상”,“계속”,“계속”,“예상”,“예측”,“목표”,“목표”,“목표”,“목표”,“계획 “해야 할 것”,“대상”,“윌”,“윌”, 그리고 다른 단어와 비슷한 의미의 용어. 약물 개발 및 상업화는 높은 수준의 위험을 수반하며 소수의 연구 개발 프로그램만이 제품의 상업화를 초래합니다. 초기 단계 임상 시험의 결과는 후반 또는 대규모 임상 시험의 전체 결과 또는 결과를 나타내지 않을 수 있으며 규제 승인을 보장하지 않습니다. 이 진술에 과도하게 의존해서는 안됩니다. 그들의 미래 지향적 인 특성을 고려할 때,이 진술에는 부정확 한 가정에 기초 할 수있는 실질적인 위험과 불확실성이 포함되며 실제 결과가 그러한 진술에 반영된 것과 실질적으로 다른 결과를 초래할 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 경영진의 현재 신념과 가정과 현재 관리가 이용할 수있는 정보를 기반으로합니다. 그들의 본질을 감안할 때, 우리는 이러한 미래 예측 진술에 표현 된 모든 결과가 전체 또는 부분적으로 실현 될 것이라고 확신 할 수 없습니다. 우리는 이러한 진술이 위험과 불확실성에 영향을 받는다는 점에주의를 기울이고 있으며, 그 중 다수는 우리가 통제 할 수 없으며, 미래의 사건이나 결과 가이 문서에서 명시되거나 암시 된 것과 실질적으로 다를 수 있으며, 무엇보다도 기존 제품에 대한 다른 제품 후보 또는 추가 표시에 대한 장기적인 성공의 불확실성을 포함 하여이 문서에서 언급하거나 암시 된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 제품 승인과 관련된 기대, 계획 및 전망, 기존 제품에 대한 추가 표시, 판매, 가격, 성장, 상환 및 출시 및 파이프 라인 제품 출시; 회사 전략을 효과적으로 구현하는 능력; 인수를 포함한 전략 및 성장 이니셔티브의 성공적인 실행; 임상 시험에서 긍정적 인 결과가 발생하는 위험은 후속 또는 확인 시험에서 복제되지 않을 수 있습니다. 또는 초기 단계 임상 시험에서의 성공은 후기 단계 또는 대규모 임상 시험 또는 다른 잠재적 표시에서 결과를 예측하지 못할 수 있습니다. 임상 활동을 적절하게 관리하는 능력, 임상 시험 중에 얻은 추가 데이터 또는 분석에서 발생할 수있는 예기치 않은 우려를 포함하여 임상 시험과 관련된 위험, 규제 당국은 추가 정보 또는 추가 연구가 필요하거나 약물 후보자의 승인을 승인하거나 지연시킬 수 있습니다. 불리한 안전 사건의 발생, 제품과의 사용 제한 또는 제품 책임 청구; 그리고 우리가 미국 증권 거래위원회에 제출 한 다른 보고서에 설명 된 기타 위험과 불확실성

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