Biogen dan Stoke Therapeutics Mengumumkan Pesakit Pertama Dosed dalam Kajian Maharaja Fasa 3 Zorevunersen, rawatan yang berpotensi untuk memodifikasi penyakit untuk sindrom Dravet

"Dravet Syndrome adalah salah satu epilepsi genetik yang paling dikaji sehingga kita tahu kesan-kesan yang signifikan dan mengubah hidupnya terhadap pesakit dan penjaga mereka," kata Joseph Sullivan, M.D., FAES, Penyiasat Utama Kajian dan Profesor Pusat Pediatrik dan Pusat Pediatrik di Pusat Pediatrik. "Menyediakan kelegaan tambahan daripada kejang tetap menjadi hasil klinikal yang penting, tetapi potensi untuk menangani sebab genetik yang mendasari untuk menangani gejala -gejala pembangunan neurod -neurod yang memberi isyarat kepada cara yang tinggi. Untuk maklumat lanjut mengenai Kajian Maharaja, sila layari https://www.emperorstudy.com/ dan https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

Mengenai Biogen Ditubuhkan pada tahun 1978, Biogen adalah sebuah syarikat bioteknologi terkemuka yang melintasi sains inovatif untuk menyampaikan ubat -ubatan baru untuk mengubah kehidupan pesakit dan mewujudkan nilai bagi para pemegang saham dan masyarakat kita. Kami menggunakan pemahaman yang mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan modaliti yang berbeza untuk memajukan rawatan atau terapi kelas pertama yang memberikan hasil yang lebih baik. Pendekatan kami adalah untuk mengambil risiko yang berani, seimbang dengan pulangan pelaburan untuk menyampaikan pertumbuhan jangka panjang.

Kami secara rutin menyiarkan maklumat yang mungkin penting kepada pelabur di laman web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

Mengenai Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), adalah sebuah syarikat bioteknologi yang didedikasikan untuk memulihkan ekspresi protein dengan memanfaatkan potensi badan dengan ubat RNA. Menggunakan pendekatan tango proprietari Stoke (penambahan output gen nuklear yang disasarkan), Stoke sedang membangunkan oligonukleotida antisense (ASOS) untuk memulihkan tahap protein secara semulajadi. Perubatan pertama Stoke dalam pembangunan, Zorevunersen, telah menunjukkan potensi pengubahsuaian penyakit pada pesakit dengan sindrom Dravet dan sedang dinilai dalam kajian Fasa 3. Tumpuan awal Stoke adalah penyakit sistem saraf pusat dan mata yang disebabkan oleh kehilangan ~ 50% daripada tahap protein biasa (haploinsufficiency). Bukti konsep telah ditunjukkan dalam organ, tisu, dan sistem lain, menyokong potensi luas untuk pendekatan proprietari syarikat. Stoke beribu pejabat di Bedford, Massachusetts. Untuk maklumat lanjut, lawati https://www.stoketherapeutics.com/. Kebanyakan kes dravet disebabkan oleh mutasi dalam satu salinan gen SCN1A, yang membawa kepada tahap protein NAV1.1 yang tidak mencukupi dalam sel -sel neuron di otak. Lebih daripada 90 peratus pesakit terus mengalami sawan walaupun rawatan dengan ubat-ubatan anti-syaitan yang terbaik. Komplikasi penyakit sering menyumbang kepada kualiti hidup yang buruk untuk pesakit dan penjaga mereka. Kemerosotan perkembangan dan kognitif sering termasuk kecacatan intelektual, kelewatan perkembangan, pergerakan dan keseimbangan, gangguan bahasa dan ucapan, kecacatan pertumbuhan, keabnormalan tidur, gangguan sistem saraf autonomi dan gangguan mood. Berbanding dengan populasi epilepsi umum, orang yang hidup dengan sindrom Dravet mempunyai risiko yang lebih tinggi untuk kematian yang tidak dijangka secara tiba -tiba dalam epilepsi, atau SUDEP. Sindrom Dravet berlaku di seluruh dunia dan tidak tertumpu di kawasan geografi tertentu atau kumpulan etnik. Pada masa ini, dianggarkan sehingga 38,000 orang tinggal dengan sindrom Dravet di A.S. (~ 16,000), UK, EU-4 dan Jepun.1

Mengenai Zorevunersen Zorevunersen adalah oligonukleotida antisense penyiasatan yang direka untuk merawat penyebab sindrom dravet dengan meningkatkan pengeluaran protein NAV1.1 dalam sel-sel otak dari salinan gen scn1a yang tidak dimutasi (liar). Mekanisme tindakan yang sangat dibezakan ini bertujuan untuk mengurangkan kekerapan kejang melebihi apa yang telah dicapai dengan ubat-ubatan anti-siri dan untuk meningkatkan pembangunan neurode, kognisi, dan tingkah laku. Zorevunersen telah menunjukkan potensi pengubahsuaian penyakit dan telah diberikan penamaan dadah yatim oleh FDA dan EMA. FDA juga telah memberikan penamaan penyakit pediatrik Zorevunersen dan penentuan terapi terapi untuk rawatan sindrom Dravet dengan mutasi yang disahkan tidak dikaitkan dengan fungsi keuntungan, dalam gen SCN1A. Stoke mempunyai kerjasama strategik dengan Biogen untuk membangun dan mengkomersialkan Zorevunersen untuk sindrom Dravet. Di bawah kerjasama itu, Stoke mengekalkan hak eksklusif untuk Zorevunersen di Amerika Syarikat, Kanada, dan Mexico; Biogen menerima selebihnya hak pengkomersialan dunia yang eksklusif. Gen tidak dikaitkan dengan keuntungan fungsi. Perbicaraan ini dijangka mendaftarkan peserta di seluruh Amerika Syarikat, Jepun, United Kingdom dan Kesatuan Eropah, dengan peserta rawak 1: 1 untuk menerima sama ada Zorevunersen melalui pentadbiran intrathecal atau komparator palsu untuk tempoh rawatan selama 52 minggu berikutan tempoh asas 8 minggu. Berikutan selesai kajian, peserta yang layak akan ditawarkan rawatan berterusan dengan Zorevunersen sebagai sebahagian daripada kajian OLE. Titik akhir utama kajian ini adalah perubahan peratus dari garis dasar dalam kekerapan penyitaan motor utama pada minggu 28 pada pesakit yang menerima Zorevunersen berbanding dengan Sham. Titik akhir sekunder utama adalah ketahanan kesan ke atas kekerapan penyitaan motor utama dan penambahbaikan dalam tingkah laku dan kognisi yang diukur oleh subdomain Vineland-3, termasuk komunikasi ekspresif, komunikasi penerimaan, hubungan interpersonal, kemahiran mengatasi dan kemahiran peribadi. Titik akhir tambahan termasuk Keselamatan, Klinik Global Kesan Perubahan (CGI-C), Pengasuh Global Global of Change (CAGI-C), dan Bayley Scales of Bayi Development (BSID-IV). Untuk maklumat lanjut, lawati https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbour Siaran berita ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk berkaitan dengan potensi, faedah, keselamatan dan keberkesanan Zorevunersen; Potensi program perniagaan komersial Biogen dan saluran paip, termasuk Zorevunersen; manfaat yang dijangkakan dan potensi pengaturan kerjasama Biogen dengan Stoke Therapeutics; dan risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan pembangunan dadah dan pengkomersialan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini boleh disertai dengan kata-kata seperti "matlamat," "menjangkakan," "menganggap," "percaya," "merenung," "terus," "boleh," "anggaran," "mengharapkan," "tujuan", "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" " "Harus," "sasaran," "akan," "akan," dan kata -kata lain dan istilah makna yang sama. Pembangunan dadah dan pengkomersialan melibatkan tahap risiko yang tinggi, dan hanya sebilangan kecil program penyelidikan dan pembangunan mengakibatkan pengkomersialan produk. Hasil dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak menunjukkan hasil penuh atau hasil dari peringkat kemudian atau ujian klinikal skala yang lebih besar dan tidak memastikan kelulusan pengawalseliaan. Anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Memandangkan sifat mereka yang berpandangan ke hadapan, pernyataan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar yang mungkin berdasarkan kepada andaian yang tidak tepat dan boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dari yang ditunjukkan dalam kenyataan tersebut. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berdasarkan kepercayaan dan andaian semasa pengurusan dan maklumat yang ada sekarang untuk pengurusan. Memandangkan sifat mereka, kami tidak dapat memastikan bahawa apa-apa hasil yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini akan direalisasikan secara keseluruhan atau sebahagiannya. Kami berhati-hati bahawa kenyataan ini tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, yang kebanyakannya berada di luar kawalan kami dan boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan masa depan berbeza dari yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian kejayaan jangka panjang dalam membangunkan, melesenkan, atau memperoleh calon produk lain atau petunjuk tambahan untuk produk yang ada; jangkaan, rancangan dan prospek yang berkaitan dengan kelulusan produk, kelulusan petunjuk tambahan untuk produk, jualan, harga, pertumbuhan, pembayaran balik dan pelancaran produk kami yang dipasarkan dan saluran paip kami; Keupayaan kami untuk melaksanakan strategi korporat kami dengan berkesan; kejayaan pelaksanaan inisiatif strategik dan pertumbuhan kami, termasuk pengambilalihan; Risiko bahawa keputusan positif dalam percubaan klinikal tidak boleh direplikasi dalam ujian atau kejayaan pengesahan atau kejayaan dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak meramalkan hasil pada tahap kemudian atau ujian klinikal atau ujian skala besar dalam petunjuk potensi lain; Risiko yang berkaitan dengan ujian klinikal, termasuk keupayaan kami untuk menguruskan aktiviti klinikal yang mencukupi, kebimbangan yang tidak dijangka yang mungkin timbul daripada data tambahan atau analisis yang diperoleh semasa ujian klinikal, pihak berkuasa pengawalseliaan mungkin memerlukan maklumat tambahan atau kajian lanjut, atau mungkin gagal meluluskan atau mungkin melambatkan kelulusan calon dadah kami; Kejadian peristiwa keselamatan buruk, sekatan penggunaan dengan produk kami, atau tuntutan liabiliti produk; dan apa -apa risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam laporan lain yang kami telah memfailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S.. Haruskah risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui menjadi kenyataan atau haruslah andaian yang mendasari membuktikan tidak tepat, hasil sebenar dapat berubah secara material dari hasil yang lalu dan yang dianggarkan, dianggarkan atau diproyeksikan. Pelabur diberi amaran untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Senarai selanjutnya dan perihalan risiko, ketidakpastian dan perkara-perkara lain boleh didapati dalam laporan tahunan kami pada Borang 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada 31 Disember, 2024, dan dalam laporan berikutnya kami pada Borang 10-Q dan Borang 10-K, dalam setiap kes termasuk di dalamnya. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak melakukan apa-apa kewajipan untuk mengemas kini secara terbuka apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan sama ada sebagai hasil daripada sebarang maklumat baru, peristiwa masa depan, keadaan berubah atau sebaliknya.

nota peringatan mengenai penyata yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian peruntukan "pelabuhan selamat" peruntukan sekuriti swasta Akta Pembaharuan Swasta 1995, termasuk, tetapi tidak terhad kepada: keupayaan Zorevunersen untuk merawat Punca-Punca Sindrom reka bentuk, masa dan hasil kajian fasa 3; dan jangkaan dan manfaat potensi kerjasama Stoke dengan Biogen. Kenyataan termasuk kata-kata seperti "menjangkakan," "boleh," "mengharapkan," "pelan," "akan," atau "Mei" dan pernyataan dalam tegang masa depan adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian, serta andaian, yang, jika mereka membuktikan yang salah atau tidak sepenuhnya menjadi kenyataan, boleh menyebabkan hasil Stoke berbeza dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan, bahawa jika kolaborator Stoke melanggar atau menamatkan perjanjian mereka, ia tidak akan memperoleh manfaat kewangan atau lain -lain yang dijangkakan; Kemungkinan bahawa Stoke dan Biogen mungkin tidak berjaya dalam pembangunan Zorevunersen dan itu, walaupun berjaya, mereka mungkin tidak dapat berjaya mengkomersialkan Zorevunersen; Hasil positif dalam percubaan klinikal tidak boleh direplikasi dalam ujian atau kejayaan berikutnya dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak meramalkan hasil dalam ujian peringkat kemudian; Keupayaan Stoke untuk melindungi harta inteleknya; Keupayaan Stoke untuk membiayai aktiviti pembangunan dan mencapai matlamat pembangunan melalui pertengahan 2010; dan risiko dan ketidakpastian yang lain yang diterangkan di bawah tajuk "faktor risiko" dalam laporan tahunan Stoke pada Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2024, laporan suku tahunannya pada Borang 10-Q, dan dokumen lain yang dimasukkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini, dan Stoke tidak bertanggungjawab untuk menyemak semula atau mengemas kini apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan selepas tarikh ini. Kematian khusus Dravet. Anggaran berdasarkan kadar insiden yang diterbitkan oleh wu et al., Pediatrics, 2015 .