Biogen en Stoke Therapeutics kondigen de eerste patiënt aan gedoseerd in fase 3-keizerstudie van Zorevunersen, een potentiële ziektemodificerende behandeling voor het Dravet-syndroom

Volg Drugslib op

CAMBRIDGE, Mass. and BEDFORD, Mass., Aug. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) and Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK), a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body’s potential with RNA medicine, today announced that the first patient has been dosed in the global Phase 3 EMPEROR study of Zorevunersen voor de behandeling van het Dravet -syndroom. Zorevunersen, an investigational antisense oligonucleotide, has the potential to be the first disease-modifying treatment for Dravet syndrome.

“Our Phase 1/2 and open-label extension studies have provided a large dataset to support our understanding of zorevunersen and guide the EMPEROR study design, including dosing, duration and selection and powering of the endpoints,” said Barry Ticho, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer van Stoke Therapeutics. "Gezien de ernst van deze ziekte en de beperkingen van de huidige behandelingen, ondersteunen de substantiële en duurzame verminderingen van epileptische aanvallen en voortdurende verbeteringen in cognitie en gedrag onze overtuiging dat Zorevunersen de resultaten voor patiënten met het Dravet -syndroom kan verbeteren."

"De initiatie van de keizerstudie is een kritische mijlpaal in de ontwikkeling van Zorevunersen," zei Katherine Dawson, M.D., hoofd van de Therapeutics Development Unit bij Biogen. “Despite treatment with available anti-seizure medicines, no approved medications currently address the underlying cognitive and behavioral aspects of this rare, genetic disease. Together with Stoke, we look forward to working in collaboration with the hope of bringing forward zorevunersen as the first disease-modifying treatment option, if approved, for Dravet syndrome.”

EMPEROR Pivotal Phase 3 Design Samenvatting

  • Verwachte inschrijving: Patiënten met Dravet-syndroom tussen de leeftijd van 2 en tot 18 jaar oud met een bevestigde variant in het SCN1A-gen dat niet is gekoppeld met winst van functie. Zorevunersen of Sham voor een behandelingsperiode van 52 weken.
  • behandelingsarmen: Patiënten in de actieve behandelingsarm ontvangen twee 70 mg laaddoses (dag 1 en week 8) gevolgd door twee 45 mg onderhoudsdoses (week 24 en week 40). All patients will continue to receive standard of care medicines throughout the study.
  • Primary Endpoint: Change in major motor seizure frequency measured at Week 28.
  • Key Secondary Endpoints: Change in major motor seizure frequency measured at Week 52. Change in behavior and cognition as measured by the Vineland-3 subdomains, including expressive communication, receptive communication, Interpersoonlijke relaties, coping-vaardigheden en persoonlijke vaardigheden gemeten in week 52.
  • In aanmerking komende deelnemers krijgen een voortdurende behandeling aangeboden met Zorevunersen als onderdeel van een open-label extensie (OLE) -studie.

    • “Dravet syndrome is one of the most well studied genetic epilepsies so we know the significant and life-altering effects it can have on patients and their caregivers,” said Joseph Sullivan, M.D., FAES, principal investigator of the study and Professor of Neurology and Pediatrics and Director of the Pediatric Epilepsy Center of Excellence at the University of California San Francisco. “Het bieden van aanvullende verlichting van epileptische aanvallen blijft een belangrijk klinisch resultaat, maar het potentieel om de onderliggende genetische oorzaak aan te pakken om ook aan te pakken neurologische symptomen signaleert een fundamenteel nieuwe manier om de ziekte te behandelen. De dringende behoefte aan behandelingen is duidelijk in de hoge mate van interesse in de Emperor -studie.” Ga voor meer informatie over de keizerstudie naar https://www.emperorstudy.com/ en https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    Over Biogen opgericht in 1978, is Biogen een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat innovatieve wetenschap pioniers pionier om nieuwe medicijnen te leveren om het leven van patiënten te transformeren en waarde te creëren voor aandeelhouders en onze gemeenschappen. We passen een diep begrip van menselijke biologie toe en maken gebruik van verschillende modaliteiten om in de eerste klas behandelingen of therapieën te bevorderen die superieure resultaten opleveren. Onze aanpak is om gewaagde risico's te nemen, in balans met rendement op investeringen om langetermijngroei te leveren.

    We posten routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers op onze website op www.biogen.com. Volg ons op sociale media - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    Over Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok), is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het herstellen van eiwitexpressie door het potentieel van het lichaam te benutten met RNA -geneeskunde. Met behulp van de eigen tango van Stoke (gerichte augmentatie van nucleaire genuitgang) benadering, ontwikkelt Stoke antisense oligonucleotiden (ASO's) om selectief natuurlijk voorkomende eiwitniveaus te herstellen. Het eerste medicijn van Stoke in ontwikkeling, Zorevunersen, heeft het potentieel aangetoond voor ziektemodificatie bij patiënten met het Dravet -syndroom en wordt momenteel geëvalueerd in een fase 3 -onderzoek. De eerste focus van Stoke zijn ziekten van het centrale zenuwstelsel en het oog dat wordt veroorzaakt door een verlies van ~ 50% van de normale eiwitniveaus (haploinsufficiëntie). Proof of Concept is aangetoond in andere organen, weefsels en systemen, die een breed potentieel ondersteunen voor de eigen aanpak van het bedrijf. Stoke heeft zijn hoofdkantoor in Bedford, Massachusetts. For more information, visit https://www.stoketherapeutics.com/.

    About Dravet SyndromeDravet syndrome is a severe developmental and epileptic encephalopathy (DEE) characterized by severe, recurrent seizures as well as significant cognitive and behavioral impairments. De meeste gevallen van Dravet worden veroorzaakt door mutaties in één kopie van het SCN1A -gen, wat leidt tot onvoldoende niveaus van NAV1.1 -eiwit in neuronale cellen in de hersenen. Meer dan 90 procent van de patiënten blijft aanvallen ervaren ondanks de behandeling met de best beschikbare anti-verplaatsingsmedicijnen. Complicaties van de ziekte dragen vaak bij aan een slechte levenskwaliteit voor patiënten en hun verzorgers. Ontwikkelings- en cognitieve stoornissen omvatten vaak intellectuele handicap, ontwikkelingsachterstanden, beweging en balanskwesties, taal- en spraakstoornissen, groeisefecten, slaapafwijkingen, verstoringen van het autonome zenuwstelsel en stemmingsstoornissen. In vergelijking met de algemene epilepsiepopulatie hebben mensen die met het Dravet -syndroom leven een hoger risico op plotselinge onverwachte dood in epilepsie of SUDEP. Dravet -syndroom vindt wereldwijd plaats en is niet geconcentreerd in een bepaald geografisch gebied of etnische groep. Momenteel wordt geschat dat tot 38.000 mensen wonen met het Dravet-syndroom in de VS (~ 16.000), VK, EU-4 en Japan.1

    Over Zorevunersen Zorevunersen is een onderzoeks antisense oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van het Dravet-syndroom te behandelen door de NAV1.1-eiwitproductie in hersencellen uit het niet-gemoteerde (wildtype) kopie van het SCN1A-gen te behandelen. Dit sterk gedifferentieerde werkingsmechanisme is gericht op het verminderen van de frequentie van de aanval die verder gaat dan wat is bereikt met anti-verplaatsingsmedicijnen en om neurologische ontwikkeling, cognitie en gedrag te verbeteren. Zorevunersen heeft het potentieel voor ziektemodificatie aangetoond en heeft door de FDA en de EMA weesgeneesmiddel aangegeven. De FDA heeft ook de zeldzame aanwijzing en doorbraaktherapie-aanduiding van zorevunersen verleend voor de behandeling van Dravet-syndroom met een bevestigde mutatie die niet geassocieerd is met functie-van-functie, in het SCN1A-gen. Stoke heeft een strategische samenwerking met Biogen om Zorevunersen te ontwikkelen en te commercialiseren voor het Dravet -syndroom. Onder de samenwerking behoudt Stoke exclusieve rechten voor Zorevunersen in de Verenigde Staten, Canada en Mexico; Biogen ontvangt exclusieve Rest of World Commercialization Rights.

    Over The Emperor Study De Emperor Phase 3 Study (NCT06872125) is een wereldwijde, dubbelblind, Sham-Controlled Study evalueren van de efficiëntie, veiligheid en verdraagbaarheid van Zorevunsen met winst van functie. De proef zal naar verwachting deelnemers in de Verenigde Staten, Japan, het Verenigd Koninkrijk en de Europese Unie inschrijven, waarbij deelnemers 1: 1 worden gerandomiseerd om Zorevunersen te ontvangen via een intrathecale administratie of een schijnvergelijker voor een behandelingsperiode van 52 weken na een basislijnperiode van 8 weken. Na de voltooiing van het onderzoek zullen in aanmerking komende deelnemers een voortdurende behandeling worden aangeboden met Zorevunersen als onderdeel van een OLE -studie. Het primaire eindpunt van het onderzoek is de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de belangrijkste motorische aanvalfrequentie in week 28 bij patiënten die Zorevunersen ontvangen in vergelijking met Sham. De belangrijkste secundaire eindpunten zijn de duurzaamheid van het effect op de belangrijkste motorische aanvalfrequentie en verbeteringen in gedrag en cognitie zoals gemeten door Vineland-3-subdomeinen, waaronder expressieve communicatie, receptieve communicatie, interpersoonlijke relaties, copingvaardigheden en persoonlijke vaardigheden. Aanvullende eindpunten omvatten veiligheid, clinici Global Impression of Change (CGI-C), zorgverlener Global Impression of Change (CAGI-C) en de Bayley Scales of Infant Development (BSID-IV). Voor meer informatie, bezoek https://www.emperorstudy.com/.

    Biogen Safe Harbor Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken, waaronder met betrekking tot het potentieel, voordelen, veiligheid en werkzaamheid van Zorevunersen; het potentieel van de commerciële zakelijke en pijplijnprogramma's van Biogen, waaronder Zorevunersen; de verwachte voordelen en het potentieel van de samenwerkingsregeling van Biogen met Stoke Therapeutics; en risico's en onzekerheden geassocieerd met de ontwikkeling van geneesmiddelen en commercialisering. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” “should,” 'Target', 'Will', 'zou' en andere woorden en termen van vergelijkbare betekenis. Drugsontwikkeling en commercialisering omvatten een hoge mate van risico, en slechts een klein aantal onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's resulteren in commercialisering van een product. Resultaten in klinische onderzoeken in een vroeg stadium zijn mogelijk niet indicatief voor volledige resultaten of resultaten van klinische onderzoeken op een latere fase of grotere schaal en zorgen niet voor goedkeuring van de regelgeving. U moet geen onnodige afhankelijkheid van deze verklaringen plaatsen. Gezien hun toekomstgerichte aard, omvatten deze verklaringen substantiële risico's en onzekerheden die gebaseerd kunnen zijn op onnauwkeurige veronderstellingen en kunnen ertoe leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van degenen die worden weerspiegeld in dergelijke verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die momenteel beschikbaar is voor management. Gezien hun aard kunnen we niet verzekeren dat een uitkomst die in deze toekomstgerichte verklaringen wordt uitgedrukt, geheel of gedeeltelijk zal worden gerealiseerd. We waarschuwen dat deze verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, waarvan vele buiten onze controle vallen en toekomstige gebeurtenissen of resultaten kunnen veroorzaken, wezenlijk anders dan die vermeld of geïmpliceerd in dit document, inclusief, onder andere, onzekerheid over succes op lange termijn bij het ontwikkelen, licentiëren of verwerven van andere productkandidaten of aanvullende indicaties voor bestaande producten; verwachtingen, plannen en prospects met betrekking tot productgoedkeuringen, goedkeuringen van aanvullende indicaties voor onze bestaande producten, verkoop, prijzen, groei, vergoeding en lancering van onze op de markt gebrachte en pijplijnproducten; ons vermogen om onze bedrijfsstrategie effectief te implementeren; de succesvolle uitvoering van onze strategische en groei -initiatieven, inclusief acquisities; Het risico dat positieve resultaten in een klinische studie mogelijk niet worden gerepliceerd in daaropvolgende of bevestigende onderzoeken of succes in klinische onderzoeken in een vroeg stadium, is mogelijk niet voorspellend voor resultaten in latere stadium of grootschalige klinische onderzoeken of onderzoeken in andere potentiële indicaties; Risico's die verband houden met klinische onderzoeken, inclusief ons vermogen om klinische activiteiten adequaat te beheren, onverwachte zorgen die kunnen voortvloeien uit aanvullende gegevens of analyse die tijdens klinische onderzoeken zijn verkregen, kunnen regelgevende autoriteiten aanvullende informatie of verdere studies vereisen, of kunnen ze de goedkeuring van onze medicijnkandidaten niet goedkeuren of vertragen; het optreden van ongunstige veiligheidsgebeurtenissen, gebruiksbeperkingen met onze producten of claims voor productaansprakelijkheid; en alle andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in andere rapporten die we hebben ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission.

    Deze verklaringen spreken alleen vanaf de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie en schattingen die op dit moment voor ons beschikbaar zijn. Mocht bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich opleveren of moeten onderliggende veronderstellingen onjuist blijken te zijn, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk variëren van eerdere resultaten en die van de verwachte, geschatte of geprojecteerde resultaten. Beleggers worden gewaarschuwd om geen onnodige afhankelijkheid te geven van toekomstgerichte verklaringen. A further list and description of risks, uncertainties and other matters can be found in our Annual Report on Form 10-K for the fiscal year ended December 31, 2024, and in our subsequent reports on Form 10-Q and Form 10-K, in each case including in the sections thereof captioned “Note Regarding Forward-Looking Statements” and “Item 1A. Risk Factors,” and in our subsequent reports on Form 8-K. Behalve zoals wettelijk vereist, nemen we geen verplichting om publiekelijk uitziende verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins.

    Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the “safe harbor” provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: the ability of zorevunersen to treat the underlying causes of Dravet syndrome and reduce seizures or show improvements in behavior and cognition at the indicated dosing levels or at all; het ontwerp, de timing en de resultaten van de Fase 3 Emperor Study; en de verwachtingen en potentiële voordelen van de samenwerking van Stoke met Biogen. Uitspraken inclusief woorden als 'anticiperen', 'zou' kunnen ',' verwacht ',' plan ',' wil 'of' may 'en uitspraken in de toekomstige tijd zijn toekomstgerichte uitspraken. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten risico's en onzekerheden, evenals veronderstellingen, die, als ze onjuist blijken of niet volledig materialiseren, de resultaten van Stoke zouden kunnen verschillen van die van die uitgedrukt of geïmpliceerde door dergelijke toekomstgerichte verklaringen, inclusief, maar niet beperkt tot, risico's en onzekerheden gerelateerd aan: Stoke's vermogen om te ontwikkelen, het regulering van het regulering van de regulering, dat als de medewerkers van Stoke hun overeenkomsten zouden overtreden of beëindigen, dit niet de verwachte financiële of andere voordelen zou verkrijgen; De mogelijkheid dat Stoke en Biogen mogelijk niet succesvol zijn in hun ontwikkeling van Zorevunersen en dat ze, zelfs als ze succesvol zijn, misschien niet in staat zijn om Zorevunersen met succes te commercialiseren; Positieve resultaten in een klinische proef kunnen mogelijk niet worden gerepliceerd in latere onderzoeken of successen in klinische onderzoeken in een vroeg stadium, mogelijk niet voorspellend voor resultaten in latere stadiumproeven; Stoke's vermogen om zijn intellectuele eigendom te beschermen; Stoke's vermogen om ontwikkelingsactiviteiten te financieren en ontwikkelingsdoelen te bereiken tot medio 2028; en de andere risico's en onzekerheden beschreven onder de kop "Risicofactoren" in het jaarverslag van Stoke over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, zijn driemaandelijkse rapporten over formulier 10-Q en de andere documenten die het indient bij de Securities and Exchange Commission. Deze toekomstgerichte verklaringen spreken alleen vanaf de datum van dit persbericht, en Stoke voert geen verplichting op zich te herzien of bij te werken, toekomstgerichte verklaringen om gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven na de datum hiervan.

    Referentie:

  • Wu et al., Pediatrics, 2015 .

    • Bron: Biogen Inc.

    Geplaatst : 2025-08-12 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden