Biogen i Stoke Therapeutics ogłaszają pierwszego pacjenta podawanego w badaniu cesarza fazy 3 Zorevunnersen, potencjalnego leczenia z zespołem Draveta w modyfikującym chorobę

Śledź Drugslib na

Cambridge, Mass. I Bedford, Mass., 11 sierpnia 2025 r. (Globe Newswire) - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) i Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: Stok), firma biotechnologiczna poświęcona przywróceniu ekspresji białka poprzez wykorzystanie potencjału ciała w ramach organizmu, dziś ogłoszono, że pierwsza faza globalna 3 emeror. Zorevunersen do leczenia zespołu Draveta. Zorevunersen, badany antysensowny oligonukleotyd, może być pierwszym leczeniem modyfikującym chorobę zespołu Draveta.

„Nasze badania fazy 1/2 i rozszerzenie otwartej, dostarczyły dużego zestawu danych do poparcia naszego zrozumienia Zorevunersen i prowadzenia projektu badania emeryjnego, w tym oddziały czasu, czasów i selekcji i selekcji i mocy,” powiedział Barry, powiedział Barry Ticho. Dr M.D., dyrektor medyczny Stoke Therapeutics. „Biorąc pod uwagę nasilenie tej choroby i ograniczenia obecnych metod leczenia, znaczne i trwałe zmniejszenie napadów i ciągłe poprawy poznania i zachowania wspierają nasze przekonanie, że Zorevunersen może poprawić wyniki u pacjentów z zespołem Draveta.”

„Inicjacja badania cesarza jest kluczowym kamieniem milowym w rozwoju Zorevunersen”, powiedziała Katherine Dawson, kierownik jednostki ds. Rozwoju Therapeutics w Biogen. „Pomimo leczenia dostępnymi lekami przeciwnikowymi, brak zatwierdzonych leków nie dotyczy obecnie podstawowych aspektów poznawczych i behawioralnych tej rzadkiej choroby genetycznej. Wraz z Stoke, oczekujemy pracy we współpracy z nadzieją na doprowadzenie Zorevunersen jako pierwszą opcję leczenia modyfikowania choroby, jeśli zatwierdzono, dla zespołu Dravet.”

Foning Pivotal 3 Projektowanie 3 projektu. Podsumowanie

  • przewidywana liczba zapisów: Pacjenci z zespołem Draveta w wieku od 2 i do 18 lat z potwierdzonym wariantem w genie SCN1A, który nie jest związany z zdobywaniem funkcji.
  • po 8 -weetycznych okresach, które nie zostaną losowe 1: 1 do odbierania funkcji. Zorevunnersen lub Sham na 52-tygodniowy okres leczenia.
  • Ramiona leczenia: Pacjenci w aktywnym ramieniu leczenia otrzymają dwie dawki obciążenia 70 mg (dzień 1 i tydzień 8), a następnie dwie dawki utrzymania 45 mg (tydzień 24 i tydzień 40). Wszyscy pacjenci będą nadal otrzymywać standardowe leki opieki podczas badania.
  • Pierwotny punkt końcowy: Zmiana częstotliwości głównej napadu motorycznego mierzona w tygodniu 28.
  • Kluczowe wtórne punkty końcowe: Zmiana głównej częstotliwości napadu motorycznego mierzona w tygodniu 52. Zmiana zachowania i koncentrująca się przez subdominy Vineland-3, w tym komunikatowi specyficzne, rekompresjonalne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne, rekompresyjne. Relacje interpersonalne, umiejętności radzenia sobie i umiejętności osobiste mierzone w 52. tygodniu.
  • Kwalifikujący się uczestnicy będą oferowani trwające leczenie z Zorevunersen w ramach badania otwartego rozszerzenia (OLE).

    • „Zespół Draveta jest jednym z najbardziej zbadanych padaczek genetycznych, więc znamy znaczące i zmieniające życie efekty, jakie może mieć na pacjentów i ich opiekunów”, powiedział Joseph Sullivan, M.D., FAES, główny badacz studium i profesora neurologii oraz pediatrii oraz dyrektora pediatrycznego epilepsyjnego aspektowania na uniwersytecie w Kalifornii. „Zapewnienie dodatkowej ulgi w napadach pozostaje ważnym wynikiem klinicznym, ale potencjał rozwiązania podstawowej przyczyny genetycznej w celu rozwiązania objawów neurorozwojowych sygnalizuje zasadniczo nowy sposób leczenia choroby. Pilna potrzeba leczenia jest widoczna w wysokim stopniu zainteresowania w badaniu cesarskim.”

    Emperorcowe badanie kliniczne rozpoczęło się w Stanach Zjednoczonych, Japonia i jest w badaniu Europy. Aby uzyskać więcej informacji na temat badania cesarza, odwiedź https://www.emperorstudy.com/ i https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    O biogenu Założona w 1978 r., Biogen jest wiodącą firmą biotechnologii, która jest pioniskowym innowacyjnym naukiem, aby dostarczać nowe leki w celu przekształcenia życia pacjentów i tworzenia wartości dla akcjonariuszy i naszych społeczności. Zastosujemy głębokie zrozumienie biologii człowieka i wykorzystujemy różne metody, aby rozwijać zabiegi lub terapie, które zapewniają lepsze wyniki. Nasze podejście polega na podejmowaniu odważnego ryzyka, zrównoważonego zwrotu z inwestycji w celu zapewnienia długoterminowego wzrostu.

    Rutynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów na naszej stronie internetowej www.biogen.com. Śledź nas w mediach społecznościowych - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    O Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), jest firmą biotechnologiczną poświęconą przywracaniu ekspresji białka poprzez wykorzystanie potencjału organizmu za pomocą medycyny RNA. Stoke, stosując zastrzeżone podejście Tango (ukierunkowane powiększenie produkcji genów jądrowych), rozwija antysensowne oligonukleotydy (ASOS), aby selektywnie przywrócić naturalnie chroniące poziomy białka. Pierwszy lek Stoke w zakresie rozwoju, Zorevunersen, wykazał potencjał modyfikacji choroby u pacjentów z zespołem Draveta i jest obecnie oceniany w badaniu fazy 3. Początkowym skupieniem Stoke są choroby ośrodkowego układu nerwowego i oka, które są spowodowane utratą ~ 50% normalnych poziomów białka (haploinslustity). Dowód koncepcji został wykazany w innych narządach, tkankach i systemach, potwierdzając szeroki potencjał zastrzeżonego podejścia firmy. Stoke ma siedzibę w Bedford, Massachusetts. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź https://www.stoketherapeutics.com/.

    o zespole Draveta Zespół Draveta jest ciężkim rozwojem i padaczką mózgową (DEE) charakteryzującą się ciężkim, nawracającym napięciem, a także znaczącymi utworami poznawczymi i behawioralnymi. Większość przypadków Dravet jest spowodowana mutacjami w jednej kopii genu SCN1A, co prowadzi do niewystarczających poziomów białka Nav1.1 w komórkach neuronalnych w mózgu. Ponad 90 procent pacjentów nadal doświadcza napadów, pomimo leczenia najlepszymi dostępnymi lekami przeciwnikowymi. Powikłania choroby często przyczyniają się do złej jakości życia pacjentów i ich opiekunów. Upoślecia rozwojowe i poznawcze często obejmują niepełnosprawność intelektualną, opóźnienia rozwojowe, problemy z ruchem i równowagą, zaburzenia językowe i mowy, wady wzrostu, nieprawidłowości snu, zakłócenia autonomicznego układu nerwowego i zaburzeń nastroju. W porównaniu z ogólną populacją padaczki osoby żyjące z zespołem Draveta mają większe ryzyko nagłej nieoczekiwanej śmierci padaczki lub SUDEP. Zespół Draveta występuje globalnie i nie jest skoncentrowany na określonym obszarze geograficznym lub grupie etnicznej. Obecnie szacuje się, że do 38 000 osób żyje z zespołem Dravet w Stanach Zjednoczonych (~ 16 000), Wielkiej Brytanii, EU-4 i Japonii.

    O Zorevunersen Zorevunersen jest badanym antysensownym oligonukleotydem, który jest zaprojektowany do leczenia podstawowej przyczyny zespołu Draveta poprzez zwiększenie produkcji białka Nav1.1 w komórkach mózgowych z niestosowanego (typu dzikiego) genu SCN1A. Ten wysoce zróżnicowany mechanizm działania ma na celu zmniejszenie częstotliwości napadów poza to, co osiągnięto za pomocą leków przeciwgrzewnych oraz poprawa rozwoju neurologicznego, poznania i zachowania. Zorevunersen wykazał potencjał modyfikacji choroby i otrzymał oznaczenie leku sieroce przez FDA i EMA. FDA przyznała również rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej Zorevunersen i oznaczenie terapii przełomowej w leczeniu zespołu Draveta z potwierdzoną mutacją niezwiązaną z wzmocnieniem funkcji w genie SCN1A. Stoke ma strategiczną współpracę z Biogenem w celu opracowania i komercjalizacji Zorevunersen dla zespołu Draveta. W ramach współpracy Stoke zachowuje wyłączne prawa dla Zorevunersen w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Meksyku; Biogen otrzymuje wyłączne resztę światowych praw komercjalizacji.

    O badania cesarza Badanie fazy 3 cesarza (NCT06872125) jest globalnym, podwójnie ślepym, kontrolowanym przez pozornym badaniem oceniającym skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję Zorevunersen u dzieci AGES 2 do 18 do <18 z drave-controlled badaniem w scn. związane wzmocnieniem funkcji. oczekuje się, że badanie będzie zapisać uczestników stanach zjednoczonych, japonii, wielkiej brytanii i unii europejskiej, przy czym uczestnicy są randomizowani 1: 1, aby otrzymać zorevunersen poprzez administrację dooponową lub komparator pozorny przez 52-tygodniowy okres leczenia po 8-tygodniowym okresie podstawowym. zakończeniu badania kwalifikujący się będą oferowani trwające leczenie ramach ole. głównym punktem końcowym jest procentowa zmiana od wartości wyjściowej dużej częstotliwości napadów motorycznych 28 tygodniu u pacjentów otrzymujących porównaniu sham. kluczowymi wtórnymi punktami końcowymi trwałość wpływu na poważną częstotliwość poprawa zachowania poznania, mierzona subdomeny vineland-3, tym komunikacja ekspresyjna, receptowana, relacje interpersonalne, umiejętności radzenia sobie osobiste. dodatkowe punkty końcowe obejmują bezpieczeństwo, globalne wrażenie zmian klinicystów (cgi-c), (cagi-c) oraz skale rozwoju niemowląt (bsid-iv). uzyskać więcej informacji, odwiedź https:>

    Biogen Safe Harbor Niniejsza komunikat zawiera wypowiedzi przyszłościowe, w tym związane z potencjałem, korzyściami, bezpieczeństwem i skutecznością Zorevunersen; Potencjał komercyjnych programów biznesowych i rurociągów Biogen, w tym Zorevunersen; przewidywane korzyści i potencjał układu współpracy Biogen z Stoke Therapeutics; oraz ryzyko i niepewności związane z rozwojem leków i komercjalizacja. Te wypowiedzi przyszłościowe mogą towarzyszyć takie słowa, jak „cel”, „przewiduj”, „Załóż”, „wierz”, „kontempluj”, „kontynuuj”, „może”, „szacuj”, „oczekuj”, „prognozuj”, „cel”, „wskazówka”, „nadzieja”, „zamierzaj”, „może”, „obiektywne”, „obiektywne”, „możliwe”, „potencjał”, „projektu”, „Projekt”, „prognostyka”, „Powinie”, „Powinie”. „Target”, „Will”, „zrobi” oraz inne słowa i warunki o podobnym znaczeniu. Rozwój i komercjalizacja leków obejmuje wysoki stopień ryzyka, a tylko niewielka liczba programów badawczych i rozwojowych powoduje komercjalizację produktu. Wyniki we wczesnym stadium badań klinicznych mogą nie wskazywać na pełne wyniki lub wyniki z późniejszych badań klinicznych o stadium lub na większą skalę i nie zapewniają zatwierdzenia regulacyjnego. Nie powinieneś polegać na tych stwierdzeniach. Biorąc pod uwagę ich przyszłościowy charakter, stwierdzenia te obejmują znaczne ryzyko i niepewności, które mogą być oparte na niedokładnych założeniach i mogą powodować faktyczne wyniki różnią się istotnie od tych odzwierciedlonych w takich stwierdzeniach. Te oświadczenia dotyczące przyszłości są oparte na obecnych przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach obecnie dostępnych dla kierownictwa. Biorąc pod uwagę ich naturę, nie możemy zapewnić, że jakikolwiek wynik wyrażony w tych wypowiedziach w przyszłości zostanie zrealizowany w całości lub w części. Ostrzegamy, że oświadczenia te podlegają ryzyku i niepewności, z których wiele jest poza naszą kontrolą i może powodować, że przyszłe zdarzenia lub wyniki są istotnie różnione od tych podanych lub implikowanych w tym dokumencie, w tym między innymi niepewność długoterminowego sukcesu w rozwoju, licencjonowaniu lub pozyskiwaniu innych kandydatów produktów lub dodatkowych wskazaniach dla istniejących produktów; Oczekiwania, plany i perspektywy dotyczące zatwierdzeń produktu, zatwierdzenia dodatkowych wskazań dla naszych istniejących produktów, sprzedaży, cen, wzrostu, zwrotu kosztów i uruchomienia naszych produktów sprzedawanych i rurociągów; nasza zdolność do skutecznego wdrażania naszej strategii korporacyjnej; udane wykonanie naszych inicjatyw strategicznych i wzrostu, w tym przejęcia; Ryzyko, że pozytywne wyniki w badaniu klinicznym nie mogą być replikowane w kolejnych lub potwierdzających badaniach lub sukcesie we wczesnym etapie badań klinicznych, może nie przewidywać wyników w późniejszych lub na dużą skalę badań klinicznych lub badaniach w innych potencjalnych wskazaniach; Ryzyko związane z badaniami klinicznymi, w tym naszą zdolność do odpowiedniego zarządzania działaniami klinicznymi, nieoczekiwane obawy, które mogą wynikać z dodatkowych danych lub analizy uzyskanych podczas badań klinicznych, organy regulacyjne mogą wymagać dodatkowych informacji lub dalszych badań lub mogą nie zatwierdzić lub opóźnić zatwierdzenia naszych kandydatów na leki; występowanie niepożądanych zdarzeń bezpieczeństwa, ograniczenia użytkowania z naszymi produktami lub roszczenia dotyczące odpowiedzialności za produkt; oraz wszelkie inne ryzyko i niepewności opisane w innych raportach, które złożyliśmy do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.

    Te oświadczenia te przemawiają tylko z daty tego komunikatu prasowego i są w tej chwili oparte na informacjach i szacunkach. Powinny być znane lub nieznane ryzyko lub niepewności, czyli się lub powinny leżące u podstaw założenia, które okazują się niedokładne, rzeczywiste wyniki mogą się różnić istotnie od wcześniejszych wyników i przewidywanych, oszacowanych lub przewidywanych. Inwestorzy uważają, aby nie polegać nad nieuzasadnionym stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości. Kolejna lista i opis ryzyka, niepewności i innych spraw można znaleźć w naszym rocznym raporcie na formularzu 10-K w roku podatkowym zakończonym 31 grudnia 2024 r. Oraz w naszych kolejnych raportach dotyczących formularza 10-Q i formularzu 10-K, w każdym przypadku, w tym w odcinkach podanych „notatków dotyczących wyświetlania przyszłości”. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie podejmujemy żadnych obowiązków publicznego aktualizowania jakichkolwiek oświadczeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych zdarzeń, zmienionych okoliczności lub w inny sposób.

    Uwaga ostrzegawcza dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości Niniejsza komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu przepisów „bezpiecznej portu” Reform Prywatnych Papierów Wartościowych z 1995 r., W tym między innymi: zdolności Zorevunersen do leczenia podstawowych przyczyn zespołów Dravet i ograniczenia postępowania w zachowaniu i uznania w doniesieniach z instrukcji. projekt, czas i wyniki badania cesarza fazy 3; oraz oczekiwania i potencjalne korzyści współpracy Stoke z Biogen. Oświadczenia, w tym słowa, takie jak „przewidywanie”, „może”, „oczekiwać”, „plan”, „will” lub „maj” i oświadczenia w przyszłym czasie, są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości. Te oświadczenia dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, a także założeniami, które, jeśli okażą się nieprawidłowe lub nie w pełni zmaterializować, mogą spowodować, że wyniki Stoke różnią się od tych wyrażonych lub dorozumianych przez takie oświadczenia dotyczące przyszłości, w tym, ale nie ograniczone do ryzyka i niepewności związanych z: Stoke do postępowania, uzyskiwania zatwierdzenia regulacyjnego i upewnionego w przyszłości; Że jeśli współpracownicy Stoke będą naruszać lub rozwiązać swoje umowy, nie uzyskałby oczekiwanych korzyści finansowych lub innych; Możliwość, że Stoke i Biogen mogą nie odnieść sukcesu w rozwoju Zorevunersen i że nawet jeśli się powiedzie, mogą nie być w stanie skutecznie komercjalizować Zorevunersen; Pozytywne wyniki w badaniu klinicznym nie mogą być powtórzone w kolejnych badaniach lub sukcesie we wczesnym etapie badań klinicznych może nie przewidywać wyników w późniejszych badaniach; Zdolność Stoke'a do ochrony własności intelektualnej; Zdolność Stoke'a do finansowania działań rozwojowych i osiągania celów rozwoju do połowy 20128 r.; oraz inne ryzyko i niepewności opisane w ramach „czynników ryzyka” w rocznym raporcie Stoke na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2024 r., Kwartalne raporty na formularzu 10-Q oraz inne dokumenty, które składa z Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Te wypowiedzi przyszłościowe mówią tylko z daty niniejszej komunikacji prasowej i Stoke nie zobowiązuje się do zmiany ani aktualizacji żadnych stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności po dacie niniejszej. Śmiertelność specyficzna dla Dravet. Oszacowanie opiera się na wskaźnikach zapadalności opublikowanej przez Wu i in., Pediatrics, 2015 .

    Źródło: Biogen Inc.

    Wysłano : 2025-08-12 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe