A terapêutica de biogênio e stoke anuncia o primeiro paciente dosado no estudo do Imperador de Fase 3 de Zorevunersen, um potencial tratamento modificador da doença para a síndrome de Dravet

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CAMBRIDGE, Mass. and BEDFORD, Mass., Aug. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) and Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK), a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body’s potential with RNA medicine, today announced that the first patient has been dosed in the global Phase 3 EMPEROR study of Zorevunersen para o tratamento da síndrome de Dravet. Zorevunersen, um oligonucleotídeo antisense investigacional, tem o potencial de ser o primeiro tratamento modificador da doença para a síndrome de Dravet. M.D., Ph.D., diretor médico da Stoke Therapeutics. "Dada a gravidade desta doença e as limitações dos tratamentos atuais, as reduções substanciais e duráveis nas convulsões e as melhorias contínuas na cognição e no comportamento apóiam nossa crença de que Zorevunersen pode melhorar os resultados para pacientes com síndrome de Dravet".

"O início do estudo do Imperador é um marco crítico no desenvolvimento de Zorevunersen", disse Katherine Dawson, M.D., chefe da Unidade de Desenvolvimento de Terapêutica da Biogen. “Apesar do tratamento com medicamentos anti-convocação disponível, nenhum medicamento aprovado atualmente aborda os aspectos cognitivos e comportamentais subjacentes dessa doença rara e genética. Juntamente com o Stoke, esperamos trabalhar em colaboração com a esperança de trazer a adiantamento Zorevunesen como a primeira opção de tratamento de modificação da doença, se aprovado, para a síndrome de Dravet.

  • Inscrição antecipada: Pacientes com síndrome de Dravet entre as idades de 2 e até 18 anos de idade com uma variante confirmada no gene scn1a não associado ao ganho de função. Período de tratamento de 52 semanas. Todos os pacientes continuarão a receber o padrão de cuidados com os medicamentos ao longo do estudo. Relacionamentos interpessoais, habilidades de enfrentamento e habilidades pessoais medidas na semana 52.
  • Os participantes elegíveis receberão tratamento contínuo com o Zorevunersen como parte de um estudo de extensão aberta (OLE).

    • “Dravet syndrome is one of the most well studied genetic epilepsies so we know the significant and life-altering effects it can have on patients and their caregivers,” said Joseph Sullivan, M.D., FAES, principal investigator of the study and Professor of Neurology and Pediatrics and Director of the Pediatric Epilepsy Center of Excellence at the University of California San Francisco. “Fornecer alívio adicional de convulsões continua sendo um importante resultado clínico, mas o potencial de abordar a causa genética subjacente também aborda os sintomas do desenvolvimento neurológico sinaliza uma maneira fundamentalmente nova de tratar a doença. A necessidade urgente de tratamentos é evidente no alto grau de interesse no estudo do Emperor. Para mais informações sobre o estudo do Imperador, visite https://www.emperorstudy.com/ e https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    Sobre a Biogen Fundada em 1978, a Biogen é uma empresa líder de biotecnologia que pioneira em ciências inovadoras para entregar novos medicamentos para transformar a vida dos pacientes e criar valor para os acionistas e nossas comunidades. Aplicamos profunda compreensão da biologia humana e alavancamos diferentes modalidades para avançar em tratamentos ou terapias da primeira entrelates que oferecem resultados superiores. Nossa abordagem é assumir riscos ousados, equilibrados com o retorno do investimento para fornecer crescimento a longo prazo.

    Publicamos rotineiramente informações que podem ser importantes para os investidores em nosso site em www.biogen.com. Siga -nos nas mídias sociais - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    Sobre a Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), é uma empresa de biotecnologia dedicada a restaurar a expressão de proteínas, aproveitando o potencial do corpo com o medicamento de RNA. Usando a abordagem de tango proprietário de Stoke (aumento direcionado da produção de genes nucleares), o Stoke está desenvolvendo oligonucleotídeos anti-sentido (ASOs) para restaurar seletivamente os níveis de proteínas que ocorrem naturalmente. A primeira medicina de Stoke em desenvolvimento, Zorevunersen, demonstrou o potencial de modificação da doença em pacientes com síndrome de Dravet e está atualmente sendo avaliada em um estudo da Fase 3. O foco inicial de Stoke são doenças do sistema nervoso central e dos olhos causados por uma perda de ~ 50% dos níveis normais de proteínas (haploinsuficiência). A prova de conceito foi demonstrada em outros órgãos, tecidos e sistemas, apoiando amplo potencial para a abordagem proprietária da empresa. Stoke está sediado em Bedford, Massachusetts. Para obter mais informações, visite https://www.stoketherapeutics.com/. A maioria dos casos de dravet é causada por mutações em uma cópia do gene scn1a, levando a níveis insuficientes de proteína NAV1.1 nas células neuronais no cérebro. Mais de 90 % dos pacientes continuam sofrendo convulsões, apesar do tratamento com os melhores medicamentos anti-convocadores disponíveis. As complicações da doença geralmente contribuem para uma baixa qualidade de vida para os pacientes e seus cuidadores. As deficiências de desenvolvimento e cognitivo geralmente incluem incapacidade intelectual, atrasos no desenvolvimento, questões de movimento e equilíbrio, distúrbios da linguagem e da fala, defeitos de crescimento, anormalidades do sono, interrupções do sistema nervoso autonômico e distúrbios do humor. Comparado com a população geral de epilepsia, as pessoas que vivem com a síndrome de Dravet têm um maior risco de morte inesperada repentina na epilepsia, ou SUDEP. A síndrome de Dravet ocorre globalmente e não se concentra em uma área geográfica ou grupo étnico específico. Atualmente, estima-se que até 38.000 pessoas vivem com a síndrome de Dravet nos EUA (~ 16.000), Reino Unido, UE-4 e Japão.1

    sobre Zorevunersen Zorevunersen é um oligonucleotídeo antisense investigacional que foi projetado para tratar a causa subjacente da síndrome de Dravet, aumentando a produção de proteínas NAV1.1 em células cerebrais da cópia não mutada (tipo selvagem) do gene SCN1A. Esse mecanismo de ação altamente diferenciado visa reduzir a frequência de convulsões além do que foi alcançado com medicamentos anti-convulsões e melhorar o desenvolvimento, a cognição e o comportamento. Zorevunersen demonstrou o potencial de modificação da doença e recebeu a designação de medicamentos órfãos pelo FDA e pela EMA. O FDA também concedeu a designação de doenças pediátricas raras de Zorevunersen e designação de terapia inovadora para o tratamento da síndrome de Dravet com uma mutação confirmada não associada ao ganho de função, no gene SCN1A. Stoke tem uma colaboração estratégica com a Biogen para desenvolver e comercializar Zorevunersen para a síndrome de Dravet. Sob a colaboração, Stoke mantém direitos exclusivos para Zorevunersen nos Estados Unidos, Canadá e México; O biogênio recebe o resto dos direitos de comercialização mundial. associado ao ganho de função. Espera-se que o estudo inscreva participantes nos Estados Unidos, Japão, Reino Unido e União Europeia, com os participantes sendo randomizados 1: 1 para receber Zorevunersen por meio de administração intratecal ou um comparador simulado por um período de tratamento de 52 semanas após um período de linha de base de 8 semanas. Após a conclusão do estudo, os participantes elegíveis receberão tratamento contínuo com Zorevunersen como parte de um estudo OLE. O ponto final primário do estudo é a variação percentual da linha de base na frequência de crises motores principal na semana 28 em pacientes que recebem zorevunersen em comparação com a simulação. Os principais pontos finais secundários são a durabilidade do efeito na frequência de crises motores principais e melhorias no comportamento e cognição, medidas pelos subdomínios Vineland-3, incluindo comunicação expressiva, comunicação receptiva, relações interpessoais, habilidades de enfrentamento e habilidades pessoais. Os pontos de extremidade adicionais incluem segurança, impressão global do clínico de mudança (CGI-C), impressão global de mudança (CAGI-C) do cuidador e as escalas de Bayley do desenvolvimento infantil (BSID-IV). Para mais informações, visite https://www.emperstudy.com/.

    Biogen Safe Harbor Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas, incluindo o potencial, os benefícios, a segurança e a eficácia de Zorevunersen; o potencial dos programas comerciais e de oleodutos da Biogen, incluindo Zorevunersen; os benefícios previstos e o potencial do acordo de colaboração da Biogen com a Stoke Therapeutics; e riscos e incertezas associados ao desenvolvimento e comercialização de medicamentos. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” “Deveria”, “alvo”, “vontade”, “iria” e outras palavras e termos de significado semelhante. O desenvolvimento e a comercialização de medicamentos envolvem um alto grau de risco, e apenas um pequeno número de programas de pesquisa e desenvolvimento resulta na comercialização de um produto. Os resultados em ensaios clínicos em estágio inicial podem não ser indicativos de resultados completos ou resultados de ensaios clínicos em estágio posterior ou em maior escala e não garantem a aprovação regulatória. Você não deve confiar indevidamente a essas declarações. Dada sua natureza prospectiva, essas declarações envolvem riscos e incertezas substanciais que podem ser baseados em suposições imprecisas e podem causar resultados reais a diferir materialmente daqueles refletidos nessas declarações. Essas declarações prospectivas são baseadas nas crenças e suposições atuais da administração e nas informações atualmente disponíveis para a gerência. Dada a sua natureza, não podemos garantir que qualquer resultado expresso nessas declarações prospectivas seja realizado no todo ou em parte. Advertimos que essas declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, muitas das quais estão fora de nosso controle e podem causar eventos ou resultados futuros diferentes daqueles declarados ou implícitos neste documento, incluindo, entre outros, incerteza de sucesso a longo prazo no desenvolvimento, licenciamento ou aquisição de outros candidatos a produtos ou indicações adicionais para produtos existentes; expectativas, planos e perspectivas relacionadas às aprovações de produtos, aprovações de indicações adicionais para nossos produtos, vendas, preços, crescimento, reembolso e lançamento existentes de nossos produtos comercializados e de tubulação; nossa capacidade de implementar efetivamente nossa estratégia corporativa; a execução bem -sucedida de nossas iniciativas estratégicas e de crescimento, incluindo aquisições; O risco de que os resultados positivos em um ensaio clínico não possam ser replicados em ensaios subsequentes ou confirmatórios ou o sucesso nos ensaios clínicos em estágio inicial pode não ser preditivo de resultados em ensaios ou ensaios clínicos em estágio posterior ou em larga escala em outras indicações potenciais; Riscos associados a ensaios clínicos, incluindo nossa capacidade de gerenciar adequadamente as atividades clínicas, preocupações inesperadas que podem surgir de dados ou análises adicionais obtidas durante ensaios clínicos, as autoridades reguladoras podem exigir informações adicionais ou estudos adicionais ou podem não aprovar ou atrasar a aprovação de nossos candidatos a medicamentos; a ocorrência de eventos adversos de segurança, restrições ao uso com nossos produtos ou reivindicações de responsabilidade do produto; e quaisquer outros riscos e incertezas descritos em outros relatórios que arquivamos na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. Os riscos ou incertezas conhecidos ou desconhecidos se materializam ou devem suposições subjacentes forem imprecisas, os resultados reais podem variar materialmente dos resultados anteriores e daqueles antecipados, estimados ou projetados. Os investidores são advertidos por não confiar indevidos em declarações prospectivas. Uma lista e descrição adicionais dos riscos, incertezas e outros assuntos podem ser encontrados em nosso relatório anual sobre o Formulário 10-K para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2024, e em nossos relatórios subsequentes sobre o formulário 10-Q e o formulário 10-K, em cada caso, inclusive nas seções, e nos relatórios de renda em 8 e “Item 1A. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros, circunstâncias alteradas ou de outra forma.

    Nota de advertência sobre declarações prospectivas Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas na aceção das disposições "portuárias seguras" da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995, incluindo, mas não se limitam a: a capacidade de melhorar os níveis ou a manutenção de pessoas que se mostram em relação aos níveis de gestão e a mais que se lembram; o design, o tempo e os resultados do estudo do Imperador de Fase 3; e as expectativas e benefícios potenciais da colaboração de Stoke com a Biogen. Declarações, incluindo palavras como "antecipar", "poder", "esperar", "plano", "vontade" ou "may" e declarações no tempo futuro são declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas, bem como suposições, que, se elas se provarem incorretas ou não se materializarem totalmente, podem causar os resultados de Stoke a diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas, incluindo, mas não limitam, os riscos e os relatórios relacionados à Stoke a serem regulamentados; que se os colaboradores de Stoke viessem violar ou encerrar seus acordos, isso não obteria os benefícios financeiros ou outros previstos; A possibilidade de Stoke e Biogen não ter sucesso no desenvolvimento de Zorevunersen e que, mesmo que bem -sucedidos, possam ser incapazes de comercializar com sucesso Zorevunersen; Resultados positivos em um ensaio clínico não podem ser replicados em ensaios ou sucessos subsequentes em ensaios clínicos em estágio inicial, podem não ser preditivos de resultados em ensaios em estágio posterior; A capacidade da Stoke de proteger sua propriedade intelectual; A capacidade da Stoke de financiar atividades de desenvolvimento e atingir as metas de desenvolvimento até meados de 2028; e os outros riscos e incertezas descritos sob o título "Fatores de risco" no relatório anual de Stoke no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024, seus relatórios trimestrais sobre o Formulário 10-Q e os outros documentos arquivados na Securities and Exchange Commission. Essas declarações prospectivas falam apenas a partir da data deste comunicado à imprensa e Stoke não assume nenhuma obrigação de revisar ou atualizar quaisquer declarações prospectivas para refletir eventos ou circunstâncias após a data deste documento. A estimativa é baseada nas taxas de incidência publicadas por Wu et al., Pediatrics, 2015 .

    Fonte: Biogen Inc.

    Postou : 2025-08-12 12:00

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