Biogen și Stoke Therapeutics anunță primul pacient dozat în faza 3 Studiul împăratului Zorevunersen, un potențial tratament de modificare a bolii pentru sindromul Dravet

Urmăriți Drugslib pe

Cambridge, Mass. Și Bedford, Mass., 11 august 2025 (Globe Newswire) - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) și Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK), o companie de biotehnologie dedicată restabilirii expresiei proteinelor prin valorificarea potențialului global cu medicamentul ARN, a anunțat astăzi că primul pacient a fost distins în faza globală 3 Zorevunersen pentru tratamentul sindromului Dravet. Zorevunersen, an investigational antisense oligonucleotide, has the potential to be the first disease-modifying treatment for Dravet syndrome.

“Our Phase 1/2 and open-label extension studies have provided a large dataset to support our understanding of zorevunersen and guide the EMPEROR study design, including dosing, duration and selection and powering of the endpoints,” said Barry Ticho, M.D., doctorat, ofițer medical șef al Stoke Therapeutics. „Având în vedere severitatea acestei boli și limitările tratamentelor curente, reducerea substanțială și durabilă a convulsiilor și îmbunătățiri continue ale cogniției și comportamentului susțin credința noastră că Zorevunersen poate îmbunătăți rezultatele pentru pacienții cu sindrom Dravet.”

„Inițierea studiului împăratului este o etapă critică în dezvoltarea lui Zorevunersen”, a declarat Katherine Dawson, M.D., șeful unității de dezvoltare terapeutică de la Biogen. „În ciuda tratamentului cu medicamente anti-sechestre disponibile, niciun medicament aprobat nu abordează în prezent aspectele cognitive și comportamentale care stau la baza acestei boli genetice rare. Împreună cu Stoke, așteptăm cu nerăbdare să lucrăm în colaborare cu speranța de a aduce Zorevunersen ca prima opțiune de tratament care modifică boala, dacă este aprobată, pentru sindromul dravet. Rezumat

  • înscriere anticipată: pacienți cu sindrom Dravet cu vârste cuprinse între 2 și până la 18 ani cu o variantă confirmată în gena SCN1A care nu este asociată cu câștigul funcției. Zorevunersen sau Sham pentru o perioadă de tratament de 52 de săptămâni.
  • brațe de tratament: Pacienții din brațul de tratament activ vor primi două doze de încărcare de 70 mg (ziua 1 și săptămâna 8), urmate de două doze de întreținere de 45 mg (săptămâna 24 și săptămâna 40). All patients will continue to receive standard of care medicines throughout the study.
  • Primary Endpoint: Change in major motor seizure frequency measured at Week 28.
  • Key Secondary Endpoints: Change in major motor seizure frequency measured at Week 52. Change in behavior and cognition as measured by the Vineland-3 subdomains, including expressive communication, receptive communication, Relații interpersonale, abilități de coping și abilități personale măsurate în săptămâna 52.
  • Participanții eligibili li se vor oferi tratament continuu cu Zorevunersen ca parte a unui studiu de extensie deschisă (OLE).

    • „Sindromul Dravet este unul dintre cele mai bine studiate epilepsiuni genetice, astfel încât știm efectele semnificative și care pot schimba viața asupra pacienților și îngrijitorilor lor”, a declarat Joseph Sullivan, M.D., FAES, investigatorul principal al studiului și profesorul de neurologie și pediatrie și directorul centrului de epilepsie pediatrică. „Oferirea de scutire suplimentară de convulsii rămâne un rezultat clinic important, dar potențialul de a aborda cauza genetică de bază pentru a aborda, de asemenea, simptomele neurodezvoltate semnalează un mod fundamental nou de tratare a bolii. Necesitatea urgentă de tratamente este evidentă în gradul ridicat de interes în studiul împăratului. Pentru mai multe informații despre studiul împăratului, vizitați https://www.eperstudy.com/ și https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    Despre Biogen Fondat în 1978, Biogen este o companie de biotehnologie de frunte care pionierii științei inovatoare pentru a oferi noi medicamente pentru a transforma viața pacienților și pentru a crea valoare pentru acționari și comunitățile noastre. Aplicăm o înțelegere profundă a biologiei umane și folosim diferite modalități pentru a avansa tratamente sau terapii din prima clasă care oferă rezultate superioare. Abordarea noastră este să asumăm riscuri îndrăznețe, echilibrate cu rentabilitatea investițiilor pentru a oferi o creștere pe termen lung.

    postăm în mod obișnuit informații care pot fi importante pentru investitorii de pe site-ul nostru de la www.biogen.com. Urmați -ne pe social media - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    despre Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), este o companie de biotehnologie dedicată restabilirii expresiei proteice prin valorificarea potențialului organismului cu medicina ARN. Folosind tango-ul proprietar al lui Stoke (mărirea vizată a ieșirii genei nucleare), Stoke dezvoltă oligonucleotide antisens (ASO) pentru a restabili selectiv nivelurile de proteine care aparțin în mod natural. Primul medicament al lui Stoke în dezvoltare, Zorevunersen, a demonstrat potențialul modificării bolii la pacienții cu sindrom Dravet și este în prezent evaluat într -un studiu de fază 3. Obiectivul inițial al lui Stoke sunt bolile sistemului nervos central și ochiul care sunt cauzate de o pierdere de ~ 50% din nivelurile normale de proteine (haploinSuficiență). Dovada conceptului a fost demonstrată în alte organe, țesuturi și sisteme, susținând un potențial larg pentru abordarea proprie a companiei. Stoke are sediul în Bedford, Massachusetts. Pentru mai multe informații, vizitați https://www.stoketherapeutics.com/.

    Despre sindromul Dravet Sindromul Dravet este o dezvoltare severă și o encefalopatie epileptică (DEE) caracterizată prin convulsii severe și recurente, precum și deficiențe cognitive și comportamentale semnificative. Majoritatea cazurilor de Dravet sunt cauzate de mutații într -o copie a genei SCN1A, ceea ce duce la niveluri insuficiente de proteină NAV1.1 în celulele neuronale din creier. Peste 90 la sută dintre pacienți continuă să experimenteze convulsii, în ciuda tratamentului cu cele mai bune medicamente anti-sechestre disponibile. Complicațiile bolii contribuie adesea la o calitate slabă a vieții pentru pacienți și îngrijitorii lor. Insuficiențele de dezvoltare și cognitive includ adesea dizabilități intelectuale, întârzieri de dezvoltare, probleme de mișcare și echilibru, tulburări de limbaj și vorbire, defecte de creștere, anomalii de somn, perturbări ale sistemului nervos autonom și tulburări de dispoziție. În comparație cu populația generală de epilepsie, persoanele care trăiesc cu sindromul Dravet prezintă un risc mai mare de moarte subită neașteptată în epilepsie sau SUDEP. Sindromul Dravet apare la nivel global și nu este concentrat într -o anumită zonă geografică sau un grup etnic. În prezent, se estimează că până la 38.000 de persoane trăiesc cu sindromul Dravet în S.U.A. (~ 16.000), Marea Britanie, UE-4 și Japonia.1

    despre Zorevunersen Zorevunersen este un oligonucleotid antisens de investigație care este conceput pentru a trata cauza care stă la baza sindromului Dravet prin creșterea producției de proteine NAV1.1 în celulele creierului din copia non-mutată (de tip sălbatic) a genei SCN1A. Acest mecanism de acțiune extrem de diferențiat își propune să reducă frecvența convulsiei dincolo de ceea ce s-a obținut cu medicamentele anti-convulsii și la îmbunătățirea neurodezvoltării, cogniției și comportamentului. Zorevunersen a demonstrat potențialul de modificare a bolii și a primit desemnarea medicamentului orfan de către FDA și EMA. FDA a acordat, de asemenea, Zorevunersen de desemnare rară a bolilor pediatrice și desemnare a terapiei descoperite pentru tratamentul sindromului Dravet cu o mutație confirmată care nu este asociată cu câștigul funcției, în gena SCN1A. Stoke are o colaborare strategică cu Biogen pentru a dezvolta și comercializa Zorevunersen pentru sindromul Dravet. În cadrul colaborării, Stoke păstrează drepturi exclusive pentru Zorevunersen în Statele Unite, Canada și Mexic; Biogen receives exclusive rest of world commercialization rights.

    About the EMPEROR StudyThe EMPEROR Phase 3 Study (NCT06872125) is a global, double-blind, sham-controlled study evaluating the efficacy, safety and tolerability of zorevunersen in children ages 2 to <18 with dravet syndrome a confirmed variant in the scn1a gene not asociat cu câștigul funcției. se preconizează că procesul va înscrie participanții în statele unite, japonia, regatul unit și uniunea europeană, fiind randomizați 1: 1 pentru primi fie zorevunersen prin administrația intratecală, un comparator timid o perioadă de tratament 52 săptămâni după bază 8 săptămâni. finalizarea studiului, participanților eligibili li vor oferi continuu ca parte unui studiu ole. obiectivul principal al studiului este modificarea procentuală la valoarea inițială frecvența majoră convulsiei motorii săptămâna 28 pacienții care au primit comparație sham. obiectivele secundare cheie sunt durabilitatea efectului asupra frecvenței majore convulsie motorie îmbunătățiri ale comportamentului cogniției, măsurate subdomenii vineland-3, inclusiv comunicare expresivă, receptivă, relații interpersonale, abilități coping personale. suplimentare includ siguranța, clinicianul global impression of change (cgi-c), îngrijitorul impresiei globale schimbare (cagi-c) scale bayley dezvoltare sugarului (bsid-iv). mai multe informații, vizitați https:>

    Biogen Safe Harbour Acest comunicat de știri conține declarații prospective, inclusiv referitoare la potențialul, beneficiile, siguranța și eficacitatea lui Zorevunersen; potențialul programelor comerciale de afaceri comerciale și conducte ale Biogen, inclusiv Zorevunersen; beneficiile anticipate și potențialul aranjamentului de colaborare al Biogen cu Stoke Therapeutics; și riscuri și incertitudini asociate dezvoltării și comercializării medicamentelor. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” „Ar trebui”, „țintă”, „voință”, „ar fi” și alte cuvinte și termeni de sens similar. Dezvoltarea și comercializarea medicamentelor implică un grad ridicat de risc și doar un număr mic de programe de cercetare și dezvoltare duc la comercializarea unui produs. Rezultatele în studiile clinice în stadiu incipient pot să nu fie indicative ale rezultatelor complete sau ale rezultatelor din studiile clinice cu stadiu ulterior sau mai mare și nu asigură aprobarea reglementării. Nu ar trebui să plasați dependență nejustificată pe aceste declarații. Având în vedere natura lor prospectivă, aceste afirmații implică riscuri și incertitudini substanțiale care se pot baza pe presupuneri inexacte și ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ de cele reflectate în astfel de declarații. Aceste declarații prospective se bazează pe convingerile și ipotezele actuale ale conducerii și pe informațiile disponibile în prezent pentru management. Având în vedere natura lor, nu putem asigura că orice rezultat exprimat în aceste declarații prospective va fi realizat în întregime sau parțial. Avem atenție că aceste declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, multe dintre ele fiind în afara controlului nostru și ar putea determina evenimentele sau rezultatele viitoare să fie semnificativ diferite de cele menționate sau implicate în acest document, inclusiv, printre altele, incertitudinea succesului pe termen lung în dezvoltarea, licențarea sau dobândirea altor candidați de produse sau indicii suplimentare pentru produsele existente; așteptări, planuri și perspective referitoare la aprobările de produse, aprobările de indicații suplimentare pentru produsele noastre existente, vânzările, prețurile, creșterea, rambursarea și lansarea produselor noastre comercializate și conducte; capacitatea noastră de a implementa eficient strategia noastră corporativă; executarea cu succes a inițiativelor noastre strategice și de creștere, inclusiv achiziții; Riscul ca rezultatele pozitive într -un studiu clinic nu poate fi replicat în studiile ulterioare sau de confirmare sau succesul în studiile clinice în stadiu incipient poate să nu prezice rezultatele în stadiul ulterior sau în studiile clinice sau studiile clinice la scară largă în alte indicații potențiale; Riscuri asociate studiilor clinice, inclusiv capacitatea noastră de a gestiona în mod adecvat activitățile clinice, preocupările neașteptate care pot apărea din date sau analize suplimentare obținute în timpul studiilor clinice, autoritățile de reglementare pot necesita informații suplimentare sau studii suplimentare sau nu pot să aprobe sau să întârzie aprobarea candidaților noștri de droguri; apariția unor evenimente adverse de siguranță, restricții privind utilizarea cu produsele noastre sau cererile de răspundere pentru produse; și orice alte riscuri și incertitudini care sunt descrise în alte rapoarte pe care le -am depus la Comisia de valori mobiliare și schimburi din SUA.

    Aceste declarații vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă și se bazează pe informații și estimări disponibile în acest moment. În cazul în care riscurile sau incertitudinile cunoscute sau necunoscute se materializează sau ar trebui să se dovedească inexacte, rezultatele reale ar putea varia semnificativ de rezultatele anterioare și de cele anticipate, estimate sau proiectate. Investitorii sunt avertizați să nu pună o dependență nejustificată pe declarații prospective. O altă listă și descrierea riscurilor, a incertitudinilor și a altor chestiuni pot fi găsite în raportul nostru anual privind formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2024, iar în rapoartele noastre ulterioare privind formularul 10-Q și Formularul 10-K, în fiecare caz, inclusiv în secțiunile noastre din subtitrarea „Notă cu privire la formularul de probă”, în cadrul „Factorilor de risc” și „Factorii de risc”. Cu excepția cazului în care solicită legea, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza public declarațiile prospective, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare, a circumstanțelor schimbate sau a altfel.

    Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the “safe harbor” provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: the ability of zorevunersen to treat the underlying causes of Dravet syndrome and reduce seizures or show improvements in behavior and cognition at the indicated dosing levels or at all; proiectarea, calendarul și rezultatele studiului împăratului de fază 3; și așteptările și beneficiile potențiale ale colaborării lui Stoke cu Biogen. Declarații, inclusiv cuvinte precum „anticipați”, „ar putea”, „așteptați”, „plan”, „voință” sau „mai”, iar declarațiile în timpul viitor sunt declarații prospective. Aceste declarații prospective implică riscuri și incertitudini, precum și presupuneri, care, dacă se dovedesc incorecte sau nu se materializează pe deplin, ar putea determina rezultatele lui Stoke să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective, inclusiv, dar nu se limitează la riscuri și incertitudini legate de capacitatea de: STOKE de a avansa, de a obține aprobarea regulatorului de reglementare și de a comercializa Ultimate de produsul său: Candidații STOKE, de a obține aprobarea regulatorului de reglementare și de a comercializa ultimele produse ale produsului său: Candidații produsului STOKE; că, dacă colaboratorii lui Stoke ar încălca sau încheia acordurile lor, nu ar obține beneficii financiare sau de altă natură anticipate; posibilitatea ca Stoke și Biogen să nu aibă succes în dezvoltarea lor de Zorevunersen și că, chiar dacă au succes, ar putea să nu poată comercializa cu succes Zorevunersen; Rezultatele pozitive într -un studiu clinic nu pot fi replicate în studiile sau succesele ulterioare în studiile clinice în stadiu incipient poate să nu prezic rezultatele în studiile în stadiu ulterior; Capacitatea lui Stoke de a -și proteja proprietatea intelectuală; Capacitatea lui Stoke de a finanța activități de dezvoltare și de a atinge obiective de dezvoltare până la jumătatea anului 2028; și celelalte riscuri și incertitudini descrise la rubrica „Factorii de risc” în raportul anual al lui Stoke cu privire la formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, rapoartele sale trimestriale privind formularul 10-Q și celelalte documente pe care le depune cu Securities and Exchange Commission. Aceste declarații prospective vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă, iar Stoke nu își asumă nicio obligație de a revizui sau actualiza nicio declarație prospectivă pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe după data de la prezentare. mortalitate. Estimarea se bazează pe ratele de incidență publicate de Wu și colab., Pediatrics, 2015 .

    Sursa: Biogen Inc.

    Postat : 2025-08-12 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare