Biogen and Stoke Therapeutics объявляет о первом пациенте, дозированном в фазе 3 Императорское исследование Zorevunersen, потенциальное лечение модификации заболевания при синдроме Дравета

«Синдром Драве является одной из наиболее хорошо изученных генетических эпилепсий, поэтому мы знаем значительные и изменяющие жизнь эффекты, которые он может оказать на пациентов и их опекунов»,-сказал Джозеф Салливан, доктор медицинских наук, Фаес, главный исследователь исследования и профессор неврологии и педиатров и директор педиатрического эпилепсионного центра Excelce Atthe University of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of Califory of The University of Caby. «Предоставление дополнительного облегчения от судорог остается важным клиническим исходом, но потенциал для устранения основной генетической причины также устранения симптомов развития нейроразвития сигнализирует об основополагающем способе лечения этой болезни. Срочная потребность в лечении очевидна в высокой степени интереса к исследованию Emperor». Для получения дополнительной информации об исследовании Императора, пожалуйста, посетите https://www.emperorstudy.com/ и https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

о Biogen , основанная в 1978 году, Biogen является ведущей биотехнологической компанией, которая пионерает инновационную науку для доставки новых лекарств для трансформации жизни пациентов и создания ценности для акционеров и наших сообществ. Мы применяем глубокое понимание биологии человека и используем различные методы для продвижения первого в классе методов лечения или методов лечения, которые обеспечивают превосходные результаты. Наш подход состоит в том, чтобы принять смелые риски, сбалансированные с возвратом инвестиций для обеспечения долгосрочного роста. Следуйте за нами в социальных сетях - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

о Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok), является биотехнологической компанией, занимающейся восстановлением экспрессии белка, используя потенциал организма с помощью РНК -медицины. Используя запатентованный танго Сток (целевое увеличение выхода ядерного гена), Stoke разрабатывает антисмысловые олигонуклеотиды (ASOS) для избирательного восстановления естественных уровней белка. Первое лекарство в разработке Сток, Zorevunersen, продемонстрировала потенциал модификации заболевания у пациентов с синдромом Драве и в настоящее время оценивается в исследовании фазы 3. Первоначальным фокусом Сток являются заболевания центральной нервной системы и глаз, вызванные потерей ~ 50% от нормальных уровней белка (гаплоинсуфальность). Подтверждение концепции было продемонстрировано в других органах, тканях и системах, поддерживающих широкий потенциал для собственного подхода компании. Сток со штаб -квартирой в Бедфорде, штат Массачусетс. Для получения дополнительной информации посетите https://www.stoketherapeutics.com/. Большинство случаев дравета вызваны мутациями в одной копии гена SCN1A, что приводит к недостаточным уровням белка NAV1.1 в нейрональных клетках в мозге. Более 90 процентов пациентов продолжают испытывать судороги, несмотря на лечение с лучшими доступными антисезойными лекарствами. Осложнения заболевания часто способствуют низкому качеству жизни для пациентов и их опекунов. Развитие и когнитивные нарушения часто включают интеллектуальную инвалидность, задержки в развитии, проблемы движения и баланса, языковые и речевые нарушения, дефекты роста, нарушения сна, нарушения вегетативной нервной системы и расстройства настроения. По сравнению с населением общей эпилепсии люди, живущие с синдромом Драве, имеют более высокий риск внезапной неожиданной смерти при эпилепсии или SUDEP. Синдром Драве встречается во всем мире и не концентрируется в определенной географической области или этнической группе. В настоящее время подсчитано, что до 38 000 человек живут с синдромом Драве в США (~ 16 000), Великобритании, ЕС-4 и Японии.1

о Zorevunersen Zorevunersen-это исследовательский антисмысловый олигонуклеотид, который предназначен для лечения основной причины синдрома Драве путем увеличения производства белка NAV1.1 в клетках мозга из неотированной (дикого типа) копии гена SCN1A. Этот высоко дифференцированный механизм действия направлен на снижение частоты судорог за пределами того, что было достигнуто с помощью антисеризационных лекарств, а также для улучшения развития, познания и поведения. Zorevunersen продемонстрировал потенциал для модификации заболевания и получил обозначение лекарств для сирот FDA и EMA. FDA также предоставило Zorevunersen редкое обозначение педиатрических заболеваний и обозначение прорывной терапии для лечения синдрома драве с подтвержденной мутацией, не связанной с усилением функции, в гене Scn1a. Stoke имеет стратегическое сотрудничество с Biogen для разработки и коммерциализации Zorevunersen для синдрома Драве. В соответствии с сотрудничеством Сток сохраняет эксклюзивные права на Zorevunersen в Соединенных Штатах, Канаде и Мексике; Biogen получает эксклюзивные права в остальном мире коммерциализации. связан с усилением функции. Ожидается, что судебное разбирательство зарегистрирует участников в Соединенных Штатах, Японии, Великобритании и Европейском союзе, причем участники будут рандомизированы 1: 1, чтобы получить либо Zorevunersen через интратекальную администрацию, либо поддельный компаратор для 52-недельного периода лечения после 8-недельного базового периода. После завершения исследования, подходящим участникам будет предложено постоянное лечение с Zorevunersen в рамках исследования OLE. Основная конечная точка исследования - это процентное изменение по сравнению с базовой линейкой при основной частоте судорог на 28 неделе у пациентов, получающих зоревунерсен по сравнению с Sham. Ключевыми вторичными конечными точками являются долговечность влияния на основную частоту и улучшения поведения и познания, измеряемые субдоминами Vineland-3, включая выразительное общение, восприимчивое общение, межличностные отношения, навыки преодоления и личные навыки. Дополнительные конечные точки включают в себя безопасность, глобальное впечатление от изменений в клиницистах (CGI-C), глобальное впечатление об изменениях (CAGI-C) и масштабы Bayley of Defant Development (BSID-IV). Для получения дополнительной информации посетите https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbour . Этот выпуск новостей содержит перспективные заявления, в том числе связанные с потенциалом, преимуществами, безопасностью и эффективностью Zorevunersen; потенциал программ коммерческого бизнеса и трубопроводов Biogen, включая Zorevunersen; ожидаемые преимущества и потенциал соглашения о сотрудничестве Biogen с Stoke Therapeutics; и риски и неопределенности, связанные с разработкой и коммерциализацией лекарств. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” «Должен», «цель», «воля», «будет», и другие слова и термины аналогичного значения. Разработка и коммерциализация лекарств включают высокую степень риска, и лишь небольшое количество исследований и программ разработок приводит к коммерциализации продукта. Результаты в клинических испытаниях на ранней стадии могут не свидетельствовать о полных результатах или результатах, полученных на более поздней стадии или более крупных клинических испытаниях и не обеспечивают одобрения регулирующих органов. Вы не должны придавать чрезмерную зависимость от этих утверждений. Учитывая их прогноз, эти заявления включают в себя существенные риски и неопределенности, которые могут основываться на неточных предположениях и могут привести к тому, что фактические результаты существенно отличаются от отраженных в таких заявлениях. Эти прогнозные заявления основаны на текущих убеждениях и предположениях руководства, а также на информации, доступной в настоящее время для управления. Учитывая их природу, мы не можем заверить, что любой результат, выраженный в этих прогнозных заявлениях, будет реализован полностью или частично. Мы предостерегаем, что эти заявления подвержены рискам и неопределенности, многие из которых находятся вне нашего контроля и могут привести к тому, что будущие события или результаты существенно отличаются от указанных или подразумеваемых в этом документе, в том числе, среди прочего, неопределенности долгосрочного успеха в разработке, лицензировании или приобретении других кандидатов на продукты или дополнительные показания для существующих продуктов; Ожидания, планы и перспективы, связанные с разрешениями на продукцию, разрешения на дополнительные показания для наших существующих продуктов, продаж, ценообразования, роста, возмещения и запуска наших продаваемых и трубопроводных продуктов; Наша способность эффективно реализовать нашу корпоративную стратегию; Успешное выполнение наших стратегических и инициатив роста, включая приобретения; Риск того, что положительные результаты в клиническом исследовании не могут быть воспроизведены в последующих или подтверждающих исследованиях или успеха в клинических испытаниях на ранней стадии, не может быть прогнозированием результатов на более поздних стадиях или крупномасштабных клинических испытаниях или испытаниях в других потенциальных показаниях; Риски, связанные с клиническими испытаниями, включая нашу способность адекватно управлять клинической деятельностью, неожиданные проблемы, которые могут возникнуть в результате дополнительных данных или анализа, полученных во время клинических испытаний, регулирующие органы могут потребовать дополнительной информации или дальнейших исследований, или могут не утвердить или могут отложить одобрение наших кандидатов в лекарства; возникновение неблагоприятных событий безопасности, ограничения на использование с нашими продуктами или требования об ответственности за продукцию; и любые другие риски и неопределенности, которые описаны в других отчетах, которые мы подали в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Если известные или неизвестные риски или неопределенность материализуются или должны основные предположения оказаться неточными, фактические результаты могут существенно варьироваться от прошлых результатов и предполагаемых, оцененных или прогнозируемых. Инвесторы предоставляют не поставить неоправданную зависимость от прогнозных заявлений. Дальнейший список и описание рисков, неопределенности и других вопросов можно найти в нашем годовом отчете о форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2024 года, и в наших последующих отчетах о форме 10-Q и форме 10-K, в каждом случае, включая в разделе «Подпись», «Примечание относительно перспективных заявлений» и «Испытание 1А. Факторы риска», и в наших подразделениях на представленных в форме 8-ы. За исключением случаев, требуемых по закону, мы не предпринимаем никаких обязательств публично обновлять какие-либо перспективные заявления, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, измененных обстоятельств или иных.

предостерегающая примечание относительно прогнозных заявлений Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в значении положений «безопасная гавань» Закона о реформе судебных разбирательств в частных ценных бумагах 1995 года, включая, но не ограничиваясь: способность зоревунерсена обрабатывать основополагающие причины ведущих синдрома и уменьшение изъятий или демонстрации по поведению по поведению по поведению по поведению по поведению по поведению; дизайн, время и результаты исследования Императора Фазы 3; и ожидания и потенциальные преимущества сотрудничества Сток с Biogen. Заявления, в том числе такие слова, как «Предвидеть», «Можно», «Ожидайте», «план», «воля» или «может» и заявления в будущем времени, являются прогнозными заявлениями. Эти перспективные заявления включают риски и неопределенности, а также предположения, которые, если они оказываются неверными или не полностью материализуются, могут привести к тому, что результаты Стока существенно отличаются от тех, которые выражаются или подразумеваются такими прогнозными заявлениями, включая, но не ограничиваясь, риски и неопределенности, связанные с: способность Сток, чтобы повысить, получить регулирующие и устойчивые коммерциализированные продукты, которые относятся к кандидату на продукцию; что, если бы сотрудники Стоука нарушили или прекратили свои соглашения, это не получило бы ожидаемые финансовые или другие льготы; Возможность того, что Сток и Биоген, возможно, не успешны в их развитии Zorevunersen и что, даже если они успешно, они могут быть не в состоянии успешно коммерциализировать Zorevunersen; Положительные результаты в клиническом исследовании не могут быть воспроизведены в последующих исследованиях или успехах в клинических испытаниях на ранней стадии, которые не могут быть предсказательными для результатов в последующих испытаниях на стадии; Способность Сток защитить свою интеллектуальную собственность; Способность Сток финансировать деятельность по развитию и достигать целей развития до середины 2018 года; и другие риски и неопределенности, описанные в разделе «Факторы риска» в годовом отчете Сток по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, его ежеквартальные отчеты по форме 10-Q и другие документы, которые он подает в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Эти прогнозные заявления говорят только на дату настоящего пресс-релиза, и Сток не предпринимает обязанности пересмотреть или обновлять любые прогнозные заявления, чтобы отразить события или обстоятельства после даты настоящего Соглашения. смертность. Оценка основана на показателях заболеваемости, опубликованных Wu et al., Pediatrics, 2015 .