Biogen ve Stoke Therapeutics, Dravet Sendromu için potansiyel bir hastalık modifiye edici tedavi olan Zorevunersen'in Faz 3 İmparator Çalışması'nda dozda ilk hastayı duyurdu

“Dravet sendromu en iyi incelenen genetik epilepsilerden biridir, bu nedenle hastalar ve bakıcıları üzerinde sahip olabileceği önemli ve yaşamı değiştiren etkileri biliyoruz,” diyor FAES, M.D., Nöroloji ve Pedicik Direktörü Merkezi M.EES, M.D. “Nöbetlerden ek bir rahatlama sağlamak önemli bir klinik sonuç olmaya devam etmektedir, ancak nörogelişimsel semptomları ele almak için altta yatan genetik nedeni ele alma potansiyeli, hastalığı tedavi etmenin acil yeni bir yoluna işaret etmektedir. İmparator çalışmasına acil ihtiyaç belirgindir. İmparator çalışması hakkında daha fazla bilgi için lütfen https://www.emperorstudy.com/ ve https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

Biogen hakkında 1978'de kurulan Biogen, hastaların yaşamlarını dönüştürmek ve hissedarlar ve topluluklarımız için değer yaratmak için yeni ilaçlar sunmak için yenilikçi bilime öncülük eden önde gelen bir biyoteknoloji şirketidir. İnsan biyolojisi hakkında derin bir anlayış uyguluyoruz ve üstün sonuçlar veren sınıf içi ilk tedavileri veya tedavileri ilerletmek için farklı yöntemlerden yararlanıyoruz. Yaklaşımımız, uzun vadeli büyüme sağlamak için yatırım getirisi ile dengeli cesur riskler almaktır. Bizi sosyal medyada takip edin - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok), vücudun potansiyelini RNA tıbbıyla kullanarak protein ekspresyonunu geri kazanmaya adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. Stoke’nin tescilli tango (nükleer gen çıktısının hedefli büyütülmesi) yaklaşımını kullanarak Stoke, doğal olarak meydana gelen protein seviyelerini seçici olarak geri yüklemek için antisens oligonükleotitler (ASOS) geliştirmektedir. Stoke’nin gelişmedeki ilk tıbbı Zorevunersen, Dravet sendromlu hastalarda hastalık modifikasyonu potansiyelini göstermiştir ve şu anda bir Faz 3 çalışmasında değerlendirilmektedir. Stoke’nin ilk odağı, merkezi sinir sistemi ve normal protein seviyelerinin ~% 50'sinin kaybından kaynaklanan gözlerdir (haploinsuffericiterite). Konsept kanıtı, şirketin tescilli yaklaşımı için geniş potansiyeli destekleyen diğer organlarda, dokularda ve sistemlerde gösterilmiştir. Stoke merkezi Bedford, Massachusetts'te bulunmaktadır. Daha fazla bilgi için https://www.stoketherapeutics.com/. Çoğu Dravet vakası, SCN1A geninin bir kopyasındaki mutasyonlardan kaynaklanır ve beyindeki nöronal hücrelerde yetersiz Nav1.1 proteinine yol açar. Hastaların yüzde 90'ından fazlası mevcut en iyi anti-anti-anti-anti ilaçlarla tedaviye rağmen nöbetler yaşamaya devam etmektedir. Hastalığın komplikasyonları genellikle hastalar ve bakıcıları için düşük yaşam kalitesine katkıda bulunur. Gelişimsel ve bilişsel bozukluklar genellikle zihinsel engellilik, gelişimsel gecikmeler, hareket ve denge sorunları, dil ve konuşma bozuklukları, büyüme kusurları, uyku anormallikleri, otonom sinir sisteminin kesintileri ve ruh hali bozuklukları içerir. Genel epilepsi popülasyonu ile karşılaştırıldığında, Dravet sendromu ile yaşayan insanlar epilepsi veya SUDEP'te ani beklenmedik ölüm riski daha yüksektir. Dravet sendromu küresel olarak meydana gelir ve belirli bir coğrafi bölgede veya etnik grupta yoğunlaşmaz. Şu anda, ABD'de (~ 16.000), İngiltere, AB-4 ve Japonya'da 38.000'e kadar kişinin Dravet Sendromu ile yaşadığı tahmin ediliyor.

Zorevunersen hakkında Zorevunersen, Dravet sendromunun altta yatan nedenini SCN1A geninin mutasyona uğramamış (vahşi tip) kopyalarından artırarak Dravet sendromunun altta yatan nedenini artırmak için tasarlanmış bir araştırma antisens oligonükleotittir. Bu son derece farklılaşmış etki mekanizması, nöbet sıklığını anti-anti-anti ilaçlarla elde edilenlerin ötesinde azaltmayı ve nörogelişim, biliş ve davranışı iyileştirmeyi amaçlamaktadır. Zorevunersen, hastalık modifikasyonu potansiyelini göstermiştir ve FDA ve EMA tarafından yetim ilaç ataması verilmiştir. FDA ayrıca, Dravet sendromunun SCN1A genindeki işlev kazancı ile ilişkili olmayan doğrulanmış bir mutasyon ile tedavisi için Zorevunersen nadir pediatrik hastalık tanımlama ve çığır açan tedavi ataması vermiştir. Stoke, Dravet sendromu için Zorevunersen geliştirmek ve ticarileştirmek için Biogen ile stratejik bir işbirliğine sahiptir. İşbirliği altında Stoke, ABD, Kanada ve Meksika'da Zorevunersen için münhasır hakları koruyor; Biogen receives exclusive rest of world commercialization rights.

About the EMPEROR StudyThe EMPEROR Phase 3 Study (NCT06872125) is a global, double-blind, sham-controlled study evaluating the efficacy, safety and tolerability of zorevunersen in children ages 2 to <18 with dravet syndrome a confirmed variant in the scn1a gene not associated fonksiyon kazancı ile. duruşmanın katılımcıları amerika birleşik devletleri, japonya, İngiltere ve avrupa birliği'ne kaydettirmesi bekleniyor katılımcıların 1: 1'i randomize ediliyor 8 haftalık bir başlangıç döneminden sonra 52 tedavi süresi için zorevunersen'i veya sahte karşılaştırıcı alıyor. Çalışmanın tamamlanmasının ardından, uygun katılımcılara ole çalışmasının parçası olarak zorevunersen ile devam eden sunulacaktır. birincil son noktası, alan hastalarda 28. haftada majör motor nöbet frekansında taban çizgisinden yüzde değişimdir. anahtar ikincil uç noktalar, büyük sıklığı üzerindeki etkinin vineland-3 alt alanları tarafından ölçülen davranış bilişteki gelişmelerin, ifade iletişim, alıcı kişilerarası ilişkiler, başa çıkma becerileri kişisel dahil olmak üzere dayanıklılığıdır. ek noktalar arasında güvenlik, klinisyen küresel değişim izlenimi (cgi-c), bakıcı (cagi-c) bayley bebek gelişimi Ölçeği (bsid-iv). daha fazla bilgi https:> adresini ziyaret edin.

Biogen Güvenli Liman Bu haber bülteni, Zorevunersen'in potansiyel, faydaları, güvenliği ve etkinliği ile ilgili ileriye dönük ifadeler içermektedir; Zorevunersen dahil olmak üzere Biogen’in ticari iş ve boru hattı programlarının potansiyeli; Biogen’in Stoke Therapeutics ile işbirliği düzenlemesinin beklenen faydaları ve potansiyeli; ve ilaç geliştirme ve ticarileştirme ile ilişkili riskler ve belirsizlikler. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” “Olmalı,” “hedef”, “irade”, “olur” ve benzer anlamın diğer kelimeler ve terimleri. Uyuşturucu geliştirme ve ticarileştirme, yüksek derecede risk içerir ve sadece az sayıda araştırma ve geliştirme programı bir ürünün ticarileştirilmesine neden olur. Erken evre klinik çalışmalarda sonuçlar, daha sonraki aşamadan veya daha büyük ölçekli klinik çalışmalardan tam sonuçların veya sonuçların göstergesi olmayabilir ve düzenleyici onay sağlamayabilir. Bu ifadelere gereksiz güvenmemelisiniz. İleriye dönük nitelikleri göz önüne alındığında, bu ifadeler yanlış varsayımlara dayanabilecek ve gerçek sonuçların bu tür ifadelere yansıyanlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler içerir. Bu ileriye dönük beyanlar, yönetimin mevcut inançlarına ve varsayımlarına ve şu anda yönetime sunulan bilgilere dayanmaktadır. Doğası göz önüne alındığında, bu ileriye dönük ifadelerde ifade edilen herhangi bir sonucun kısmen veya kısmen gerçekleştirileceğinden emin olamayız. Bu ifadelerin, birçoğu kontrolümüzün dışında olan ve gelecekteki olayların veya sonuçların, bu belgede belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabileceğine dikkat ediyoruz, diğerlerinin yanı sıra, mevcut ürünler için diğer ürün adayları veya ek endikasyonlar geliştirme, lisanslama veya elde etme konusunda uzun vadeli başarının belirsizliği; ürün onayları ile ilgili beklentiler, planlar ve beklentiler, mevcut ürünlerimiz için ek göstergelerin onayları, satış, fiyatlandırma, büyüme, pazarlanan ve boru hattı ürünlerimizin geri ödenmesi ve piyasaya sürülmesi; kurumsal stratejimizi etkili bir şekilde uygulama yeteneğimiz; satın almalar da dahil olmak üzere stratejik ve büyüme girişimlerimizin başarılı bir şekilde yürütülmesi; Bir klinik araştırmada pozitif sonuçların sonraki veya doğrulayıcı çalışmalarda veya erken aşamada klinik çalışmalarda başarıda çoğaltılamayabileceği riski, daha sonraki aşamada veya büyük ölçekli klinik çalışmalarda veya diğer potansiyel endikasyonlarda yapılan çalışmalarda sonuçları öngörmeyebilir; Klinik aktiviteleri yeterince yönetme yeteneğimiz, klinik çalışmalarda elde edilen ek verilerden veya analizlerden kaynaklanabilecek beklenmedik endişeler de dahil olmak üzere klinik çalışmalarla ilişkili riskler, düzenleyici otoriteler ek bilgi veya daha ileri çalışmalar gerektirebilir veya ilaç adaylarımızın onaylanmasını veya onaylanamayabilir; olumsuz güvenlik olaylarının ortaya çıkması, ürünlerimizle kullanımda kısıtlamalar veya ürün yükümlülüğü talepleri; ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na başvurduğumuz diğer raporlarda açıklanan diğer risk ve belirsizlikler. Bilinen veya bilinmeyen riskler veya belirsizlikler gerçekleşirse veya altta yatan varsayımların yanlış olduğunu kanıtlaması durumunda, gerçek sonuçlar geçmiş sonuçlardan ve beklenen, tahmin edilen veya öngörülenlerden önemli ölçüde değişebilir. Yatırımcılar, ileriye dönük beyanlara gerek duymadıkları konusunda uyarılarak uyarılmaktadır. Risklerin, belirsizliklerin ve diğer konuların başka bir listesi ve açıklaması, 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren mali yıl için Form 10-K hakkındaki yıllık raporumuzda ve her bir durumda Form 10-Q ve Form 10-K hakkındaki sonraki raporlarımızda, “Form 1a. Yasanın gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir yeni bilgi, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonucu olsun, ileriye dönük beyanları kamuya açıklama yükümlülüğü almıyoruz.

İleriye dönük beyanlarla ilgili uyarıcı bir not Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası'nın “güvenli liman” hükümleri anlamında, ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, aşağıdakiler dahil olmak üzere ileri görüşlü ifadeler içermektedir: Zorevunersen'in dravet sendromlarının altta yatan nedenlerini veya gösterme seviyelerini azaltma ve gösterme yeteneği, göstergedeki ve gösterme yeteneğini azaltma yeteneği; Faz 3 İmparator çalışmasının tasarımı, zamanlaması ve sonuçları; ve Stoke’nin Biogen ile işbirliğinin beklentileri ve potansiyel faydaları. “Beklenti”, “olabilir”, “beklemek”, “plan”, “irade” veya “Mayıs” ve gelecekteki ifadeler gibi ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Bu ileriye dönük ifadeler, risk ve belirsizliklerin yanı sıra, yanlış olduğunu kanıtlarlarsa veya tam olarak gerçekleşmezlerse, Stoke’nin sonuçlarının, düzenleyici onay ve ticarileştirme ve sonuç olarak ticarileştirme yetenekleri dahil olmak üzere, bu tür ileriye dönük ifadelerle ifade edilen veya ima edilenler tarafından önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek varsayımları içerir: Stoke’nin adayları ilerletme, elde etme yeteneği; Stoke’nin işbirlikçileri anlaşmalarını ihlal edecek veya feshedecek olsaydı, beklenen finansal veya diğer faydaları elde etmeyecekti; Stoke ve Biogen'in Zorevunersen gelişiminde başarılı olamayabilir ve başarılı olsa bile, Zorevunersen'i başarılı bir şekilde ticarileştiremeyebilirler; Bir klinik çalışmadaki olumlu sonuçlar, sonraki çalışmalarda veya erken aşamada başarılarda tekrarlanamayabilir klinik çalışmalarda daha sonraki aşama çalışmalarında sonuçları öngörmeyebilir; Stoke’nin fikri mülkiyetini koruma yeteneği; Stoke’nin 2018 ortalarında kalkınma faaliyetlerini finanse etme ve kalkınma hedeflerine ulaşma yeteneği; ve 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren yıl için Stoke’nin Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda “risk faktörleri” başlığı altında açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler, Form 10-Q ile ilgili üç aylık raporları ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile ilgili diğer belgeler. Bu ileriye dönük ifadeler, yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibariyle konuşur ve Stoke, bu tarihten sonra olayları veya koşulları yansıtacak herhangi bir ileriye dönük ifadeyi revize etme veya güncelleme yükümlülüğü yoktur. mortalite. Tahmin, wu ve ark., Pediatrics, 2015 .