Biogen and Stoke Therapeutics оголошує першого пацієнта, дозованого в дослідженні Імператора фази 3-х, потенційного лікування, що модифікує захворювання, при синдромі Дравета

Підпишіться на Drugslib

CAMBRIDGE, Mass. and BEDFORD, Mass., Aug. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) and Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK), a biotechnology company dedicated to restoring protein expression by harnessing the body’s potential with RNA medicine, today announced that the first patient has been dosed in the global Phase 3 EMPEROR study of Zorevunersen для лікування синдрому Дравета. Zorevunersen, дослідницький антисмисловий олігонуклеотид, має потенціал стати першим лікуванням хвороби для синдрому Дравета.

"Наша фаза 1/2 та дослідження відкритого етикетки забезпечили великий набір даних для підтримки нашого розуміння Зорвуерсена та керівництва Емперорською конструкцією, включаючи дозуючі, подовження та відбору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору та вибору в кінці". М.Д., доктор філософії, головний медичний директор Stoke Therapeutics. "Враховуючи тяжкість цього захворювання та обмеження поточних методів лікування, істотне та довговічне зменшення судом та постійне вдосконалення пізнання та поведінки підтверджують нашу переконання, що Зорвунерсен може покращити результати для пацієнтів із синдромом Дравета".

"Поініювання дослідження імператора є критичною віхою в розвитку Зорвунерсена", - сказала Кетрін Доусон, керівник відділу розвитку терапевтичних засобів у Biogen. "Незважаючи на лікування наявними антисесійними лікарськими засобами, жоден затверджений лікарські засоби в даний час не стосуються основних когнітивних та поведінкових аспектів цього рідкісного, генетичного захворювання. Разом зі Сток, ми з нетерпінням чекаємо роботи у співпраці з надією висунути вперед Zorevunersen як перший варіант лікування хвороби, якщо це затверджено, для синдрому Dravet 3". Резюме

  • передбачуване зарахування: пацієнти з синдромом Дравета у віці від 2 до 18 років із підтвердженим варіантом у гені SCN1a не пов'язані з прибутком.
  • . Zorevunersen або Sham протягом 52-тижневого періоду лікування.
  • ARMS: пацієнти в активному лікуванні отримають дві дози завантаження 70 мг (день 1 та 8 тиждень), а потім дві дози підтримки 45 мг (тиждень 24 та тиждень 40). Усі пацієнти продовжуватимуть отримувати стандарт лікарських засобів для догляду протягом усього дослідження.
  • Первинна кінцева точка: Зміна основних частот рухового нападу вимірюється на 28 тижні. Міжособистісні відносини, навички подолання та особисті навички, виміряні на 52-му тижні.
  • Учасники, які мають право на участь, пропонують постійне лікування з дослідженням Zorevunersen в рамках дослідження відкритого розширення (OLE).

    • "Синдром Дравета-один з найбільш вивчених генетичних епілепсій, тому ми знаємо значні наслідки, що змінюють життя, який він може мати на пацієнтів та їх вихователів",-сказав Джозеф Салліван, магістратура, ФАЕС, головний дослідник дослідження та професор неврології та педіатрики та директора з питань педіатральної епілепсики. "Забезпечення додаткового полегшення від припадків залишається важливим клінічним результатом, але потенціал вирішити основну генетичну причину для вирішення захворювання на нейророзвивальні симптоми. Основна в основному новому способі лікування в дослідженні імператора"

    - це клініка Emperor, що ініціювали у Сполучених Штатах. Для отримання додаткової інформації про дослідження імператора відвідайте https://www.emperrstudy.com/ та https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

    про Biogen заснований у 1978 році, Biogen - це провідна біотехнологічна компанія, яка піонери інноваційної науки для доставки нових лікарських засобів для трансформації життя пацієнтів та створення цінності для акціонерів та наших громад. Ми застосовуємо глибоке розуміння біології людини та використовуємо різні модальності для просування методів або терапії першого класу, які забезпечують найкращі результати. Наш підхід полягає в тому, щоб ризикувати сміливими ризиками, врівноваженими з рентабельністю інвестицій, щоб забезпечити довгострокове зростання.

    Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів на нашому веб-сайті на веб-сайті www.biogen.com. Слідкуйте за нами в соціальних мережах - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    про Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: Stok) - це біотехнологічна компанія, присвячена відновленню експресії білка шляхом використання потенціалу організму з медициною РНК. Використовуючи власне танго (націлене збільшення підходу ядерного гена), Сток розробляє антисмислові олігонуклеотиди (ASO) для вибіркового відновлення рівня білка, що виникає в природі. Перша медицина Стока в розвитку, Zorevunersen, продемонструвала потенціал модифікації захворювання у пацієнтів із синдромом Дравета і в даний час оцінюється в дослідженні фази 3. Початковою увагою Сток - це захворювання центральної нервової системи та око, що викликається втратою ~ 50% від нормального рівня білка (гаплоінсуфікованість). Доказ концепції було продемонстровано в інших органах, тканинах та системах, що підтримує широкий потенціал для власного підходу компанії. Сток знаходиться в штаб -квартирі в Бедфорді, штат Массачусетс. Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.stoketherapeutics.com/.

    про синдром Дравета Синдром Дравета - це важкий розвиток та епілептична енцефалопатія (DEE), що характеризується серйозними, рецидивуючими нападами, а також значними інфективними та поведінковими нарядами. Більшість випадків Dravet викликані мутаціями в одній копії гена SCN1A, що призводить до недостатнього рівня білка NAV1.1 у клітинах нейронів у мозку. Понад 90 відсотків пацієнтів продовжують переживати судоми, незважаючи на лікування найкращими доступними антисадковими ліками. Ускладнення захворювання часто сприяють низькій якості життя пацієнтам та їх вихователям. Порушення розвитку та когнітивних можливостей часто включають інтелектуальну інвалідність, затримки розвитку, проблеми руху та рівноваги, порушення мови та мовлення, вади росту, порушення сну, порушення вегетативної нервової системи та порушення настрою. Порівняно із загальною епілепсійною популяцією, люди, які живуть із синдромом Дравета, мають більший ризик раптової несподіваної смерті при епілепсії або Sudep. Синдром Дравета відбувається в усьому світі і не зосереджений у певній географічній області або етнічній групі. В даний час, за оцінками, до 38 000 людей проживають із синдромом Дравета в США (~ 16 000), Великобританії, ЄС-4 та Японії.1

    про Zorevunersen Zorevunersen-це дослідницький антисмисловий олігонуклеотид, який призначений для лікування основної причини синдрому Дравета за рахунок збільшення вироблення білка NAV1.1 в клітинах мозку з немутованого (дикого типу) копії гена SCN1A. Цей сильно диференційований механізм дії спрямований на зменшення частоти припадків, що перевищує досягнення за допомогою лікарських засобів проти везу та поліпшення розвитку нейророзвитку, пізнання та поведінки. Zorevunersen продемонстрував потенціал для модифікації захворювання та отримав позначення наркотиків -сиріт FDA та EMA. FDA також надала позначення рідкісних дитячих захворювань Zorevunersen та позначення проривної терапії для лікування синдрому Дравета з підтвердженою мутацією, не пов'язаною з посиленням функції, у гені SCN1A. Сток має стратегічну співпрацю з Biogen для розробки та комерціалізації Zorevunersen для синдрому Дравета. Відповідно до співпраці, Сток зберігає ексклюзивні права на Zorevunersen у США, Канаді та Мексиці; Biogens Exclusive REST світових прав комерціалізації.

    Про дослідження імператора Дослідження фази 3 імператора (NCT06872125)-це глобальне, подвійне сліпе, кероване керованим дослідженням, що оцінює ефективність, безпеку та переносимість зони, що перебуває у діапазоні 2-го, у 18 з 18-ти з драветоносного синдрому за допомогою SCRNE1-есляції. не пов'язаний із посиленням функції. Очікується, що судовий процес буде зарахувати учасників у США, Японії, Великобританії та Європейському Союзі, учасники рандомізували 1: 1, щоб отримати або Zorevunersen за допомогою внутрішньочеревної адміністрації, або бадьорий компаратор протягом 52-тижневого періоду лікування після 8-тижневого базового періоду. Після завершення дослідження учасникам, які мають право на участь, буде запропоновано постійне лікування з Zorevunersen в рамках дослідження OLE. Основна кінцева точка дослідження - це відсоткова зміна від базової частини великої частоти припадків на 28 тижні у пацієнтів, які отримували Зорвунерсен порівняно з шахрайством. Основними вторинними кінцевими точками є довговічність впливу на велику частоту рухового припадків та поліпшення поведінки та пізнання, виміряні субдоменами Vineland-3, включаючи експресивне спілкування, сприйнятливе спілкування, міжособистісні стосунки, навички подолання та особисті навички. Додаткові кінцеві точки включають безпеку, глобальне враження від клініциста (CGI-C), глобальне враження від догляду за змінами (CAGI-C) та шкали Бейлі розвитку немовлят (BSID-IV). Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.emperorstudy.com/.

    Безпечна гавань з біогеном Цей випуск новин містить перспективні заяви, включаючи потенціал, переваги, безпеку та ефективність Zorevunersen; Потенціал комерційних програм та трубопроводів Biogen, включаючи Zorevunersen; очікувані переваги та потенціал домовленості про співпрацю Biogen зі Stoke Therapeutics; та ризики та невизначеності, пов'язані з розробкою та комерціалізацією наркотиків. Ці перспективні заяви можуть супроводжуватися такими словами, як "мета", "передбачати", "припустимо", "повірте", "роздумуйте", "продовжуйте", "могло", "оцінити", "очікувати", "прогноз", "ціль", "вказівки", "надія", "намір", "може", "об'єктив", "план", "можливий", "потенціал" "," прогнозування "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Проектують "," Протинзвентимент " "Повинен", "ціль", "воля", "б" та іншими словами та умовами подібного значення. Розробка та комерціалізація наркотиків передбачає високий ступінь ризику, і лише невелика кількість програм досліджень та розробок призводить до комерціалізації продукту. Результати клінічних випробувань на ранній стадії можуть не свідчити про повні результати або результати пізніших стадій або більш масштабних клінічних випробувань і не забезпечують затвердження регуляторів. Ви не повинні покладати надмірну залежність від цих тверджень. Враховуючи їх перспективну природу, ці твердження передбачають істотні ризики та невизначеності, які можуть базуватися на неточних припущеннях і можуть спричинити реальні результати істотно відрізнятися від тих, що відображаються в таких твердженнях. Ці перспективні заяви ґрунтуються на поточних переконаннях та припущеннях керівництва, а також на інформації, яка зараз доступна для управління. Враховуючи їх природу, ми не можемо запевнити, що будь-який результат, виражене в цих перспективних твердженнях, буде реалізований повністю або частково. Ми застерігаємо, що ці твердження підлягають ризикам та невизначеностям, багато з яких знаходяться поза нашим контролем, і можуть спричинити майбутні події чи результати істотно, ніж ті, що зазначені або маються на увазі в цьому документі, включаючи, серед інших, невизначеність довгострокового успіху в розробці, ліцензуванні або придбанні інших кандидатів на продукцію або додаткових показань до існуючих продуктів; Очікування, плани та перспективи, що стосуються затвердження продуктів, затвердження додаткових показань для наявних наявних продуктів, продажів, цін, зростання, відшкодування та запуску нашої продажу та продуктів трубопроводів; Наша здатність ефективно реалізовувати нашу корпоративну стратегію; успішне виконання наших стратегічних та зростання ініціатив, включаючи придбання; Ризик того, що позитивні результати в клінічному випробуванні не можуть бути повторені в наступних або підтверджуючих випробуваннях або успіх у клінічних випробуваннях на ранній стадії, може не прогнозувати результати на пізніших стадіях або великих клінічних випробуваннях або випробуваннях в інших потенційних показаннях; Ризики, пов'язані з клінічними випробуваннями, включаючи нашу здатність адекватно керувати клінічними діями, несподівані проблеми, які можуть виникнути з додаткових даних або аналізу, отриманих під час клінічних випробувань, регуляторні органи можуть вимагати додаткової інформації або подальших досліджень, або можуть не затвердити або можуть затвердити затвердження наших кандидатів на наркотики; Поява побічних заходів безпеки, обмеження використання з нашою продукцією або вимоги про відповідальність за продукцію; та будь -які інші ризики та невизначеності, які описані в інших звітах, які ми подали до Комісії з цінних паперів та бірж США. Повинні відомі або невідомі ризики або невизначеності реалізуються або повинні бути основними припущеннями неточні, фактичні результати можуть суттєво змінюватись від минулих результатів та тих, хто передбачається, оцінений або прогнозований. Інвесторів попереджають не покладати надмірну опору на перспективні заяви. Подальший список та опис ризиків, невизначеностей та інших питань можна знайти у нашому щорічному звіті про форму 10-К для фінансового року, що закінчився 31 грудня 2024 р., І у наших наступних звітах про форму 10-Q та форма 10-К, у кожному випадку, включаючи їх розділи, що відповідають "нотатці про перспективні звіти" та "Пункт 1а. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе жодного зобов'язання публічно оновлювати будь-які перспективні заяви, будь то внаслідок будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

    застережлива примітка щодо перспективних тверджень Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні Закону про реформу "Безпечної гавані", в тому числі, але не обмежуючись: здатність зонаунерсена лікувати основні причини Дравет-синдрому та зменшувати сукупності або показувати вдосконалення в поведінці та когношуванню на поведінці індезерованих або до всіх рівнях, або в удосконаленні поведінки та когностування в індуві, або в усіх; дизайн, терміни та результати дослідження імператора фази 3; і очікування та потенційні переваги співпраці Сток з Biogen. Заяви, включаючи такі слова, як "Передбачати", "могли", "очікувати", "план", "воля" або "травень" та заяви в майбутньому часі-це перспективні заяви. Ці перспективні заяви передбачають ризики та невизначеності, а також припущення, які, якщо вони виявляться неправильними або не повністю реалізуються, можуть призвести до того, що результати Стока суттєво відрізняються від виражених або побічних за допомогою попередніх заяв, включаючи, але не обмежуючись, ризиками, пов'язаними з цим: Здатність Сток до просування, отримує регуляторне схвалення та влаштування комерціалізації; що якби співробітники Стока порушили або припинили свої угоди, це не отримає очікуваних фінансових чи інших пільг; Можливість того, що Сток та Біоген можуть не бути успішними у їх розвитку Зорвунерсена, і що, навіть якщо вони успішно, вони можуть не в змозі успішно комерціалізувати Zorevunersen; Позитивні результати в клінічному випробуванні не можуть бути повторені в подальших випробуваннях, або успіхів у клінічних випробуваннях на ранній стадії не можуть передбачати результатів у пізніших випробуваннях на стадії; Здатність Сток захищати свою інтелектуальну власність; Здатність Сток фінансувати діяльність з розвитку та досягти цілей розвитку до середини 20128; та інші ризики та невизначеності, описані під заголовком "факторів ризику" у річному звіті Сток за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, його квартальні звіти про 10-Q, та інші документи, які він подає з Комісією з цінних паперів та бірж. Ці попередні заяви, що говорять лише на дату цього прес-релізу, і Сток не бере на себе зобов’язання переглянути або оновлювати будь-які перспективні заяви, щоб відобразити події чи обставини після дати цього Договору. смертність. Оцінка базується на показниках захворюваності, опублікованому wu et al., Pediatrics, 2015 .

    Джерело: Biogen Inc.

    Опубліковано : 2025-08-12 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова