تقدم شركة بيوجين بيانات إضافية من سالانرسن تظهر إنجازات حركية جديدة تم تحقيقها لدى الأطفال المصابين بالضمور العضلي نخاعي المنشأ الذين تم علاجهم سابقًا بالعلاج الجيني
كامبريدج، ماساتشوستس، 11 مارس 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – قدمت شركة Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) نتائج إضافية من دراسة المرحلة 1 ب من salanersen، وهو قليل النوكليوتيد المضاد للفيروسات (ASO) التجريبي الجديد الذي يُعطى مرة واحدة سنويًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2026. مؤتمر. قامت الدراسة بتقييم سالانرسن في الأطفال الذين لديهم حالة سريرية دون المستوى الأمثل على الرغم من الإدارة المسبقة للعلاج الجيني (onasemnogene abeparvovec-xioi). كان سالانرسن جيد التحمل بشكل عام. شهد المشاركون تباطؤًا في التنكس العصبي والتحسن الوظيفي، بما في ذلك تحقيق المعالم الحركية الجديدة لمنظمة الصحة العالمية (WHO)، بعد بدء السالانرسن. تتضمن هذه النتائج الجديدة ما لا يقل عن عام واحد من المتابعة لجميع المشاركين، بناءً على بيانات الدراسة المؤقتة المقدمة في Cure SMA 2025. كما قدمت الشركة أيضًا تصميمات الدراسة للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية لسالانرسن.
"لقد استفاد ضمور العضلات الشوكي من التقدم العلاجي الاستثنائي، ولكن عبر المشهد العلاجي لا يزال هناك مجال للتحسين. هناك حماس علمي وسريري متزايد حول التطورات التي وقال توماس كروفورد، دكتوراه في الطب، والمدير المشارك لعيادة جمعية ضمور العضلات في جامعة جونز هوبكنز الطبية: "تقدم سالانرسن". "تضيف بيانات المرحلة الأولى الإضافية هذه الثقة في ملف سالانرسن السريري الناشئ. لدينا المزيد من الأسباب للتطلع إلى نتائج برنامج المرحلة الثالثة."
نتائج دراسة المرحلة 1 ب من سالانرسن في هذا التحليل، تتوفر بيانات جديدة للمشاركين في الدراسة (العدد = 24، الذين تتراوح أعمارهم بين 0.5 و12 عامًا)، وجميعهم تلقوا جرعتين على الأقل من سالانرسن (40 مجم أو 80 مجم). سيتم تقييم جرعة 80 ملغ بشكل أكبر في دراسات المرحلة 3.
في المشاركين الذين تلقوا سالانرسن 40 ملغ و 80 ملغ وكان لديهم تركيزات أساسية مرتفعة من السلسلة الخفيفة للخيوط العصبية (NfL)، وهي علامة على التنكس العصبي المستمر، لوحظت انخفاضات كبيرة (75٪) في مستويات NfL بعد ستة أشهر؛ واستمرت هذه التخفيضات طوال فترة المتابعة. جميع المشاركين الـ 24 الذين عولجوا بالسالانيرسين شهدوا تحسنًا من خط الأساس في نقطة نهاية واحدة أو أكثر. ومن الجدير بالذكر أن 12 من أصل 24 قد حققوا معلمًا حركيًا جديدًا واحدًا على الأقل من منظمة الصحة العالمية، وحافظ جميع المشاركين على المعالم الحركية الموثقة عند خط الأساس الخاص بهم. تم تحمل دواء سالانرسن بشكل جيد عند تناول جرعات 40 و80 ملغ في دراسة المرحلة الأولى الجارية، وكانت معظم الأحداث الضائرة (AEs) خفيفة إلى معتدلة في الشدة. اعتبارًا من التحليل، كانت التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا في مجموعة 40 ملجم هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي والقيء، وكانت التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا في مجموعة 80 ملجم هي الحمى وعدوى الجهاز التنفسي العلوي.
برنامج التطوير السريري للمرحلة الثالثة من سالانرسنقدمت شركة بيوجين أيضًا تصميم المرحلة الثالثة من البرنامج السريري الذي سيقيم مرة واحدة سنويًا سالانرسن 80 ملغ عبر مجموعة واسعة من مرضى ضمور العضلات الشوكي. يتكون البرنامج من ثلاث دراسات عالمية:
The STELLAR تعتبر التجارب تكميلية ومصممة لمقارنة استراتيجيات العلاج المبكر المتعددة عند الأطفال حديثي الولادة الذين يعانون من أعراض - السالانرسن وحده، والعلاج الجيني وحده، والسالانيرسن كإضافة للعلاج الجيني - لإرشاد أساليب العلاج المستقبلية في مرض ضمور العضلات الشوكي. لقد بدأ برنامج التطوير السريري بالفعل مع بدء فحص STELLAR-1، ومن المقرر أن تبدأ الدراسات الأخرى في الربع الثاني من عام 2026 (SOLAR) والربع الثالث من عام 2026 (STELLAR-2).
"مع ظهور نتائج المرحلة 1ب المشجعة في متناول اليد، فإننا نبدأ دراسات المرحلة 3 STELLAR-1 وSTELLAR-2 وSOLAR salanersen في أسرع وقت ممكن،" قالت ستيفاني فراديت، دكتورة صيدلة، رئيسة وحدة التطوير العصبي العضلي في بيوجين. "بالتعاون مع مجتمع SMA، قمنا بتصميم هذه الدراسات للإجابة بثقة على الأسئلة الأكثر صلة بالمجال وتحديد دور سالانرسن في مشهد العلاج المستقبلي."
بالإضافة إلى تقديمها في MDA، سيتم أيضًا مشاركة هذه البيانات في المؤتمر العلمي الدولي الخامس حول SMA (SMA Europe 2026).
نبذة عن سالانرسن سالانرسن (BIIB115) هو عقار أليغنوكليوتيد مضاد للتحسس (ASO) جديد يُدار داخل القراب قيد التطوير لعلاج ضمور العضلات الشوكي. تم تصميم Salanersen لتصحيح الربط بين SMN2 pre-mRNA لزيادة إنتاج بروتين SMN. يحتوي على كيمياء أساسية جديدة تؤدي إلى فعالية عالية، مما يتيح إمكانية تحقيق فعالية عالية بجرعات مرة واحدة سنويًا.
يتم تقييم سالانرسن في ثلاث دراسات عالمية للمرحلة الثالثة مصممة لتقييم سلامة وفعالية 80 ملغ يتم تناولها مرة واحدة سنويًا في مجموعة واسعة من الأفراد الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي. قامت شركة Biogen بترخيص حقوق التطوير والتصنيع والتسويق العالمية لـ salanersen من شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. وقد تم اكتشاف Salanersen بواسطة Ionis.
حول الضمور العضلي نخاعي المنشأ (SMA)الضمور العضلي نخاعي المنشأ هو مرض عصبي عضلي وراثي نادر يصيب الأفراد من جميع الأعمار. ويتميز بفقدان الخلايا العصبية الحركية في النخاع الشوكي والجزء السفلي من جذع الدماغ، مما يؤدي إلى ضمور العضلات وضعفها التدريجي. 1 يحدث الضمور العضلي نخاعي المنشأ بسبب نقص في إنتاج بروتين الخلايا العصبية الحركية (SMN) بسبب جين SMN1 التالف أو المفقود، مع مجموعة من شدة المرض. 1 قد لا يجلس بعض الأفراد المصابين بالضمور العضلي نخاعي المنشأ أبدًا؛ والبعض يجلس ولكن لا يمشي أبدًا؛ ويمشي البعض ولكن قد يفقدون هذه القدرة مع مرور الوقت.2 في غياب العلاج، لا يتوقع عادةً أن يصل الأطفال المصابون بأشد أشكال ضمور العضلات الشوكي إلى عامهم الثاني. 1
يؤثر ضمور العضلات الشوكي على حوالي 1 من كل 10000 مولود حي،3-6 وهو سبب رئيسي للوفاة الجينية بين الرضع7 ويسبب مجموعة من الإعاقة لدى المراهقين والبالغين.2
حول Biogenتأسست Biogen في عام 1978، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية رائدة في العلوم المبتكرة لتقديم أدوية جديدة لتحويل حياة المرضى وخلق قيمة للمساهمين ومجتمعاتنا. نحن نطبق فهمًا عميقًا لبيولوجيا الإنسان ونستفيد من الطرائق المختلفة لتطوير علاجات أو علاجات من الدرجة الأولى تحقق نتائج فائقة. نهجنا هو اتخاذ مخاطر جريئة، وتحقيق التوازن مع العائد على الاستثمار لتحقيق النمو على المدى الطويل. نقوم بشكل روتيني بنشر المعلومات التي قد تكون مهمة للمستثمرين على موقعنا الإلكتروني www.biogen.com. تابعنا على وسائل التواصل الاجتماعي - Facebook، وInstagram، وLinkedIn، وX، وYouTube.
Biogen Safe Harbor يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات التي تم الإدلاء بها وفقًا لأحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بما في ذلك البيانات حول التأثيرات السريرية المحتملة لعقار سالانرسن؛ الفوائد المحتملة وسلامة وفعالية سالانرسن، بما في ذلك القدرة على إبطاء التنكس العصبي وتحسين الوظيفة الحركية؛ برنامج التطوير السريري لـ salanersen؛ تحديد وعلاج ضمور العضلات الشوكي؛ برنامجنا للبحث والتطوير لعلاج ضمور العضلات الشوكي؛ وإمكانات أعمالنا التجارية وبرامج خطوط الأنابيب، بما في ذلك سالانرسن؛ والمخاطر والشكوك المرتبطة بتطوير الأدوية وتسويقها. قد تكون هذه البيانات التطلعية مصحوبة بكلمات مثل "تهدف"، "تتوقع"، "تعتقد"، "يمكن"، "تقدير"، "تتوقع"، "تتنبأ"، "تعتزم"، "قد"، "تخطط"، "محتمل"، "ممكن"، "سوف"، "سوف"، "تفترض"، "تعتقد"، "تفكر"، "مواصلة"، "يمكن"، "تقدير"، "تتوقع"، "تتنبأ"، "هدف"، "توجيه"، "أمل". "تنوي" أو "قد" أو "هدف" أو "توقعات" أو "خطة" أو "ممكن" أو "محتمل" أو "تتنبأ" أو "مشروع" أو "محتمل" أو "ينبغي" أو "هدف" أو "سوف" أو "سوف" أو نفي هذه الكلمات أو كلمات ومصطلحات أخرى ذات معنى مماثل. ينطوي تطوير الأدوية وتسويقها على درجة عالية من المخاطر، ولا يؤدي سوى عدد قليل من برامج البحث والتطوير إلى تسويق المنتج. قد لا تكون النتائج في التجارب السريرية في المراحل المبكرة مؤشراً على النتائج الكاملة أو نتائج من المرحلة اللاحقة أو التجارب السريرية على نطاق أوسع ولا تضمن الموافقة التنظيمية. يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات أو البيانات العلمية المقدمة. نظرًا لطبيعتها التطلعية، تنطوي هذه البيانات على مخاطر وشكوك كبيرة قد تستند إلى افتراضات غير دقيقة ويمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الواردة في هذه البيانات.
تستند هذه البيانات التطلعية إلى المعتقدات والافتراضات الحالية للإدارة وعلى المعلومات المتاحة حاليًا للإدارة. ونظرًا لطبيعتها، لا يمكننا ضمان أن أي نتيجة تم التعبير عنها في هذه البيانات التطلعية سوف تتحقق كليًا أو جزئيًا. نحن نحذر من أن هذه البيانات تخضع لمخاطر وشكوك، وكثير منها خارج عن سيطرتنا ويمكن أن يتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج المستقبلية ماديًا عن تلك المذكورة أو المضمنة في هذه الوثيقة، بما في ذلك، من بين أمور أخرى، عدم اليقين بشأن نجاحنا على المدى الطويل في تطوير أو ترخيص أو الحصول على مرشحين آخرين للمنتجات أو مؤشرات إضافية للمنتجات الحالية؛ التوقعات والخطط والآفاق وتوقيت الإجراءات المتعلقة بالموافقات على المنتج، والموافقات على المؤشرات الإضافية لمنتجاتنا الحالية، والمبيعات، والتسعير، والنمو، والسداد، وإطلاق منتجاتنا المسوقة ومنتجات خطوط الأنابيب؛ التأثير المحتمل لزيادة المنافسة على المنتجات في صناعة الأدوية الحيوية والرعاية الصحية، بالإضافة إلى أي أسواق أخرى نتنافس فيها، بما في ذلك المنافسة المتزايدة من العلاجات الجديدة والأدوية الجنيسة والأدوية الأولية والبدائل الحيوية للمنتجات الحالية والمنتجات المعتمدة بموجب مسارات تنظيمية مختصرة؛ وقدرتنا على التنفيذ الفعال لاستراتيجية شركتنا؛ الصعوبات في الحصول على التغطية الكافية والتسعير والسداد لمنتجاتنا والحفاظ عليها؛ الدوافع لتنمية أعمالنا، بما في ذلك اعتمادنا على المتعاونين والأطراف الثالثة الأخرى للتطوير والموافقة التنظيمية وتسويق المنتجات والجوانب الأخرى لأعمالنا، والتي تقع خارج نطاق سيطرتنا الكاملة؛ والمخاطر المتعلقة بتسويق البدائل الحيوية، والتي تخضع لمثل هذه المخاطر المتعلقة باعتمادنا على أطراف ثالثة، والملكية الفكرية، والتحديات التنافسية والسوقية، والامتثال التنظيمي؛ خطر عدم تكرار النتائج الإيجابية في التجارب السريرية في التجارب اللاحقة أو المؤكدة أو أن النجاح في التجارب السريرية في المراحل المبكرة قد لا ينبئ بالنتائج في المرحلة اللاحقة أو التجارب السريرية واسعة النطاق أو التجارب في مؤشرات محتملة أخرى؛ المخاطر المرتبطة بالتجارب السريرية، بما في ذلك قدرتنا على إدارة الأنشطة السريرية بشكل مناسب، والمخاوف غير المتوقعة التي قد تنشأ من البيانات أو التحليلات الإضافية التي تم الحصول عليها أثناء التجارب السريرية، أو قد تطلب السلطات التنظيمية معلومات إضافية أو مزيد من الدراسات، أو قد تفشل في الموافقة أو قد تؤخر الموافقة على الأدوية المرشحة لدينا؛ وحدوث أحداث سلامة سلبية، أو قيود على الاستخدام مع منتجاتنا، أو مطالبات مسؤولية المنتج؛ وأي مخاطر وشكوك أخرى تم وصفها في التقارير الأخرى التي قدمناها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والتي تتوفر على موقع هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية على www.sec.gov.
هذه البيانات صالحة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي وتستند إلى المعلومات والتقديرات المتاحة لنا في هذا الوقت. في حالة تحقق المخاطر أو الشكوك المعروفة أو غير المعروفة أو في حالة عدم دقة الافتراضات الأساسية، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن النتائج السابقة وتلك المتوقعة أو المقدرة أو المتوقعة. ويتم تحذير المستثمرين من عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على البيانات التطلعية. يمكن العثور على قائمة ووصف إضافي للمخاطر والشكوك والمسائل الأخرى في تقريرنا السنوي في النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2025 وفي تقاريرنا اللاحقة في النموذج 10-Q. باستثناء ما يقتضيه القانون، نحن لا نتعهد بأي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا سواء نتيجة لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف متغيرة أو غير ذلك.
الإفصاح عن الوسائط الرقميةمن وقت لآخر، استخدمنا، أو نتوقع أن نستخدم في المستقبل، موقع علاقات المستثمرين الخاص بنا (investors.biogen.com)، وحساب Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) وحساب Biogen X (https://x.com/biogen) كوسيلة للكشف عن المعلومات للجمهور بطريقة واسعة وغير إقصائية، بما في ذلك لأغراض تنظيم هيئة الأوراق المالية والبورصات. الإفصاح (Reg FD). وبناءً على ذلك، يجب على المستثمرين مراقبة موقعنا الإلكتروني لعلاقات المستثمرين وقناة التواصل الاجتماعي هذه بالإضافة إلى بياناتنا الصحفية وملفات هيئة الأوراق المالية والبورصات والمكالمات الجماعية العامة والبث عبر الإنترنت، حيث إن المعلومات المنشورة عليها يمكن أن تكون ذات أهمية بالنسبة للمستثمرين.
المراجع:
المصدر: Biogen Inc.
المصدر: HealthDay
مزيد من موارد الأخبار
اشترك في نشرتنا الإخبارية
مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.
نشر : 2026-03-12 08:45
اقرأ أكثر
- تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار Loargys (pegzilarginase-nbln) لعلاج فرط أرجينين الدم لدى المرضى الذين يعانون من نقص أرجينيز 1
- إن جهود العلماء من أجل التوصل إلى لقاح عالمي تأخذ خطوة رئيسية إلى الأمام
- توصلت الدراسة إلى أن حبوب البراغيث والقراد قد تشكل مخاطر بيئية
- تقارير مراكز مكافحة الأمراض والوقاية منها حول انتشار السمنة والسمنة الشديدة لدى البالغين والأطفال في الولايات المتحدة
- الولايات التي يقودها الديمقراطيون تقاضي إدارة ترامب بسبب التخفيضات في جدول لقاحات الأطفال
- توصلت الدراسة إلى أن هذا الشخص المجهد في حياتك قد يؤدي إلى تقدمك في السن بشكل أسرع
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
كلمات رئيسية شعبية
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions