Biogen představuje další data Salanersen ukazující nové motorické milníky dosažené u dětí se SMA dříve léčených genovou terapií

„S povzbudivými výsledky fáze 1b zahajujeme co nejrychleji studie fáze 3 STELLAR-1, STELLAR-2 a SOLAR salanersen,“ řekla Stephanie Fradette, Pharm.D., vedoucí oddělení neuromuskulárního vývoje ve společnosti Biogen. „Společně s komunitou SMA jsme tyto studie navrhli tak, abychom s jistotou odpověděli na nejdůležitější otázky v oboru a stanovili roli salanersenu v budoucím prostředí léčby.“

Kromě prezentace na MDA budou tato data také sdílena na 5. mezinárodním vědeckém kongresu o SMA (SMA Europe 2026).

O SalanersenSalanersen (BIIB115) je nový, intratekálně podávaný antisense oligonukleotid (ASO) ve vývoji pro SMA. Salanersen je navržen tak, aby opravoval sestřih SMN2 pre-mRNA ke zvýšení produkce SMN proteinu. Má novou chemii páteře, která vede k vysoké účinnosti a umožňuje potenciál pro vysokou účinnost při dávkování jednou ročně.

Salanersen je hodnocen ve třech globálních studiích fáze 3 navržených tak, aby vyhodnotily bezpečnost a účinnost 80 mg podávané jednou ročně u širokého spektra jedinců žijících s SMA. Společnost Biogen udělila licenci na globální vývoj, výrobu a obchodní práva na salanersen od společnosti Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen byl objeven společností Ionis.

O spinální svalové atrofii (SMA)SMA je vzácné genetické neuromuskulární onemocnění, které postihuje jedince všech věkových kategorií. Je charakterizována ztrátou motorických neuronů v míše a dolním mozkovém kmeni, což má za následek progresivní svalovou atrofii a slabost.1 SMA je způsobena nedostatkem produkce proteinu motorických neuronů pro přežití (SMN) v důsledku poškozeného nebo chybějícího genu SMN1, se spektrem závažnosti onemocnění.1 Někteří jedinci se SMA nemusí nikdy sedět; někteří sedí, ale nikdy nechodí; a někteří chodí, ale mohou tuto schopnost časem ztratit.2 Bez léčby by se u dětí s nejzávažnější formou SMA obvykle neočekávalo, že by dosáhly svých druhých narozenin.1

SMA postihuje přibližně 1 z 10 000 živě narozených dětí,3-6 je hlavní příčinou genetické smrti u kojenců7 a způsobuje řadu postižení u dospívajících a dospělých.2

O společnosti BiogenBiogen je přední biotechnologická společnost, která byla založena v roce 1978 a je průkopníkem inovativní vědy s cílem dodávat nové léky, které mění životy pacientů a vytvářejí hodnotu pro akcionáře a naše komunity. Uplatňujeme hluboké porozumění lidské biologii a využíváme různé modality k rozvoji prvotřídní léčby nebo terapií, které přinášejí vynikající výsledky. Naším přístupem je podstupovat odvážná rizika vyvážená návratností investic, abychom zajistili dlouhodobý růst. Na našich webových stránkách www.biogen.com běžně zveřejňujeme informace, které mohou být důležité pro investory. Sledujte nás na sociálních sítích – Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

Biogen Safe HarborTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, včetně prohlášení učiněných v souladu s ustanoveními bezpečného přístavu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně prohlášení o potenciálních klinických účincích salanersenu; potenciální přínosy, bezpečnost a účinnost salanersenu, včetně potenciálu zpomalit neurodegeneraci a zlepšit motorické funkce; program klinického vývoje salanersenu; identifikace a léčba SMA; náš výzkumný a vývojový program pro léčbu SMA; potenciál našeho komerčního podnikání a potrubních programů, včetně salanersen; a rizika a nejistoty spojené s vývojem a komercializací léků. Tato výhledová prohlášení mohou být doprovázena slovy jako „cíl“, „předvídat“, „věřit“, „mohl“, „odhadovat“, „očekávat“, „předvídat“, „zamýšlet“, „může“, „plánovat“, „potenciální“, „možný“, „bude“, „by“, „předpokládat“, „věřit“, „uvažovat“, „předvídat“, „předvídat“, „předvídat“, „předvídat“, „předvídat“, „předvídat“, „cíl“, „vedení“, „naděje“, „záměr“, „může“, „cíl“, „výhled“, „plán“, „možný“, „potenciální“, „předvídat“, „projekt“, „vyhlídka“, „měl by“, „cíl“, „vůle“, „by“ nebo zápor těchto slov nebo jiných slov a výrazů podobného významu. Vývoj léčiv a komercializace zahrnuje vysoký stupeň rizika a pouze malý počet výzkumných a vývojových programů vede ke komercializaci produktu. Výsledky klinických studií v rané fázi nemusí naznačovat úplné výsledky nebo výsledky klinických studií v pozdější fázi nebo většího rozsahu a nezajišťují schválení regulačními orgány. Neměli byste se přehnaně spoléhat na tato prohlášení nebo prezentovaná vědecká data. Vzhledem k jejich výhledové povaze zahrnují tato prohlášení značná rizika a nejistoty, které mohou být založeny na nepřesných předpokladech a mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků uvedených v takových prohlášeních.

Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných přesvědčeních a předpokladech vedení a na informacích, které má vedení aktuálně k dispozici. Vzhledem k jejich povaze nemůžeme zaručit, že jakýkoli výsledek vyjádřený v těchto výhledových prohlášeních bude realizován zcela nebo částečně. Upozorňujeme, že tato prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou mimo naši kontrolu a mohou způsobit, že se budoucí události nebo výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou uvedeny nebo naznačeny v tomto dokumentu, včetně, mimo jiné, nejistoty našeho dlouhodobého úspěchu při vývoji, licencování nebo získávání dalších kandidátů na produkty nebo dalších indikací pro stávající produkty; očekávání, plány, vyhlídky a načasování akcí týkajících se schvalování produktů, schvalování dalších indikací pro naše stávající produkty, prodeje, cen, růstu, úhrad a uvádění na trh našich produktů na trh a produktů; potenciální dopad zvýšené konkurence produktů v biofarmaceutickém a zdravotnickém průmyslu, jakož i na všech dalších trzích, na kterých soutěžíme, včetně zvýšené konkurence ze strany nových originálních terapií, generik, proléčiv a biologicky podobných látek existujících produktů a produktů schválených na základě zkrácených regulačních cest; naši schopnost efektivně implementovat naši podnikovou strategii; potíže při získávání a udržování odpovídajícího pokrytí, cen a úhrad za naše produkty; hnací síly růstu našeho podnikání, včetně naší závislosti na spolupracovnících a dalších třetích stranách při vývoji, regulačním schvalování a komercializaci produktů a dalších aspektů našeho podnikání, které jsou mimo naši plnou kontrolu; rizika související s komercializací biologicky podobných látek, která podléhá takovým rizikům souvisejícím s naší závislostí na třetích stranách, duševním vlastnictvím, konkurenčními a tržními výzvami a dodržováním předpisů; riziko, že pozitivní výsledky klinického hodnocení se nebudou opakovat v následných nebo potvrzujících hodnoceních, nebo že úspěch v raných stádiích klinických hodnocení nemusí předpovídat výsledky v pozdějších fázích nebo rozsáhlých klinických hodnoceních nebo studiích v jiných potenciálních indikacích; rizika spojená s klinickými studiemi, včetně naší schopnosti adekvátně řídit klinické aktivity, neočekávané obavy, které mohou vyplynout z dodatečných údajů nebo analýz získaných během klinických studií, regulační orgány mohou vyžadovat další informace nebo další studie, nebo mohou selhat při schválení nebo mohou zpozdit schválení našich kandidátů na léky; a výskyt nepříznivých bezpečnostních událostí, omezení používání s našimi produkty nebo nároky na odpovědnost za produkt; a veškerá další rizika a nejistoty, které jsou popsány v jiných zprávách, které jsme podali Komisi pro cenné papíry a burzy USA a které jsou k dispozici na webových stránkách SEC na adrese www.sec.gov.

Tato prohlášení platí pouze k datu této tiskové zprávy a jsou založeny na informacích a odhadech, které máme v tuto chvíli k dispozici. Pokud by se naplnila známá nebo neznámá rizika nebo nejistoty nebo by se základní předpoklady ukázaly jako nepřesné, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od minulých výsledků a těch očekávaných, odhadovaných nebo projektovaných. Upozorňujeme investory, aby se příliš nespoléhali na výhledová prohlášení. Další seznam a popis rizik, nejistot a dalších záležitostí lze nalézt v naší výroční zprávě na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosincem 2025 a v našich následných zprávách na formuláři 10-Q. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem nepřebíráme žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku jakýchkoli nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

Zveřejňování digitálních médiíČas od času jsme používali nebo očekáváme, že v budoucnu budeme používat naše webové stránky pro vztahy s investory (investors.biogen.com), účet Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) a účet Biogen X (https://x.com/biogen) jako prostředek ke zpřístupnění informací veřejnosti pro účely neexkluzivního přístupu k ochraně cenných papírů v širokém a spravedlivém nařízení. (Reg FD). V souladu s tím by investoři měli sledovat naše webové stránky pro vztahy s investory a tento kanál sociálních médií kromě našich tiskových zpráv, hlášení SEC, veřejných konferenčních hovorů a webových vysílání, protože informace na nich zveřejněné by mohly být pro investory důležité.

Odkazy: