Biogen präsentiert zusätzliche Salanersen-Daten, die neue motorische Meilensteine ​​zeigen, die bei Kindern mit SMA erreicht wurden, die zuvor mit Gentherapie behandelt wurden

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CAMBRIDGE, Mass., 11. März 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) präsentierte auf der Clinical & Scientific Conference 2026 der Muscular Dystrophy Association (MDA) zusätzliche Ergebnisse der Phase-1b-Studie mit Salanersen, einem neuartigen Antisense-Oligonukleotid (ASO), das einmal im Jahr gegen spinale Muskelatrophie (SMA) verabreicht wird. In der Studie wurde Salanersen bei Kindern untersucht, deren klinischer Status trotz vorheriger Verabreichung einer Gentherapie (Onasemnogen Abeparvovec-xioi) nicht optimal war. Salanersen wurde im Allgemeinen gut vertragen. Die Teilnehmer erlebten nach der Einführung von Salanersen eine Verlangsamung der Neurodegeneration und eine funktionelle Verbesserung, einschließlich des Erreichens neuer motorischer Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation (WHO). Diese neuen Ergebnisse umfassen eine Nachbeobachtungszeit von mindestens einem Jahr für alle Teilnehmer und basieren auf den vorläufigen Studiendaten, die auf der Cure SMA 2025 vorgestellt wurden. Das Unternehmen präsentierte auch die Studiendesigns der klinischen Phase-3-Salanersen-Studien.

  • Neue Phase-1b-Daten unterstützen die Sicherheit und Wirksamkeit von Salanersen über einen Zeitraum von einem Jahr bei Kindern mit SMA, die aufgrund des suboptimalen klinischen Status mit vorheriger Gentherapie Potenzial für eine Verbesserung hatten
  • Salanersen ist ein neuartiges Antisense-Oligonukleotid und hat das Potenzial, bei SMA bei einmal jährlicher Dosierung eine hohe Wirksamkeit zu erzielen.
  • Biogen stellte außerdem erstmals das Design des klinischen Phase-3-Studienprogramms zu Salanersen vor, das an Standorten auf der ganzen Welt gestartet wird.

    • „Die spinale Muskelatrophie hat von außergewöhnlichen therapeutischen Fortschritten profitiert, aber in der gesamten Behandlungslandschaft gibt es weiterhin Raum für Verbesserungen. Die wissenschaftliche und klinische Begeisterung über die Fortschritte, die Salanersen bietet, wächst.“ sagte Thomas Crawford, M.D., Co-Direktor der Muscular Dystrophy Association Clinic bei Johns Hopkins Medicine. „Diese zusätzlichen Phase-1-Daten stärken das Vertrauen in das neue klinische Profil von Salanersen. Wir haben noch mehr Grund, uns auf die Ergebnisse des Phase-3-Programms zu freuen.“

    Ergebnisse der Salanersen-Phase-1b-StudieIn dieser Analyse liegen neue Daten für Studienteilnehmer (n=24, im Alter von 0,5–12 Jahren) vor, die alle mindestens 2 Dosen Salanersen (40 mg oder 80 mg) erhalten haben. Die 80-mg-Dosis wird in den Phase-3-Studien weiter evaluiert.

    Bei Teilnehmern, die Salanersen 40 mg und 80 mg erhielten und erhöhte Ausgangskonzentrationen der Neurofilament-Leichtkette (NfL), einem Marker für anhaltende Neurodegeneration, aufwiesen, wurden nach sechs Monaten deutliche Reduzierungen (75 %) der NfL-Werte beobachtet; Diese Reduzierungen hielten während der gesamten Nachbeobachtungszeit an. Alle 24 mit Salanersen behandelten Teilnehmer zeigten bei einem oder mehreren Endpunkten eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert. Bemerkenswert ist, dass 12 der 24 mindestens einen neuen motorischen Meilenstein der WHO erreichten und alle Teilnehmer die zu Beginn dokumentierten motorischen Meilensteine ​​behielten. Salanersen wurde in der laufenden Phase-1-Studie sowohl in Dosen von 40 als auch 80 mg im Allgemeinen gut vertragen, und die meisten unerwünschten Ereignisse (UE) waren von leichter bis mittelschwerer Schwere. Zum Zeitpunkt der Analyse waren die häufigsten Nebenwirkungen in der 40-mg-Gruppe Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen, und die häufigsten Nebenwirkungen in der 80-mg-Gruppe waren Fieber und Infektionen der oberen Atemwege.

    Klinisches Phase-3-Entwicklungsprogramm für SalanersenBiogen stellte außerdem das Design des klinischen Phase-3-Programms vor, das einmal jährlich 80 mg Salanersen in der breiten SMA-Population evaluieren wird. Das Programm besteht aus drei globalen Studien:

  • STELLAR-1, eine offene Studie, wird die Wirkung von Salanersen bei jungen (unter 6 Wochen alten), behandlungsnaiven und klinisch präsymptomatischen Säuglingen mit einer genetischen Diagnose von SMA bewerten.
  • STELLAR-2, eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Studie, wird die Wirkung von Salanersen bewerten, wenn sie etwa 6 Monate nach Onasemnogen begonnen wird abeparvovec-xioi bei Säuglingen mit SMA, die im Alter von 6 Wochen oder jünger eine präsymptomatische Behandlung mit der Gentherapie erhalten haben.
  • SOLAR, eine offene Studie, wird die Wirkung von Salanersen bei Teenagern und älteren Erwachsenen (im Alter von 15–60 Jahren) mit SMA bewerten, die entweder therapienaiv sind oder zuvor mit Risdiplam behandelt wurden.

    • Die STELLAR-Studien ergänzen sich und sind darauf ausgelegt vergleichen mehrere frühe Behandlungsstrategien bei präsymptomatischen Neugeborenen – Salanersen allein, Gentherapie allein und Salanersen als Ergänzung zur Gentherapie – um zukünftige Behandlungsansätze bei SMA zu informieren. Das klinische Entwicklungsprogramm hat bereits mit dem STELLAR-1-Screening begonnen, und die anderen Studien sollen im zweiten Quartal 2026 (SOLAR) und im dritten Quartal 2026 (STELLAR-2) beginnen.

    „Mit den vorliegenden ermutigenden Ergebnissen der Phase 1b beginnen wir so schnell wie möglich mit den Phase-3-Studien STELLAR-1, STELLAR-2 und SOLAR Salanersen“, sagte Stephanie Fradette, Pharm.D., Leiterin der Abteilung für neuromuskuläre Entwicklung bei Biogen. „Gemeinsam mit der SMA-Community haben wir diese Studien entworfen, um die relevantesten Fragen auf diesem Gebiet zuverlässig zu beantworten und die Rolle von Salanersen in der zukünftigen Behandlungslandschaft zu belegen.“

    Diese Daten werden nicht nur auf der MDA präsentiert, sondern auch auf dem 5. Internationalen Wissenschaftlichen Kongress zu SMA (SMA Europe 2026) vorgestellt.

    Über SalanersenSalanersen (BIIB115) ist ein neuartiges, intrathekal verabreichtes Antisense-Oligonukleotid (ASO) in der Entwicklung für SMA. Salanersen wurde entwickelt, um das Spleißen der SMN2-Prä-mRNA zu korrigieren und so die Produktion des SMN-Proteins zu steigern. Es verfügt über eine neue Grundchemie, die zu einer hohen Wirksamkeit führt und das Potenzial für eine hohe Wirksamkeit bei einmal jährlicher Dosierung ermöglicht.

    Salanersen wird in drei globalen Phase-3-Studien untersucht, die darauf abzielen, die Sicherheit und Wirksamkeit von 80 mg einmal jährlich bei einem breiten Spektrum von Personen mit SMA zu bewerten. Biogen hat die weltweiten Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsrechte für Salanersen von Ionis Pharmaceuticals, Inc. lizenziert. Salanersen wurde von Ionis entdeckt.

    Über Spinale Muskelatrophie (SMA)SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die Menschen jeden Alters betrifft. Sie ist durch einen Verlust von Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm gekennzeichnet, was zu fortschreitender Muskelatrophie und -schwäche führt.1 SMA wird durch einen Mangel bei der Produktion des Survival-Motoneuron-Proteins (SMN) aufgrund eines beschädigten oder fehlenden SMN1-Gens verursacht, wobei die Schwere der Erkrankung unterschiedlich sein kann.1 Manche Personen mit SMA sitzen möglicherweise nie; manche sitzen, gehen aber nie; und manche gehen, können aber mit der Zeit diese Fähigkeit verlieren.2 Ohne Behandlung ist bei Kindern mit der schwersten Form von SMA normalerweise nicht damit zu rechnen, dass sie ihren zweiten Geburtstag erreichen.1

    SMA betrifft etwa 1 von 10.000 Lebendgeburten,3-6 ist eine der häufigsten genetischen Todesursachen bei Säuglingen7 und verursacht eine Reihe von Behinderungen bei Teenagern und Erwachsenen.2

    Über Biogen Biogen wurde 1978 gegründet und ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit in der innovativen Wissenschaft leistet, um neue Medikamente bereitzustellen, die das Leben von Patienten verändern und Werte für Aktionäre und unsere Gemeinschaften schaffen. Wir wenden ein tiefes Verständnis der menschlichen Biologie an und nutzen verschiedene Modalitäten, um erstklassige Behandlungen oder Therapien voranzutreiben, die hervorragende Ergebnisse liefern. Unser Ansatz besteht darin, mutige Risiken einzugehen, die mit einer Kapitalrendite in Einklang gebracht werden, um langfristiges Wachstum zu erzielen. Wir veröffentlichen regelmäßig Informationen, die für Anleger wichtig sein können, auf unserer Website unter www.biogen.com. Folgen Sie uns in den sozialen Medien – Facebook, Instagram, LinkedIn, die potenziellen Vorteile, Sicherheit und Wirksamkeit von Salanersen, einschließlich des Potenzials, die Neurodegeneration zu verlangsamen und die motorische Funktion zu verbessern; das klinische Entwicklungsprogramm für Salanersen; die Identifizierung und Behandlung von SMA; unser Forschungs- und Entwicklungsprogramm zur Behandlung von SMA; das Potenzial unseres kommerziellen Geschäfts und unserer Pipeline-Programme, einschließlich Salanersen; sowie Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Arzneimittelentwicklung und -vermarktung. Diese zukunftsgerichteten Aussagen können von Wörtern wie „abzielen“, „antizipieren“, „glauben“, „könnten“, „schätzen“, „erwarten“, „prognostizieren“, „beabsichtigen“, „können“, „planen“, „potenziell“, „möglich“, „werden“, „würden“, „annehmen“, „glauben“, „erwägen“, „fortsetzen“, „könnten“, „schätzen“, „erwarten“, „prognostizieren“, „Ziel“, „Anleitung“, „hoffen“ begleitet sein. „beabsichtigen“, „können“, „Ziel“, „Aussicht“, „planen“, „möglich“, „potenziell“, „vorhersagen“, „projizieren“, „aussichtlich“, „sollten“, „anstreben“, „werden“, „würden“ oder die Verneinung dieser Wörter oder anderer Wörter und Begriffe mit ähnlicher Bedeutung. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln ist mit einem hohen Risiko verbunden, und nur wenige Forschungs- und Entwicklungsprogramme führen zur Kommerzialisierung eines Produkts. Ergebnisse in klinischen Studien im Frühstadium geben möglicherweise keinen Rückschluss auf die vollständigen Ergebnisse oder auf Ergebnisse aus klinischen Studien im späteren Stadium oder größeren Umfangs und gewährleisten nicht die behördliche Genehmigung. Sie sollten sich nicht unangemessen auf diese Aussagen oder die präsentierten wissenschaftlichen Daten verlassen. Aufgrund ihres zukunftsgerichteten Charakters beinhalten diese Aussagen erhebliche Risiken und Ungewissheiten, die möglicherweise auf ungenauen Annahmen beruhen und dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen Aussagen dargestellten Ergebnissen abweichen.

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    Referenzen:

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  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Muskelkraft und motorische Funktion während des gesamten Lebens in einer Querschnittskohorte von 180 Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1c–4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
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    • Quelle: Biogen Inc.

    Quelle: HealthDay

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