Biogen presenta datos adicionales de Salanersen que muestran nuevos hitos motores logrados en niños con AME previamente tratados con terapia génica

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CAMBRIDGE, Mass., 11 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) presentó resultados adicionales del estudio de fase 1b de salanersen, un nuevo oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación que se administra una vez al año para la atrofia muscular espinal (AME), en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2026. El estudio evaluó salanersen en niños que tenían un estado clínico subóptimo a pesar de la administración previa de terapia génica (onasemnogene abeparvovec-xioi). En general, Salanersen fue bien tolerado. Los participantes experimentaron una desaceleración de la neurodegeneración y una mejora funcional, incluido el logro de nuevos hitos motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS), luego del inicio de salanersen. Estos nuevos resultados incluyen un mínimo de un año de seguimiento para todos los participantes, basándose en los datos del estudio provisional presentados en Cure SMA 2025. La compañía también presentó los diseños de estudio de los ensayos clínicos de salanersen de fase 3.

  • Los nuevos datos de la fase 1b respaldan la seguridad y eficacia de salanersen durante un año en niños con AME que tenían potencial de mejora debido a un estado clínico subóptimo con terapia génica previa
  • Salanersen es un novedoso oligonucleótido antisentido y tiene el potencial de ofrecer alta eficacia en AME con una dosis anual
  • Biogen también presentó el diseño del programa de ensayos clínicos de salanersen de fase 3 que se está iniciando en sitios de todo el mundo

    • "La atrofia muscular espinal se ha beneficiado de un progreso terapéutico extraordinario, pero en todo el panorama del tratamiento todavía hay margen de mejora. Hay un creciente entusiasmo científico y clínico sobre los avances que ofrece salanersen", afirmó Thomas Crawford, M.D., codirector de la Clínica de la Asociación de Distrofia Muscular en Johns Hopkins Medicine. "Estos datos adicionales de la Fase 1 añaden confianza en el perfil clínico emergente de salanersen. Tenemos más razones para esperar los resultados del programa de Fase 3."

    Resultados del estudio de fase 1b de SalanersenEn este análisis, hay nuevos datos disponibles para los participantes del estudio (n=24, de 0,5 a 12 años), todos los cuales han recibido al menos 2 dosis de salanersen (40 mg u 80 mg). La dosis de 80 mg se evaluará más a fondo en los estudios de fase 3.

    En los participantes que recibieron salanersen 40 mg y 80 mg y tenían concentraciones basales elevadas de cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un marcador de neurodegeneración en curso, se observaron reducciones significativas (75 %) en los niveles de NfL a los seis meses; estas reducciones se mantuvieron durante todo el período de seguimiento. Los 24 participantes tratados con salanersen experimentaron una mejora desde el inicio en uno o más criterios de valoración. En particular, 12 de los 24 alcanzaron al menos un nuevo hito motor de la OMS y todos los participantes mantuvieron los hitos motores documentados en su punto de referencia. Salanersen ha sido generalmente bien tolerado en dosis de 40 y 80 mg en el estudio de fase 1 en curso, y la mayoría de los eventos adversos (EA) han sido de gravedad leve a moderada. Según el análisis, los EA más comunes en el grupo de 40 mg fueron infección del tracto respiratorio superior y vómitos, y los EA más comunes en el grupo de 80 mg fueron pirexia e infección del tracto respiratorio superior.

    Programa de desarrollo clínico de fase 3 de SalanersenBiogen también presentó el diseño del programa clínico de fase 3 que evaluará 80 mg de salanersen una vez al año en toda la población con AME. El programa se compone de tres estudios globales:

  • STELLAR-1, un estudio abierto, evaluará los efectos del salanersen en bebés jóvenes (menores de 6 semanas), sin tratamiento previo y clínicamente presintomáticos con un diagnóstico genético de AME.
  • STELLAR-2, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado de forma simulada, evaluará los efectos del salanersen cuando se inicie ~6 meses después onasemnogene abeparvovec-xioi en bebés con AME que recibieron tratamiento presintomático con terapia génica a las 6 semanas de edad o menos.
  • SOLAR, un estudio abierto, evaluará los efectos del salanersen en adolescentes y adultos mayores (de 15 a 60 años) con AME que no han recibido tratamiento previo o han sido tratados previamente con risdiplam.

    • Los ensayos STELLAR son complementarios y están diseñados para comparar múltiples estrategias de tratamiento temprano en recién nacidos presintomáticos (salanersen solo, terapia génica sola y salanersen como complemento a la terapia génica) para informar futuros enfoques de tratamiento en la AME. El programa de desarrollo clínico ya comenzó con la detección iniciada por STELLAR-1, y se planea iniciar los otros estudios en el segundo trimestre de 2026 (SOLAR) y en el tercer trimestre de 2026 (STELLAR-2).

    “Con los alentadores resultados de la Fase 1b en la mano, estamos iniciando los estudios de Fase 3 STELLAR-1, STELLAR-2 y SOLAR salanersen lo más rápido posible”, dijo Stephanie Fradette, Pharm.D., Jefa de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen. "Junto con la comunidad de AME, hemos diseñado estos estudios para responder con confianza a las preguntas más relevantes para el campo y establecer el papel de salanersen en el panorama de tratamiento futuro".

    Además de presentarse en la MDA, estos datos también se compartirán en el 5.º Congreso Científico Internacional sobre AME (SMA Europa 2026).

    Acerca de SalanersenSalanersen (BIIB115) es un nuevo oligonucleótido antisentido (ASO) administrado por vía intratecal en desarrollo para la AME. Salanersen está diseñado para corregir el empalme del pre-ARNm de SMN2 para aumentar la producción de proteína SMN. Tiene una nueva estructura química que conduce a una alta potencia, lo que permite el potencial de una alta eficacia con una dosificación una vez al año.

    Salanersen se está evaluando en tres estudios globales de fase 3 diseñados para evaluar la seguridad y eficacia de 80 mg administrados una vez al año en un amplio espectro de personas que viven con AME. Biogen obtuvo la licencia de los derechos globales de desarrollo, fabricación y comercialización de salanersen de Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen fue descubierta por Ionis.

    Acerca de la atrofia muscular espinal (AME)La AME es una enfermedad neuromuscular genética poco común que afecta a personas de todas las edades. Se caracteriza por una pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y la parte inferior del tronco encefálico, lo que resulta en atrofia y debilidad muscular progresiva.1 La AME es causada por una deficiencia en la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN) debido a un gen SMN1 dañado o faltante, con un espectro de gravedad de la enfermedad.1 Es posible que algunas personas con AME nunca se sienten; algunos se sientan pero nunca caminan; y algunos caminan, pero pueden perder esa capacidad con el tiempo.2 En ausencia de tratamiento, normalmente no se espera que los niños con la forma más grave de AME cumplan dos años.1

    La AME afecta aproximadamente a 1 de cada 10 000 nacidos vivos,3-6 es una de las principales causas de muerte genética entre los bebés7 y causa una variedad de discapacidades en adolescentes y adultos.2

    Acerca de BiogenFundada en 1978, Biogen es una empresa biotecnológica líder que es pionera en ciencia innovadora para ofrecer nuevos medicamentos que transformen la vida de los pacientes y creen valor para los accionistas y nuestras comunidades. Aplicamos un profundo conocimiento de la biología humana y aprovechamos diferentes modalidades para avanzar en tratamientos o terapias de primera clase que brindan resultados superiores. Nuestro enfoque es asumir riesgos audaces, equilibrados con el retorno de la inversión para generar crecimiento a largo plazo. Publicamos habitualmente información que puede ser importante para los inversores en nuestro sitio web www.biogen.com. Síganos en las redes sociales: Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones realizadas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas declaraciones sobre los posibles efectos clínicos del salanersen; los posibles beneficios, seguridad y eficacia del salanersen, incluido el potencial de retardar la neurodegeneración y mejorar la función motora; el programa de desarrollo clínico de salanersen; la identificación y tratamiento de la AME; nuestro programa de investigación y desarrollo para el tratamiento de AME; el potencial de nuestros negocios comerciales y programas de oleoductos, incluido el salanersen; y riesgos e incertidumbres asociados con el desarrollo y la comercialización de medicamentos. Estas declaraciones prospectivas pueden ir acompañadas de palabras como "objetivo", "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "prever", "pretender", "podría", "planificar", "potencial", "posible", "hará", "supondría", "creer", "contemplar", "continuar", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "objetivo", "orientación", "esperanza". "pretende", "puede", "objetivo", "perspectiva", "plan", "posible", "potencial", "predecir", "proyecta", "prospecta", "debería", "objetivo", "será", "podría" o el negativo de estas palabras u otras palabras y términos de significado similar. El desarrollo y la comercialización de medicamentos implican un alto grado de riesgo y sólo un pequeño número de programas de investigación y desarrollo dan como resultado la comercialización de un producto. Los resultados de los ensayos clínicos en etapa inicial pueden no ser indicativos de los resultados completos o de los resultados de ensayos clínicos en etapas posteriores o de mayor escala y no garantizan la aprobación regulatoria. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones ni en los datos científicos presentados. Dada su naturaleza prospectiva, estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres sustanciales que pueden basarse en suposiciones inexactas y podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en dichas declaraciones.

    Estas declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones actuales de la administración y en la información actualmente disponible para la administración. Dada su naturaleza, no podemos asegurar que cualquier resultado expresado en estas declaraciones prospectivas se realizará en su totalidad o en parte. Advertimos que estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera de nuestro control y podrían causar que eventos o resultados futuros difieran materialmente de los declarados o implícitos en este documento, incluida, entre otras, la incertidumbre de nuestro éxito a largo plazo en el desarrollo, la concesión de licencias o la adquisición de otros productos candidatos o indicaciones adicionales para productos existentes; expectativas, planes, perspectivas y calendario de acciones relacionadas con aprobaciones de productos, aprobaciones de indicaciones adicionales para nuestros productos existentes, ventas, precios, crecimiento, reembolso y lanzamiento de nuestros productos comercializados y en desarrollo; el impacto potencial de una mayor competencia de productos en la industria biofarmacéutica y de atención médica, así como en cualquier otro mercado en el que compitamos, incluida una mayor competencia de nuevas terapias originales, genéricos, profármacos y biosimilares de productos existentes y productos aprobados bajo vías regulatorias abreviadas; nuestra capacidad para implementar eficazmente nuestra estrategia corporativa; dificultades para obtener y mantener cobertura, precios y reembolsos adecuados para nuestros productos; los impulsores del crecimiento de nuestro negocio, incluida nuestra dependencia de colaboradores y otros terceros para el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de productos y otros aspectos de nuestro negocio, que están fuera de nuestro control total; riesgos relacionados con la comercialización de biosimilares, que está sujeto a riesgos relacionados con nuestra dependencia de terceros, propiedad intelectual, desafíos competitivos y de mercado y cumplimiento normativo; el riesgo de que los resultados positivos en un ensayo clínico no puedan replicarse en ensayos posteriores o confirmatorios o que el éxito en ensayos clínicos en etapa inicial pueda no ser predictivo de los resultados en ensayos clínicos en etapa posterior o a gran escala o en ensayos en otras posibles indicaciones; riesgos asociados con los ensayos clínicos, incluida nuestra capacidad para gestionar adecuadamente las actividades clínicas, inquietudes inesperadas que puedan surgir de datos o análisis adicionales obtenidos durante los ensayos clínicos, las autoridades reguladoras pueden requerir información adicional o estudios adicionales, o pueden no aprobar o retrasar la aprobación de nuestros medicamentos candidatos; y la ocurrencia de eventos adversos de seguridad, restricciones de uso de nuestros productos o reclamos de responsabilidad del producto; y cualquier otro riesgo e incertidumbre que se describa en otros informes que hemos presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., que están disponibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov.

    Estas declaraciones se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en información y estimaciones disponibles para nosotros en este momento. En caso de que se materialicen riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, o si las suposiciones subyacentes resultan inexactas, los resultados reales podrían variar materialmente de los resultados pasados ​​y de los anticipados, estimados o proyectados. Se advierte a los inversores que no confíen indebidamente en declaraciones prospectivas. Puede encontrar una lista y descripción adicionales de riesgos, incertidumbres y otros asuntos en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2025 y en nuestros informes posteriores en el Formulario 10-Q. Excepto que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo.

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    Referencias:

  • Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, NIH. Hoja informativa sobre la atrofia muscular espinal. Disponible en https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atropic-Fact-Sheet. Consultado: marzo de 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Fuerza muscular y función motora a lo largo de la vida en una cohorte transversal de 180 pacientes con atrofia muscular espinal tipos 1c-4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
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    • Fuente: Biogen Inc.

    Fuente: HealthDay

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