Biogen présente des données Salanersen supplémentaires montrant de nouveaux jalons moteurs atteints chez les enfants atteints de SMA précédemment traités par thérapie génique

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CAMBRIDGE, Mass., 11 mars 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) a présenté des résultats supplémentaires de l'étude de phase 1b sur le salanersen, un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) expérimental administré une fois par an pour l'amyotrophie musculaire spinale (SMA), lors de la conférence clinique et scientifique 2026 de la Muscular Dystrophy Association (MDA). L'étude a évalué le salanersen chez des enfants dont l'état clinique était sous-optimal malgré l'administration antérieure d'une thérapie génique (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen était généralement bien toléré. Les participants ont constaté un ralentissement de la neurodégénérescence et une amélioration fonctionnelle, y compris l'atteinte des nouveaux jalons moteurs de l'Organisation mondiale de la santé (OMS), après l'initiation du salanersen. Ces nouveaux résultats incluent un minimum d'un an de suivi pour tous les participants, s'appuyant sur les données intermédiaires de l'étude présentées à Cure SMA 2025. La société a également présenté les plans d'étude des essais cliniques de phase 3 sur le salanersen.

  • De nouvelles données de phase 1b soutiennent l'innocuité et l'efficacité du salanersen sur un an chez les enfants atteints de SMA qui avaient un potentiel d'amélioration en raison d'un état clinique sous-optimal avec une thérapie génique antérieure.
  • Salanersen est un nouveau oligonucléotide antisens et a le potentiel d'offrir une efficacité élevée dans la SMA avec une administration une fois par an.
  • Biogen a également lancé la conception du programme d'essais cliniques de phase 3 sur le salanersen qui est lancé dans des sites à travers le monde

    • "L'amyotrophie musculaire spinale a bénéficié de progrès thérapeutiques extraordinaires, mais dans le paysage thérapeutique, il reste place à l'amélioration. Il y a un enthousiasme scientifique et clinique croissant concernant les avancées qu'offre le salanersen", a déclaré Thomas Crawford, M.D., codirecteur de la clinique de la Muscular Dystrophy Association à Johns Hopkins Medicine. "Ces données supplémentaires de Phase 1 renforcent la confiance dans le profil clinique émergent du salanersen. Nous avons davantage de raisons d'attendre avec impatience les résultats du programme de Phase 3."

    Résultats de l'étude Salanersen Phase 1bDans cette analyse, de nouvelles données sont disponibles pour les participants à l'étude (n = 24, âgés de 0,5 à 12 ans), qui ont tous reçu au moins 2 doses de salanersen (40 mg ou 80 mg). La dose de 80 mg sera évaluée plus en détail dans les études de phase 3.

    Chez les participants ayant reçu 40 mg et 80 mg de salanersen et présentant des concentrations de base élevées de chaîne légère de neurofilament (NfL), un marqueur de la neurodégénérescence en cours, des réductions significatives (75 %) des taux de NfL ont été observées à six mois ; ces réductions se sont maintenues tout au long de la période de suivi. Les 24 participants traités par salanersen ont connu une amélioration par rapport au départ sur un ou plusieurs critères d'évaluation. Notamment, 12 des 24 ont atteint au moins une nouvelle étape motrice de l’OMS, et tous les participants ont maintenu les étapes motrices documentées à leur niveau de référence. Salanersen a été généralement bien toléré aux doses de 40 et 80 mg dans l'étude de phase 1 en cours, et la plupart des événements indésirables (EI) ont été de gravité légère à modérée. D'après l'analyse, les EI les plus courants dans le groupe 40 mg étaient une infection des voies respiratoires supérieures et des vomissements, et les EI les plus courants dans le groupe 80 mg étaient la fièvre et une infection des voies respiratoires supérieures.

    Programme de développement clinique de phase 3 de SalanersenBiogen a également présenté la conception du programme clinique de phase 3 qui évaluera le salanersen à raison de 80 mg une fois par an dans l'ensemble de la population SMA. Le programme comprend trois études mondiales :

  • STELLAR-1, une étude ouverte, évaluera les effets du salanersen chez des nourrissons jeunes (âgés de moins de 6 semaines), naïfs de traitement et cliniquement présymptomatiques avec un diagnostic génétique de SMA.
  • STELLAR-2, une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée de manière fictive, évaluera les effets du salanersen lorsqu'il est lancé environ 6 mois après onasemnogene abeparvovec-xioi chez les nourrissons atteints de SMA ayant reçu un traitement présymptomatique par thérapie génique à l'âge de 6 semaines ou moins.
  • SOLAR, une étude ouverte, évaluera les effets du salanersen chez les adolescents et les adultes plus âgés (âgés de 15 à 60 ans) atteints de SMA qui sont soit naïfs de traitement, soit déjà traités par risdiplam.

    • Les essais STELLAR sont complémentaires et conçus pour comparer plusieurs stratégies de traitement précoce chez les nouveau-nés présymptomatiques – salanersen seul, thérapie génique seule et salanersen en complément de la thérapie génique – afin d'éclairer les futures approches thérapeutiques dans la SMA. Le programme de développement clinique a déjà commencé avec le dépistage lancé par STELLAR-1 et les autres études prévues qui devraient démarrer au deuxième trimestre 2026 (SOLAR) et au troisième trimestre 2026 (STELLAR-2).

    « Avec les résultats encourageants de Phase 1b en main, nous lançons les études de Phase 3 STELLAR-1, STELLAR-2 et SOLAR sur le salanersen le plus rapidement possible », a déclaré Stephanie Fradette, Pharm.D., responsable de l'unité de développement neuromusculaire chez Biogen. "En collaboration avec la communauté SMA, nous avons conçu ces études pour répondre en toute confiance aux questions les plus pertinentes dans le domaine et établir le rôle du salanersen dans le futur paysage thérapeutique."

    En plus d'être présentées au MDA, ces données seront également partagées lors du 5ème Congrès scientifique international sur la SMA (SMA Europe 2026).

    À propos de Salanersen Salanersen (BIIB115) est un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) administré par voie intrathécale en cours de développement pour la SMA. Salanersen est conçu pour corriger l’épissage du pré-ARNm SMN2 afin d’augmenter la production de protéine SMN. Il possède une nouvelle chimie de base qui conduit à une puissance élevée, permettant un potentiel d'efficacité élevée avec une administration une fois par an.

    Salanersen est évalué dans trois études mondiales de phase 3 conçues pour évaluer la sécurité et l'efficacité de 80 mg administrés une fois par an chez un large spectre de personnes vivant avec SMA. Biogen a concédé sous licence les droits mondiaux de développement, de fabrication et de commercialisation du salanersen à Ionis Pharmaceuticals, Inc. Le salanersen a été découvert par Ionis.

    À propos de l'amyotrophie spinale (AMS) L'AMS est une maladie neuromusculaire génétique rare qui touche les individus de tous âges. Elle se caractérise par une perte de motoneurones dans la moelle épinière et dans la partie inférieure du tronc cérébral, entraînant une atrophie et une faiblesse musculaires progressives.1 La SMA est causée par un déficit dans la production de la protéine des motoneurones de survie (SMN) en raison d'un gène SMN1 endommagé ou manquant, avec un spectre de gravité de la maladie.1 Certaines personnes atteintes de SMA peuvent ne jamais s'asseoir ; certains s'assoient mais ne marchent jamais ; et certains marchent, mais peuvent perdre cette capacité avec le temps.2 En l'absence de traitement, les enfants atteints de la forme la plus grave de SMA ne devraient généralement pas atteindre leur deuxième anniversaire.1

    La SMA touche environ 1 naissance vivante sur 10 000,3-6, elle est l'une des principales causes de décès génétique chez les nourrissons7 et entraîne toute une série de handicaps chez les adolescents et les adultes.2

    À propos de BiogenFondée en 1978, Biogen est une société de biotechnologie leader, pionnière en matière de science innovante pour proposer de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour les actionnaires et nos communautés. Nous appliquons une compréhension approfondie de la biologie humaine et exploitons différentes modalités pour faire progresser des traitements ou des thérapies de premier ordre qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, équilibrés avec un retour sur investissement pour générer une croissance à long terme. Nous publions régulièrement des informations susceptibles d'être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à l'adresse www.biogen.com. Suivez-nous sur les réseaux sociaux - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris des déclarations faites conformément aux dispositions de la sphère de sécurité de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris des déclarations sur les effets cliniques potentiels du salanersen ; les avantages potentiels, l'innocuité et l'efficacité du salanersen, y compris le potentiel de ralentir la neurodégénérescence et d'améliorer la fonction motrice ; le programme de développement clinique du salanersen ; l'identification et le traitement de la SMA ; notre programme de recherche et développement pour le traitement de la SMA ; le potentiel de nos activités commerciales et de nos programmes de pipelines, y compris salanersen ; et les risques et incertitudes associés au développement et à la commercialisation de médicaments. Ces déclarations prospectives peuvent être accompagnées de mots tels que « objectif », « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « prévoir », « avoir l'intention de », « peut », « planifier », « potentiel », « possible », « sera », « serait », « supposer », « croire », « contempler », « continuer », « pourrait », « estimer », « s'attendre », « prévoir », « objectif », « orientation », « espérer », « avoir l'intention », « peut », « objectif », « perspectives », « plan », « possible », « potentiel », « prédire », « projet », « perspective », « devrait », « cible », « volonté », « serait » ou la forme négative de ces mots ou d'autres mots et termes de signification similaire. Le développement et la commercialisation de médicaments comportent un degré de risque élevé et seul un petit nombre de programmes de recherche et de développement aboutissent à la commercialisation d'un produit. Les résultats des essais cliniques à un stade précoce peuvent ne pas être indicatifs des résultats complets ou des résultats d'essais cliniques à un stade ultérieur ou à plus grande échelle et ne garantissent pas l'approbation réglementaire. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Compte tenu de leur nature prospective, ces déclarations impliquent des risques et des incertitudes importants qui peuvent être fondés sur des hypothèses inexactes et pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux reflétés dans ces déclarations.

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    Références :

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  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Dépistage panethnique des porteurs et diagnostic prénatal de l'amyotrophie spinale : analyse en laboratoire clinique de >72 400 échantillons. Eur J Hum Genet. janvier 2012;20(1):27-32. est ce que je : 10.1038/ejhg.2011.134. Publication en ligne le 3 août 2011.
  • Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW et al. Histoire naturelle de l’amyotrophie spinale infantile. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. est ce que je:10.1002/ana.25101.

    • Source : Biogen Inc.

    Source : HealthDay

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    Publié : 2026-03-12 08:45

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