Biogen Menyajikan Data Tambahan Salanersen yang Menunjukkan Tonggak Motorik Baru yang Dicapai pada Anak-anak SMA yang Sebelumnya Diobati dengan Terapi Gen

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass., March 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) menyajikan hasil tambahan dari studi Fase 1b tentang salanersen, sebuah antisense oligonucleotide (ASO) baru yang diteliti yang diberikan setahun sekali untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), pada Konferensi Klinis & Ilmiah Muscular Dystrophy Association (MDA) 2026. Studi ini mengevaluasi salanersen pada anak-anak yang memiliki status klinis suboptimal meskipun telah diberikan terapi gen sebelumnya (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen secara umum dapat ditoleransi dengan baik. Peserta mengalami perlambatan degenerasi saraf dan peningkatan fungsional, termasuk pencapaian pencapaian motorik Organisasi Kesehatan Dunia (WHO), setelah memulai salanersen. Hasil baru ini mencakup minimal satu tahun masa tindak lanjut untuk semua peserta, berdasarkan data studi sementara yang dipresentasikan di Cure SMA 2025. Perusahaan juga mempresentasikan desain studi uji klinis salanersen Fase 3.

  • Data Fase 1b baru mendukung keamanan dan efektivitas salanersen selama satu tahun pada anak-anak dengan SMA yang memiliki potensi perbaikan karena status klinis suboptimal dengan terapi gen sebelumnya
  • Salanersen adalah sebuah hal baru oligonukleotida antisense dan memiliki potensi untuk memberikan kemanjuran tinggi di SMA dengan dosis setahun sekali
  • Biogen juga memulai rancangan program uji klinis salanersen Fase 3 yang sedang dimulai di berbagai lokasi di seluruh dunia

    • "Atrofi otot tulang belakang telah memperoleh manfaat dari kemajuan terapi yang luar biasa, namun di bidang pengobatan masih ada ruang untuk perbaikan. Ada antusiasme ilmiah dan klinis yang semakin besar terhadap kemajuan yang ditawarkan salanersen," kata Thomas Crawford, M.D., salah satu direktur, Klinik Asosiasi Distrofi Muskuler di Johns Hopkins Medicine. "Data tambahan Fase 1 ini menambah keyakinan terhadap munculnya profil klinis salanersen. Kami memiliki lebih banyak alasan untuk menantikan hasil dari program Fase 3."

    Hasil Studi Salanersen Fase 1bDalam analisis ini, data baru tersedia untuk peserta penelitian (n=24, berusia 0,5-12 tahun), yang semuanya telah menerima setidaknya 2 dosis salanersen (40 mg atau 80 mg). Dosis 80 mg akan dievaluasi lebih lanjut dalam studi Fase 3.

    Pada peserta yang menerima salanersen 40 mg dan 80 mg dan mengalami peningkatan konsentrasi awal rantai cahaya neurofilamen (NfL), yang merupakan penanda degenerasi saraf yang sedang berlangsung, penurunan yang berarti (75%) pada tingkat NfL diamati setelah enam bulan; pengurangan ini dipertahankan sepanjang periode tindak lanjut. Seluruh 24 peserta yang diobati dengan salanersen mengalami peningkatan dari awal pada satu atau lebih titik akhir. Khususnya, 12 dari 24 peserta mencapai setidaknya satu pencapaian motorik WHO yang baru, dan semua peserta mempertahankan pencapaian motorik yang didokumentasikan pada awal mereka. Salanersen secara umum dapat ditoleransi dengan baik pada dosis 40 dan 80 mg dalam studi Fase 1 yang sedang berlangsung, dan sebagian besar efek samping (AE) memiliki tingkat keparahan ringan hingga sedang. Berdasarkan analisis, AE yang paling umum pada kelompok 40 mg adalah infeksi saluran pernapasan atas dan muntah, dan AE yang paling umum pada kelompok 80 mg adalah pireksia dan infeksi saluran pernapasan atas.

    Program Pengembangan Klinis Salanersen Fase 3Biogen juga mempresentasikan desain program klinis Fase 3 yang akan mengevaluasi salanersen 80 mg setahun sekali di seluruh populasi SMA. Program ini terdiri dari tiga studi global:

  • STELLAR-1, sebuah studi label terbuka, akan mengevaluasi efek salanersen pada bayi muda (di bawah 6 minggu), belum pernah menggunakan pengobatan, dan bayi yang secara klinis tidak menunjukkan gejala dengan diagnosis genetik SMA.
  • STELLAR-2, sebuah studi acak, tersamar ganda, dan terkontrol palsu, akan mengevaluasi efek salanersen ketika dimulai ~6 bulan setelahnya. onasemnogene abeparvovec-xioi pada bayi dengan SMA yang menerima pengobatan tanpa gejala dengan terapi gen pada usia 6 minggu atau lebih muda.
  • SOLAR, sebuah penelitian label terbuka, akan mengevaluasi efek salanersen pada remaja dan orang dewasa yang lebih tua (berusia 15–60 tahun) dengan SMA yang belum pernah menggunakan pengobatan atau sebelumnya pernah diobati dengan risdiplam.

    • Uji coba STELLAR adalah saling melengkapi dan dirancang untuk membandingkan beberapa strategi pengobatan dini pada bayi baru lahir tanpa gejala – salanersen saja, terapi gen saja, dan salanersen sebagai tambahan pada terapi gen – untuk menginformasikan pendekatan pengobatan masa depan di SMA. Program pengembangan klinis telah dimulai dengan skrining yang dimulai oleh STELLAR-1, dan penelitian lainnya direncanakan akan dimulai pada Q2 2026 (SOLAR) dan Q3 2026 (STELLAR-2).

    “Dengan hasil Fase 1b yang menggembirakan, kami memulai studi salanersen Fase 3 STELLAR-1, STELLAR-2, dan SOLAR secepat mungkin,” kata Stephanie Fradette, Pharm.D., Kepala Unit Pengembangan Neuromuskuler di Biogen. “Bersama dengan komunitas SMA, kami telah merancang studi ini untuk menjawab pertanyaan paling relevan di bidang ini dengan percaya diri dan menetapkan peran salanersen dalam lanskap pengobatan di masa depan.”

    Selain dipresentasikan di MDA, data ini juga akan dibagikan pada Kongres Ilmiah Internasional SMA ke-5 (SMA Eropa 2026).

    Tentang SalanersenSalanersen (BIIB115) adalah antisense oligonucleotide (ASO) baru yang diberikan secara intratekal dan sedang dikembangkan untuk SMA. Salanersen dirancang untuk memperbaiki penyambungan pra-mRNA SMN2 untuk meningkatkan produksi protein SMN. Obat ini memiliki kandungan kimia baru yang menghasilkan potensi tinggi, sehingga memungkinkan potensi kemanjuran tinggi dengan dosis setahun sekali.

    Salanersen sedang dievaluasi dalam tiga studi Fase 3 global yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran 80 mg yang diberikan setahun sekali pada spektrum luas individu yang hidup dengan SMA. Biogen melisensikan hak pengembangan, produksi, dan komersialisasi global untuk salanersen dari Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen ditemukan oleh Ionis.

    Tentang Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA)SMA adalah penyakit neuromuskuler genetik langka yang menyerang individu dari segala usia. Hal ini ditandai dengan hilangnya neuron motorik di sumsum tulang belakang dan batang otak bagian bawah, yang mengakibatkan atrofi dan kelemahan otot yang progresif.1 SMA disebabkan oleh defisiensi produksi protein survival motor neuron (SMN) karena gen SMN1 yang rusak atau hilang, dengan spektrum tingkat keparahan penyakit.1 Beberapa individu dengan SMA mungkin tidak pernah duduk; ada yang duduk tapi tidak pernah berjalan; dan ada pula yang bisa berjalan, namun lama kelamaan akan kehilangan kemampuan tersebut.2 Jika tidak ada pengobatan, anak-anak dengan bentuk SMA yang paling parah biasanya tidak diperkirakan bisa mencapai ulang tahun keduanya.1

    SMA berdampak pada sekitar 1 dari 10.000 kelahiran hidup,3-6 merupakan penyebab utama kematian genetik pada bayi7 dan menyebabkan sejumlah kecacatan pada remaja dan orang dewasa.2

    Tentang BiogenDidirikan pada tahun 1978, Biogen adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang memelopori ilmu pengetahuan inovatif untuk menghasilkan obat-obatan baru guna mengubah kehidupan pasien dan menciptakan nilai bagi pemegang saham dan komunitas kita. Kami menerapkan pemahaman mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan berbagai modalitas untuk memajukan pengobatan atau terapi kelas satu yang memberikan hasil unggul. Pendekatan kami adalah mengambil risiko yang berani, diimbangi dengan laba atas investasi untuk menghasilkan pertumbuhan jangka panjang. Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di situs web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborRilis berita ini berisi pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan yang dibuat berdasarkan ketentuan safe harbour dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, termasuk pernyataan tentang potensi efek klinis salanersen; potensi manfaat, keamanan dan kemanjuran salanersen, termasuk potensi memperlambat degenerasi saraf dan meningkatkan fungsi motorik; program pengembangan klinis untuk salanersen; identifikasi dan pengobatan SMA; program penelitian dan pengembangan kami untuk pengobatan SMA; potensi bisnis komersial dan program pipa kami, termasuk salanersen; dan risiko serta ketidakpastian yang terkait dengan pengembangan dan komersialisasi obat. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dapat disertai dengan kata-kata seperti “bertujuan”, “mengantisipasi”, “percaya”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “prakiraan”, “berniat”, “mungkin”, “merencanakan”, “potensial”, “mungkin”, “akan”, “akan”, “mengasumsikan”, “percaya”, “merenungkan”, “melanjutkan”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “perkiraan”, “tujuan”, “panduan”, “harapan”, “berniat”, “mungkin”, “objektif”, “pandangan”, “rencana”, “mungkin”, “potensi”, “memprediksi”, “proyek”, “prospek”, “seharusnya”, “target”, “akan”, “akan” atau bentuk negatif dari kata-kata ini atau kata dan istilah lain yang memiliki arti serupa. Pengembangan dan komersialisasi obat memiliki tingkat risiko yang tinggi dan hanya sejumlah kecil program penelitian dan pengembangan yang menghasilkan komersialisasi suatu produk. Hasil uji klinis tahap awal mungkin tidak menunjukkan hasil penuh atau hasil dari uji klinis tahap selanjutnya atau skala yang lebih besar dan tidak menjamin persetujuan peraturan. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini atau data ilmiah yang disajikan. Mengingat sifatnya yang berwawasan ke depan, pernyataan ini mengandung risiko dan ketidakpastian besar yang mungkin didasarkan pada asumsi yang tidak akurat dan dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang tercermin dalam pernyataan tersebut.

    Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen saat ini serta informasi yang tersedia saat ini bagi manajemen. Mengingat sifatnya, kami tidak dapat menjamin bahwa hasil apa pun yang diungkapkan dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini akan terwujud secara keseluruhan atau sebagian. Kami mengingatkan bahwa pernyataan-pernyataan ini mempunyai risiko dan ketidakpastian, yang sebagian besar berada di luar kendali kami dan dapat menyebabkan peristiwa atau hasil di masa depan berbeda secara material dari apa yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian keberhasilan jangka panjang kami dalam mengembangkan, melisensikan, atau memperoleh kandidat produk lain atau indikasi tambahan untuk produk yang sudah ada; ekspektasi, rencana, prospek dan waktu tindakan terkait dengan persetujuan produk, persetujuan atas indikasi tambahan untuk produk-produk kami yang sudah ada, penjualan, penetapan harga, pertumbuhan, penggantian biaya dan peluncuran produk-produk kami yang dipasarkan dan produk-produk yang sudah dipasarkan; potensi dampak dari meningkatnya persaingan produk dalam industri biofarmasi dan perawatan kesehatan, serta pasar lain di mana kita bersaing, termasuk meningkatnya persaingan dari terapi pencetus baru, obat generik, prodrug, dan biosimilar dari produk yang sudah ada dan produk yang disetujui berdasarkan jalur peraturan yang disingkat; kemampuan kami untuk menerapkan strategi perusahaan secara efektif; kesulitan dalam mendapatkan dan mempertahankan cakupan, harga, dan penggantian biaya yang memadai untuk produk kami; pendorong pertumbuhan bisnis kami, termasuk ketergantungan kami pada kolaborator dan pihak ketiga lainnya untuk pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk serta aspek lain dari bisnis kami, yang berada di luar kendali penuh kami; risiko terkait komersialisasi biosimilar, yang mencakup risiko terkait ketergantungan kami pada pihak ketiga, kekayaan intelektual, tantangan persaingan dan pasar, serta kepatuhan terhadap peraturan; risiko bahwa hasil positif dalam suatu uji klinis mungkin tidak dapat direplikasi pada uji klinis berikutnya atau uji konfirmatori atau keberhasilan dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak dapat memprediksi hasil pada uji klinis tahap selanjutnya atau skala besar atau uji coba dengan indikasi potensial lainnya; risiko yang terkait dengan uji klinis, termasuk kemampuan kami untuk mengelola aktivitas klinis secara memadai, kekhawatiran tak terduga yang mungkin timbul dari data atau analisis tambahan yang diperoleh selama uji klinis, pihak berwenang mungkin memerlukan informasi tambahan atau penelitian lebih lanjut, atau mungkin gagal menyetujui atau menunda persetujuan kandidat obat kami; dan terjadinya peristiwa keselamatan yang merugikan, pembatasan penggunaan produk kami, atau klaim tanggung jawab produk; dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang dijelaskan dalam laporan lain yang telah kami ajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, yang tersedia di situs web SEC di www.sec.gov.

    Pernyataan ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini dan didasarkan pada informasi dan perkiraan yang tersedia bagi kami saat ini. Jika risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui terjadi atau asumsi yang mendasari terbukti tidak akurat, hasil aktual dapat berbeda secara material dari hasil masa lalu dan hasil yang diantisipasi, diperkirakan atau diproyeksikan. Investor diperingatkan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan. Daftar dan uraian lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian dan hal-hal lainnya dapat dilihat pada Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun buku yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025 dan pada laporan berikutnya pada Formulir 10-Q. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya.

    Pengungkapan Media DigitalDari waktu ke waktu kami telah menggunakan, atau berharap di masa depan untuk menggunakan, situs hubungan investor kami (investors.biogen.com), akun LinkedIn Biogen (linkedin.com/company/biogen-) dan akun Biogen X (https://x.com/biogen) sebagai sarana pengungkapan informasi kepada publik secara luas dan non-eksklusif, termasuk untuk tujuan Pengungkapan Wajar Peraturan SEC (Reg FD). Oleh karena itu, investor harus memantau situs hubungan investor kami dan saluran media sosial ini selain siaran pers, pengajuan SEC, panggilan konferensi publik, dan webcast kami, karena informasi yang diposting di situs tersebut dapat menjadi bahan bagi investor.

    Referensi:

  • Institut Nasional Gangguan Neurologis dan Stroke, NIH. Lembar Fakta Atrofi Otot Tulang Belakang. Tersedia di https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Diakses: Maret 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, dkk. Kekuatan otot dan fungsi motorik sepanjang hidup dalam kohort cross-sectional yang terdiri dari 180 pasien dengan atrofi otot tulang belakang tipe 1c – 4. Euro J Neurol. 2018;25(3):512-518.
  • Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. Sebuah studi berbasis populasi tentang variabilitas genotipik dan fenotipik pada anak-anak dengan atrofi otot tulang belakang. Acta Pediatr. 2009 Mei;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 Jan 20.
  • Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Insiden atrofi otot tulang belakang di Polandia--lebih sering dari yang diperkirakan? Neuroepidemiologi. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010 15 Jan.
  • Sebelumnya TW, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Bayi baru lahir dan skrining pembawa untuk atrofi otot tulang belakang. Am J Med Genet A. 2010 Juli;152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Skrining pembawa pan-etnis dan diagnosis prenatal untuk atrofi otot tulang belakang: analisis laboratorium klinis terhadap >72.400 spesimen. Genet Eur J Hum. 2012 Januari;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011 3 Agustus.
  • Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, dkk. Riwayat alami atrofi otot tulang belakang yang terjadi pada masa kanak-kanak. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Sumber: Biogen Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-03-12 08:45

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer