Biogen presenta ulteriori dati di Salanersen che mostrano nuovi traguardi motori raggiunti nei bambini affetti da SMA precedentemente trattati con terapia genica

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CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ha presentato ulteriori risultati dello studio di Fase 1b su salanersen, un nuovo oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale somministrato una volta all'anno per l'atrofia muscolare spinale (SMA), alla conferenza clinica e scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) del 2026. Lo studio ha valutato salanersen in bambini che presentavano uno stato clinico non ottimale nonostante la precedente somministrazione di terapia genica (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen è stato generalmente ben tollerato. I partecipanti hanno riscontrato un rallentamento della neurodegenerazione e un miglioramento funzionale, compreso il raggiungimento di nuovi traguardi motori dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), in seguito all’inizio del trattamento con salanersen. Questi nuovi risultati includono un minimo di un anno di follow-up per tutti i partecipanti, basandosi sui dati dello studio provvisorio presentati al Cure SMA 2025. L'azienda ha inoltre presentato i disegni degli studi clinici di Fase 3 su salanersen.

  • I nuovi dati di Fase 1b supportano la sicurezza e l'efficacia di salanersen per un anno nei bambini affetti da SMA che avevano il potenziale di miglioramento a causa dello stato clinico non ottimale con precedente terapia genica
  • Salanersen è una nuova oligonucleotide antisenso e ha il potenziale per fornire un'elevata efficacia nella SMA con dosaggio annuale
  • Biogen ha anche lanciato il disegno del programma di sperimentazione clinica di Fase 3 su salanersen che è stato avviato in centri di tutto il mondo

    • "L'atrofia muscolare spinale ha beneficiato di straordinari progressi terapeutici, ma nel panorama dei trattamenti c'è ancora spazio per miglioramenti. C'è un crescente entusiasmo scientifico e clinico riguardo ai progressi offerti da salanersen", ha affermato Thomas Crawford, M.D., co-direttore della Clinica della Muscular Dystrophy Association presso la Johns Hopkins Medicine. "Questi dati aggiuntivi della Fase 1 aggiungono fiducia nel profilo clinico emergente di Salanersen. Abbiamo ulteriori motivi per attendere con ansia i risultati del programma di Fase 3."

    Risultati dello studio Salanersen di fase 1bIn questa analisi sono disponibili nuovi dati per i partecipanti allo studio (n=24, di età compresa tra 0,5 e 12 anni), che hanno tutti ricevuto almeno 2 dosi di salanersen (40 mg o 80 mg). La dose da 80 mg sarà ulteriormente valutata negli studi di Fase 3.

    Nei partecipanti che hanno ricevuto salanersen 40 mg e 80 mg e avevano concentrazioni basali elevate di catene leggere dei neurofilamenti (NfL), un marcatore di neurodegenerazione in corso, sono state osservate riduzioni significative (75%) dei livelli di NfL a sei mesi; queste riduzioni sono state mantenute per tutto il periodo di follow-up. Tutti i 24 partecipanti trattati con salanersen hanno riscontrato un miglioramento rispetto al basale su uno o più endpoint. In particolare, 12 dei 24 hanno raggiunto almeno un nuovo traguardo motorio OMS e tutti i partecipanti hanno mantenuto i traguardi motori documentati al loro livello di base. Salanersen è stato generalmente ben tollerato sia alle dosi da 40 che da 80 mg nello studio di Fase 1 in corso e la maggior parte degli eventi avversi (EA) sono stati di gravità da lieve a moderata. Dall'analisi, gli eventi avversi più comuni nel gruppo da 40 mg sono stati l'infezione del tratto respiratorio superiore e il vomito, mentre gli eventi avversi più comuni nel gruppo da 80 mg sono stati la piressia e l'infezione del tratto respiratorio superiore.

    Programma di sviluppo clinico di fase 3 di SalanersenBiogen ha inoltre presentato il disegno del programma clinico di fase 3 che valuterà salanersen 80 mg una volta all'anno nell'ampia popolazione SMA. Il programma comprende tre studi globali:

  • STELLAR-1, uno studio in aperto, valuterà gli effetti di salanersen in neonati giovani (di età inferiore a 6 settimane), naïve al trattamento e neonati clinicamente presintomatici con diagnosi genetica di SMA.
  • STELLAR-2, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata, valuterà gli effetti di salanersen quando iniziato ~ 6 mesi dopo onasemnogene abeparvovec-xioi in neonati con SMA che hanno ricevuto un trattamento presintomatico con la terapia genica a 6 settimane di età o prima.
  • SOLAR, uno studio in aperto, valuterà gli effetti di salanersen in adolescenti e adulti più anziani (di età compresa tra 15 e 60 anni) con SMA che sono naïve al trattamento o precedentemente trattati con risdiplam.

    • Gli studi STELLAR sono complementari e progettati per effettuare confronti molteplici strategie di trattamento precoce nei neonati presintomatici – solo salanersen, sola terapia genica e salanersen come terapia aggiuntiva alla terapia genica – per informare i futuri approcci terapeutici nella SMA. Il programma di sviluppo clinico è già iniziato con lo screening avviato da STELLAR-1 e gli altri studi pianificati per l'avvio nel secondo trimestre del 2026 (SOLAR) e nel terzo trimestre del 2026 (STELLAR-2).

    "Con gli incoraggianti risultati della Fase 1b in mano, stiamo avviando gli studi di Fase 3 STELLAR-1, STELLAR-2 e SOLAR salanersen il più rapidamente possibile", ha affermato Stephanie Fradette, Dr. Pharm., Responsabile dell'Unità di sviluppo neuromuscolare presso Biogen. "Insieme alla comunità della SMA, abbiamo progettato questi studi per rispondere con sicurezza alle domande più rilevanti per il settore e stabilire il ruolo di salanersen nel futuro panorama terapeutico."

    Oltre ad essere presentati all'MDA, questi dati saranno condivisi anche al 5° Congresso scientifico internazionale sulla SMA (SMA Europe 2026).

    Informazioni su SalanersenSalanersen (BIIB115) è un nuovo oligonucleotide antisenso (ASO) somministrato per via intratecale in fase di sviluppo per la SMA. Salanersen è progettato per correggere lo splicing del pre-mRNA SMN2 per aumentare la produzione della proteina SMN. Ha una nuova struttura chimica di base che porta ad un'elevata potenza, consentendo un potenziale di elevata efficacia con il dosaggio una volta all'anno.

    Salanersen è in fase di valutazione in tre studi globali di Fase 3 progettati per valutare la sicurezza e l'efficacia di 80 mg somministrati una volta all'anno in un ampio spettro di individui che vivono con la SMA. Biogen ha concesso in licenza i diritti di sviluppo, produzione e commercializzazione globale di salanersen a Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen è stato scoperto da Ionis.

    Informazioni sull'atrofia muscolare spinale (SMA)La SMA è una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce individui di tutte le età. È caratterizzata da una perdita di motoneuroni nel midollo spinale e nella parte inferiore del tronco encefalico, con conseguente progressiva atrofia muscolare e debolezza.1 La SMA è causata da un deficit nella produzione della proteina SMN (survival motor neuron) dovuta a un gene SMN1 danneggiato o mancante, con uno spettro di gravità della malattia.1 Alcuni individui affetti da SMA potrebbero non sedersi mai; alcuni si siedono ma non camminano mai; e alcuni camminano, ma potrebbero perdere tale capacità nel tempo.2 In assenza di trattamento, non ci si aspetta che i bambini affetti dalla forma più grave di SMA raggiungano il secondo anno di età.1

    La SMA colpisce circa 1 su 10.000 nati vivi,3-6 è una delle principali cause di morte genetica tra i neonati7 e provoca una serie di disabilità negli adolescenti e negli adulti.2

    Informazioni su BiogenFondata nel 1978, Biogen è un'azienda leader nel settore delle biotecnologie pioniere della scienza innovativa per fornire nuovi farmaci in grado di trasformare la vita dei pazienti e creare valore per gli azionisti e le nostre comunità. Applichiamo una profonda conoscenza della biologia umana e sfruttiamo diverse modalità per far avanzare trattamenti o terapie di prima classe che forniscono risultati superiori. Il nostro approccio è quello di assumere rischi audaci, bilanciati con il ritorno sull’investimento per garantire una crescita a lungo termine. Pubblichiamo regolarmente informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori sul nostro sito Web all'indirizzo www.biogen.com. Seguici sui social media: Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborQuesto comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni rese ai sensi delle disposizioni sull'approdo sicuro del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese dichiarazioni sui potenziali effetti clinici di salanersen; i potenziali benefici, la sicurezza e l'efficacia di salanersen, compreso il potenziale di rallentare la neurodegenerazione e migliorare la funzione motoria; il programma di sviluppo clinico per salanersen; l'identificazione e il trattamento della SMA; il nostro programma di ricerca e sviluppo per il trattamento della SMA; il potenziale delle nostre attività commerciali e dei programmi di pipeline, compreso Salanersen; rischi e incertezze associati allo sviluppo e alla commercializzazione dei farmaci. Queste dichiarazioni previsionali possono essere accompagnate da parole come “obiettivo”, “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “prevedere”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “possibile”, “sarà”, “vorrebbe”, “assumere”, “credere”, “contemplare”, “continuare”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “prevedere”, “obiettivo”, “guida”, “speranza”. "intendere", "può", "obiettivo", "prospettiva", "piano", "possibile", "potenziale", "prevedere", "progetto", "prospettiva", "dovrebbe", "obiettivo", "volontà", "sarebbe" o il negativo di queste parole o altre parole e termini di significato simile. Lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci comportano un elevato grado di rischio e solo un numero limitato di programmi di ricerca e sviluppo porta alla commercializzazione di un prodotto. I risultati degli studi clinici in fase iniziale potrebbero non essere indicativi di risultati completi o di risultati di studi clinici in fasi successive o su scala più ampia e non garantiscono l'approvazione normativa. Non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste affermazioni o sui dati scientifici presentati. Data la loro natura previsionale, queste dichiarazioni comportano rischi e incertezze sostanziali che potrebbero essere basati su ipotesi imprecise e potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli riflessi in tali dichiarazioni.

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    Riferimenti:

  • National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH. Scheda informativa sull'atrofia muscolare spinale. Disponibile su https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Accesso effettuato: marzo 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Forza muscolare e funzione motoria per tutta la vita in una coorte trasversale di 180 pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1c-4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
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    • Fonte: Biogen Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-03-12 08:45

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