バイオジェン、以前に遺伝子治療を受けたSMAの小児で達成された新たな運動マイルストーンを示す追加のサラネルセンデータを発表

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マサチューセッツ州ケンブリッジ、2026 年 3 月 11 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- バイオジェン社 (ナスダック: BIIB) は、2026 年筋ジストロフィー協会 (MDA) 臨床科学会議で、脊髄性筋萎縮症 (SMA) に対して年 1 回投与される治験中の新規アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) であるサラネルセンの第 1b 相試験の追加結果を発表しました。この研究では、遺伝子治療（オナセムノゲン・アベパルボベク・キシオイ）を以前に投与したにもかかわらず臨床状態が最適以下だった小児を対象にサラネルセンを評価した。サラネルセン氏は概して寛容だった。参加者は、サラネルセンの開始後、神経変性の減速と機能の改善（世界保健機関（WHO）の新たな運動マイルストーンの達成など）を経験しました。これらの新しい結果には、Cure SMA 2025で発表された中間試験データに基づいて、全参加者に対する最低1年間の追跡調査が含まれています。同社はまた、サラネルセン第3相臨床試験の研究デザインも発表しました。

  • 新しい第1b相データは、以前の遺伝子治療による臨床状態が最適ではなかったために改善の可能性があったSMA小児における1年間にわたるサラネルセンの安全性と有効性を裏付けています。
  • サラネルセンは、新しいアンチセンス オリゴヌクレオチドで、年 1 回の投与で SMA に高い有効性をもたらす可能性がある
  • バイオジェンは、世界中の施設で開始されている第 3 相サラネルセン臨床試験プログラムのデザインも発表しました。

    • 「脊髄性筋萎縮症は、並外れた治療進歩の恩恵を受けてきましたが、治療状況全体ではまだ改善の余地が残っています。この進歩について科学的および臨床的熱意が高まっています。サラネルセン医師は申し出ています」とジョンズ・ホプキンス大学筋ジストロフィー協会クリニック共同ディレクターのトーマス・クロフォード医師は語った。 「これらの追加の第 1 相データにより、サラネルセンの新たな臨床プロフィールに確信が加わりました。私たちには第 3 相プログラムの結果を期待するさらなる理由があります。」

    サラネルセン第 1b 相試験結果この分析では、サラネルセンの少なくとも 2 回投与 (40 mg または 80 mg) を受けた研究参加者 (n=24、0.5 ～ 12 歳) に関する新しいデータが利用可能です。 80 mg の用量は第 3 相試験でさらに評価されます。

    サラネルセン 40 mg および 80 mg を投与され、進行中の神経変性のマーカーであるニューロフィラメント軽鎖 (NfL) のベースライン濃度が上昇していた参加者では、6 か月後に NfL レベルの有意な低下 (75%) が観察されました。これらの減少は追跡期間を通じて維持されました。サラネルセンで治療を受けた参加者 24 人全員が、1 つ以上のエンドポイントでベースラインからの改善を経験しました。特に、24 名中 12 名が少なくとも 1 つの新しい WHO 運動マイルストーンを達成し、参加者全員がベースラインで記録された運動マイルストーンを維持しました。現在進行中の第 1 相試験において、サラネルセンは 40 mg と 80 mg の用量の両方で一般に忍容性が良好で、ほとんどの有害事象 (AE) の重症度は軽度から中等度でした。分析の時点で、40 mg グループで最も一般的な AE は上気道感染症と嘔吐で、80 mg グループで最も一般的な AE は発熱と上気道感染でした。

    サラネルセン第 3 相臨床開発プログラムバイオジェンはまた、幅広い SMA 集団を対象にサラネルセン 80 mg を年 1 回評価する第 3 相臨床プログラムの設計も発表しました。このプログラムは 3 つの世界的研究で構成されています。

  • 非盲検試験である STELLAR-1 は、SMA の遺伝子診断を受けた若年（生後 6 週間未満）の未治療の臨床的に発症前の乳児を対象にサラネルセンの効果を評価します。
  • STELLAR-2 はランダム化二重盲検偽対照試験で、開始時のサラネルセンの効果を評価します。生後6週以下で遺伝子治療による発症前治療を受けたSMA乳児を対象に、オナセムノゲン・アベパルボベク-キシオイの投与から数か月後。
  • 非盲検試験であるSOLARでは、未治療またはリスジプラムによる治療歴のあるSMAの10代および高齢者（15～60歳）を対象にサラネルセンの効果を評価する。

    • The STELLARこれらの試験は補完的であり、SMA における将来の治療アプローチを知らせるために、未病の新生児に対する複数の早期治療戦略（サラネルセン単独、遺伝子治療単独、および遺伝子治療への追加としてのサラネルセン）を比較するように設計されています。臨床開発プログラムはすでに STELLAR-1 によるスクリーニングで開始されており、その他の研究は 2026 年第 2 四半期 (SOLAR) と 2026 年第 3 四半期 (STELLAR-2) に開始される予定です。

    「第 1b 相の有望な結果が得られたので、我々はできるだけ早く第 3 相 STELLAR-1、STELLAR-2、および SOLAR サラネルセン試験を開始します」とバイオジェンの神経筋開発ユニットの責任者、ステファニー フラデット薬学博士は述べました。 「私たちはSMAコミュニティと協力して、この分野に最も関連する質問に自信を持って答え、将来の治療状況におけるサラネルセンの役割を確立するために、これらの研究を設計しました。」

    これらのデータは、MDAで発表されることに加えて、第5回SMA国際科学会議（SMAヨーロッパ2026）でも共有される予定です。

    サラネルセンについてサラネルセン (BIIB115) は、SMA 向けに開発中の新規髄腔内投与アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。サラネルセンは、SMN2 pre-mRNA のスプライシングを修正して SMN タンパク質の産生を増加させるように設計されています。サラネルセンは、高い効力をもたらす新しいバックボーン化学を備えており、年1回の投与で高い有効性が得られる可能性があります。

    サラネルセンは、SMAを抱えて暮らす幅広い個人を対象に年1回投与される80 mgの安全性と有効性を評価することを目的とした3件の国際的な第3相試験で評価されています。バイオジェンは、サラネルセンの世界的な開発、製造、商品化権を Ionis Pharmaceuticals, Inc. からライセンス供与しました。サラネルセンは Ionis によって発見されました。

    脊髄性筋萎縮症 (SMA) についてSMA は、あらゆる年齢層の人が罹患する、まれな遺伝性の神経筋疾患です。 SMA は、脊髄および下部脳幹の運動ニューロンの喪失によって引き起こされ、進行性の筋萎縮と衰弱を引き起こすことが特徴です。1 SMA は、SMN1 遺伝子の損傷または欠損による生存運動ニューロン (SMN) タンパク質の産生欠乏によって引き起こされ、疾患の重症度はさまざまです。1 SMA 患者の中には、まったく座ることができない人もいます。座っても決して歩かない人もいます。一部は歩くこともできますが、時間の経過とともにその能力を失う可能性があります。2 治療がなければ、最も重篤な SMA の子供は通常 2 歳の誕生日を迎えることは期待できません。1

    SMA は出生 10,000 人に約 1 人に影響を与え、3-6 は乳児の遺伝的死の主な原因であり 7、10 代の若者や成人にはさまざまな障害を引き起こします。2

    バイオジェンについて1978 年に設立されたバイオジェンは、患者の生活を変革し、株主とコミュニティに価値を生み出す新薬を提供する革新的な科学の先駆者である大手バイオテクノロジー企業です。私たちは人間の生物学に対する深い理解を適用し、さまざまなモダリティを活用して、優れた結果をもたらすファーストインクラスの治療法や治療法を進歩させます。私たちのアプローチは、長期的な成長を実現するために、投資収益率とのバランスをとりながら、大胆なリスクを取ることです。当社は、投資家にとって重要と思われる情報を当社の Web サイト (www.biogen.com) に定期的に掲載しています。 Facebook、Instagram、LinkedIn、X、YouTube のソーシャル メディアでフォローしてください。

    バイオジェン セーフ ハーバーこのニュース リリースには、サラネルセンの潜在的な臨床効果に関する記述を含む、1995 年私募証券訴訟改革法のセーフ ハーバー条項に従って行われた記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。神経変性を遅らせ、運動機能を改善する可能性を含む、サラネルセンの潜在的な利点、安全性、有効性。サラネルセンの臨床開発プログラム。 SMA の特定と治療。 SMA 治療のための研究開発プログラム。サラネルセンを含む当社の商業ビジネスとパイプラインプログラムの可能性。医薬品の開発と商業化に関連するリスクと不確実性。これらの将来予想に関する記述には、「目指す」、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「予測する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「可能性がある」、「可能性がある」、「であろう」、「だろう」、「想定する」、「信じる」、「熟考する」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」などの単語が伴う場合があります。 「期待する」、「予測する」、「目標」、「指導」、「希望する」、「意図する」、「かもしれない」、「目的」、「見通し」、「計画する」、「可能性がある」、「可能性がある」、「予測する」、「予想する」、「見込む」、「はずである」、「目標とする」、「であろう」、「であろう」、またはこれらの単語または同様の意味の他の単語や用語の否定形。医薬品の開発と商品化には高いリスクが伴い、製品の商品化につながる研究開発プログラムは少数です。初期段階の臨床試験の結果は、完全な結果や後期または大規模な臨床試験の結果を示していない可能性があり、規制当局の承認を保証するものではありません。これらの記述や提示された科学データに過度に依存しないでください。将来の見通しに関する性質を考慮すると、これらの記述には重大なリスクと不確実性が含まれており、それらは不正確な仮定に基づいている可能性があり、実際の結果がかかる記述に反映されているものと大きく異なる結果となる可能性があります。

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    • 出典: Biogen Inc.

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-03-12 08:45

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