Biogen Nampilake Data Salanersen Tambahan Nuduhake Tonggak Motor Anyar sing Digayuh ing Bocah-bocah SMA sing Sadurunge Diobati karo Terapi Gene

Tindakake Drugslib ing

CAMBRIDGE, Mass., 11 Maret 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) nampilake asil tambahan saka studi Fase 1b saka salanersen, novel investigasi antisense oligonucleotide (ASO) sing diwenehake setaun setaun kanggo atrofi otot balung mburi (SMA2026), ing MD2026 Muscular Association (MDA) Konferensi Ilmiah. Sinau ngevaluasi salanersen ing bocah-bocah sing duwe status klinis suboptimal sanajan administrasi terapi gen sadurunge (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen umume ditoleransi. Peserta ngalami kalem neurodegeneration lan dandan fungsi, kalebu prestasi anyar World Health Organization (WHO) motor tonggak, sawise wiwitan salanersen. Asil anyar iki kalebu minimal siji taun tindak lanjut kanggo kabeh peserta, mbangun data sinau interim sing disedhiyakake ing Cure SMA 2025. Perusahaan uga nampilake desain sinau saka uji klinis salanersen Fase 3.

  • Data Fase 1b anyar ndhukung safety lan efektifitas salanersen luwih saka setahun ing bocah-bocah sing duwe SMA sing duweni potensi kanggo perbaikan status klinis kanthi
  • Fase 3 anyar. oligonukleotida antisense novel lan duweni potensi kanggo ngasilake khasiat dhuwur ing SMA kanthi dosis sepisan saben taun
  • Biogen uga miwiti debut rancangan program uji klinis salanersen Phase 3 sing diwiwiti ing situs ing saindenging jagad

    • "Atrofi otot balung mburi wis entuk manfaat saka lanskap perawatan klinis sing luar biasa, nanging ana lanskap perawatan sing luar biasa. semangat babagan kemajuan sing salanersen nawakake, "ujare Thomas Crawford, M.D., co-direktur, Muscular Dystrophy Association Clinic ing Johns Hopkins Medicine. "Data Fase 1 tambahan iki nambah kapercayan ing profil klinis salanersen sing muncul. Kita duwe alasan liyane kanggo ngenteni asil program Fase 3."

    Asil Panaliten Fase 1b SalanersenIng analisis iki, data anyar kasedhiya kanggo peserta sinau (n=24, umur 0,5-12 taun), sing kabeh wis nampa paling ora 2 dosis salanersen (40 mg utawa 80 mg). Dosis 80 mg bakal dievaluasi luwih lanjut ing studi Fase 3.

    Ing peserta sing nampa salanersen 40 mg lan 80 mg lan wis munggah pangkat dhasar konsentrasi saka neurofilament light chain (NfL), panandha saka neurodegeneration sing lagi aktif, pangurangan sing signifikan (75%) ing tingkat NfL diamati ing nem sasi; pangurangan iki tetep ing saindhenging periode tindakake-munggah. Kabeh 24 peserta sing diobati karo salanersen ngalami perbaikan saka garis dasar ing siji utawa luwih titik pungkasan. Utamane, 12 saka 24 entuk paling ora siji tonggak motor WHO anyar, lan kabeh peserta njaga tonggak motor sing didokumentasikan ing garis dasar. Salanersen umume ditolerir kanthi apik ing dosis 40 lan 80 mg ing sinau Tahap 1 sing terus-terusan, lan umume kedadeyan ala (AE) entheng nganti moderat. Minangka analisis, AE sing paling umum ing grup 40 mg yaiku infeksi saluran napas ndhuwur lan muntah, lan AE sing paling umum ing grup 80 mg yaiku pyrexia lan infeksi saluran pernapasan ndhuwur.

    Program Pengembangan Klinis Fase 3 SalanersenBiogen uga nampilake rancangan program klinis Fase 3 sing bakal ngevaluasi salanersen saben taun 80 mg ing populasi SMA sing amba. Program kasebut dumadi saka telung studi global:

  • STELLAR-1, studi label terbuka, bakal ngevaluasi efek salanersen ing bocah enom (ing umur 6 minggu), bayi tanpa perawatan lan presymptomatic klinis kanthi diagnosa genetik SMA.
  • STELLAR-2, efek acak, buta ganda, bakal ngevaluasi efek salaner sing dikontrol sawise 6 wulan. onasemnogene abeparvovec-xioi ing bayi karo SMA sing nampa perawatan presymptomatic karo terapi gen ing 6 minggu utawa luwih enom.
  • SOLAR, studi open-label, bakal ngevaluasi efek saka salanersen ing cah anom lan wong diwasa lawas (umur 15-60 taun) karo SMA sing salah siji perawatan-naif utawa sadurunge diobati karo SLAR. trials nglengkapi lan dirancang kanggo mbandhingaké sawetara Sastranegara perawatan awal ing bayi presymptomatic - salanersen piyambak, therapy gen piyambak, lan salanersen minangka tambahan kanggo therapy gen - kanggo informasi pendekatan perawatan mangsa ing SMA. Program pangembangan klinis wis diwiwiti kanthi screening sing diwiwiti STELLAR-1, lan studi liyane direncanakake bakal diwiwiti ing Q2 2026 (SOLAR) lan Q3 2026 (STELLAR-2).

    "Kanthi asil nyemangati Phase 1b ing tangan, kita miwiti Phase 3 STELLAR-1, STELLAR-2, lan studi salanersen SOLAR minangka cepet sabisa," ngandika Stephanie Fradette, Pharm.D., Kepala Unit Pengembangan Neuromuskular ing Biogen. "Bebarengan karo komunitas SMA, kita wis ngrancang pasinaon iki kanthi yakin njawab pitakonan sing paling relevan kanggo lapangan lan netepake peran salanersen ing lanskap perawatan mangsa ngarep."

    Saliyane diwenehi ing MDA, data kasebut uga bakal dituduhake ing Kongres Ilmiah Internasional kaping 5 ing SMA (SMA Europe 2026).

    Babagan SalanersenSalanersen (BIIB115) minangka novel, intrathecally administered antisense oligonucleotide (ASO) ing pembangunan kanggo SMA. Salanersen dirancang kanggo mbenerake splicing SMN2 pra-mRNA kanggo nambah produksi protein SMN. Nduweni kimia tulang punggung anyar sing ndadékaké potensial dhuwur, mbisakake potensial kanggo khasiat dhuwur kanthi dosis setaun sepisan.

    Salanersen lagi dievaluasi ing telung studi Phase 3 global sing dirancang kanggo ngevaluasi safety lan khasiat 80 mg sing diwenehake saben taun ing spektrum sing luas saka individu sing manggon karo SMA. Biogen dilisensi hak pembangunan, manufaktur lan komersialisasi global kanggo salanersen saka Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen ditemokake dening Ionis.

    Babagan Spinal Muscular Atrophy (SMA)SMA minangka penyakit neuromuskular sing langka, genetik, sing mengaruhi individu saka kabeh umur. Iki ditondoi kanthi mundhut neuron motor ing sumsum tulang belakang lan batang otak ngisor, nyebabake atrofi otot lan kelemahane progresif.1 SMA disebabake kekurangan ing produksi protein neuron motor survival (SMN) amarga gen SMN1 sing rusak utawa ilang, kanthi spektrum keruwetan penyakit.1 Sawetara individu sing duwe SMA ora bisa njagong; sawetara lungguh nanging ora tau mlaku; lan sawetara mlaku-mlaku nanging bisa ilang kemampuan kasebut liwat wektu.2 Yen ora ana perawatan, bocah-bocah kanthi bentuk SMA sing paling abot biasane ora bakal teka ing ulang tahun kaping pindho.1

    SMA nyebabake kira-kira 1 saka 10.000 lair urip,3-6 minangka panyebab utama kematian genetik ing antarane bayi7 lan nyebabake sawetara cacat ing remaja lan wong diwasa.2

    Babagan BiogenDidegaké ing taun 1978, Biogen minangka perusahaan bioteknologi terkemuka sing ngrintis ilmu inovatif kanggo ngirim obat-obatan anyar kanggo ngowahi urip pasien lan nggawe nilai kanggo para pemegang saham lan komunitas kita. Kita nggunakake pangerten jero babagan biologi manungsa lan nggunakake macem-macem modalitas kanggo maju perawatan utawa terapi kelas pertama sing ngasilake asil sing unggul. Pendekatan kita yaiku njupuk risiko sing wani, imbang karo pengembalian investasi kanggo ngasilake wutah jangka panjang. Kita rutin ngirim informasi sing bisa uga penting kanggo investor ing situs web kita ing www.biogen.com. Tindakake kita ing media sosial - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarbourRilis warta iki ngemot statements ngarep-arep, kalebu statements digawe miturut pranata safe harbor saka Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kalebu statements babagan efek klinis potensial saka salanersen; keuntungan potensial, safety lan khasiat saka salanersen, kalebu potensial kanggo alon neurodegeneration lan nambah fungsi motor; program pangembangan klinis kanggo salanersen; identifikasi lan perawatan SMA; program riset lan pangembangan kanggo perawatan SMA; potensial bisnis komersial lan program pipa, kalebu salanersen; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo pangembangan lan komersialisasi obat. Pernyataan sing ngarep-arep iki bisa uga diiringi tembung kayata "tujuan," "antisipasi," "pracaya," "bisa," "kira-kira," "ngarepake," "ramalan," "niat," "bisa," "rencana," "potensial," "bisa," "bakal," "bakal," "nganggep," "pracaya," "mikir," "terus," "nyana", "tujuan," "tuntunan," "pangarep-arep," "niat," "bisa," "tujuan," "wawasan," "rencana," "bisa," "potensial," "prediksi," "proyek," "prospek," "kudu," "target," "bakal," "bakal" utawa negatif saka tembung iki utawa tembung liyane lan istilah sing padha tegese. Pangembangan lan komersialisasi obat kasebut nduwe risiko dhuwur lan mung sawetara program riset lan pangembangan sing nyebabake komersialisasi produk. Asil ing uji klinis tahap awal bisa uga ora nuduhake asil lengkap utawa asil saka uji klinis tahap mengko utawa luwih gedhe lan ora njamin persetujuan peraturan. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pernyataan kasebut utawa data ilmiah sing diwenehake. Amarga sifate ngarep-arep, pratelan kasebut kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa didhasarake ing asumsi sing ora akurat lan bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing digambarake ing pernyataan kasebut.

    Pernyataan sing ngarep-arep iki adhedhasar kapercayan lan asumsi manajemen saiki lan informasi sing saiki kasedhiya kanggo manajemen. Amarga sifate, kita ora bisa mesthekake yen asil apa wae sing diungkapake ing pratelan sing ngarep-arep iki bakal diwujudake kanthi wutuh utawa sebagian. Kita ngati-ati yen statements iki tundhuk risiko lan kahanan sing durung mesthi, akeh kang ana ing njaba kontrol kita lan bisa nimbulaké acara utawa asil mangsa beda materially saka sing nyatakake utawa diwenehake ing document iki, kalebu, antarane liyane, kahanan sing durung mesthi sukses long-term kita ing ngembangaken, lisènsi, utawa ndarbeni calon produk liyane utawa indikasi tambahan kanggo produk ana; pangarepan, rencana, prospek lan wektu tumindak sing ana hubungane karo persetujuan produk, persetujuan indikasi tambahan kanggo produk sing wis ana, dodolan, rega, wutah, mbayar maneh lan peluncuran produk sing dipasarake lan pipa; impact potensial saka tambah kompetisi produk ing industri biopharmaceutical lan kesehatan, uga sembarang pasar liyane kang kita saingan, kalebu tambah kompetisi saka terapi originator anyar, generik, prodrugs lan biosimilars ana produk lan produk disetujoni miturut jalur peraturan disingkat; kemampuan kita kanggo ngetrapake strategi perusahaan kanthi efektif; kangelan kanggo njupuk lan njaga jangkoan nyukupi, rega, lan mbalekaken kanggo produk kita; pembalap kanggo ngembangake bisnis kita, kalebu katergantungan kita marang kolaborator lan pihak katelu liyane kanggo pangembangan, persetujuan peraturan, lan komersialisasi produk lan aspek bisnis liyane, sing ora ana ing kontrol kita; risiko sing ana gandhengane karo komersialisasi biosimilars, sing tundhuk karo risiko kasebut sing ana gandhengane karo ketergantungan kita marang pihak katelu, properti intelektual, tantangan kompetitif lan pasar lan kepatuhan peraturan; risiko asil positif ing uji klinis ora bisa ditiru ing uji coba sabanjure utawa konfirmasi utawa sukses ing uji klinis tahap awal bisa uga ora prediksi asil ing uji klinis utawa uji klinis skala gedhe ing indikasi potensial liyane; risiko sing digandhengake karo uji klinis, kalebu kemampuan kanggo ngatur aktivitas klinis kanthi cukup, keprihatinan sing ora dikarepke sing bisa kedadeyan saka data tambahan utawa analisis sing dipikolehi sajrone uji klinis, panguwasa regulasi bisa mbutuhake informasi tambahan utawa studi luwih lanjut, utawa bisa uga gagal nyetujoni utawa nundha persetujuan calon obat kita; lan kedadeyan saka acara safety salabetipun, Watesan ing nggunakake karo produk kita, utawa claims tanggung jawab produk; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane sing diterangake ing laporan liyane sing wis diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, sing kasedhiya ing situs web SEC ing www.sec.gov.

    Pernyataan kasebut mung diucapake nalika tanggal siaran pers iki lan adhedhasar informasi lan perkiraan sing kasedhiya kanggo kita ing wektu iki. Yen risiko utawa kahanan sing durung mesthi sing dingerteni utawa ora mesthi kedadeyan utawa anggepan sing ndasari ora akurat, asil nyata bisa beda-beda sacara material saka asil kepungkur lan sing diantisipasi, dikira-kira utawa diproyeksikan. Investor dielingake supaya ora ngandelake pratelan sing ngarep-arep. Dhaptar lan katrangan luwih lengkap babagan risiko, kahanan sing durung mesthi lan prakara liyane bisa ditemokake ing Laporan Tahunan ing Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2025 lan ing laporan sabanjure babagan Formulir 10-Q. Kajaba sing diwajibake dening hukum, kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari publik apa wae pratelan sing ngarep-arep apa wae amarga informasi anyar, kedadeyan ing mangsa ngarep, kahanan sing diganti utawa liya-liyane.

    Pambocoran Media DigitalSaka wektu kanggo wektu kita wis nggunakake, utawa ngarepake ing mangsa ngarep kanggo nggunakake, situs web hubungan investor kita (investors.biogen.com), akun LinkedIn Biogen (linkedin.com/company/biogen-) lan akun Biogen X (https://x.com/biogen) minangka sarana kanggo mbukak informasi umum, non-kalebet umum kanggo tujuan umum, ora kalebu umum. Pengungkapan Adil Peraturan SEC (Reg FD). Mulane, investor kudu ngawasi situs web hubungan investor lan saluran media sosial iki saliyane siaran pers, pengajuan SEC, telpon konferensi umum lan siaran web, amarga informasi sing dikirimake bisa dadi bahan kanggo investor.

    Referensi:

  • National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH. Spinal Muscular Atrophy Fact Sheet. Kasedhiya ing https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Diakses: Maret 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Kekuwatan otot lan fungsi motor sajrone urip ing kohort cross-sectional 180 pasien kanthi jinis atrofi otot spinal 1c-4. Eur J Neurol. . Acta Paediatr. 2009 Mei;98(5):865-72. doi: 10.1111 / j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 Jan 20.
  • Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Incidence of spinal muscular atrophy? Neuroepidemiologi. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010 15 Jan.
  • TW sadurungé, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Bayi lan operator screening kanggo atrofi otot balung mburi. Am J Med Genet A. 2010 Jul;152A (7): 1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Screening operator pan-etnis lan diagnosis prenatal kanggo atrofi otot balung mburi: analisis laboratorium klinis> 72,400 spesimen. Eur J Hum Genet. 2012 Jan;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011 3 Agustus.
  • Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Riwayat alami atrofi otot spinal infantile-onset. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Sumber: Biogen Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug Approvals
    • New Drugs ApprovalsNew Drugs Applications
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-03-12 08:45

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer