Biogen, 이전에 유전자 치료로 치료받은 SMA 소아에서 달성된 새로운 운동 이정표를 보여주는 추가 Salanersen 데이터 제시
매사추세츠주 캠브리지, 2026년 3월 11일(GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc.(Nasdaq: BIIB)는 척수성 근위축증(SMA)에 대해 1년에 한 번 투여되는 새로운 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)인 살라네르센에 대한 1b상 연구의 추가 결과를 2026년 근이영양증협회(MDA) 임상 및 과학 컨퍼런스에서 발표했습니다. 이 연구에서는 이전에 유전자 치료(onasemnogene abeparvovec-xioi)를 투여했음에도 불구하고 최적이 아닌 임상 상태를 보인 어린이를 대상으로 살라네르센을 평가했습니다. 살라네르센은 일반적으로 내약성이 좋았습니다. 참가자들은 살라네르센 시작 후 새로운 세계보건기구(WHO) 운동 이정표 달성을 포함하여 신경퇴행의 둔화 및 기능적 개선을 경험했습니다. 이 새로운 결과에는 Cure SMA 2025에서 발표된 중간 연구 데이터를 바탕으로 모든 참가자에 대한 최소 1년간의 추적 관찰이 포함됩니다. 회사는 또한 살라네르센 3상 임상 시험의 연구 설계도 제시했습니다.
"척수근 위축증은 놀라운 치료 진전으로 혜택을 받았지만 치료 환경 전반에 걸쳐 개선의 여지가 남아 있습니다. 살라네르센이 제공하는 발전에 대한 과학적, 임상적 열의가 커지고 있습니다"라고 Thomas는 말했습니다. Crawford, M.D., 존스 홉킨스 의과대학 근이영양증 협회 클리닉 공동 책임자. "이러한 추가 1상 데이터는 새로운 살라네르센 임상 프로필에 대한 신뢰를 더해줍니다. 3상 프로그램의 결과를 기대할 이유가 더 많아졌습니다."
살라네르센 1b상 연구 결과이 분석에서는 연구 참가자(n=24, 0.5~12세)에 대한 새로운 데이터를 사용할 수 있으며, 이들 모두는 최소 2회 용량(40mg 또는 80mg)의 살라네르센을 투여받았습니다. 80mg 용량은 3상 연구에서 추가로 평가될 예정입니다.
살라네르센 40mg과 80mg을 투여받고 진행 중인 신경퇴행의 지표인 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 기준선 농도가 상승한 참가자의 경우, 6개월 후에 NfL 수준의 의미 있는 감소(75%)가 관찰되었습니다. 이러한 감소는 추적 기간 내내 지속되었습니다. 살라네르센으로 치료받은 참가자 24명 모두 하나 이상의 평가변수에서 기준선보다 개선을 경험했습니다. 특히 24명 중 12명은 최소한 하나의 새로운 WHO 모터 마일스톤을 달성했으며 모든 참가자는 기준선에 문서화된 모터 마일스톤을 유지했습니다. 현재 진행 중인 1상 연구에서 살라네르센은 40mg과 80mg 용량 모두에서 일반적으로 내약성이 좋았으며, 대부분의 이상반응(AE)은 심각도가 경증에서 중등도였습니다. 분석 결과, 40mg 투여군에서 가장 흔한 이상반응은 상기도 감염과 구토였으며, 80mg 투여군에서 가장 흔한 이상반응은 발열과 상부 호흡기 감염이었다.
살라네르센 3상 임상 개발 프로그램Biogen은 또한 광범위한 SMA 모집단에 걸쳐 1년에 한 번 살라네르센 80mg을 평가하는 3상 임상 프로그램의 설계도 제시했습니다. 이 프로그램은 세 가지 글로벌 연구로 구성됩니다.
STELLAR 시험은 다음과 같습니다. SMA에 대한 향후 치료 접근법을 알리기 위해 증상이 발현되지 않은 신생아(살라네르센 단독, 유전자 치료 단독, 유전자 치료에 대한 추가 기능인 살라네르센)의 여러 조기 치료 전략을 비교하도록 고안되었습니다. 임상 개발 프로그램은 이미 STELLAR-1 스크리닝 시작으로 시작되었으며, 다른 연구는 2026년 2분기(SOLAR) 및 2026년 3분기(STELLAR-2)에 시작될 예정입니다.
"우리는 고무적인 1b상 결과를 바탕으로 STELLAR-1, STELLAR-2 및 SOLAR 살라네르센 3상 연구를 가능한 한 빨리 시작하고 있습니다."라고 Biogen의 신경근 개발 부서 책임자인 약학박사 Stephanie Fradette가 말했습니다. "우리는 SMA 커뮤니티와 함께 해당 분야의 가장 관련성이 높은 질문에 자신있게 대답하고 미래 치료 환경에서 살라네르센의 역할을 확립하기 위해 이러한 연구를 설계했습니다."
이 데이터는 MDA에서 발표되는 것 외에도 SMA에 관한 제5차 국제 과학 회의(SMA Europe 2026)에서도 공유될 예정입니다.
살라네르센(Salanersen) 소개살라네르센(BIIB115)은 SMA를 위해 개발 중인 새로운 척수강내 투여 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다. 살라네르센은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 교정하여 SMN 단백질 생산을 증가시키도록 설계되었습니다. 살라네르센은 높은 효능을 발휘하는 새로운 백본 화학을 갖고 있어 1년에 한 번 투여하면 높은 효능을 얻을 수 있는 가능성이 있습니다.
살라네르센은 광범위한 SMA 환자를 대상으로 1년에 1회 80mg을 투여하여 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 3개의 글로벌 3상 연구에서 평가되고 있습니다. Biogen은 Ionis Pharmaceuticals, Inc.로부터 살라네르센에 대한 글로벌 개발, 제조 및 상업화 권리를 라이선스 받았습니다. 살라네르센은 Ionis가 발견했습니다.
척수근위축증(SMA) 정보SMA는 모든 연령층의 개인에게 영향을 미치는 희귀한 유전성 신경근 질환입니다. 이는 척수 및 하부 뇌간에서 운동 뉴런의 상실로 인해 진행성 근육 위축 및 약화가 발생하는 것이 특징입니다.1 SMA는 SMN1 유전자의 손상 또는 누락으로 인한 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질 생산의 결핍으로 인해 발생하며 다양한 질병 심각도를 갖습니다.1 SMA를 앓고 있는 일부 개인은 절대 앉지 않을 수 있습니다. 어떤 사람들은 앉지만 전혀 걷지 않습니다. 일부는 걸을 수 있지만 시간이 지남에 따라 그 능력을 잃을 수도 있습니다.2 치료가 없으면 가장 심각한 형태의 SMA에 걸린 어린이는 대개 두 번째 생일을 맞이할 것으로 예상되지 않습니다.1
SMA는 대략 10,000명의 출생 중 1명에게 영향을 미치며3-6 유아의 유전적 사망의 주요 원인7이며 10대와 성인에게 다양한 장애를 유발합니다.2
Biogen 소개1978년에 설립된 Biogen은 혁신적인 과학을 개척하여 환자의 삶을 변화시키고 주주와 지역 사회를 위한 가치를 창출하는 신약을 제공하는 선도적인 생명공학 회사입니다. 우리는 인간 생물학에 대한 깊은 이해를 적용하고 다양한 양식을 활용하여 우수한 결과를 제공하는 동급 최고의 치료법 또는 치료법을 발전시킵니다. 우리의 접근 방식은 장기적인 성장을 제공하기 위해 투자 수익과 균형을 이루면서 대담한 위험을 감수하는 것입니다. 우리는 투자자에게 중요할 수 있는 정보를 웹사이트 www.biogen.com에 정기적으로 게시합니다. 소셜 미디어(Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube)에서 팔로우하세요.
바이오젠 세이프 하버(Safe Harbor)이 보도 자료에는 살라네르센의 잠재적인 임상 효과에 대한 진술을 포함하여 1995년 증권민사소송개혁법의 세이프 하버 조항에 따라 작성된 진술을 포함한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 신경퇴화를 늦추고 운동 기능을 향상시킬 수 있는 가능성을 포함한 살라네르센의 잠재적인 이점, 안전성 및 효능; 살라네르센의 임상 개발 프로그램; SMA의 식별 및 치료; SMA 치료를 위한 연구 개발 프로그램 살라네르센을 포함한 상업 사업 및 파이프라인 프로그램의 잠재력; 약물 개발 및 상업화와 관련된 위험 및 불확실성. 이러한 미래 예측 진술에는 "목표", "예상하다", "믿다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "예측하다", "의도하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "가능하다", "할 것이다", "할 것이다", "가정하다", "믿다", "고려하다", "계속하다", "할 수 있다", "추정하다" 등의 단어가 수반될 수 있다. "기대하다", "예측하다", "목표", "안내", "희망하다", "의도하다", "할 수 있다", "객관적", "전망", "계획하다", "가능하다", "잠재적", "예측하다", "기획하다", "전망하다", "해야 한다", "목표로 삼다", "할 것이다", "~일 것이다" 또는 이러한 단어나 유사한 의미의 다른 단어 및 용어의 부정형입니다. 의약품 개발 및 상업화에는 높은 수준의 위험이 수반되며 소수의 연구 개발 프로그램만이 제품의 상업화로 이어집니다. 초기 단계 임상 시험의 결과는 전체 결과 또는 후기 단계 또는 대규모 임상 시험의 결과를 나타내지 않을 수 있으며 규제 당국의 승인을 보장하지 않습니다. 이러한 진술이나 제시된 과학적 데이터에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 미래 지향적 성격을 고려할 때 이러한 진술은 부정확한 가정에 기초할 수 있으며 실제 결과가 그러한 진술에 반영된 것과 실질적으로 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 내포하고 있습니다.
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참고 자료:
출처: Biogen Inc.
출처: HealthDay
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게시됨 : 2026-03-12 08:45
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