Biogen Mempersembahkan Data Salanersen Tambahan Menunjukkan Pencapaian Motor Baharu yang Dicapai pada Kanak-kanak dengan SMA yang Sebelum ini Dirawat dengan Terapi Gen

“Dengan keputusan Fasa 1b yang memberangsangkan, kami memulakan kajian salanersen Fasa 3 STELLAR-1, STELLAR-2, dan SOLAR secepat mungkin,” kata Stephanie Fradette, Pharm.D., Ketua Unit Pembangunan Neuromuskular di Biogen. “Bersama-sama dengan komuniti SMA, kami telah mereka kajian ini untuk menjawab soalan paling relevan untuk bidang ini dengan yakin dan mewujudkan peranan salanersen dalam landskap rawatan masa hadapan.”

Selain dibentangkan di MDA, data ini juga akan dikongsi di Kongres Saintifik Antarabangsa ke-5 mengenai SMA (SMA Europe 2026).

Mengenai SalanersenSalanersen (BIIB115) ialah novel, oligonukleotida antisense (ASO) yang ditadbir secara intratekal dalam pembangunan untuk SMA. Salanersen direka untuk membetulkan penyambungan pra-mRNA SMN2 untuk meningkatkan pengeluaran protein SMN. Ia mempunyai kimia tulang belakang baharu yang membawa kepada potensi tinggi, membolehkan potensi keberkesanan tinggi dengan dos sekali setahun.

Salanersen sedang dinilai dalam tiga kajian Fasa 3 global yang direka untuk menilai keselamatan dan keberkesanan 80 mg yang ditadbir sekali setahun dalam spektrum luas individu yang hidup dengan SMA. Biogen melesenkan hak pembangunan, pembuatan dan pengkomersilan global untuk salanersen daripada Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen ditemui oleh Ionis.

Mengenai Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA)SMA ialah penyakit neuromuskular genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan individu dari semua peringkat umur. Ia dicirikan oleh kehilangan neuron motor dalam saraf tunjang dan batang otak bawah, mengakibatkan atrofi dan kelemahan otot yang progresif.1 SMA disebabkan oleh kekurangan dalam pengeluaran protein neuron motor kelangsungan hidup (SMN) disebabkan oleh gen SMN1 yang rosak atau hilang, dengan spektrum keterukan penyakit.1 Sesetengah individu dengan SMA mungkin tidak pernah duduk; ada yang duduk tetapi tidak pernah berjalan; dan ada yang berjalan tetapi mungkin kehilangan keupayaan itu dari masa ke masa.2 Sekiranya tiada rawatan, kanak-kanak dengan bentuk SMA yang paling teruk biasanya tidak dijangka mencapai hari lahir kedua mereka.1

SMA memberi kesan kepada kira-kira 1 dalam 10,000 kelahiran hidup,3-6 merupakan punca utama kematian genetik dalam kalangan bayi7 dan menyebabkan pelbagai kecacatan dalam kalangan remaja dan dewasa.2

Mengenai BiogenDitubuhkan pada tahun 1978, Biogen ialah syarikat bioteknologi terkemuka yang mempelopori sains inovatif untuk menyampaikan ubat baharu untuk mengubah kehidupan pesakit dan mencipta nilai untuk pemegang saham dan komuniti kita. Kami menggunakan pemahaman mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan modaliti yang berbeza untuk memajukan rawatan atau terapi kelas pertama yang memberikan hasil yang unggul. Pendekatan kami adalah untuk mengambil risiko yang berani, seimbang dengan pulangan pelaburan untuk memberikan pertumbuhan jangka panjang. Kami secara rutin menyiarkan maklumat yang mungkin penting kepada pelabur di tapak web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

Biogen Safe HarborKeluaran berita ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan yang dibuat menurut peruntukan safe harbor Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, termasuk kenyataan tentang potensi kesan klinikal salanersen; potensi manfaat, keselamatan dan keberkesanan salanersen, termasuk potensi untuk memperlahankan neurodegenerasi dan meningkatkan fungsi motor; program pembangunan klinikal untuk salanersen; pengenalan dan rawatan SMA; program penyelidikan dan pembangunan kami untuk rawatan SMA; potensi perniagaan komersial dan program saluran paip kami, termasuk salanersen; dan risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan pembangunan dan pengkomersilan dadah. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini mungkin disertakan dengan perkataan seperti "tujuan," "jangka," "percaya," "boleh," "anggarkan," "jangka," "ramalan," "berniat," "boleh," "rancang," "berpotensi," "mungkin," "akan," "akan," "andai," "percaya," "renung," "berfikir," "meramalkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "meramalkan," "memikirkan," "memikirkan," "meramalkan," “matlamat,” “panduan,” “harapan,” “berniat,” “boleh,” “objektif,” “pandangan,” “rancangan,” “mungkin,” “berpotensi,” “ramalkan,” “projek,” “prospek,” “sepatutnya,” “sasaran,” “akan,” “akan” atau negatif perkataan ini atau perkataan lain dan istilah yang serupa dengan makna. Pembangunan dan pengkomersilan ubat melibatkan tahap risiko yang tinggi dan hanya sebilangan kecil program penyelidikan dan pembangunan yang menghasilkan pengkomersilan sesuatu produk. Keputusan dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak menunjukkan keputusan penuh atau keputusan daripada ujian klinikal peringkat kemudian atau lebih besar dan tidak memastikan kelulusan kawal selia. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini atau data saintifik yang dibentangkan. Memandangkan sifatnya yang berpandangan ke hadapan, kenyataan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar yang mungkin berdasarkan andaian yang tidak tepat dan boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan dalam kenyataan tersebut.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian semasa pengurusan dan pada maklumat yang tersedia untuk pengurusan pada masa ini. Memandangkan sifat mereka, kami tidak dapat memastikan bahawa sebarang hasil yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini akan direalisasikan secara keseluruhan atau sebahagian. Kami memberi amaran bahawa kenyataan ini tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, kebanyakannya berada di luar kawalan kami dan boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan masa hadapan berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian kejayaan jangka panjang kami dalam membangunkan, melesenkan, atau memperoleh calon produk lain atau petunjuk tambahan untuk produk sedia ada; jangkaan, rancangan, prospek dan masa tindakan yang berkaitan dengan kelulusan produk, kelulusan petunjuk tambahan untuk produk sedia ada, jualan, harga, pertumbuhan, pembayaran balik dan pelancaran produk yang dipasarkan dan saluran paip kami; potensi kesan daripada peningkatan persaingan produk dalam industri biofarmaseutikal dan penjagaan kesihatan, serta mana-mana pasaran lain di mana kita bersaing, termasuk peningkatan persaingan daripada terapi pemula baharu, generik, prodrug dan biosimilar produk dan produk sedia ada yang diluluskan di bawah laluan pengawalseliaan yang disingkatkan; keupayaan kami untuk melaksanakan strategi korporat kami dengan berkesan; kesukaran untuk mendapatkan dan mengekalkan liputan, harga dan pembayaran balik yang mencukupi untuk produk kami; pemacu untuk mengembangkan perniagaan kami, termasuk pergantungan kami kepada kolaborator dan pihak ketiga lain untuk pembangunan, kelulusan kawal selia, dan pengkomersilan produk dan aspek lain perniagaan kami, yang berada di luar kawalan penuh kami; risiko yang berkaitan dengan pengkomersialan biosimilar, yang tertakluk kepada risiko sedemikian yang berkaitan dengan pergantungan kami pada pihak ketiga, harta intelek, cabaran persaingan dan pasaran serta pematuhan peraturan; risiko bahawa keputusan positif dalam percubaan klinikal mungkin tidak direplikasi dalam ujian berikutnya atau pengesahan atau kejayaan dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak meramalkan keputusan dalam ujian klinikal peringkat kemudian atau berskala besar atau ujian dalam petunjuk berpotensi lain; risiko yang berkaitan dengan ujian klinikal, termasuk keupayaan kami untuk mengurus aktiviti klinikal dengan secukupnya, kebimbangan yang tidak dijangka yang mungkin timbul daripada data tambahan atau analisis yang diperoleh semasa ujian klinikal, pihak berkuasa kawal selia mungkin memerlukan maklumat tambahan atau kajian lanjut, atau mungkin gagal untuk meluluskan atau mungkin menangguhkan kelulusan calon ubat kami; dan berlakunya kejadian keselamatan yang buruk, sekatan penggunaan dengan produk kami, atau tuntutan liabiliti produk; dan sebarang risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam laporan lain yang telah kami failkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., yang boleh didapati di tapak web SEC di www.sec.gov.

Kenyataan ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini dan berdasarkan maklumat serta anggaran yang tersedia kepada kami pada masa ini. Sekiranya risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui menjadi kenyataan atau sekiranya andaian asas terbukti tidak tepat, keputusan sebenar boleh berbeza secara material daripada keputusan lepas dan yang dijangkakan, dianggarkan atau diunjurkan. Pelabur diberi amaran supaya tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Senarai lanjut dan perihalan risiko, ketidakpastian dan perkara lain boleh didapati dalam Laporan Tahunan kami pada Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2025 dan dalam laporan kami yang seterusnya pada Borang 10-Q. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, keadaan berubah atau sebaliknya.

Pendedahan Media DigitalDari semasa ke semasa kami telah menggunakan, atau menjangkakan pada masa hadapan untuk menggunakan, tapak web perhubungan pelabur kami (investors.biogen.com), akaun LinkedIn Biogen (linkedin.com/company/biogen-) dan akaun Biogen X (https://x.com/biogen) sebagai satu cara untuk mendedahkan maklumat secara meluas, bukan untuk tujuan umum, kecuali untuk tujuan umum. Pendedahan Adil Peraturan SEC (Reg FD). Sehubungan itu, pelabur harus memantau laman web perhubungan pelabur kami dan saluran media sosial ini sebagai tambahan kepada siaran akhbar kami, pemfailan SEC, panggilan persidangan awam dan siaran web, kerana maklumat yang disiarkan padanya boleh menjadi bahan kepada pelabur.

Rujukan: