Biogen presenteert aanvullende Salanersen-gegevens die nieuwe motorische mijlpalen aantonen die zijn bereikt bij kinderen met SMA die eerder met gentherapie zijn behandeld

Volg Drugslib op

CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 maart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) presenteerde aanvullende resultaten van de fase 1b-studie van salanersen, een nieuw antisense-oligonucleotide (ASO) dat eenmaal per jaar wordt toegediend voor spinale musculaire atrofie (SMA), op de klinische en wetenschappelijke conferentie van de Muscular Dystrofy Association (MDA) in 2026. In de studie werd salanersen geëvalueerd bij kinderen die een suboptimale klinische status hadden ondanks voorafgaande toediening van gentherapie (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen werd over het algemeen goed verdragen. Deelnemers ervoeren een vertraging van neurodegeneratie en functionele verbetering, inclusief het behalen van nieuwe motorische mijlpalen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), na de start van salanersen. Deze nieuwe resultaten omvatten een follow-up van minimaal één jaar voor alle deelnemers, voortbouwend op de tussentijdse onderzoeksgegevens gepresenteerd op Cure SMA 2025. Het bedrijf presenteerde ook de onderzoeksontwerpen van de klinische fase 3-onderzoeken naar salanersen.

  • Nieuwe fase 1b-gegevens ondersteunen de veiligheid en effectiviteit van salanersen gedurende een jaar bij kinderen met SMA die potentieel voor verbetering vatbaar waren vanwege een suboptimale klinische status met eerdere gentherapie
  • Salanersen is een nieuwigheid antisense oligonucleotide en heeft het potentieel om hoge werkzaamheid te leveren bij SMA met een jaarlijkse dosering
  • Biogen debuteerde ook met het ontwerp van het Fase 3 klinische proefprogramma van salanersen dat op locaties over de hele wereld wordt geïnitieerd

    • "Spinale musculaire atrofie heeft geprofiteerd van buitengewone therapeutische vooruitgang, maar in het behandellandschap blijft er ruimte voor verbetering. Er is een groeiend wetenschappelijk en klinisch enthousiasme over de vooruitgang die salanersen biedt", aldus Thomas Crawford, M.D., mededirecteur van de Muscular Dystrofy Association Clinic bij Johns Hopkins Medicine. "Deze aanvullende Fase 1-gegevens voegen vertrouwen toe in het opkomende klinische profiel van Salanersen. We hebben meer reden om uit te kijken naar de resultaten van het Fase 3-programma."

    Resultaten van het Fase 1b-onderzoek van SalanersenIn deze analyse zijn nieuwe gegevens beschikbaar voor onderzoeksdeelnemers (n=24, in de leeftijd van 0,5-12 jaar), die allemaal minstens 2 doses salanersen (40 mg of 80 mg) hebben gekregen. De dosis van 80 mg zal verder worden geëvalueerd in de fase 3-onderzoeken.

    Bij deelnemers die salanersen 40 mg en 80 mg kregen en verhoogde basislijnconcentraties van neurofilament lichte keten (NfL), een marker van aanhoudende neurodegeneratie, hadden, werden betekenisvolle reducties (75%) in NfL-waarden waargenomen na zes maanden; deze reducties hielden gedurende de gehele follow-upperiode aan. Alle 24 met salanersen behandelde deelnemers ervoeren verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde op één of meer eindpunten. Opvallend is dat 12 van de 24 ten minste één nieuwe motormijlpaal van de WHO bereikten, en alle deelnemers handhaafden de motormijlpalen die bij hun basislijn waren gedocumenteerd. Salanersen werd in het lopende Fase 1-onderzoek over het algemeen goed verdragen bij doseringen van zowel 40 als 80 mg, en de meeste bijwerkingen waren mild tot matig van ernst. Op basis van de analyse waren de meest voorkomende bijwerkingen in de 40 mg-groep infecties van de bovenste luchtwegen en braken, en de meest voorkomende bijwerkingen in de 80 mg-groep waren pyrexie en infecties van de bovenste luchtwegen.

    Salanersen Fase 3 Klinisch OntwikkelingsprogrammaBiogen presenteerde ook het ontwerp van het Fase 3 klinische programma dat eenmaal per jaar salanersen 80 mg zal evalueren voor de brede SMA-populatie. Het programma bestaat uit drie mondiale onderzoeken:

  • STELLAR-1, een open-label onderzoek, zal de effecten van salanersen evalueren bij jonge (jonger dan 6 weken oude), behandelingsnaïeve en klinisch presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van SMA.
  • STELLAR-2, een gerandomiseerde, dubbelblinde, schijngecontroleerde studie, zal de effecten van salanersen evalueren wanneer deze ~6 maanden na onasemnogene wordt gestart abeparvovec-xioi bij zuigelingen met SMA die een presymptomatische behandeling met de gentherapie kregen op de leeftijd van 6 weken of jonger.
  • SOLAR, een open-label onderzoek, zal de effecten van salanersen evalueren bij tieners en oudere volwassenen (15-60 jaar) met SMA die behandelingsnaïef zijn of eerder zijn behandeld met risdiplam.

    • De STELLAR-onderzoeken zijn complementair en ontworpen om meerdere vroege behandelstrategieën bij presymptomatische pasgeborenen te vergelijken – alleen salanersen, alleen gentherapie en salanersen als aanvulling op gentherapie – om toekomstige behandelmethoden bij SMA te informeren. Het klinische ontwikkelingsprogramma is al begonnen met door STELLAR-1 geïnitieerde screening, en de andere onderzoeken zijn gepland voor het tweede kwartaal van 2026 (SOLAR) en het derde kwartaal van 2026 (STELLAR-2).

    “Met de bemoedigende Fase 1b-resultaten in de hand, starten we zo snel mogelijk de Fase 3 STELLAR-1, STELLAR-2 en SOLAR salanersen-onderzoeken”, zegt Stephanie Fradette, Pharm.D., hoofd van de Neuromuscular Development Unit bij Biogen. “Samen met de SMA-gemeenschap hebben we deze onderzoeken ontworpen om met vertrouwen de meest relevante vragen voor het veld te beantwoorden en de rol van salanersen in het toekomstige behandellandschap vast te stellen.”

    Deze gegevens worden niet alleen gepresenteerd op de MDA, maar zullen ook worden gedeeld op het 5e Internationale Wetenschappelijke Congres over SMA (SMA Europe 2026).

    Over SalanersenSalanersen (BIIB115) is een nieuw, intrathecaal toegediend antisense-oligonucleotide (ASO) in ontwikkeling voor SMA. Salanersen is ontworpen om de splitsing van SMN2-pre-mRNA te corrigeren om de productie van SMN-eiwit te verhogen. Het heeft een nieuwe basischemie die leidt tot een hoge potentie, waardoor het potentieel voor een hoge werkzaamheid bij een jaarlijkse dosering mogelijk wordt.

    Salanersen wordt geëvalueerd in drie mondiale Fase 3-onderzoeken die zijn ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van 80 mg, eenmaal per jaar toegediend, te evalueren bij een breed spectrum van personen met SMA. Biogen heeft de wereldwijde ontwikkelings-, productie- en commercialisatierechten voor salanersen in licentie gegeven van Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen werd ontdekt door Ionis.

    Over Spinale Musculaire Atrofie (SMA)SMA is een zeldzame, genetische, neuromusculaire ziekte die individuen van alle leeftijden treft. Het wordt gekenmerkt door een verlies van motorneuronen in het ruggenmerg en de lagere hersenstam, resulterend in progressieve spieratrofie en -zwakte.1 SMA wordt veroorzaakt door een tekort aan productie van overlevingsmotorneuronen (SMN)-eiwit als gevolg van een beschadigd of ontbrekend SMN1-gen, met een spectrum van ernst van de ziekte.1 Sommige mensen met SMA zullen misschien nooit zitten; sommigen zitten maar lopen nooit; en sommigen kunnen lopen, maar kunnen dat vermogen in de loop van de tijd verliezen.2 Zonder behandeling wordt van kinderen met de ernstigste vorm van SMA doorgaans niet verwacht dat ze hun tweede verjaardag bereiken.1

    SMA treft ongeveer 1 op de 10.000 levendgeborenen,3-6 is een belangrijke oorzaak van genetische sterfte onder baby's7 en veroorzaakt een scala aan handicaps bij tieners en volwassenen.2

    Over BiogenBiogen, opgericht in 1978, is een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat baanbrekend werk verricht op het gebied van innovatieve wetenschap om nieuwe medicijnen te leveren die het leven van patiënten kunnen transformeren en waarde kunnen creëren voor aandeelhouders en onze gemeenschappen. We passen diepgaande kennis van de menselijke biologie toe en maken gebruik van verschillende modaliteiten om eersteklas behandelingen of therapieën te bevorderen die superieure resultaten opleveren. Onze aanpak is het nemen van gedurfde risico's, in combinatie met rendement op investeringen, om groei op de lange termijn te realiseren. We plaatsen routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers op onze website www.biogen.com. Volg ons op sociale media - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen gedaan op grond van de safe harbour-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief verklaringen over de potentiële klinische effecten van salanersen; de potentiële voordelen, veiligheid en werkzaamheid van salanersen, inclusief het potentieel om neurodegeneratie te vertragen en de motorische functie te verbeteren; het klinische ontwikkelingsprogramma voor salanersen; de identificatie en behandeling van SMA; ons onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma voor de behandeling van SMA; het potentieel van onze commerciële activiteiten en pijplijnprogramma's, waaronder salanersen; en risico's en onzekerheden die verband houden met de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen. Deze toekomstgerichte verklaringen kunnen vergezeld gaan van woorden als ‘streven’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘voorspellen’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘mogelijk’, ‘zullen’, ‘zouden’, ‘aannemen’, ‘geloven’, ‘overwegen’, ‘voortzetten’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘voorspellen’, ‘doel’, ‘begeleiding’, ‘hopen’, ‘van plan zijn’. ‘kunnen’, ‘objectief’, ‘vooruitzichten’, ‘plannen’, ‘mogelijk’, ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘prospecteren’, ‘zouden’, ‘doel’, ‘zullen’, ‘zouden’ of het negatieve van deze woorden of andere woorden en termen met een vergelijkbare betekenis. De ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen brengen een hoge mate van risico met zich mee en slechts een klein aantal onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's resulteert in de commercialisering van een product. Resultaten in klinische onderzoeken in een vroeg stadium zijn mogelijk niet indicatief voor de volledige resultaten of resultaten van klinische onderzoeken in een later stadium of op grotere schaal en garanderen geen goedkeuring door de regelgevende instanties. U mag niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen of de gepresenteerde wetenschappelijke gegevens. Gezien hun toekomstgerichte aard brengen deze verklaringen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die gebaseerd kunnen zijn op onnauwkeurige aannames en ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke verklaringen worden weerspiegeld.

    Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die momenteel beschikbaar is voor het management. Gezien hun aard kunnen wij niet garanderen dat de uitkomsten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt, geheel of gedeeltelijk zullen worden gerealiseerd. Wij waarschuwen ervoor dat deze verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, waarvan er vele buiten onze controle liggen en ertoe kunnen leiden dat toekomstige gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van die vermeld of geïmpliceerd in dit document, waaronder onder andere de onzekerheid over ons langetermijnsucces bij het ontwikkelen, licentiëren of verwerven van andere kandidaat-producten of aanvullende indicaties voor bestaande producten; verwachtingen, plannen, vooruitzichten en timing van acties met betrekking tot productgoedkeuringen, goedkeuringen van aanvullende indicaties voor onze bestaande producten, verkoop, prijzen, groei, terugbetaling en lancering van onze op de markt gebrachte producten en producten in de pijplijn; de potentiële impact van toegenomen productconcurrentie in de biofarmaceutische en gezondheidszorgsector, evenals op andere markten waarop we concurreren, inclusief toegenomen concurrentie van nieuwe originator-therapieën, generieke geneesmiddelen, prodrugs en biosimilars van bestaande producten en producten die zijn goedgekeurd onder verkorte regelgevingstrajecten; ons vermogen om onze bedrijfsstrategie effectief te implementeren; problemen bij het verkrijgen en behouden van adequate dekking, prijzen en terugbetaling voor onze producten; de drijfveren voor de groei van ons bedrijf, inclusief onze afhankelijkheid van medewerkers en andere derde partijen voor de ontwikkeling, wettelijke goedkeuring en commercialisering van producten en andere aspecten van ons bedrijf, die buiten onze volledige controle liggen; risico's in verband met de commercialisering van biosimilars, die onderhevig is aan dergelijke risico's in verband met onze afhankelijkheid van derden, intellectueel eigendom, concurrentie- en marktuitdagingen en naleving van de regelgeving; het risico dat positieve resultaten in een klinische proef niet worden herhaald in daaropvolgende of bevestigende onderzoeken, of dat succes in klinische onderzoeken in een vroeg stadium mogelijk niet voorspellend is voor de resultaten in klinische onderzoeken in een later stadium of grootschalige klinische onderzoeken of onderzoeken met andere potentiële indicaties; risico's die verband houden met klinische onderzoeken, waaronder ons vermogen om klinische activiteiten adequaat te beheren, onverwachte zorgen die kunnen voortkomen uit aanvullende gegevens of analyses verkregen tijdens klinische onderzoeken, regelgevende instanties kunnen aanvullende informatie of verdere onderzoeken nodig hebben, of kunnen de goedkeuring van onze kandidaat-geneesmiddelen niet goedkeuren of vertragen; en het optreden van ongunstige veiligheidsgebeurtenissen, beperkingen op het gebruik van onze producten of productaansprakelijkheidsclaims; en alle andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in andere rapporten die we hebben ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, die beschikbaar zijn op de website van de SEC op www.sec.gov.

    Deze verklaringen gelden alleen vanaf de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie en schattingen die ons op dit moment ter beschikking staan. Mochten bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich voordoen of mochten onderliggende aannames onnauwkeurig blijken, dan kunnen de werkelijke resultaten aanzienlijk afwijken van de resultaten uit het verleden en de verwachte, geschatte of geprojecteerde resultaten. Beleggers worden gewaarschuwd niet overmatig te vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen. Een verdere lijst en beschrijving van risico's, onzekerheden en andere zaken kunt u vinden in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het boekjaar eindigend op 31 december 2025 en in onze daaropvolgende rapporten op formulier 10-Q. Behalve zoals vereist door de wet, nemen wij geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins.

    Openbaarmaking via digitale mediaVan tijd tot tijd hebben we onze website voor investeerdersrelaties (investors.biogen.com), het Biogen LinkedIn-account (linkedin.com/company/biogen-) en het Biogen X-account (https://x.com/biogen) af en toe gebruikt, of verwachten we dat in de toekomst te zullen doen, als middel om informatie op een brede, niet-uitsluitende manier openbaar te maken aan het publiek, inclusief ten behoeve van de SEC's Regulation Fair Disclosure (Reg. FD). Dienovereenkomstig moeten beleggers onze investor relations-website en dit sociale-mediakanaal in de gaten houden, naast onze persberichten, SEC-dossiers, openbare conference calls en webcasts, aangezien de informatie die daarop wordt geplaatst van materieel belang kan zijn voor beleggers.

    Referenties:

  • National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH. Informatieblad Spinale spieratrofie. Beschikbaar op https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrofy-Fact-Sheet. Geraadpleegd: maart 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Spierkracht en motorische functie gedurende het hele leven in een cross-sectioneel cohort van 180 patiënten met spinale musculaire atrofie type 1c-4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
  • Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. Een populatiegebaseerd onderzoek naar genotypische en fenotypische variabiliteit bij kinderen met spinale musculaire atrofie. Acta Pediatr. 2009 mei;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 20 januari 2009.
  • Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Incidentie van spinale spieratrofie in Polen – vaker voorkomend dan voorspeld? Neuro-epidemiologie. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 15 januari 2010.
  • Vorige TW, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Screening van pasgeborenen en dragers op spinale spieratrofie. Am J Med Genet A. 2010 juli; 152A (7): 1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Pan-etnische dragerschapsscreening en prenatale diagnose voor spinale spieratrofie: klinische laboratoriumanalyse van> 72.400 exemplaren. Eur J Hum Genet. 2012 januari;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 3 augustus 2011.
  • Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Natuurlijke geschiedenis van spinale musculaire atrofie met aanvang bij kinderen. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Bron: Biogen Inc.

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-03-12 08:45

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden