Biogen przedstawia dodatkowe dane Salanersena pokazujące nowe kamienie milowe w zakresie motoryki osiągnięte u dzieci z SMA leczonych wcześniej terapią genową
CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) przedstawiła dodatkowe wyniki badania fazy 1b dotyczącego salanersenu, nowego eksperymentalnego oligonukleotydu antysensownego (ASO) podawanego raz w roku w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), podczas konferencji klinicznej i naukowej Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowej (MDA) w 2026 r. W badaniu oceniano salanersen u dzieci, których stan kliniczny był suboptymalny pomimo wcześniejszego zastosowania terapii genowej (onasemnogen abeparvovec-xioi). Lek Salanersen był na ogół dobrze tolerowany. Po rozpoczęciu podawania salanersenu uczestnicy doświadczyli spowolnienia neurodegeneracji i poprawy funkcjonalnej, w tym osiągnięcia nowych kamieni milowych w zakresie motoryki Światowej Organizacji Zdrowia (WHO). Te nowe wyniki obejmują co najmniej roczną obserwację wszystkich uczestników, w oparciu o dane z badania okresowego przedstawione na konferencji Cure SMA 2025. Firma przedstawiła również projekty badań klinicznych fazy 3 salinersenu.
„W przypadku rdzeniowego zaniku mięśni skorzystał na niezwykłym postępie terapeutycznym, ale w całym krajobrazie leczenia pozostaje jeszcze miejsce na ulepszenia. Postęp naukowy i kliniczny w stosunku do postępów, jakie oferuje salanersen, wciąż pozostaje pole do ulepszeń” – powiedział Thomas Crawford, M.D., współdyrektor Kliniki Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowej w Johns Hopkins Medicine. „Te dodatkowe dane z fazy 1 dodają pewności co do wyłaniającego się profilu klinicznego salanersenu. Mamy więcej powodów, aby z niecierpliwością czekać na wyniki programu fazy 3.”
Wyniki badania fazy 1b SalanersenW tej analizie dostępne są nowe dane dla uczestników badania (n=24, w wieku 0,5–12 lat), z których wszyscy otrzymali co najmniej 2 dawki salanersenu (40 mg lub 80 mg). Dawka 80 mg będzie dalej oceniana w badaniach fazy 3.
U uczestników, którzy otrzymywali salanersen w dawce 40 mg i 80 mg i mieli podwyższone wyjściowe stężenie łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL), markera postępującej neurodegeneracji, po sześciu miesiącach zaobserwowano znaczące zmniejszenie (75%) poziomów NfL; redukcje te utrzymywały się przez cały okres obserwacji. U wszystkich 24 uczestników leczonych salanersenem zaobserwowano poprawę w stosunku do wartości wyjściowych w jednym lub większej liczbie punktów końcowych. Warto zauważyć, że 12 z 24 osób osiągnęło co najmniej jeden nowy kamień milowy w zakresie motoryki według WHO, a wszyscy uczestnicy utrzymali kamienie milowe w zakresie motoryki udokumentowane na początku badania. W trwającym badaniu I fazy lek Salanersen był ogólnie dobrze tolerowany zarówno w dawce 40, jak i 80 mg, a większość zdarzeń niepożądanych (AE) miała nasilenie od łagodnego do umiarkowanego. Jak wynika z analizy, najczęstszymi działaniami niepożądanymi w grupie dawki 40 mg były zakażenie górnych dróg oddechowych i wymioty, a najczęstszymi działaniami niepożądanymi w grupie dawki 80 mg były gorączka i zakażenie górnych dróg oddechowych.
Program rozwoju klinicznego fazy 3 SalanersenuBiogen przedstawił także projekt programu klinicznego fazy 3, który będzie oceniał podawany raz w roku salanersen w dawce 80 mg w szerokiej populacji SMA. Program składa się z trzech badań o zasięgu globalnym:
The Badania STELLAR uzupełniają się i mają na celu porównanie wielu strategii wczesnego leczenia noworodków przed objawami – samego salanersenu, samej terapii genowej i salanersenu jako dodatku do terapii genowej – aby uzyskać informacje na temat przyszłych podejść do leczenia SMA. Program rozwoju klinicznego już się rozpoczął, obejmując badania przesiewowe zainicjowane przez STELLAR-1, a rozpoczęcie pozostałych badań zaplanowano na drugi kwartał 2026 r. (SOLAR) i trzeci kwartał 2026 r. (STELLAR-2).
„Mając w ręku zachęcające wyniki fazy 1b, możliwie najszybciej rozpoczynamy badania fazy 3 STELLAR-1, STELLAR-2 i SOLAR salanersen” – powiedziała Stephanie Fradette, Pharm.D., kierownik działu rozwoju nerwowo-mięśniowego w firmie Biogen. „Wspólnie ze społecznością SMA zaprojektowaliśmy te badania, aby z całą pewnością odpowiedzieć na najważniejsze pytania w tej dziedzinie i ustalić rolę salanersenu w przyszłym krajobrazie leczenia.”
Oprócz prezentacji na MDA dane te zostaną również udostępnione podczas 5. Międzynarodowego Kongresu Naukowego na temat SMA (SMA Europe 2026).
O SalanersenSalanersen (BIIB115) to nowy, podawany dooponowo oligonukleotyd antysensowny (ASO), opracowywany w leczeniu SMA. Salanersen ma za zadanie korygować splicing pre-mRNA SMN2 w celu zwiększenia produkcji białka SMN. Ma nowy szkielet chemiczny, który zapewnia wysoką moc, umożliwiając potencjalnie wysoką skuteczność przy dawkowaniu raz w roku.
Salanersen jest oceniany w trzech globalnych badaniach fazy 3, których celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności dawki 80 mg podawanej raz w roku szerokiemu spektrum osób chorych na SMA. Firma Biogen udzieliła licencji na globalne prawa do rozwoju, produkcji i komercjalizacji salanersenu firmie Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen została odkryta przez firmę Ionis.
Informacje o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)SMA to rzadka, genetyczna choroba nerwowo-mięśniowa, która dotyka osoby w każdym wieku. Charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i dolnym pniu mózgu, co skutkuje postępującym zanikiem i osłabieniem mięśni.1 SMA jest spowodowane niedoborem w produkcji białka przeżycia neuronu ruchowego (SMN) z powodu uszkodzonego lub brakującego genu SMN1, o różnym nasileniu.1 Niektóre osoby z SMA mogą nigdy nie siedzieć; niektórzy siedzą, ale nigdy nie chodzą; niektóre chodzą, ale z czasem mogą utracić tę zdolność.2 W przypadku braku leczenia zwykle nie oczekuje się, że dzieci z najcięższą postacią SMA dożyją drugich urodzin.1
SMA dotyka około 1 na 10 000 żywych urodzeń,3-6 jest główną przyczyną śmierci genetycznej wśród niemowląt7 i powoduje szereg niepełnosprawności u nastolatków i dorosłych.2
O firmie BiogenZałożona w 1978 roku firma Biogen jest wiodącą firmą biotechnologiczną, która jest pionierem innowacyjnej nauki w dostarczaniu nowych leków zmieniających życie pacjentów i tworzących wartość dla akcjonariuszy i naszych społeczności. Wykorzystujemy głębokie zrozumienie biologii człowieka i wykorzystujemy różne modalności, aby udoskonalać pierwszorzędne metody leczenia lub terapie, które zapewniają doskonałe wyniki. Nasze podejście polega na podejmowaniu śmiałego ryzyka, równoważonego zwrotem z inwestycji, aby zapewnić długoterminowy wzrost. Rutynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów na naszej stronie internetowej www.biogen.com. Śledź nas w mediach społecznościowych – Facebooku, Instagramie, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym oświadczenia wydane zgodnie z postanowieniami „bezpiecznej przystani” ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym stwierdzenia dotyczące potencjalnych skutków klinicznych salanersenu; potencjalne korzyści, bezpieczeństwo i skuteczność salanersenu, w tym potencjał spowolnienia neurodegeneracji i poprawy funkcji motorycznych; program rozwoju klinicznego salanersenu; identyfikacja i leczenie SMA; nasz program badawczo-rozwojowy dotyczący leczenia SMA; potencjał naszej działalności komercyjnej i programów rurociągów, w tym salanersen; oraz ryzyko i niepewność związaną z opracowywaniem i komercjalizacją leków. Stwierdzeniom wybiegającym w przyszłość mogą towarzyszyć słowa takie jak „cel”, „przewidywać”, „wierzyć”, „mógłby”, „szacować”, „spodziewać się”, „prognozować”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „możliwy”, „będzie”, „byłby”, „zakładał”, „wierzył”, „rozważa”, „kontynuował”, „mógłby”, „szacuje”, „spodziewać się”, „prognoza”, „cel”, „wytyczne”, „nadzieja”, „zamierza”, „może”, „obiektyw”, „perspektywy”, „plan”, „możliwy”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projekt”, „potencjalny”, „powinien”, „cel”, „będzie”, „byłby” lub zaprzeczenie tych słów lub innych słów i terminów o podobnym znaczeniu. Opracowywanie i komercjalizacja leków wiąże się z dużym ryzykiem i tylko niewielka liczba programów badawczo-rozwojowych kończy się komercjalizacją produktu. Wyniki badań klinicznych na wczesnym etapie mogą nie odzwierciedlać pełnych wyników lub wyników badań klinicznych na późniejszym etapie lub na większą skalę i nie zapewniają zgody organów regulacyjnych. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach ani przedstawionych danych naukowych. Biorąc pod uwagę ich wybiegający w przyszłość charakter, stwierdzenia te wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, które mogą opierać się na niedokładnych założeniach i mogą powodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych odzwierciedlonych w takich stwierdzeniach.
Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na bieżących przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach aktualnie dostępnych kierownictwu. Biorąc pod uwagę ich charakter, nie możemy zapewnić, że jakikolwiek wynik wyrażony w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości zostanie zrealizowany w całości lub w części. Ostrzegamy, że te stwierdzenia są obarczone ryzykiem i niepewnością, z których wiele jest poza naszą kontrolą i może spowodować, że przyszłe zdarzenia lub wyniki będą się znacząco różnić od tych podanych lub sugerowanych w tym dokumencie, co obejmuje między innymi niepewność co do naszego długoterminowego sukcesu w opracowywaniu, licencjonowaniu lub pozyskiwaniu innych kandydatów na produkty lub dodatkowych wskazań do istniejących produktów; oczekiwania, plany, perspektywy i harmonogram działań związanych z zatwierdzeniami produktów, zatwierdzeniami dodatkowych wskazań dla naszych istniejących produktów, sprzedażą, cenami, wzrostem, zwrotem kosztów i wprowadzeniem na rynek naszych produktów sprzedawanych i planowanych; potencjalny wpływ zwiększonej konkurencji produktowej w branży biofarmaceutycznej i opieki zdrowotnej, a także na wszelkich innych rynkach, na których konkurujemy, w tym zwiększoną konkurencję ze strony nowych terapii oryginalnych, leków generycznych, proleków i produktów biopodobnych do istniejących produktów oraz produktów zatwierdzonych w ramach skróconych ścieżek regulacyjnych; nasza zdolność do skutecznej realizacji naszej strategii korporacyjnej; trudności w uzyskaniu i utrzymaniu odpowiedniego zakresu, cen i zwrotu kosztów za nasze produkty; czynniki napędzające rozwój naszej działalności, w tym nasza zależność od współpracowników i innych stron trzecich w zakresie opracowywania, zatwierdzania przez organy regulacyjne i komercjalizacji produktów oraz innych aspektów naszej działalności, nad którymi nie mamy pełnej kontroli; ryzyko związane z komercjalizacją leków biopodobnych, która podlega ryzyku związanemu z naszym uzależnieniem od stron trzecich, własnością intelektualną, wyzwaniami konkurencyjnymi i rynkowymi oraz zgodnością z przepisami; ryzyko, że pozytywne wyniki badania klinicznego mogą nie zostać powtórzone w kolejnych lub potwierdzających badaniach lub sukces w badaniach klinicznych na wczesnym etapie może nie przewidywać wyników na późniejszym etapie lub w badaniach klinicznych na dużą skalę lub badaniach w innych potencjalnych wskazaniach; ryzyko związane z badaniami klinicznymi, w tym nasza zdolność do odpowiedniego zarządzania działalnością kliniczną, nieoczekiwane obawy, które mogą wyniknąć z dodatkowych danych lub analiz uzyskanych podczas badań klinicznych, organy regulacyjne mogą wymagać dodatkowych informacji lub dalszych badań, mogą nie zatwierdzić lub opóźnić zatwierdzenie naszych kandydatów na leki; oraz wystąpienie niekorzystnych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem, ograniczenia w użytkowaniu naszych produktów lub roszczenia z tytułu odpowiedzialności za produkt; oraz wszelkie inne ryzyka i niepewności opisane w innych raportach, które złożyliśmy amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, które są dostępne na stronie internetowej SEC pod adresem www.sec.gov.
Te stwierdzenia dotyczą wyłącznie stanu na dzień niniejszego komunikatu prasowego i opierają się na dostępnych nam obecnie informacjach i szacunkach. Jeżeli znane lub nieznane ryzyko lub niepewność zmaterializują się lub jeśli leżące u ich podstaw założenia okażą się niedokładne, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników przeszłych oraz przewidywanych, szacunkowych lub prognozowanych. Ostrzega się inwestorów, aby nie polegali nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Dalszą listę i opis ryzyk, niepewności i innych kwestii można znaleźć w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2025 r. oraz w naszych kolejnych raportach na formularzu 10-Q. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo nie zobowiązujemy się do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności czy z innego powodu.
Ujawnianie informacji w mediach cyfrowychOd czasu do czasu korzystamy lub spodziewamy się korzystać w przyszłości z naszej witryny relacji inwestorskich (investors.biogen.com), konta Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) i konta Biogen X (https://x.com/biogen) w celu publicznego ujawniania informacji w szeroki i niewykluczający sposób, w tym na potrzeby kontroli SEC Przepisy dotyczące rzetelnego ujawniania informacji (Reg FD). W związku z tym inwestorzy powinni monitorować naszą stronę internetową dotyczącą relacji inwestorskich i ten kanał mediów społecznościowych oprócz naszych komunikatów prasowych, dokumentów SEC, publicznych telekonferencji i transmisji internetowych, ponieważ publikowane na nich informacje mogą być istotne dla inwestorów.
Źródła:
Źródło: Biogen Inc.
Źródło: HealthDay
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego newslettera
Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2026-03-12 08:45
Czytaj więcej
- Bhattacharya będzie pełnił podwójne obowiązki u sterów CDC i NIH
- Potwierdzono szósty przypadek odry w więzieniu w Nowym Meksyku
- Badania na myszach sugerują, że ciemne wiśnie mogą pomóc w spowolnieniu agresywnego raka piersi
- Badania sugerują, że przyspieszony kurs może przyspieszyć leczenie depresji metodą stymulacji mózgu
- Stany pod przewodnictwem Demokratów pozywają administrację Trumpa w związku z cięciami w harmonogramie szczepień dla dzieci
- Moderna otrzymuje pismo z odmową złożenia wniosku od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w związku z dochodzeniową szczepionką przeciw grypie sezonowej, mRNA-1010
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions