Biogen apresenta dados adicionais de Salanersen mostrando novos marcos motores alcançados em crianças com AME previamente tratadas com terapia genética
CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 de março de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) apresentou resultados adicionais do estudo de Fase 1b do salanersen, um novo oligonucleotídeo antisense (ASO) experimental administrado uma vez por ano para atrofia muscular espinhal (SMA), na Conferência Clínica e Científica da Muscular Dystrophy Association (MDA). O estudo avaliou o salanersen em crianças que apresentavam estado clínico abaixo do ideal, apesar da administração prévia de terapia genética (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen foi geralmente bem tolerado. Os participantes experimentaram uma desaceleração da neurodegeneração e melhoria funcional, incluindo a conquista de novos marcos motores da Organização Mundial da Saúde (OMS), após o início do salanersen. Esses novos resultados incluem um mínimo de um ano de acompanhamento para todos os participantes, com base nos dados do estudo provisório apresentados no Cure SMA 2025. A empresa também apresentou os desenhos de estudo dos ensaios clínicos de Fase 3 do salanersen.
"A atrofia muscular espinhal se beneficiou de um progresso terapêutico extraordinário, mas em todo o cenário de tratamento ainda há espaço para melhorias. Há um entusiasmo científico e clínico crescente sobre os avanços que o salanersen oferece", disse Thomas Crawford, M.D., codiretor da Clínica da Associação de Distrofia Muscular da Johns Hopkins Medicine. "Esses dados adicionais da Fase 1 aumentam a confiança no perfil clínico emergente dos salanersen. Temos mais motivos para aguardar os resultados do programa da Fase 3."
Resultados do estudo Salanersen Fase 1bNesta análise, novos dados estão disponíveis para os participantes do estudo (n=24, com idade entre 0,5 e 12 anos), todos os quais receberam pelo menos 2 doses de salanersen (40 mg ou 80 mg). A dose de 80 mg será avaliada posteriormente nos estudos de Fase 3.
Nos participantes que receberam salanersen 40 mg e 80 mg e apresentaram concentrações basais elevadas de cadeia leve de neurofilamento (NfL), um marcador de neurodegeneração contínua, foram observadas reduções significativas (75%) nos níveis de NfL em seis meses; essas reduções foram sustentadas durante todo o período de acompanhamento. Todos os 24 participantes tratados com salanersen apresentaram melhora desde o início do estudo em um ou mais desfechos. Notavelmente, 12 dos 24 alcançaram pelo menos um novo marco motor da OMS e todos os participantes mantiveram os marcos motores documentados na sua linha de base. Salanersen foi geralmente bem tolerado em doses de 40 e 80 mg no estudo de Fase 1 em andamento, e a maioria dos eventos adversos (EAs) foram de gravidade leve a moderada. A partir da análise, os EAs mais comuns no grupo de 40 mg foram infecção do trato respiratório superior e vômitos, e os EAs mais comuns no grupo de 80 mg foram febre e infecção do trato respiratório superior.
Programa de Desenvolvimento Clínico de Fase 3 do SalanersenA Biogen também apresentou o projeto do programa clínico de Fase 3 que avaliará 80 mg de salanersen uma vez por ano em toda a população com AME. O programa é composto por três estudos globais:
Os estudos STELLAR são complementares e projetados para comparar múltiplas estratégias de tratamento precoce em recém-nascidos pré-sintomáticos – apenas salanersen, apenas terapia genética e salanersen como complemento à terapia genética – para informar futuras abordagens de tratamento na AME. O programa de desenvolvimento clínico já começou com a triagem iniciada pelo STELLAR-1, e os outros estudos planejados para serem iniciados no segundo trimestre de 2026 (SOLAR) e no terceiro trimestre de 2026 (STELLAR-2).
“Com os resultados encorajadores da Fase 1b em mãos, estamos iniciando os estudos de Fase 3 STELLAR-1, STELLAR-2 e SOLAR salanersen o mais rápido possível”, disse Stephanie Fradette, Pharm.D., Chefe da Unidade de Desenvolvimento Neuromuscular da Biogen. “Juntamente com a comunidade de SMA, concebemos estes estudos para responder com confiança às questões mais relevantes para o campo e estabelecer o papel de salanersen no futuro cenário de tratamento.”
Além de serem apresentados no MDA, estes dados também serão partilhados no 5º Congresso Científico Internacional sobre SMA (SMA Europe 2026).
Sobre SalanersenSalanersen (BIIB115) é um novo oligonucleotídeo antisense (ASO) administrado por via intratecal em desenvolvimento para SMA. Salanersen foi projetado para corrigir o splicing do pré-mRNA SMN2 para aumentar a produção da proteína SMN. Ele tem uma nova estrutura química que leva a alta potência, possibilitando o potencial de alta eficácia com dosagem uma vez por ano.
Salanersen está sendo avaliado em três estudos globais de Fase 3 projetados para avaliar a segurança e eficácia de 80 mg administrados uma vez por ano em um amplo espectro de indivíduos que vivem com AME. A Biogen licenciou os direitos globais de desenvolvimento, fabricação e comercialização de salanersen da Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen foi descoberto pela Ionis.
Sobre a Atrofia Muscular Espinhal (AME)A AME é uma doença neuromuscular genética rara que afeta indivíduos de todas as idades. É caracterizada por uma perda de neurônios motores na medula espinhal e na parte inferior do tronco cerebral, resultando em atrofia muscular progressiva e fraqueza.1 A AME é causada por uma deficiência na produção da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN) devido a um gene SMN1 danificado ou ausente, com um espectro de gravidade da doença.1 Alguns indivíduos com AME podem nunca sentar; alguns sentam-se, mas nunca andam; e alguns andam, mas podem perder essa capacidade com o tempo.2 Na ausência de tratamento, normalmente não se espera que crianças com a forma mais grave de AME cheguem ao segundo aniversário.1
A AME afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 nascidos vivos,3-6 é uma das principais causas de morte genética entre bebês7 e causa uma série de incapacidades em adolescentes e adultos.2
Sobre a BiogenFundada em 1978, a Biogen é uma empresa líder em biotecnologia que é pioneira na ciência inovadora para fornecer novos medicamentos para transformar a vida dos pacientes e criar valor para os acionistas e as nossas comunidades. Aplicamos um conhecimento profundo da biologia humana e aproveitamos diferentes modalidades para promover tratamentos ou terapias de primeira classe que proporcionam resultados superiores. A nossa abordagem consiste em assumir riscos ousados, equilibrados com o retorno do investimento, para proporcionar crescimento a longo prazo. Publicamos rotineiramente informações que podem ser importantes para os investidores em nosso site www.biogen.com. Siga-nos nas redes sociais - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
Porto Seguro da BiogenEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, incluindo declarações feitas de acordo com as disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, incluindo declarações sobre os potenciais efeitos clínicos do salanersen; os potenciais benefícios, segurança e eficácia do salanersen, incluindo o potencial para retardar a neurodegeneração e melhorar a função motora; o programa de desenvolvimento clínico para salanersen; a identificação e tratamento da AME; nosso programa de pesquisa e desenvolvimento para o tratamento da AME; o potencial dos nossos negócios comerciais e programas de pipeline, incluindo salanersen; e riscos e incertezas associados ao desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Essas declarações prospectivas podem ser acompanhadas por palavras como “objetivo”, “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “prever”, “pretender”, “pode”, “planejar”, “potencial”, “possível”, “irá”, “iria”, “presumir”, “acreditar”, “contemplar”, “continuar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “prever”, “objetivo”, “orientação”, “esperança”, “pretende”, “pode”, “objetivo”, “perspectiva”, “planeja”, “possível”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “prospectar”, “deveria”, “alvo”, “irá”, “iria” ou o negativo dessas palavras ou outras palavras e termos de significado semelhante. O desenvolvimento e a comercialização de medicamentos envolvem um elevado grau de risco e apenas um pequeno número de programas de investigação e desenvolvimento resultam na comercialização de um produto. Os resultados em ensaios clínicos em fase inicial podem não ser indicativos de resultados completos ou resultados de ensaios clínicos em fase posterior ou de maior escala e não garantem a aprovação regulamentar. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações ou nos dados científicos apresentados. Dada a sua natureza prospectiva, essas declarações envolvem riscos e incertezas substanciais que podem ser baseadas em suposições imprecisas e podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles refletidos em tais declarações.
Essas declarações prospectivas baseiam-se nas crenças e suposições atuais da administração e nas informações atualmente disponíveis à administração. Dada a sua natureza, não podemos garantir que qualquer resultado expresso nestas declarações prospectivas será realizado no todo ou em parte. Alertamos que estas declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, muitos dos quais estão fora do nosso controle e podem fazer com que eventos ou resultados futuros sejam materialmente diferentes daqueles declarados ou implícitos neste documento, incluindo, entre outros, a incerteza do nosso sucesso a longo prazo no desenvolvimento, licenciamento ou aquisição de outros candidatos a produtos ou indicações adicionais para produtos existentes; expectativas, planos, perspectivas e cronograma de ações relacionadas a aprovações de produtos, aprovações de indicações adicionais para nossos produtos existentes, vendas, preços, crescimento, reembolso e lançamento de nossos produtos comercializados e em desenvolvimento; o impacto potencial do aumento da concorrência de produtos na indústria biofarmacêutica e de saúde, bem como em quaisquer outros mercados em que competimos, incluindo o aumento da concorrência de novas terapias originais, genéricos, pró-fármacos e biossimilares de produtos existentes e produtos aprovados sob vias regulatórias abreviadas; a nossa capacidade de implementar eficazmente a nossa estratégia corporativa; dificuldades em obter e manter cobertura, preços e reembolso adequados para nossos produtos; os impulsionadores do crescimento do nosso negócio, incluindo a nossa dependência de colaboradores e outros terceiros para o desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de produtos e outros aspectos do nosso negócio, que estão fora do nosso controle total; riscos relacionados à comercialização de biossimilares, que está sujeito a riscos relacionados à nossa dependência de terceiros, propriedade intelectual, desafios competitivos e de mercado e conformidade regulatória; o risco de que os resultados positivos num ensaio clínico não possam ser replicados em ensaios subsequentes ou confirmatórios ou o sucesso em ensaios clínicos em fase inicial pode não ser preditivo de resultados em ensaios clínicos em fase posterior ou em grande escala ou ensaios noutras indicações potenciais; riscos associados aos ensaios clínicos, incluindo a nossa capacidade de gerir adequadamente as atividades clínicas, preocupações inesperadas que possam surgir de dados ou análises adicionais obtidos durante os ensaios clínicos, as autoridades reguladoras podem exigir informações adicionais ou estudos adicionais, ou podem não aprovar ou atrasar a aprovação dos nossos candidatos a medicamentos; e a ocorrência de eventos adversos de segurança, restrições ao uso de nossos produtos ou reclamações de responsabilidade pelo produto; e quaisquer outros riscos e incertezas descritos em outros relatórios que arquivamos junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, que estão disponíveis no site da SEC em www.sec.gov.
Essas declarações são válidas apenas na data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações e estimativas disponíveis para nós no momento. Caso riscos ou incertezas conhecidos ou desconhecidos se materializem ou se as suposições subjacentes se revelarem imprecisas, os resultados reais poderão variar materialmente em relação aos resultados anteriores e aos previstos, estimados ou projetados. Os investidores são alertados para não depositarem confiança indevida em declarações prospectivas. Uma lista adicional e descrição de riscos, incertezas e outros assuntos podem ser encontradas em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2025 e em nossos relatórios subsequentes no Formulário 10-Q. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos qualquer obrigação de atualizar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros, alterações nas circunstâncias ou de outra forma.
Divulgação de mídia digitalOcasionalmente, usamos, ou esperamos usar no futuro, nosso site de relações com investidores (investors.biogen.com), a conta da Biogen no LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) e a conta da Biogen X (https://x.com/biogen) como meio de divulgar informações ao público de maneira ampla e não excludente, inclusive para fins do Regulamento Fair Disclosure (Reg) da SEC. FD). Dessa forma, os investidores devem monitorar nosso site de relações com investidores e este canal de mídia social, além de nossos comunicados à imprensa, registros da SEC, teleconferências públicas e webcasts, pois as informações publicadas neles podem ser relevantes para os investidores.
Referências:
Fonte: Biogen Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-03-12 08:45
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