Biogen prezintă date suplimentare Salanersen care arată noi repere motorii atinse la copiii cu SMA tratați anterior cu terapie genică

Urmăriți Drugslib pe

CAMBRIDGE, Mass., 11 martie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a prezentat rezultate suplimentare din studiul de fază 1b al salanersen, o nouă oligonucleotidă antisens (ASO) de investigație administrată o dată pe an pentru atrofia musculară spinală (SMA), la Asociația Clinică Dystrofia și Musculară (ASM) Conferinta. Studiul a evaluat salanersen la copii care au avut un status clinic suboptim în ciuda administrării anterioare de terapie genică (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen a fost în general bine tolerat. Participanții au experimentat o încetinire a neurodegenerării și îmbunătățirea funcțională, inclusiv realizarea noilor repere motorii ale Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), după inițierea salanersen. Aceste noi rezultate includ un minim de un an de urmărire pentru toți participanții, bazându-se pe datele studiului intermediar prezentate la Cure SMA 2025. Compania a prezentat, de asemenea, proiectele de studiu ale studiilor clinice de fază 3 salanersen.

  • Noile date de fază 1b susțin siguranța și eficacitatea salanersen pe parcursul unui an la copiii cu SMA care aveau o stare clinică potențială suboptimă datorită stării clinice suboptime. terapie
  • Salanersen este o nouă oligonucleotidă antisens și are potențialul de a oferi o eficacitate ridicată în SMA cu o doză o dată pe an
  • Biogen a debutat, de asemenea, proiectarea programului de studii clinice Salanersen de fază 3, care este inițiat în locații din întreaga lume

    • , dar terapia musculară a beneficiat de progrese extraordinare de pe urma terapiei musculare. Peisajul acolo rămâne loc de îmbunătățire Există un entuziasm științific și clinic în creștere cu privire la progresele oferite de salanersen”, a spus Thomas Crawford, MD, co-director, Clinica Asociației de Distrofie Musculară la Johns Hopkins Medicine. „Aceste date suplimentare de Faza 1 adaugă încredere în profilul clinic emergent Salanersen. Avem mai multe motive să așteptăm cu nerăbdare rezultatele programului de Faza 3.”

    Rezultatele studiului Salanersen de fază 1bÎn această analiză, sunt disponibile date noi pentru participanții la studiu (n=24, cu vârsta cuprinsă între 0,5-12 ani), toți care au primit cel puțin 2 doze de salanersen (40 mg sau 80 mg). Doza de 80 mg va fi evaluată în continuare în studiile de fază 3.

    La participanții care au primit salanersen 40 mg și 80 mg și au avut concentrații inițiale crescute ale lanțului ușor de neurofilament (NfL), un marker al neurodegenerării în curs, s-au observat reduceri semnificative (75%) ale nivelurilor de NfL la șase luni; aceste reduceri au fost susținute pe parcursul perioadei de urmărire. Toți cei 24 de participanți tratați cu salanersen au înregistrat o îmbunătățire față de valoarea inițială la unul sau mai multe obiective. În mod remarcabil, 12 dintre cei 24 au atins cel puțin un nou reper motor al OMS, iar toți participanții au menținut reperele motorii documentate la momentul inițial. Salanersen a fost, în general, bine tolerat atât la doze de 40 cât și de 80 mg în studiul de fază 1 aflat în curs de desfășurare, iar majoritatea evenimentelor adverse (EA) au fost de severitate uşoară până la moderată. În momentul analizei, cele mai frecvente reacții adverse în grupul cu 40 mg au fost infecțiile ale tractului respirator superior și vărsăturile, iar cele mai frecvente reacții adverse în grupul cu 80 mg au fost pirexia și infecțiile tractului respirator superior.

    Programul de dezvoltare clinică Salanersen Faza 3Biogen a prezentat, de asemenea, designul programului clinic de Faza 3, care va evalua salanersen 80 mg o dată pe an în întreaga populație SMA. Programul constă din trei studii globale:

  • STELLAR-1, un studiu deschis, va evalua efectele salanersen la sugarii tineri (sub 6 săptămâni), naivi tratați și clinic presimptomatici, cu diagnostic genetic de SMA.
  • STELLAR-2, un studiu randomizat, dublu-control, cu efect randomizat, de dublu control, va evalua salanersen atunci când este inițiat la aproximativ 6 luni după onasemnogene abeparvovec-xioi la sugarii cu SMA care au primit tratament presimptomatic cu terapie genică la vârsta de 6 săptămâni sau mai mici.
  • SOLAR, un studiu deschis, va evalua efectele salanersen la adolescenți și adulți mai în vârstă (în vârstă de 15-60 ani) tratați anterior cu SMA sau 60 de ani. risdiplam.

    • Studiile STELLAR sunt complementare și concepute pentru a compara mai multe strategii de tratament precoce la nou-născuții presimptomatici – doar salanersen, terapia genică în monoterapie și salanersen ca supliment la terapia genică – pentru a informa viitoarele abordări de tratament în SMA. Programul de dezvoltare clinică a început deja cu screening-ul inițiat STELLAR-1, iar celelalte studii planificate să fie inițiate în Q2 2026 (SOLAR) și Q3 2026 (STELLAR-2).

    „Cu rezultatele încurajatoare ale fazei 1b în mână, inițiem studiile de faza 3 STELLAR-1, STELLAR-2 și SOLAR salanersen cât mai repede posibil”, a spus Stephanie Fradette, Pharm.D., șeful Unității de Dezvoltare Neuromusculară de la Biogen. „Împreună cu comunitatea SMA, am conceput aceste studii pentru a răspunde cu încredere la cele mai relevante întrebări pentru domeniu și pentru a stabili rolul lui Salanersen în viitorul peisaj de tratament.”

    Pe lângă faptul că sunt prezentate la MDA, aceste date vor fi partajate și la cel de-al 5-lea Congres Științific Internațional despre SMA (SMA Europe 2026).

    Despre SalanersenSalanersen (BIIB115) este o nouă oligonucleotidă antisens (ASO) administrată intratecal în curs de dezvoltare pentru SMA. Salanersen este conceput pentru a corecta splicing-ul pre-ARNm SMN2 pentru a crește producția de proteină SMN. Are o nouă componentă chimică care duce la o potență ridicată, permițând potențialul de eficacitate ridicată cu dozarea o dată pe an.

    Salanersen este evaluat în trei studii globale de fază 3 menite să evalueze siguranța și eficacitatea a 80 mg administrată o dată pe an la un spectru larg de persoane care trăiesc cu SMA. Biogen a licențiat drepturile globale de dezvoltare, producție și comercializare pentru salanersen de la Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen a fost descoperit de Ionis.

    Despre atrofia musculară spinală (SMA)SMA este o boală neuromusculară rară, genetică, care afectează persoane de toate vârstele. Se caracterizează printr-o pierdere a neuronilor motori în măduva spinării și trunchiul cerebral inferior, ducând la atrofie și slăbiciune musculară progresivă.1 SMA este cauzată de o deficiență în producerea proteinei neuronului motor de supraviețuire (SMN) din cauza unei gene SMN1 deteriorate sau lipsă, cu un spectru de severitate a bolii.1 Unele persoane nu suferă niciodată de SMA; unii stau dar nu merg niciodată; iar unii merg, dar pot pierde această capacitate în timp.2 În absența tratamentului, copiii cu cea mai severă formă de SMA nu ar fi de așteptat să împlinească a doua zi de naștere.1

    SMA afectează aproximativ 1 din 10.000 de născuți vii,3-6 este o cauză principală de deces genetic în rândul sugarilor7 și provoacă o serie de dizabilități la adolescenți și adulți22.

    Despre BiogenÎnființată în 1978, Biogen este o companie lider în biotehnologie care este pionierat în știința inovatoare pentru a furniza noi medicamente care să transforme viața pacienților și să creeze valoare pentru acționari și comunitățile noastre. Aplicăm o înțelegere profundă a biologiei umane și folosim diferite modalități pentru a promova tratamente sau terapii de primă clasă care oferă rezultate superioare. Abordarea noastră este să ne asumăm riscuri îndrăznețe, echilibrate cu rentabilitatea investiției pentru a oferi o creștere pe termen lung. Publicăm în mod obișnuit informații care pot fi importante pentru investitori pe site-ul nostru web la www.biogen.com. Urmărește-ne pe rețelele de socializare - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborAcest comunicat de presă conține declarații prospective, inclusiv declarații făcute în conformitate cu prevederile safe harbour din Private Securities Litigation Reform Act din 1995, inclusiv declarații despre potențialele efecte clinice ale salanersen; beneficiile potențiale, siguranța și eficacitatea salanersen, inclusiv potențialul de a încetini neurodegenerarea și de a îmbunătăți funcția motrică; programul de dezvoltare clinică pentru salanersen; identificarea și tratarea SMA; programul nostru de cercetare și dezvoltare pentru tratamentul SMA; potențialul afacerilor noastre comerciale și al programelor de conducte, inclusiv salanersen; și riscurile și incertitudinile asociate cu dezvoltarea și comercializarea medicamentelor. Aceste declarații prospective pot fi însoțite de cuvinte precum „ținți”, „anticipă”, „crede”, „ar putea”, „estima”, „așteaptă”, „prognoză”, „intenționează”, „poate”, „planifica”, „potențial”, „posibil”, „voi”, „ar fi”, „a continua”, „a continua”, „a continua”, „a continua”, „a continua”, „a continua”, „a continua”. „ar putea”, „a estima”, „a aștepta”, „prognoză”, „obiectiv”, „îndrumare”, „spera”, „intenționează”, „poate”, „obiectiv”, „perspectivă”, „plan”, „posibil”, „potențial”, „prevăd”, „proiect”, „perspectivă”, „ar trebui”, „ar trebui”, „ar trebui”, „ar fi vizat” sau alte cuvinte „ar”, „ar” sau alte cuvinte negative sau negative. termeni cu sens similar. Dezvoltarea și comercializarea medicamentelor implică un grad ridicat de risc și doar un număr mic de programe de cercetare și dezvoltare au ca rezultat comercializarea unui produs. Este posibil ca rezultatele studiilor clinice în stadiu incipient să nu fie indicative ale rezultatelor complete sau ale rezultatelor din studiile clinice ulterioare sau la scară mai mare și să nu asigure aprobarea de reglementare. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații sau pe datele științifice prezentate. Având în vedere natura lor prospectivă, aceste declarații implică riscuri și incertitudini substanțiale care se pot baza pe ipoteze inexacte și ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele reflectate în astfel de declarații.

    Aceste declarații prospective se bazează pe convingerile și ipotezele actuale ale conducerii și pe informațiile disponibile în prezent conducerii. Având în vedere natura lor, nu putem asigura că orice rezultat exprimat în aceste declarații prospective va fi realizat integral sau parțial. Avertizăm că aceste declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, dintre care multe sunt în afara controlului nostru și ar putea face ca evenimentele sau rezultatele viitoare să difere semnificativ de cele menționate sau implicite în acest document, inclusiv, printre altele, incertitudinea cu privire la succesul nostru pe termen lung în dezvoltarea, acordarea de licențe sau achiziționarea altor produse candidate sau indicații suplimentare pentru produsele existente; așteptările, planurile, perspectivele și calendarul acțiunilor legate de aprobările produselor, aprobările de indicații suplimentare pentru produsele noastre existente, vânzările, prețurile, creșterea, rambursarea și lansarea produselor noastre comercializate și în curs de dezvoltare; impactul potențial al concurenței crescute de produse în industria biofarmaceutică și de asistență medicală, precum și pe orice alte piețe pe care concurăm, inclusiv concurența sporită din partea noilor terapii inițiale, generice, promedicamente și biosimilare ale produselor existente și aprobate în conformitate cu căi de reglementare abreviate; capacitatea noastră de a implementa eficient strategia noastră corporativă; dificultăți în obținerea și menținerea unei acoperiri, prețuri și rambursări adecvate pentru produsele noastre; Motoarele pentru dezvoltarea afacerii noastre, inclusiv dependența noastră de colaboratori și de alte terțe părți pentru dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea produselor și a altor aspecte ale afacerii noastre, care sunt în afara controlului nostru deplin; riscuri legate de comercializarea biosimilarelor, care este supusă unor astfel de riscuri legate de dependența noastră de terți, proprietatea intelectuală, provocările competitive și de piață și conformitatea cu reglementările; riscul ca rezultatele pozitive dintr-un studiu clinic să nu fie reproduse în studiile ulterioare sau de confirmare sau succesul în studiile clinice în stadiu incipient poate să nu prezinte rezultatele în studiile clinice ulterioare sau pe scară largă sau în alte indicații potențiale; riscurile asociate cu studiile clinice, inclusiv capacitatea noastră de a gestiona în mod adecvat activitățile clinice, preocupările neașteptate care pot apărea din datele sau analizele suplimentare obținute în timpul studiilor clinice, autoritățile de reglementare pot solicita informații suplimentare sau studii suplimentare sau pot eșua sau pot întârzia aprobarea candidaților noștri pentru medicamente; și apariția unor evenimente adverse de siguranță, restricții privind utilizarea cu produsele noastre sau reclamații de răspundere pentru produse; și orice alte riscuri și incertitudini care sunt descrise în alte rapoarte pe care le-am depus la U.S. Securities and Exchange Commission, care sunt disponibile pe site-ul web al SEC la www.sec.gov.

    Aceste declarații vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă și se bazează pe informațiile și estimările disponibile pentru noi în acest moment. În cazul în care riscurile sau incertitudinile cunoscute sau necunoscute se materializează sau dacă ipotezele subiacente se dovedesc inexacte, rezultatele reale ar putea varia semnificativ față de rezultatele anterioare și cele anticipate, estimate sau proiectate. Investitorii sunt atenționați să nu se bazeze în mod nejustificat pe declarațiile prospective. O listă suplimentară și o descriere a riscurilor, incertitudinilor și a altor aspecte pot fi găsite în Raportul nostru anual pe Formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2025 și în rapoartele noastre ulterioare pe Formularul 10-Q. Cu excepția cazurilor impuse de lege, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza public declarațiile prospective, fie ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel.

    Digital Media DisclosureDin când în când am folosit, sau ne așteptăm să folosim în viitor, site-ul nostru de relații cu investitorii (investors.biogen.com), contul Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) și contul Biogen X (https://x.com/biogen) ca mijloc de dezvăluire a informațiilor către public, inclusiv în scop larg de echitabil, regulamente SEC. Dezvăluire (Reg FD). În consecință, investitorii ar trebui să monitorizeze site-ul nostru de relații cu investitorii și acest canal de socializare pe lângă comunicatele noastre de presă, dosarele SEC, teleconferințe publice și transmisiuni web, deoarece informațiile postate pe acestea ar putea fi semnificative pentru investitori.

    Referințe:

  • Institutul Național de Tulburări Neurologice și AVC, NIH. Fișă informativă privind atrofia musculară spinală. Disponibil la https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Accesat: martie 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Forța musculară și funcția motrică de-a lungul vieții într-o cohortă transversală de 180 de pacienți cu atrofie musculară spinală tipurile 1c-4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
  • Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. Un studiu bazat pe populație al variabilității genotipice și fenotipice la copiii cu atrofie musculară spinală. Acta Pediatr. 2009 mai;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 20 ian.
  • Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Incidența atrofiei musculare spinale în Polonia este mai frecventă decât preconizată? Neuroepidemiologie. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010 15 ianuarie.
  • Prior TW, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Screening pentru nou-născuți și purtători pentru atrofia musculară spinală. Am J Med Genet A. 2010 Jul;152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Screeningul purtătorului pan-etnic și diagnosticul prenatal pentru atrofia musculară spinală: analiză clinică de laborator a > 72.400 de specimene. Eur J Hum Genet. 2012 ian;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011, 3 august.
  • Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Istoria naturală a atrofiei musculare spinale cu debut infantil. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Sursa: Biogen Inc.

    Sursa: HealthDay

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobarea medicamentelor noi
  • li>Rezultate trial cererii de medicamente noi
  • li>licale
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-03-12 08:45

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare