Biogen представляет дополнительные данные Саланерсена, показывающие новые достижения в двигательной сфере у детей со СМА, ранее получавших генную терапию

Следите за Drugslib на

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 11 марта 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Компания Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) представила дополнительные результаты исследования фазы 1b саланерсена, экспериментального нового антисмыслового олигонуклеотида (АСО), вводимого один раз в год при спинальной мышечной атрофии (СМА), на Клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2026 года. В ходе исследования саланерсен оценивали у детей, у которых клинический статус был неоптимальным, несмотря на предшествующее применение генной терапии (онасемноген абепарвовек-ксиой). Саланерсен в целом хорошо переносился. После начала приема саланерсена у участников наблюдалось замедление нейродегенерации и функциональное улучшение, включая достижение новых двигательных показателей Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ). Эти новые результаты включают как минимум один год наблюдения за всеми участниками, основанные на промежуточных данных исследования, представленных на Cure SMA 2025. Компания также представила дизайн клинических исследований саланерсена фазы 3.

  • Новые данные фазы 1b подтверждают безопасность и эффективность саланерсена в течение одного года у детей со СМА, у которых имелся потенциал улучшения из-за субоптимального клинического статуса при предшествующей генной терапии.
  • Саланерсен новый антисмысловой олигонуклеотид, обладающий потенциалом для обеспечения высокой эффективности при СМА при приеме один раз в год.
  • Biogen также представила разработку программы клинических испытаний саланерсена фазы 3, которая начинается в центрах по всему миру.

    • "Спинальная мышечная атрофия получила выгоду от необычайного терапевтического прогресса, но в сфере лечения еще есть возможности для улучшения. Растет научный и клинический энтузиазм по поводу достижений, которые Саланерсен предлагает», — сказал Томас Кроуфорд, доктор медицинских наук, содиректор клиники Ассоциации мышечной дистрофии при медицинском центре Джонса Хопкинса. "Эти дополнительные данные фазы 1 добавляют уверенности в новом клиническом профиле саланерсена. У нас есть больше оснований с нетерпением ждать результатов программы фазы 3".

    Результаты исследования фазы 1b саланерсенаВ этом анализе доступны новые данные для участников исследования (n = 24, в возрасте 0,5–12 лет), каждый из которых получил как минимум 2 дозы саланерсена (40 мг или 80 мг). Доза 80 мг будет дополнительно оценена в исследованиях фазы 3.

    У участников, которые получали саланерсен 40 мг и 80 мг и имели повышенные исходные концентрации легкой цепи нейрофиламентов (NfL), маркера продолжающейся нейродегенерации, значимое снижение (75%) уровней NfL наблюдалось через шесть месяцев; эти сокращения сохранялись на протяжении всего периода наблюдения. У всех 24 участников, принимавших саланерсен, наблюдалось улучшение по сравнению с исходным уровнем по одной или нескольким конечным точкам. Примечательно, что 12 из 24 участников достигли по крайней мере одного нового показателя двигательной активности ВОЗ, и все участники сохранили показатели двигательного развития, зафиксированные на исходном уровне. В продолжающемся исследовании фазы 1 саланерсен в целом хорошо переносился в дозах 40 и 80 мг, а большинство нежелательных явлений (НЯ) были легкой или умеренной степени тяжести. По данным анализа, наиболее частыми НЯ в группе, принимавшей 40 мг, были инфекция верхних дыхательных путей и рвота, а наиболее частыми НЯ в группе, принимавшей 80 мг, были пирексия и инфекция верхних дыхательных путей.

    Программа клинической разработки фазы 3 саланерсена Компания Biogen также представила дизайн клинической программы фазы 3, в рамках которой будет оцениваться применение саланерсена в дозе 80 мг один раз в год среди широкой популяции пациентов со СМА. Программа состоит из трех глобальных исследований:

  • STELLAR-1, открытое исследование, будет оценивать эффекты саланерсена у молодых (в возрасте до 6 недель), ранее не получавших лечения и клинически бессимптомных младенцев с генетическим диагнозом СМА.
  • STELLAR-2, рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, оценит эффекты саланерсена при его начале примерно через 6 месяцев. onasemnogene abeparvovec-xioi у младенцев со СМА, которые получали пресимптоматическое лечение генной терапией в возрасте 6 недель или младше.
  • SOLAR, открытое исследование, будет оценивать эффекты саланерсена у подростков и пожилых людей (в возрасте 15–60 лет) со СМА, которые либо не лечились ранее, либо ранее получали рисдиплам.

    • Исследования STELLAR дополняют друг друга и предназначены для сравнения нескольких стратегий раннего лечения у бессимптомных новорожденных – только саланерсена, только генной терапии и саланерсена в качестве дополнения к генной терапии – для информирования будущих подходов к лечению СМА. Программа клинических разработок уже началась с скрининга STELLAR-1, а другие исследования планируется начать во втором квартале 2026 года (SOLAR) и третьем квартале 2026 года (STELLAR-2).

    «Имея обнадеживающие результаты фазы 1b, мы как можно быстрее начинаем исследования фазы 3 STELLAR-1, STELLAR-2 и SOLAR саланерсена», — сказала Стефани Фрадетт, фармацевтический доктор, руководитель отдела нервно-мышечного развития компании Biogen. «Вместе с сообществом СМА мы разработали эти исследования, чтобы уверенно ответить на наиболее актуальные вопросы в этой области и установить роль саланерсена в будущем лечении».

    Помимо представления на MDA, эти данные также будут представлены на 5-м Международном научном конгрессе по СМА (SMA Europe 2026).

    О СаланерсенеСаланерсен (BIIB115) — это новый интратекально вводимый антисмысловой олигонуклеотид (АСО), который разрабатывается для лечения СМА. Саланерсен предназначен для коррекции сплайсинга пре-мРНК SMN2 с целью увеличения производства белка SMN. Он имеет новый основной химический состав, который приводит к высокой эффективности, что обеспечивает потенциал высокой эффективности при дозировании один раз в год.

    Саланерсен оценивается в трех глобальных исследованиях фазы 3, предназначенных для оценки безопасности и эффективности 80 мг, вводимых один раз в год, у широкого круга людей, живущих со СМА. Biogen лицензировала права на глобальную разработку, производство и коммерциализацию саланерсена у Ionis Pharmaceuticals, Inc. Саланерсен был открыт компанией Ionis.

    О спинальной мышечной атрофии (СМА)СМА – это редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее людей всех возрастов. Он характеризуется потерей двигательных нейронов в спинном мозге и нижней части ствола головного мозга, что приводит к прогрессирующей мышечной атрофии и слабости.1 СМА вызвана дефицитом выработки белка выживаемости двигательных нейронов (SMN) из-за поврежденного или отсутствующего гена SMN1, с различной степенью тяжести заболевания.1 Некоторые люди с СМА могут никогда не сидеть; некоторые сидят, но никогда не ходят; и некоторые ходят, но могут со временем потерять эту способность.2 При отсутствии лечения дети с наиболее тяжелой формой СМА обычно не доживают до второго дня рождения.1

    СМА поражает примерно 1 из 10 000 живорождений,3–6 является основной причиной генетической смерти среди младенцев7 и вызывает ряд нарушений у подростков и взрослых.2

    О компании BiogenОснованная в 1978 году компания Biogen — ведущая биотехнологическая компания, которая является пионером инновационной науки для разработки новых лекарств, которые изменят жизнь пациентов и принесут пользу акционерам и нашему сообществу. Мы применяем глубокое понимание биологии человека и используем различные методы для продвижения первых в своем классе методов лечения или методов лечения, которые обеспечивают превосходные результаты. Наш подход заключается в том, чтобы идти на смелые риски, сбалансированные с рентабельностью инвестиций, для обеспечения долгосрочного роста. Мы регулярно размещаем информацию, которая может быть важна для инвесторов, на нашем веб-сайте www.biogen.com. Следите за нами в социальных сетях - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborЭтот пресс-релиз содержит прогнозные заявления, в том числе заявления, сделанные в соответствии с положениями о безопасной гавани Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, включая заявления о потенциальных клинических эффектах саланерсена; потенциальные преимущества, безопасность и эффективность саланерсена, включая способность замедлять нейродегенерацию и улучшать двигательные функции; программа клинических разработок саланерсена; выявление и лечение СМА; наша программа исследований и разработок в области лечения СМА; потенциал нашего коммерческого бизнеса и трубопроводных программ, включая Саланерсен; а также риски и неопределенности, связанные с разработкой и коммерциализацией лекарств. Эти прогнозные заявления могут сопровождаться такими словами, как «цель», «ожидать», «верить», «может», «оценивать», «ожидать», «прогнозировать», «намереваться», «может», «планировать», «потенциально», «возможно», «будет», «будет», «предполагать», «верить», «рассматривать», «продолжать», «мог бы», «оценивать», «ожидать», «прогнозировать», «цель», «руководство», «надежда», «намереваюсь», «может», «объективно», «прогноз», «план», «возможно», «потенциал», «прогнозировать», «проект», «перспектива», «следует», «цель», «будет», «будет» или отрицательные значения этих слов или других слов и терминов аналогичного значения. Разработка и коммерциализация лекарств сопряжены с высокой степенью риска, и лишь небольшое количество программ исследований и разработок приводит к коммерциализации продукта. Результаты ранних стадий клинических исследований могут не отражать полные результаты или результаты более поздних стадий или более масштабных клинических испытаний и не требуют одобрения регулирующих органов. Вы не должны чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные. Учитывая их прогнозный характер, эти заявления сопряжены со значительными рисками и неопределенностями, которые могут быть основаны на неточных предположениях и могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые отражены в таких заявлениях.

    Эти прогнозные заявления основаны на текущих убеждениях и предположениях руководства, а также на информации, доступной в настоящее время руководству. Учитывая их характер, мы не можем гарантировать, что любой результат, выраженный в этих прогнозных заявлениях, будет реализован полностью или частично. Мы предупреждаем, что эти заявления подвержены рискам и неопределенностям, многие из которых находятся вне нашего контроля и могут привести к тому, что будущие события или результаты будут существенно отличаться от заявленных или подразумеваемых в этом документе, включая, среди прочего, неопределенность нашего долгосрочного успеха в разработке, лицензировании или приобретении других потенциальных продуктов или дополнительных показаний для существующих продуктов; ожидания, планы, перспективы и сроки действий, связанных с одобрением продуктов, утверждением дополнительных показаний к нашим существующим продуктам, продажами, ценообразованием, ростом, возмещением расходов и запуском наших продаваемых и находящихся в стадии разработки продуктов; потенциальное влияние растущей конкуренции продуктов в биофармацевтической и медицинской промышленности, а также на любых других рынках, на которых мы конкурируем, включая усиление конкуренции со стороны новых оригинальных методов лечения, дженериков, пролекарств и биоаналогов существующих продуктов и продуктов, одобренных в соответствии с сокращенными правилами регулирования; наша способность эффективно реализовывать нашу корпоративную стратегию; трудности с получением и поддержанием адекватного покрытия, ценообразования и возмещения расходов на наши продукты; движущие силы роста нашего бизнеса, включая нашу зависимость от сотрудников и других третьих сторон в вопросах разработки, одобрения регулирующих органов и коммерциализации продуктов и других аспектов нашего бизнеса, которые находятся вне нашего полного контроля; риски, связанные с коммерциализацией биоаналогов, которая подвержена таким рискам, связанным с нашей зависимостью от третьих сторон, интеллектуальной собственностью, конкурентными и рыночными проблемами и соблюдением нормативных требований; риск того, что положительные результаты клинического исследования не могут быть воспроизведены в последующих или подтверждающих исследованиях, или что успех ранних стадий клинических исследований может не предсказать результаты более поздних стадий или крупномасштабных клинических исследований или исследований по другим потенциальным показаниям; риски, связанные с клиническими испытаниями, включая нашу способность адекватно управлять клинической деятельностью, неожиданные проблемы, которые могут возникнуть в результате дополнительных данных или анализа, полученных в ходе клинических испытаний, регулирующие органы могут потребовать дополнительную информацию или дальнейшие исследования или могут не одобрить или задержать утверждение наших кандидатов на лекарственные средства; а также возникновение неблагоприятных событий, связанных с безопасностью, ограничений на использование наших продуктов или претензий по ответственности за качество продукции; а также любые другие риски и неопределенности, описанные в других отчетах, которые мы подали в Комиссию по ценным бумагам и биржам США и которые доступны на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov.

    Эти заявления действительны только на дату настоящего пресс-релиза и основаны на информации и оценках, доступных нам на данный момент. Если известные или неизвестные риски или неопределенности материализуются или если лежащие в их основе предположения окажутся неточными, фактические результаты могут существенно отличаться от прошлых результатов, а также ожидаемых, оцененных или прогнозируемых. Инвесторов предупреждают, чтобы они не слишком полагались на прогнозные заявления. Дополнительный список и описание рисков, неопределенностей и других вопросов можно найти в нашем годовом отчете по форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2025 г., а также в наших последующих отчетах по форме 10-Q. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или по иным причинам.

    Раскрытие информации в цифровых СМИВремя от времени мы использовали или ожидаем в будущем использовать наш веб-сайт по связям с инвесторами (investors.biogen.com), учетную запись Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) и учетную запись Biogen X (https://x.com/biogen) в качестве средства раскрытия информации общественности в широком и неисключающем порядке, в том числе для целей Регламента SEC. Добросовестное раскрытие информации (Reg FD). Соответственно, инвесторам следует следить за нашим веб-сайтом по связям с инвесторами и этим каналом в социальных сетях в дополнение к нашим пресс-релизам, документам SEC, публичным телеконференциям и веб-трансляциям, поскольку информация, размещенная на них, может быть существенной для инвесторов.

    Ссылки:

  • Национальный институт неврологических расстройств и инсульта, НИЗ. Информационный бюллетень о спинальной мышечной атрофии. Доступно по адресу https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atropy-Fact-Sheet. Доступ: март 2026 г.
  • Вадман Р.И., Вейнгаарде Калифорния, Стам М. и др. Мышечная сила и двигательная функция на протяжении всей жизни в поперечной группе из 180 пациентов со спинальной мышечной атрофией типов 1c–4. Эур Дж Нейрол. 2018;25(3):512-518.
  • Аркблад Э., Тулиниус М., Кроксмарк А.К., Хенрикссон М., Дарин Н. Популяционное исследование генотипической и фенотипической изменчивости у детей со спинальной мышечной атрофией. Акта педиатр. Май 2009 г.;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub, 20 января 2009 г.
  • Енджейовска М., Милевски М., Зимовский Дж., Загоздзон П., Костера-Прушчик А., Борковска Дж., Сильска Д., Юрек М., Хаусманова-Петрусевич И. Заболеваемость спинальной мышечной атрофией в Польше – чаще, чем прогнозировалось? Нейроэпидемиология. 2010;34(3):152-7. дои: 10.1159/000275492. Epub, 15 января 2010 г.
  • Прайор Т.В., Снайдер П.Дж., Ринк Б.Д., Перл Д.К., Пайетт Р.Э., Михал Д.С., Конлан Т., Шмальц Б., Монтгомери Л., Зиглер К., Нунан С., Хашимото С., Гарнер С. Скрининг новорожденных и носителей на спинальную мышечную атрофию. Am J Med Genet A. Июль 2010 г.; 152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Шугарман Э.А., Наган Н., Чжу Х., Акмаев В.Р., Чжоу З., Рольфс Э.М., Флинн К., Хендриксон Б.К., Шолл Т., Сирко-Осадса Д.А., Аллитто Б.А. Панэтнический скрининг носительства и пренатальная диагностика спинальной мышечной атрофии: клинико-лабораторный анализ более 72 400 образцов. Eur J Hum Жене. Январь 2012 г.;20(1):27–32. дои: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub, 3 августа 2011 г.
  • Колб С.Дж., Коффи К.С., Янки Дж.В. и др. Естественная история спинальной мышечной атрофии с инфантильным началом. Энн Нейрол. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Источник: Biogen Inc.

    Источник: HealthDay

    Другие новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для медицинских работников
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-03-12 08:45

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова