Biogen, Daha Önce Gen Terapisi İle Tedavi Edilmiş SMA'lı Çocuklarda Ulaşılan Yeni Motor Kilometre Taşlarını Gösteren Ek Salanersen Verilerini Sunuyor

Drugslib'i takip edin

CAMBRIDGE, Mass., 11 Mart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB), 2026 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansında, spinal müsküler atrofi (SMA) için yılda bir kez verilen yeni bir araştırma amaçlı antisens oligonükleotid (ASO) olan salanersen'in Faz 1b çalışmasının ek sonuçlarını sundu. Çalışma, önceden gen terapisi (onasemnogene abeparvovec-xioi) uygulanmasına rağmen optimal olmayan klinik duruma sahip olan çocuklarda salanersen'i değerlendirdi. Salanersen genel olarak iyi tolere edildi. Katılımcılar, salanersen tedavisinin başlatılmasının ardından, Dünya Sağlık Örgütü'nün (WHO) yeni motor kilometre taşlarına ulaşılması da dahil olmak üzere, nörodejenerasyonda bir yavaşlama ve fonksiyonel iyileşme yaşadılar. Bu yeni sonuçlar, Cure SMA 2025'te sunulan ara çalışma verilerine dayanarak tüm katılımcılar için minimum bir yıllık takibi içermektedir. Şirket ayrıca Faz 3 salanersen klinik deneylerinin çalışma tasarımlarını da sunmuştur.

  • Yeni Faz 1b verileri, önceki gen terapisi ile optimal olmayan klinik durum nedeniyle iyileşme potansiyeli olan SMA'lı çocuklarda bir yıl boyunca salanersen'in güvenliğini ve etkinliğini desteklemektedir
  • Salanersen yeni bir antisens oligonükleotiddir ve yılda bir kez dozlamayla SMA'da yüksek etkinlik sağlama potansiyeline sahiptir.
  • Biogen ayrıca dünyanın dört bir yanındaki merkezlerde başlatılan Faz 3 salanersen klinik deneme programının tasarımını da piyasaya sürdü.

    • "Spinal müsküler atrofi olağanüstü terapötik ilerlemeden faydalandı, ancak tedavi ortamında iyileştirme için yer var. Bu ilerlemelerle ilgili artan bilimsel ve klinik coşku var. salanersen teklif ediyor," dedi Johns Hopkins Medicine Musküler Distrofi Derneği Kliniği eş direktörü Thomas Crawford, MD. "Bu ek Aşama 1 verileri, ortaya çıkan salanersen klinik profiline olan güveni artırıyor. Aşama 3 programının sonuçlarını sabırsızlıkla beklemek için daha fazla nedenimiz var."

    Salanersen Aşama 1b Çalışma SonuçlarıBu analizde, tümü en az 2 doz salanersen (40 mg veya 80 mg) almış olan çalışma katılımcılarına (n=24, 0,5-12 yaş arası) yönelik yeni veriler mevcuttur. 80 mg'lık doz, Faz 3 çalışmalarında ayrıca değerlendirilecektir.

    40 mg ve 80 mg salanersen alan ve devam eden nörodejenerasyonun bir belirteci olan nörofilament hafif zincirin (NfL) başlangıç ​​konsantrasyonları yüksek olan katılımcılarda, altı ayda NfL düzeylerinde anlamlı düşüşler (%75) gözlendi; bu azalmalar takip dönemi boyunca devam etti. Salanersen ile tedavi edilen 24 katılımcının tümü, bir veya daha fazla uç noktada başlangıca göre iyileşme yaşadı. Dikkat çekici bir şekilde, 24 kişiden 12'si en az bir yeni WHO motor kilometre taşına ulaştı ve tüm katılımcılar, başlangıçta belgelenen motor kilometre taşlarını korudu. Devam eden Faz 1 çalışmasında Salanersen hem 40 hem de 80 mg dozlarda genel olarak iyi tolere edilmiştir ve çoğu yan etki (AE) hafif ila orta şiddette olmuştur. Analiz itibarıyla 40 mg grubunda en yaygın AO'lar üst solunum yolu enfeksiyonu ve kusma iken, 80 mg grubunda en sık görülen AE'ler ateş ve üst solunum yolu enfeksiyonuydu.

    Salanersen Faz 3 Klinik Geliştirme ProgramıBiogen ayrıca geniş SMA popülasyonunda yılda bir kez salanersen 80 mg'ı değerlendirecek Faz 3 klinik programının tasarımını da sundu. Program üç küresel çalışmadan oluşmaktadır:

  • Açık etiketli bir çalışma olan STELLAR-1, genetik SMA tanısı almış genç (6 haftalıktan küçük), tedavi görmemiş ve klinik olarak presemptomatik bebeklerde salanersen'in etkilerini değerlendirecektir.
  • Rastgele, çift kör, sahte kontrollü bir çalışma olan STELLAR-2, salanersenin etkilerini yaklaşık 6 ay sonra başlatıldığında değerlendirecektir. 6 haftalık veya daha küçükken gen terapisi ile presemptomatik tedavi gören SMA'lı bebeklerde onasemnogene abeparvovec-xioi.
  • Açık etiketli bir çalışma olan SOLAR, daha önce tedavi görmemiş veya daha önce risdiplam ile tedavi edilmiş SMA'lı gençlerde ve yaşlı yetişkinlerde (15-60 yaş arası) salanersen'in etkilerini değerlendirecektir.

    • STELLAR çalışmalar tamamlayıcı niteliktedir ve SMA'da gelecekteki tedavi yaklaşımlarını bilgilendirmek amacıyla, semptom öncesi yenidoğanlarda çok sayıda erken tedavi stratejisini (tek başına salanersen, tek başına gen terapisi ve gen terapisine ek olarak salanersen) karşılaştırmak üzere tasarlanmıştır. Klinik geliştirme programı, başlatılan STELLAR-1 taramasıyla halihazırda başlamıştır ve diğer çalışmaların 2026'nın 2. çeyreğinde (SOLAR) ve 2026'nın 3. çeyreğinde (STELLAR-2) başlatılması planlanmaktadır.

    Biogen Nöromüsküler Gelişim Birimi Başkanı Pharm.D. Stephanie Fradette, "Eldeki cesaret verici Faz 1b sonuçlarıyla, Faz 3 STELLAR-1, STELLAR-2 ve SOLAR salanersen çalışmalarını mümkün olan en kısa sürede başlatıyoruz" dedi. "SMA topluluğuyla birlikte, bu çalışmaları, alanla en alakalı soruları güvenle yanıtlamak ve salanersen'in gelecekteki tedavi ortamındaki rolünü belirlemek için tasarladık."

    Bu veriler, MDA'da sunulmasının yanı sıra, 5. Uluslararası SMA Bilimsel Kongresi'nde de (SMA Avrupa 2026) paylaşılacak.

    Salanersen HakkındaSalanersen (BIIB115), SMA için geliştirilmekte olan yeni, intratekal olarak uygulanan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Salanersen, SMN proteini üretimini artırmak için SMN2 ön mRNA'nın eklenmesini düzeltmek üzere tasarlanmıştır. Yüksek güce yol açan yeni bir omurga kimyasına sahiptir ve yılda bir kez dozlamayla yüksek etkinlik potansiyeli sağlar.

    Salanersen, SMA ile yaşayan geniş bir birey yelpazesinde yılda bir kez uygulanan 80 mg'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış üç küresel Faz 3 çalışmasında değerlendirilmektedir. Biogen, salanersen'in küresel geliştirme, üretim ve ticarileştirme haklarını Ionis Pharmaceuticals, Inc.'den lisansladı. Salanersen, Ionis tarafından keşfedildi.

    Spinal Musküler Atrofi (SMA) HakkındaSMA, her yaştan insanı etkileyen nadir, genetik, nöromüsküler bir hastalıktır. Omurilik ve alt beyin sapındaki motor nöronların kaybı ile karakterize olup, ilerleyen kas atrofisi ve zayıflığıyla sonuçlanır.1 SMA, hasar görmüş veya eksik bir SMN1 genine bağlı olarak hayatta kalma motor nöronu (SMN) proteini üretimindeki bir eksiklikten kaynaklanır ve hastalığın şiddeti geniş bir spektrumdadır.1 SMA'lı bazı kişiler asla oturmayabilir; bazıları oturur ama asla yürümez; Bazıları yürüyebilir ancak zamanla bu yeteneği kaybedebilir.2 Tedavi olmadığında, SMA'nın en şiddetli formuna sahip çocukların genellikle ikinci yaş günlerine ulaşması beklenmez.1

    SMA yaklaşık 10.000 canlı doğumda 1'i etkiler,3-6 bebekler arasında genetik ölümün önde gelen nedenidir7 ve gençlerde ve yetişkinlerde çeşitli sakatlıklara neden olur.2

    Biogen Hakkında1978'de kurulan Biogen, hastaların yaşamlarını değiştirecek yeni ilaçlar sunmak ve hissedarlar ve topluluklarımız için değer yaratmak amacıyla yenilikçi bilime öncülük eden lider bir biyoteknoloji şirketidir. İnsan biyolojisine dair derin bir anlayış uyguluyor ve üstün sonuçlar sağlayan birinci sınıf tedavileri veya terapileri geliştirmek için farklı yöntemlerden yararlanıyoruz. Yaklaşımımız, uzun vadeli büyüme sağlamak için yatırım getirisi ile dengelenmiş cesur riskler almaktır. Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri www.biogen.com adresindeki web sitemizde düzenli olarak yayınlıyoruz. Bizi sosyal medyada takip edin - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborBu haber bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nın güvenli liman hükümleri uyarınca yapılan beyanlar da dahil olmak üzere, salanersen'in potansiyel klinik etkileri hakkında beyanlar dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar içermektedir; nörodejenerasyonu yavaşlatma ve motor fonksiyonunu iyileştirme potansiyeli de dahil olmak üzere salanersen'in potansiyel faydaları, güvenliği ve etkinliği; salanersen için klinik geliştirme programı; SMA'nın tanımlanması ve tedavisi; SMA tedavisine yönelik araştırma ve geliştirme programımız; salanersen de dahil olmak üzere ticari işlerimizin ve boru hattı programlarımızın potansiyeli; ilaç geliştirme ve ticarileştirmeyle ilgili riskler ve belirsizlikler. Bu ileriye dönük ifadelere "amaçlamak", "tahmin etmek", "inanmak", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "tahmin etmek", "niyet etmek", "olabilir", "planlamak", "potansiyel", "mümkün", "olacak", "olur", "varsaymak", "inanmak", "düşünmek", "devam etmek", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "tahmin", "hedef", "rehberlik", "umut" gibi kelimeler eşlik edebilir. "niyetli", "olabilir", "nesnel", "görünüm", "plan", "mümkün", "potansiyel", "tahmin", "proje", "olasılık", "olmalı", "hedef", "irade", "olur" veya bu kelimelerin veya benzer anlamlara sahip diğer kelimelerin ve terimlerin olumsuzları. İlaç geliştirme ve ticarileştirme yüksek derecede risk içerir ve yalnızca az sayıda araştırma ve geliştirme programı bir ürünün ticarileştirilmesiyle sonuçlanır. Erken aşamadaki klinik araştırmalardaki sonuçlar, tam sonuçların veya daha sonraki aşamadaki veya daha büyük ölçekli klinik araştırmaların sonuçlarının göstergesi olmayabilir ve düzenleyici onayı garanti etmeyebilir. Bu ifadelere veya sunulan bilimsel verilere gereğinden fazla güvenmemelisiniz. İleriye dönük yapıları göz önüne alındığında, bu beyanlar, yanlış varsayımlara dayanabilecek ve gerçek sonuçların bu tür beyanlarda yansıtılanlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler içermektedir.

    Bu ileriye dönük beyanlar, yönetimin mevcut inanç ve varsayımlarına ve halihazırda yönetimin elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Doğaları göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilen herhangi bir sonucun kısmen veya tamamen gerçekleşeceğini garanti edemeyiz. Bu beyanların, birçoğu bizim kontrolümüz dışında olan ve diğerlerinin yanı sıra diğer ürün adaylarını veya mevcut ürünler için ek endikasyonları geliştirme, lisanslama veya edinme konusundaki uzun vadeli başarımızın belirsizliği de dahil olmak üzere gelecekteki olayların veya sonuçların bu belgede belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarıyoruz; ürün onayları, mevcut ürünlerimiz için ek endikasyonların onayları, pazarlanan ve planlanan ürünlerimizin satışları, fiyatlandırması, büyümesi, geri ödemesi ve piyasaya sürülmesiyle ilgili beklentiler, planlar, beklentiler ve eylemlerin zamanlaması; biyofarmasötik ve sağlık sektöründe ve rekabet ettiğimiz diğer pazarlarda artan ürün rekabetinin potansiyel etkisi; yeni orijinal tedaviler, jenerik ilaçlar, ön ilaçlar ve mevcut ürünlerin biyobenzerlerinden ve kısaltılmış düzenleyici yollar altında onaylanan ürünlerden kaynaklanan artan rekabet dahil; kurumsal stratejimizi etkin bir şekilde uygulama yeteneğimiz; ürünlerimiz için yeterli kapsamı, fiyatlandırmayı ve geri ödemeyi elde etme ve sürdürmede zorluklar; tam kontrolümüz dışında olan ürünlerin ve işimizin diğer yönlerinin geliştirilmesi, düzenleyici onayları ve ticarileştirilmesi için işbirlikçilerimize ve diğer üçüncü taraflara bağımlılığımız da dahil olmak üzere işimizi büyütmenin itici güçleri; üçüncü taraflara olan güvenimiz, fikri mülkiyet, rekabet ve pazar zorlukları ve mevzuat uyumluluğu ile ilgili risklere tabi olan biyobenzerlerin ticarileştirilmesiyle ilgili riskler; bir klinik araştırmadaki pozitif sonuçların daha sonraki veya doğrulayıcı araştırmalarda tekrarlanamama riski veya erken aşamadaki klinik araştırmalardaki başarının, daha sonraki aşamadaki veya büyük ölçekli klinik araştırmalardaki veya diğer potansiyel endikasyonlardaki araştırmalardaki sonuçların öngörüsü olmayabilmesi; klinik faaliyetleri yeterli şekilde yönetebilme yeteneğimiz de dahil olmak üzere klinik araştırmalarla ilişkili riskler, klinik araştırmalar sırasında elde edilen ek verilerden veya analizlerden kaynaklanabilecek beklenmedik endişeler, düzenleyici otoriteler ek bilgi veya daha fazla çalışmaya ihtiyaç duyabilir veya ilaç adaylarımızı onaylamayabilir veya onayını geciktirebilir; ve olumsuz güvenlik olaylarının meydana gelmesi, ürünlerimizin kullanımına ilişkin kısıtlamalar veya ürün sorumluluğu iddiaları; ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğumuz, SEC'in www.sec.gov adresindeki web sitesinde yer alan diğer raporlarda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler.

    Bu açıklamalar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla geçerlidir ve şu anda elimizde bulunan bilgi ve tahminlere dayanmaktadır. Bilinen veya bilinmeyen risklerin veya belirsizliklerin gerçekleşmesi veya temel varsayımların hatalı çıkması durumunda, fiili sonuçlar geçmiş sonuçlardan ve öngörülen, tahmin edilen veya öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Yatırımcılar ileriye dönük açıklamalara gereğinden fazla güvenmemeleri konusunda uyarılıyor. Risklerin, belirsizliklerin ve diğer konuların daha ayrıntılı bir listesi ve açıklaması, 31 Aralık 2025'te sona eren mali yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporumuzda ve Form 10-Q'daki sonraki raporlarımızda bulunabilir. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir yeni bilgi, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye yönelik hiçbir beyanı kamuya açık olarak güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmiyoruz.

    Dijital Medya AçıklamasıZaman zaman yatırımcı ilişkileri web sitemizi (investors.biogen.com), Biogen LinkedIn hesabını (linkedin.com/company/biogen-) ve Biogen X hesabını (https://x.com/biogen) SEC Düzenleme Fuarı amaçları da dahil olmak üzere geniş, dışlayıcı olmayan bir şekilde kamuya bilgi açıklama aracı olarak kullandık veya gelecekte de kullanmayı bekliyoruz. Açıklama (Kayıt FD). Buna göre yatırımcılar, basın bültenlerimiz, SEC başvurularımız, halka açık konferans çağrılarımız ve web yayınlarımızın yanı sıra yatırımcı ilişkileri web sitemizi ve bu sosyal medya kanalımızı da takip etmelidir; çünkü bunlarda yayınlanan bilgiler yatırımcılar için önemli olabilir.

    Referanslar:

  • Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü, NIH. Spinal Müsküler Atrofi Bilgi Sayfası. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Erişim tarihi: Mart 2026.
  • Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Spinal müsküler atrofi tip 1c-4 olan 180 hastadan oluşan kesitsel bir grupta yaşam boyunca kas gücü ve motor fonksiyonu. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
  • Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. Spinal müsküler atrofisi olan çocuklarda genotipik ve fenotipik değişkenliğin popülasyona dayalı bir çalışması. Acta Pediatr. 2009 Mayıs;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 20 Ocak.
  • Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Polonya'da spinal müsküler atrofi insidansı - tahmin edilenden daha mı sık? Nöroepidemiyoloji. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010 15 Ocak.
  • Önceki TW, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Spinal müsküler atrofi için yenidoğan ve taşıyıcı taraması. Am J Med Genet A. 2010 Temmuz;152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Spinal müsküler atrofi için pan-etnik taşıyıcı taraması ve doğum öncesi tanı: 72.400'den fazla örneğin klinik laboratuvar analizi. Eur J Hum Genet. 2012 Ocak;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011 3 Ağustos.
  • Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW ve diğerleri. İnfantil başlangıçlı spinal müsküler atrofinin doğal öyküsü. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Kaynak: Biogen Inc.

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Uzmanları için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Deney Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-03-12 08:45

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler