Biogen представляє додаткові дані Salanersen, що демонструють нові рухові показники, досягнуті у дітей із СМА, які раніше отримували генну терапію

Підпишіться на Drugslib

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 11 березня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) представила додаткові результати Фази 1b дослідження саланерсену, досліджуваного нового антисмислового олігонуклеотиду (ASO), який дають один раз на рік при спінальній м’язовій атрофії (SMA), на Асоціації м’язової дистрофії 2026 р. (MDA) Клінічна та наукова конференція. Дослідження оцінювало саланерсен у дітей, які мали неоптимальний клінічний статус, незважаючи на попереднє введення генної терапії (онасемноген абепарвовек-ксіой). Саланерсен, як правило, добре переносився. Після початку прийому саланерсену учасники відчули уповільнення нейродегенерації та функціональне покращення, включаючи досягнення нових рухових показників Всесвітньої організації охорони здоров’я (ВООЗ). Ці нові результати включають щонайменше один рік спостереження за всіма учасниками, засновані на даних проміжного дослідження, представлених на Cure SMA 2025. Компанія також представила плани клінічних випробувань фази 3 саланерсену.

  • Нові дані фази 1b підтверджують безпеку та ефективність саланерсену протягом одного року у дітей зі СМА, які мали потенціал для покращення через неоптимальний клінічний стан за попередньої генної терапії
  • Саланерсен — це новий антисмисловий олігонуклеотид, який має потенціал для забезпечення високої ефективності при СМА при дозуванні один раз на рік
  • Biogen також представив дизайн програми клінічних випробувань саланерсену Фази 3, яка розпочинається в різних місцях світу

    • «Спінальна м’язова атрофія отримала переваги завдяки надзвичайній терапії прогресу, але в області лікування залишається місце для вдосконалення. Зростає науковий і клінічний ентузіазм щодо досягнень, які пропонує саланерсен», – сказав Томас Кроуфорд, доктор медичних наук, співдиректор клініки Асоціації м’язової дистрофії в Johns Hopkins Medicine. «Ці додаткові дані Фази 1 додають впевненості в новому клінічному профілі саланерсену. У нас є більше причин з нетерпінням чекати результатів програми Фази 3».

    Результати дослідження фази 1b саланерсенуУ цьому аналізі доступні нові дані для учасників дослідження (n=24, віком 0,5-12 років), усі з яких отримали принаймні 2 дози саланерсену (40 мг або 80 мг). Доза 80 мг буде додатково оцінена в дослідженнях фази 3.

    В учасників, які отримували саланерсен 40 мг і 80 мг і мали підвищені початкові концентрації легкого ланцюга нейрофіламентів (NfL), маркера триваючої нейродегенерації, значуще зниження (75%) рівнів NfL спостерігалося через шість місяців; ці скорочення зберігалися протягом усього періоду спостереження. Усі 24 учасники, які отримували саланерсен, відчули покращення порівняно з початковим рівнем за однією або кількома кінцевими точками. Примітно, що 12 із 24 досягли принаймні однієї нової рухової віхи ВООЗ, і всі учасники підтримували моторні віхи, задокументовані на їх вихідному рівні. Саланерсен загалом добре переносився як у дозах 40, так і в 80 мг у поточному дослідженні Фази 1, і більшість побічних ефектів (ПД) були легкими або помірними за тяжкістю. За даними аналізу, найпоширенішими побічними ефектами в групі 40 мг були інфекції верхніх дихальних шляхів і блювота, а найпоширенішими побічними ефектами в групі 80 мг були гарячка та інфекції верхніх дихальних шляхів.

    Програма клінічної розробки фази 3 саланерсенуBiogen також представив дизайн клінічної програми фази 3, яка оцінюватиме саланерсен у дозі 80 мг один раз на рік серед широкої популяції СМА. Програма складається з трьох глобальних досліджень:

  • STELLAR-1, відкрите дослідження, оцінюватиме вплив саланерсену на маленьких (віком до 6 тижнів), не лікуваних і клінічно передсимптомних немовлят із генетичним діагнозом СМА.
  • STELLAR-2, рандомізоване, подвійне сліпе, фіктивно-контрольоване дослідження, оцінюватиме ефекти саланерсену після початку ~6 місяців після онасемногену abeparvovec-xioi у немовлят із СМА, які отримували передсимптоматичне лікування за допомогою генної терапії у віці 6 тижнів або молодше.
  • SOLAR, відкрите дослідження, оцінюватиме вплив саланерсену на підлітків і людей старшого віку (віком 15–60 років) із СМА, які або не проходили лікування або раніше отримували рисдиплам.

    • Дослідження STELLAR доповнюють один одного та призначені для порівняння кількох ранніх стратегій лікування новонароджених без симптомів – окремого саланерсену, окремої генної терапії та саланерсену як доповнення до генної терапії – для інформування про майбутні підходи до лікування СМА. Програма клінічної розробки вже почалася з ініційованого скринінгу STELLAR-1, а інші дослідження, які планується розпочати в другому кварталі 2026 року (SOLAR) і третьому кварталі 2026 року (STELLAR-2).

    «Отримавши обнадійливі результати Фази 1b, ми якнайшвидше починаємо дослідження саланерсену Фази 3 STELLAR-1, STELLAR-2 і SOLAR», — сказала Стефані Фрадетт, Pharm.D., керівник відділу нейром’язового розвитку в Biogen. «Разом із спільнотою SMA ми розробили ці дослідження, щоб впевнено відповісти на найбільш актуальні запитання для цієї галузі та визначити роль саланерсену в майбутньому лікуванні».

    Крім того, що ці дані будуть представлені на MDA, ці дані також будуть представлені на 5-му Міжнародному науковому конгресі з SMA (SMA Europe 2026).

    Про СаланерсенСаланерсен (BIIB115) — це новий антисмисловий олігонуклеотид (ASO) для інтратекального введення, який розробляється для лікування СМА. Salanersen призначений для корекції сплайсингу пре-мРНК SMN2 для збільшення виробництва білка SMN. Він має нову хімічну структуру, яка забезпечує високу ефективність, що забезпечує потенціал для високої ефективності при дозуванні раз на рік.

    Саланерсен оцінюється в трьох глобальних дослідженнях фази 3, призначених для оцінки безпеки та ефективності 80 мг, що вводяться раз на рік широкому спектру осіб, які живуть із СМА. Компанія Biogen отримала ліцензію на глобальні права на розробку, виробництво та комерціалізацію саланерсену від Ionis Pharmaceuticals, Inc. Саланерсен був відкритий Ionis.

    Про спінальну м’язову атрофію (СМА)СМА — це рідкісне генетичне нервово-м’язове захворювання, яке вражає людей різного віку. Він характеризується втратою мотонейронів у спинному та нижньому стовбурі мозку, що призводить до прогресуючої атрофії та слабкості м’язів.1 SMA спричинено дефіцитом у виробленні білка моторного нейрона виживання (SMN) через пошкоджений або відсутній ген SMN1, із спектром тяжкості захворювання.1 Деякі люди з SMA можуть ніколи не сидіти; деякі сидять, але ніколи не ходять; деякі можуть ходити, але з часом можуть втратити цю здатність.2 За відсутності лікування діти з найважчою формою СМА, як правило, не очікують, що досягнуть свого другого дня народження.1

    СМА вражає приблизно 1 з 10 000 живонароджених,3-6 є основною причиною генетичної смерті серед немовлят7 та спричиняє низку інвалідності у підлітків і дорослих.2

    Про BiogenЗаснована в 1978 році, Biogen є провідною біотехнологічною компанією, яка є піонером інноваційної науки для виробництва нових ліків, щоб змінити життя пацієнтів і створити цінність для акціонерів і наших спільнот. Ми застосовуємо глибоке розуміння біології людини та використовуємо різні модальності для просування першокласних методів лікування або терапії, які забезпечують чудові результати. Наш підхід полягає в прийнятті сміливих ризиків, збалансованих із поверненням інвестицій, щоб забезпечити довгострокове зростання. Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, на нашому веб-сайті www.biogen.com. Слідкуйте за нами в соціальних мережах — Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, включно з заявами, зробленими відповідно до положень про безпечну гавань Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, включаючи заяви про потенційні клінічні ефекти саланерсену; потенційні переваги, безпека та ефективність саланерсену, включаючи потенціал уповільнення нейродегенерації та покращення рухової функції; програма клінічної розробки саланерсену; виявлення та лікування СМА; наша програма досліджень і розробок для лікування СМА; потенціал нашого комерційного бізнесу та конвеєрних програм, включаючи salanersen; а також ризики та невизначеності, пов'язані з розробкою та комерціалізацією ліків. Ці прогнозні заяви можуть супроводжуватися такими словами, як «мета», «передбачити», «вважати», «може», «оцінювати», «очікувати», «прогнозувати», «має намір», «може», «планувати», «потенційно», «можливо», «буде», «буде», «припускати», «вважати», «споглядати», «продовжувати», «може», «оцінка», «очікування», «прогноз», «мета», «керівництво», «надія», «намір», «може», «мета», «перспектива», «план», «можливий», «потенційний», «передбачити», «проект», «перспектива», «повинен», «мета», «буде», «буде» або заперечення цих слів або інші слова та терміни подібного значення. Розробка та комерціалізація ліків пов’язані з високим ступенем ризику, і лише невелика кількість науково-дослідних програм призводить до комерціалізації продукту. Результати ранньої стадії клінічних випробувань можуть не вказувати на повні результати або результати пізнішої стадії чи більш масштабних клінічних випробувань і не гарантують схвалення регуляторних органів. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження або представлені наукові дані. Зважаючи на прогнозний характер, ці заяви містять значні ризики та невизначеності, які можуть ґрунтуватися на неточних припущеннях і можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від тих, що відображені в таких заявах.

    Ці прогнозні заяви ґрунтуються на поточних переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, яка наразі доступна керівництву. Враховуючи їх характер, ми не можемо гарантувати, що будь-який результат, виражений у цих прогнозних заявах, буде реалізований повністю або частково. Ми попереджаємо, що ці заяви підлягають ризикам і невизначеностям, багато з яких знаходяться поза нашим контролем і можуть призвести до того, що майбутні події чи результати будуть суттєво відрізнятися від тих, що зазначені або маються на увазі в цьому документі, включаючи, серед іншого, невизначеність нашого довгострокового успіху в розробці, ліцензуванні або придбанні інших продуктів-кандидатів або додаткових показань для існуючих продуктів; очікування, плани, перспективи та розклад дій, пов’язаних із схваленням продукту, схваленням додаткових показань для наших існуючих продуктів, продажами, ціноутворенням, зростанням, відшкодуванням і запуском наших продуктів, що надходять на ринок і готові; потенційний вплив посилення конкуренції продуктів у біофармацевтичній промисловості та галузі охорони здоров’я, а також на будь-яких інших ринках, на яких ми конкуруємо, включаючи посилення конкуренції з боку нових оригінальних терапій, генериків, проліків та біосимілярів існуючих продуктів і продуктів, схвалених за скороченими регулятивними шляхами; наша здатність ефективно реалізовувати нашу корпоративну стратегію; труднощі в отриманні та підтримці адекватного покриття, ціноутворення та відшкодування за наші продукти; рушійні сили для розвитку нашого бізнесу, включно з нашою залежністю від співробітників та інших третіх сторін у розробці, регуляторному затвердженні та комерціалізації продуктів та інших аспектах нашого бізнесу, які знаходяться поза нашим повним контролем; ризики, пов’язані з комерціалізацією біосимілярів, яка піддається таким ризикам, пов’язаним із нашою залежністю від третіх сторін, інтелектуальною власністю, конкурентними та ринковими викликами та дотриманням нормативних вимог; ризик того, що позитивні результати клінічного випробування можуть не бути відтворені в наступних або підтверджуючих випробуваннях, або успіх у клінічних випробуваннях на ранній стадії може не передбачити результатів у пізніших або великомасштабних клінічних випробуваннях або випробуваннях за іншими потенційними показаннями; ризики, пов’язані з клінічними випробуваннями, включно з нашою здатністю адекватно керувати клінічною діяльністю, несподівані занепокоєння, які можуть виникнути через додаткові дані або аналіз, отримані під час клінічних випробувань, регуляторні органи можуть вимагати додаткової інформації чи подальших досліджень, або можуть не схвалити чи затримати схвалення наших кандидатів на ліки; виникнення несприятливих подій, пов’язаних із безпекою, обмежень щодо використання наших продуктів або претензій щодо відповідальності за продукт; а також будь-які інші ризики та невизначеності, описані в інших звітах, які ми подали до Комісії з цінних паперів і бірж США, які доступні на веб-сайті SEC за адресою www.sec.gov.

    Ці заяви стосуються лише дати цього прес-релізу та базуються на інформації та оцінках, доступних нам на даний момент. Якщо відомі чи невідомі ризики чи невизначеності матеріалізуються або якщо базові припущення виявляться неточними, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від минулих результатів і очікуваних, оцінених або прогнозованих. Інвесторів застерігають не покладатися надмірно на прогнозні заяви. Додатковий перелік і опис ризиків, невизначеностей та інших питань можна знайти в нашому річному звіті за формою 10-K за фінансовий рік, який закінчився 31 грудня 2025 року, а також у наших наступних звітах за формою 10-Q. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати будь-які прогнозні заяви в результаті будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

    Розкриття інформації в цифрових медіаЧас від часу ми використовували або плануємо використовувати в майбутньому наш веб-сайт для зв’язків з інвесторами (investors.biogen.com), обліковий запис Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) і обліковий запис Biogen X (https://x.com/biogen) як засіб розкриття інформації широкому загалу, без винятків, зокрема для цілей Положення SEC про чесне розкриття інформації (Reg FD). Відповідно, інвестори повинні стежити за нашим веб-сайтом зі зв’язків із інвесторами та цим каналом соціальних мереж, а також за нашими прес-релізами, документами SEC, публічними телефонними конференціями та веб-трансляціями, оскільки інформація, розміщена на них, може бути суттєвою для інвесторів.

    Посилання:

  • Національний інститут неврологічних розладів та інсульту, NIH. Інформаційна довідка про спінальну м’язову атрофію. Доступно за адресою https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Доступ: березень 2026 р.
  • Вадман Р.І., Вейнгаарде К.А., Стам М. та ін. Сила м’язів і рухова функція протягом життя в когорті 180 пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією типів 1c–4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
  • Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. Популяційне дослідження генотипової та фенотипічної мінливості у дітей зі спінальною м’язовою атрофією. Acta Paediatr. 2009, травень; 98 (5): 865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 Jan 20.
  • Єджейовська М., Мілевський М., Зімовський Дж., Загоздзон П., Костера-Прущик А., Борковська Дж., Сєльська Д., Юрек М., Хаусманова-Петрусевич І. Захворюваність на спінальну м’язову атрофію в Польщі – частіше, ніж прогнозувалося? Нейроепідеміологія. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010, 15 січня.
  • Прайор Т.В., Снайдер П.Дж., Рінк Б.Д., Перл Д.К., Паятт Р.Е., Міхал Д.К., Конлан Т., Шмальц Б., Монтгомері Л., Зіглер К., Нунан С., Хашимото С., Гарнер С. Скринінг новонароджених і носіїв на спінальну м’язову атрофію. Am J Med Genet A. 2010 Липень;152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
  • Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Панетнічний скринінг носія та пренатальна діагностика спінальної м’язової атрофії: клінічний лабораторний аналіз >72 400 зразків. Eur J Hum Genet. Січень 2012;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011, 3 серпня.
  • Колб С.Дж., Коффі К.С., Янкі Дж.В. та ін. Природний анамнез спінальної м’язової атрофії в дитячому віці. Енн Нейрол. 2017; 82 (6): 883-891. doi:10.1002/ana.25101.

    • Джерело: Biogen Inc.

    Джерело: HealthDay

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Клінічні випробування Результати
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-03-12 08:45

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова