Biohaven تعلن عن قبول إدارة الأغذية والعقاقير ومراجعة الأولوية لتطبيق Troriluzole المخدرات الجديد لعلاج Ataxia spinocerebellar

اتبع Drugslib على

علاج: spinocerebellar axiasia

تعلن Biohaven عن قبول FDA ومراجعة الأولوية لتطبيق Troriluzole الجديد لعلاج Spinocerebellar Ataxia

New Haven ، Conn. ، 11 فبراير ، 2025 / Prnewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven أو الشركة) ، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت مراجعة تطبيق المخدرات الجديد للشركة (NDA) لتروريلوزول لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من ربح سبينوسيريتين (SCA) وقد منحت أولوية مراجعة. يتم تعيين هذا التعيين لتطبيقات الأدوية التي من شأنها أن توفر تحسنا كبيرا على العلاجات الأخرى المتاحة للاضطراب المعطى أو سيوفر خيار علاج حيث لا يوجد شيء. في حالة SCA ، وهو مرض نادر ، وراثي ، تنكس العصبي ، سيكون Troriluzole أول علاج معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لهذا الاضطراب الذي يهدد الحياة. من المتوقع قرار إدارة الأغذية والعقاقير بشأن NDA في غضون 6 أشهر من الإيداع (خلال 3Q2025). استنادًا إلى الجداول الزمنية لمراجعة أولوية FDA وإذا تمت الموافقة عليها في النهاية ، يتم إعداد Biohaven لتسويق Troriluzole لـ SCA في الولايات المتحدة في عام 2025.

Melissa Beiner ، M.D. المجموعات والمرضى وأسرهم ، الخبراء السريريين في SCA و Biohaven. الحاجة المرتفعة للغاية في هذا المرض العصبي النادر. البلع ". وأضاف الدكتور باينر ، "البيانات السريرية القوية المقدمة في NDA تُظهر فائدة علاجية مستمرة ومقنعة في مرضى SCA الذين عولجوا بـ Troriluzole ، حبوب منع الحمل مرة واحدة يوميًا. نتطلع إلى العمل عن كثب مع إدارة الأغذية والعقاقير طوال عملية المراجعة لجلب أول علاج للمرضى والعائلات الذين يعانون من SCA. "

استند تقديم NDA ، جزئيًا ، BHV4157-206-RWE (NCT06529146) ، حيث جرعت Troriluzole 200 ملغ عن طريق الفم في المرضى الذين يعانون من SCA نقطة النهاية الأولية للتغيير من SCA على النطاق الوظيفي لتقييم وتصنيف Ataxia (F-Sara) ، في جميع الأنماط الوراثية SCA SCA ، ، في 3 سنوات مقارنة بذراع التحكم الخارجي. أظهر Troriluzole تفوقًا مهمًا من الناحية الإحصائية عبر 9 نقاط نهائية متتالية ومحددة مسبقًا مع آثار علاجية ثابتة للغاية ومستدامة وقوية وذات مغزى سريريًا. أظهر مرضى SCA الذين عولجوا بـ Troriluzole معدل انخفاض أبطأ بنسبة 50-70 ٪ ، وهو ما يمثل تأخير 1.5-2.2 سنة في تطور المرض ، خلال فترة الدراسة لمدة 3 سنوات. تتضمن NDA أيضًا بيانات تأكيد ودعم من الدراسات BHV4157-201 و BHV4157-206 ، أول تجارب تسجيل كبيرة متعددة المراكز في SCA. والجدير بالذكر أن هذه البيانات تشمل تثبيت الأمراض في النمط الوراثي SCA3 وانخفاض في السقوط في جميع الأنماط الوراثية SCA ، وكلاهما مقارنة مع وهمي على مدى 48 أسبوعا في الدراسة BHV4157-206.

جيريمي شمهان ، دكتوراه في الطب ، أستاذ الأعصاب في كلية الطب بجامعة هارفارد والمدير المؤسس لمركز ترنح ومارثا وروبرت فوغلمان رئيسا في ترنح وعلم الأعصاب المخيخ في مستشفى ماساتشوستس العام ، "قبول FDA لمراجعة هذا NDA يمثل معلمًا مهمًا لمرضى SCA. لقد شاهدت العائلات المتأثرة بالجيش بعد جيل الإعاقة الحادة والموت المبكرة مع عدم وجود خيارات علاجية. -دراسة أدلة العالم في تاريخ SCAS. لا يمكن المبالغة في آثار Troriluzole على تقليل السقوط في هذا السكان المريض. أشيد بـ FDA للاعتراف بهذا الإلحاح من خلال منح مراجعة ذات أولوية ونتطلع إلى استخدام Troriluzole في العيادة إذا تمت الموافقة عليها. -ملف تعريف السلامة ، وكانت أول تجربة في الصناعة أجريت في SCA. تم توفير دراسة BHV4157-206-RWE من بيانات جهة خارجية تم جمعها من مجموعات تاريخية مستقلة: واحدة في الولايات المتحدة وواحدة في أوروبا (دراسة التاريخ الطبيعي). كونسورتيوم لدراسة Ataxia المخيخ (CRC-SCA) التي كانت بمثابة أساس لفوج التاريخ الطبيعي الأمريكي. من قبل معهد جامعة جنوب فلوريدا للمعلوماتية. وفقًا للتعليمات من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على تصميم دراسة الأدلة في العالم الحقيقي وخطة التحليل الإحصائي ، تم تحديد ذراع التحكم الخارجي باستخدام طريقة مطابقة نقاط الميل (PSM) لضمان أن الأشخاص غير المعالجين من مجموعة التاريخ الطبيعي المقارنة تتم مطابقة بدقة للمواضيع المعالجة بالمعالجة من ذراع Troriluzole للدراسة BHV4157-206. تم استخدام PSM على جميع الخصائص النذير ، والديموغرافية ، والخط الأساسي المعروفة بأنها مرتبطة بتطور المرض في SCA ، بما في ذلك خط الأساس F-Sara ، والعمر ، والجنس ، والعمر في بداية الأعراض ، والنمط الوراثي ، وتكرار ترينوكليوتيد (حسب النمط الوراثي). صرح

أندرو روزن ، الرئيس التنفيذي لمؤسسة ترنح الوطنية (NAF) ، "برنامج SCA Biohaven يعكس سنوات من البحوث السريرية المتفانية والتعاون مع خبراء العالم الرئيسيين ومجموعات الدعوة للتقدم في حقل Ataxia. نحن فخورون بأننا فخورون بأننا فخورون بأننا فخورون بأننا لعبت جهود متعددة السنوات لتمويل ودعم اتحاد البحوث السريرية لدراسة ترنح المخيخ مثل هذا الدور الحاسم في توفير ذراع التحكم الخارجي لـ دراسة Biohaven. وأضاف السيد روزن ، "نيابة عن المرضى والأسر ، الذين شاهدوا أجيال من أفراد الأسرة يستسلمون لهذا المرض المدمر وكانوا ينتظرون عقودًا لعلاج يمكن أن يبطئ تطور المرض ، وأشكر إدارة الأغذية والعقاقير على قبول هذا NDA فقط للمراجعة ، ولكن الاعتراف بالحاجة إلى الإلحاح لمجتمعنا في شكل مراجعة ذات الأولوية. من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، و ODD من وكالة الأدوية الأوروبية ، حيث يكون Troriluzole MAA قيد المراجعة حاليًا.

يقوم بروتوكول الوصول الموسع (EAP) حاليًا بتسجيل المرضى الذين يعانون من SCA المؤهلين. تم تصميم EAPs لإتاحة الوصول المبكر إلى العلاجات المحتملة قبل الموافقة عليها من قبل إدارة الأغذية والعقاقير. يمكن الاطلاع على مزيد من المعلومات حول https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

حول Ataxia spinocerebellar (SCA) spinocerebellar ataxia هي مجموعة من حالات الأطباء العصبية المهيمنة بشكل مهيمن على النحو. عن طريق فقدان التدريجي للتحكم في المحرك الطوعي وضمور المخيخ وجسم الدماغ. يؤثر SCA على حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة و 24000 في أوروبا والمملكة المتحدة. يعاني المرضى من المراضة الكبيرة ، بما في ذلك ضعف المشي الذي يؤدي إلى السقوط ، وفقدان التمشيات والتقدم على كرسي متحرك ، وعدم القدرة على التواصل بسبب ضعف الكلام ، وصعوبة البلع ، والوفاة المبكرة. في حين أن العلامات والأعراض يمكن أن تظهر في أي وقت من الطفولة إلى مرحلة البلوغ المتأخرة ، فإن SCA تظهر عادة في مرحلة البلوغ المبكرة وتتقدم على مدى عدة سنوات. حاليًا ، لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير ولا علاج لـ SCA.

حول Troriluzole troriluzole هو كيان كيميائي جديد (NCE) ورواية من الجيل الثالث من النحاس الذي يعدل الغلوتامات ، وهو الناقل العصبي الأكثر وفرة في جسم الإنسان. الأسلوب الأساسي لعمل troriluzole هو تقليل مستويات متشابك من الغلوتامات. يزيد Troriluzole من امتصاص الغلوتامات من المشبك ، من خلال زيادة التعبير ووظيفة ناقلات الأحماض الأمينية المثيرة الموجودة على الخلايا الدبقية التي تلعب دورًا رئيسيًا في تطهير الغلوتامات من المشبك. يعالج نشاط تعديل الغلوتامات من troriluzole تحرير الغلوتامات الموثقة على نطاق واسع الذي يشرف على خلل الخلايا العصبية في Purkinje في المرضى الذين يعانون من SCA. لدى Troriluzole أيضًا القدرة على تطويره في عدد من الأمراض الأخرى المرتبطة بالجلوتامات المفرطة. يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول troriluzole على موقع Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ ركزت شركة المستحضرات الصيدلانية الحيوية على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات تغيير الحياة في العلاجية الرئيسية المناطق ، بما في ذلك علم المناعة ، وعلم الأعصاب ، وعلم الأورام. تقوم الشركة بتطوير محفظتها المبتكرة من العلاجات ، وتستفيد من خبرتها التي تم إثباتها لتطوير الأدوية ومنصات تطوير الأدوية المتعددة. تشمل برامج Biohaven السريرية والإكلينيكية الواسعة تعديل قناة KV7 لاضطرابات الصرع واضطرابات المزاج ؛ تدهور البروتين خارج الخلية للأمراض المناعية ؛ TRPM3 عداء للصداع النصفي وآلام الأعصاب ؛ تثبيط TYK2/JAK1 للاضطرابات الالتهابية العصبية ؛ تعديل الغلوتامات للوسواس القهري و SCA ؛ تثبيط الميوستاتين للأمراض العصبية العضلية والتمثيل الغذائي ، بما في ذلك SMA والسمنة ؛ أجسام مضادة تجنيد الجزيئات ذات الطابع الدقيق وترافق أدوية الأجسام المضادة للسرطان. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.biohaven.com.

بيانات تطلعية يتضمن هذا البيان الإخباري بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. استخدام كلمات معينة ، بما في ذلك "متابعة" ، "خطة" ، "سوف" ، "صدق" ، "مايو" ، "توقع" ، "توقع" والتعبيرات المماثلة ، يهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. يتم تحذير المستثمرين من أن أي بيانات تطلعية ، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالتطوير المستقبلي والتوقيت والموافقة المحتملة للتسويق وتسويق مرشحي التنمية ، بما في ذلك الموافقة المحتملة وتسويق Troriluzole لـ SCA ، لا تضمن الأداء أو النتائج المستقبلية وتشمل مخاطر كبيرة وشكوك. قد تختلف النتائج الفعلية والتطورات والأحداث ماديًا عن تلك الموجودة في البيانات التطلعية نتيجة للعوامل المختلفة بما في ذلك: التوقيت المتوقع وبدء ونتائج التجارب السريرية المخططة والمستمرة في Biohaven ؛ توقيت التفاعلات والملفات المخطط لها مع إدارة الأغذية والعقاقير ؛ توقيت ونتائج الإيداعات التنظيمية المتوقعة ؛ الامتثال للمتطلبات التنظيمية الأمريكية المعمول بها ؛ التسويق المحتمل لمرشحي منتجات Biohaven ؛ احتمال أن يتم الموافقة على مرشحو منتجات Biohaven لأول مرة ؛ وفعالية وسلامة مرشحين منتجات Biohaven. يتم وصف العوامل المهمة الإضافية التي يجب أخذها في الاعتبار فيما يتعلق بالبيانات التطلعية في ملفات Biohaven لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة ، بما في ذلك الأقسام التي تحمل عنوان "عوامل الخطر" و "مناقشة الإدارة وتحليل الحالة المالية ونتائج العمليات". يتم الإدلاء بالبيانات التطلعية اعتبارًا من تاريخ هذا الإصدار الإخباري ، ولا تتعهد Biohaven بأي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية ، سواء نتيجة معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

Source Biohaven Ltd.

نشر : 2025-02-19 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية