Biohaven oznamuje přijetí a prioritní přezkum Troriluzole Nové aplikace pro léčbu spinocerebelární ataxie FDA FDA

Sledujte Drugslib

Léčba pro: spinocerebelární ataxie

Biohaven oznamuje přijetí FDA a přezkum priority troriluzolu nové aplikaci léčiva pro léčbu spinocerebelární ataxie

New Haven, Conn., 11. února 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven nebo Společnost), dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) přijala k přezkoumání nové drogové aplikace společnosti (NDA) pro troriluzol pro léčbu dospělých pacientů se spinocerebelární ataxií (SCA) a udělil přezkum priority. Toto označení je přiřazeno k aplikacím pro léky, které by nabídlo významné zlepšení oproti jiným dostupným ošetřením pro danou poruchu nebo by poskytly možnost léčby, pokud žádný neexistuje. V případě SCA by bylo vzácné, genetické, neurodegenerativní onemocnění, troriluzol první a jedinou léčbou schválenou FDA pro tuto život ohrožující poruchu. Rozhodnutí FDA týkající se NDA se očekává do 6 měsíců od podání (během 3Q2025). Na základě časových os kontrol FDA a pokud je nakonec schválen, Biohaven je připraven komercializovat troriluzol pro SCA v USA v roce 2025.

Melissa Beiner, M. D., Vedení klinického vývoje SCA v Biohaven, poznamenal: „Naše podání NDA je vyvrcholením více než 8 let klinického výzkumu a představuje důležitou spolupráci napříč komunitou SCA. Troriluzole NDA odráží přísnou vědeckou spolupráci Skupiny, pacienti a jejich rodiny, klinické odborníky na SCA a Biohaven. Prokazuje extrémně vysokou neuspokojenost v tomto vzácném neurodegenerativním onemocněním. a polykání. “ Dr. Beiner dodal: „Robustní klinické údaje uvedené v NDA prokazují trvalou a přesvědčivou léčbu u pacientů s SCA léčeným troriluzolem, jednou denně, orální pilulkou. Těšíme se na úzkou spolupráci s FDA během procesu přezkumu přinést Úplně první léčba pacientů a rodin trpících SCA. “

Podání NDA bylo částečně založeno na pozitivních výsledcích topline ze studie BHV4157-206-RWE (NCT06529146), ve kterém troriluzol 200 mg dávkoval orálně u pacientů s SCA, splnil primární koncový bod změny studie z výchozí hodnoty ve funkčním měřítku pro hodnocení a hodnocení ataxie (F-sara) ve všech SCA genotypech, ve všech SCA genotypech , za 3 roky ve srovnání s externím ovládacím ramenem. Troriluzol vykazoval statisticky významnou nadřazenost napříč 9 po sobě jdoucími, předem specifikovanými primárními a sekundárními koncovými body s vysoce konzistentními, trvalými, robustními a klinicky smysluplnými léčebnými účinky. Pacienti SCA léčeni troriluzolem vykazovali 50-70% pomalejší pokles, což představuje 1,5-2,2 let zpoždění v progresi onemocnění v průběhu tříletého období studia. NDA také zahrnuje potvrzující a podpůrné údaje ze studií BHV4157-201 a BHV4157-206, první velké, vícecentrické registrační studie ve SCA. Zejména tyto údaje zahrnují stabilizaci onemocnění v genotypu SCA3 a snížení pádů ve všech genotypech SCA, oba ve srovnání s placebem po dobu 48 týdnů ve studii BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., profesor neurologie na Harvardské lékařské fakultě a zakládající ředitel Ataxia Center a Martha a Robert Fogelman obdaroval židli v Ataxii a Cerebelární neurologii v Massachusetts General Hospital “ Představuje kritický milník pro pacienty SCA. a rodiny postižené SCA sledovaly generaci po generaci, progresivní postižení a předčasnou smrt bez možností léčby. Studie důkazů je povodí v historii SCA. Účinky troriluzolu na snížení poklesu v této populaci pacientů nelze přeceňovat. Tleskám FDA za rozpoznání této naléhavosti udělením přezkumu priorit a těším se na použití troriluzole na klinice, pokud je schválen. “

Biohaven's Troriluzole Clinical Development Programme v SCA shromážděných údajů po dobu 8 let, včetně robustního dlouhého dlouhodobého -Termový bezpečnostní profil a byl prvním průmyslovým pokusem prováděným ve SCA. Studie BHV4157-206-RWE byla poskytnuta z objektivních údajů třetích stran shromážděných ze dvou nezávislých kohorty přírodní historie: jeden ve Spojených státech a jeden v Evropě (Eurosca Natural History) sponzoroval klinický výzkum. Konsorcium pro studium cerebelární ataxie (CRC-SCA), které sloužilo jako základ pro kohortu přírodní historie USA. Spravováno Institutem pro zdraví University of South Florida. Podle pokynů FDA na návrhu studie důkazů v reálném světě a plánu statistické analýzy bylo vnější kontrolní rameno stanoveno pomocí metody skóre skóre náchylnosti (PSM), aby se zajistilo, že neléčené subjekty z kohorty komparátoru přirozené historie byly přísné s ošetřené subjekty Z studijního ramene troriluzolu BHV4157-206. PSM byl použit na všech prognostických, demografických a základních charakteristikách, o nichž je známo, že jsou spojeny s progresí onemocnění ve SCA, včetně základní linie F-Sara, věku, pohlaví, věku při nástupu symptomů, genotypu a délky trinukleotidu (pomocí genotypu).

Andrew Rosen, generální ředitel National Ataxia Foundation (NAF), uvedl: „Biohavenův program SCA odráží roky oddaného klinického výzkumu a spolupráce s předními světovými odborníky a advokacitními skupinami, abychom pokročili v oblasti Ataxie. Jsme hrdí na to, že naše na to jsme hrdí na naše Víceleté úsilí o financování a podporu konsorcia klinického výzkumu pro studium cerebelární ataxie hrálo takovou kritickou roli při poskytování externího kontrolního ramene Biohaven's Studie. Pan Rosen dodal: „Jménem pacientů a rodin, kteří sledovali generace členů rodiny podlehnou této ničivé nemoci a po desetiletí čekají na léčbu, která by mohla zpomalit progresi onemocnění, děkuji FDA nejen za přijetí této NDA pro přezkoumání, ale uznání potřeby naléhavosti naší komunity ve formě prioritního přezkumu. “

Biohaven dříve obdržel jak rychle stopové, tak i ozdobné označení drog (liché) FDA a lichý od Evropské agentury pro léčivé přípravky, kde je v současné době kontrolována troriluzole MAA.

Expanded Access Protocol (EAP) v současné době zapisuje pacienty do SCA, kteří jsou způsobilí. EAP jsou navrženy tak, aby poskytovaly včasný přístup k potenciálním terapiím dříve, než budou schváleny FDA. Více informací o nalezení na adrese https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

o spinocerebelární ataxii (SCA) spinocerebelární ataxie je skupina dominantně zděděných neurodegenerativních poruch charakterizovaných Progresivní ztrátou dobrovolného motorického řízení a atrofie mozečku a mozkového kmene. SCA postihuje přibližně 15 000 lidí ve Spojených státech a 24 000 v Evropě a ve Velké Británii. Pacienti zažívají významnou morbiditu, včetně zhoršené chůze vedoucí k pádům, ztrátě ambulace a progrese na invalidní vozík, neschopnosti komunikovat kvůli poškození řeči, potíže s polykáním a předčasné smrti. Zatímco příznaky a symptomy se mohou objevit kdykoli od dětství do pozdní dospělosti, SCA obvykle představuje v rané dospělosti a postupuje po několik let. V současné době neexistují žádná ošetření schválená FDA a žádná léčba pro SCA.

o troriluzolu troriluzol je nová chemická entita (NCE) a román třetí generace, který moduluje glutamát, nejhojnější excitační neurotransmiter v lidském těle. Primárním způsobem působení troriluzolu je snižování synaptických hladin glutamátu. Troriluzol zvyšuje absorpci glutamátu ze synapse, a to zvýšením exprese a funkce excitačních aminokyselin transportérů umístěných na gliových buňkách, které hrají klíčovou roli při čištění glutamátu ze synapse. Glutamátová modulační aktivita troriluzolu se zabývá široce zdokumentovanou deregulací glutamátu, která je základem neurodegenerace a dysfunkci purkinjových buněk u pacientů s SCA. Troriluzol má také potenciál být vyvinut u řady dalších onemocnění spojených s nadměrným glutamátem. Více informací o troriluzolu naleznete na webových stránkách Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

o biohavenu Biohaven je a a Biofarmaceutická společnost se zaměřila na objev, vývoj a komercializaci léčby měnících život v klíčových terapeutických Oblasti, včetně imunologie, neurovědy a onkologie. Společnost rozvíjí své inovativní portfolio Therapeutics, využívá jeho prokázané zkušenosti s vývojem léčiv a více proprietárních platforem pro vývoj léčiv. Rozsáhlé klinické a předklinické programy společnosti Biohaven zahrnují modulaci iontových kanálů KV7 pro poruchy epilepsie a nálady; Degradace extracelulárního proteinu pro imunologická onemocnění; TRPM3 antagonismus pro migrénu a neuropatickou bolest; Inhibice TYK2/JAK1 pro neuroinflamační poruchy; Glutamát modulace pro OCD a SCA; inhibice myostatinu pro neuromuskulární a metabolická onemocnění, včetně SMA a obezity; Protilátka náboru bispecifických molekul a konjugáty protilátky protilátky pro rakovinu. Pro více informací navštivte www.biohaven.com.

výhledová prohlášení Tato tisková zpráva zahrnuje výhledová prohlášení ve smyslu soukromého zákona o reformě cenných papírů z roku 1995. Použití určitých slov, včetně „pokračovat“, „Plán“, „Will“, „věří“, „květen“, „očekávat“, „Předvídat“ a podobné výrazy, je určena k identifikaci výhledových prohlášení. Investoři jsou upozorněni na to, že jakákoli výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se budoucího rozvoje, načasování a potenciálního marketingového schválení a komercializace rozvojových kandidátů, včetně potenciálního schválení a komercializace troriluzolu pro SCA, nejsou záruky budoucího výkonu nebo výsledků a zapojení se do podstatná rizika a nejistoty. Skutečné výsledky, vývoj a události se mohou výrazně lišit od výsledek v výhledových prohlášeních v důsledku různých faktorů, včetně: očekávané načasování, zahájení a výsledky plánovaných a probíhajících klinických hodnocení Biohaven; načasování plánovaných interakcí a podání s FDA; načasování a výsledek očekávaných regulačních podání; dodržování příslušných amerických regulačních požadavků; Potenciální komercializace kandidátů na produkty Biohaven; Potenciál pro kandidáti společnosti Biohaven's Product budou prvními schválenými terapiemi; a účinnost a bezpečnost kandidátů na produkty Biohaven. V souvislosti s výhledovým prohlášením jsou popsány další důležité faktory, které je třeba vzít v úvahu v souvislosti s výhledovým prohlášením, v podáváních Biohaven u Komise pro cenné papíry a burzy, včetně v rámci oddílů s názvem „Rizikové faktory“ a „diskuse vedení a analýza finanční situace a výsledků operací“. Prohlášení o výhledech se učiní ke datu této tiskové zprávy a Biohaven nepřijímá žádnou povinnost aktualizovat žádná výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, s výjimkou toho, co je vyžadováno zákonem.

Source Biohaven Ltd.

Vyslán : 2025-02-19 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova