Biohaven kündigt die Akzeptanz und die Prioritätsprüfung von Troriluzole Neues Arzneimittelantrag zur Behandlung der Spinocerebellar -Ataxie an

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Behandlung für: spinocerebellarer Ataxie

Biohaven kündigt die Annahme von FDA und die Prioritätsüberprüfung von Troriluzole Neues Arzneimittelanwendung zur Behandlung der Spinocerebellar-Ataxie

New Haven, Conn., 11. Februar 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven oder das Unternehmen) gab heute bekannt, dass die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zur Überprüfung der neuen Arzneimittelanmeldung des Unternehmens (NDA) für Troriluzol zur Behandlung erwachsener Patienten mit Spinocerebellar -Ataxie (SCA) akzeptiert hat und hat vorrangige Überprüfung erteilt. Diese Bezeichnung ist Anwendungen für Arzneimittel zugewiesen, die eine erhebliche Verbesserung gegenüber anderen verfügbaren Behandlungen für eine bestimmte Störung bieten oder eine Behandlungsoption bieten würden, bei der keine vorhanden ist. Im Fall von SCA, einer seltenen, genetischen, neurodegenerativen Erkrankung, wäre Troriluzol die erste und einzige von der FDA zugelassene Behandlung für diese lebensbedrohliche Störung. Die Entscheidung der FDA über die NDA wird innerhalb von 6 Monaten nach der Einreichung erwartet (während des dritten Quartals 2025). Biohaven basiert auf dem FDA -Prioritätsüberprüfungszeitraum und falls diese zugelassen ist, ist Biohaven darauf vorbereitet, Troriluzol für SCA im Jahr 2025 zu kommerzialisieren.

Melissa Beiner, M. D., SCA klinische Entwicklung in Biohaven, kommentierte: "Unsere NDA -Einreichung ist der Höhepunkt von über 8 Jahren klinischer Forschung und stellt eine wichtige Zusammenarbeit in der SCA Gruppen, Patienten und ihre Familien, klinische Experten in SCA und Biohaven. Der extrem hohe Bedarf bei dieser seltenen neurodegenerativen Erkrankung ist für Patienten mit SCA von entscheidender Bedeutung, die unerbittlich und irreversibler funktionaler Rückgang haben, einschließlich Beeinträchtigungen in der Koordination und des Gleichgewichts, die zu Stürzen, Verlust von Ambulation und Schwierigkeiten mit Sehvermögen, Sprache und Sprache führt Schlucken. " Dr. Beiner fügte hinzu: "Die robusten klinischen Daten, die in der NDA vorgestellt wurden Die allererste Behandlung für Patienten und Familien, die an SCA leiden. BHV4157-206-RWE (NCT06529146), in dem Troriluzol 200 mg oral bei Patienten mit SCA den primären Änderungsendpunkt der Studie auf der funktionellen Skala für die Bewertung und Bewertung von Ataxie (F-SARA) in allen SCA-Genotypen mündet hat nach 3 Jahren im Vergleich zu einem externen Kontrollarm. Troriluzol zeigte eine statistisch signifikante Überlegenheit in 9 aufeinanderfolgenden, vorgegebenen primären und sekundären Endpunkten mit hochkonsistenten, anhaltenden, robusten und klinisch aussagekräftigen Behandlungseffekten. SCA-Patienten, die mit Troriluzol behandelt wurden, zeigten eine langsamere Rückgangsrate von 50 bis 70%, was 1,5 bis 2,2 Jahre im Verlauf des Krankheitsverlaufs im 3-Jahres-Studienzeitraum entspricht. Die NDA enthält auch Bestätigungs- und unterstützende Daten aus Studien BHV4157-201 und BHV4157-206, den ersten großen, multizentralen registrativen Studien in SCA. Bemerkenswerterweise umfassen diese Daten eine Krankheitsstabilisierung im SCA3-Genotyp und eine Verringerung der Stürze in allen SCA-Genotypen, beide im Vergleich zu Placebo über 48 Wochen in der Studie BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M. D., Professor für Neurologie an der Harvard Medical School und Gründungsdirektorin des Ataxia Centers, und der Martha und Robert Fogelman Stiftungsvorsitzender in Ataxia und Cerebellar Neurology am Massachusetts General Hospital, kommentierte die Annahme der FDA für die Überprüfung dieses NDA -NDA -NDA " stellt einen kritischen Meilenstein für SCA -Patienten dar. Beobachtet von SCA haben die Erzeugung nach der Erzeugung schwerwiegende, progressive Behinderung und vorzeitige Todesfälle ohne Behandlungsmöglichkeiten erleiden. Weltbeweisstudie ist eine Wasserscheide in der Geschichte der SCAs. Die Auswirkungen von Troriluzol auf die Verringerung der Stürze in dieser Patientenpopulation können nicht überbewertet werden. Ich begrüße die FDA für die Anerkennung dieser Dringlichkeit durch eine Prioritätsprüfung und freue mich darauf, Troriluzol in der Klinik zu verwenden, wenn er zugelassen wird. -STEUERSPROFEL, und war die erste Branchenversuch, die in SCA durchgeführt wurde. BHV4157-206-RWE-Studie wurden aus objektiven Daten von Drittanbietern aus zwei unabhängigen Naturhistorienkohorten bereitgestellt: einer in den USA und einer in Europa (Eurosca Natural History Study). Konsortium für die Untersuchung der Kleinhirnataxie (CRC-SCA), die als Grundlage für die US-amerikanische Naturgeschichtekohorte diente. Verwaltet vom University of South Florida Health Informatics Institute. Gemäß den Anweisungen von FDA zum Design des realen Studisedesigns und des statistischen Analyseplan Aus dem Troriluzolarm der Studie BHV4157-206. PSM wurde für alle prognostischen, demografischen und grundlegenden Merkmale verwendet, von denen bekannt ist p>

Andrew Rosen, Chief Executive Officer der National Ataxia Foundation (NAF), erklärte: "Das SCA -Programm von Biohavens spiegelt jahrelange klinische Forschung und Zusammenarbeit mit führenden Weltvertretern und Interessenvertretungsgruppen wider, um das Feld Ataxia voranzutreiben. Wir sind stolz darauf, dass unsere unsere Mehrjährige Bemühungen zur Finanzierung und Unterstützung des klinischen Forschungskonsortium Biohavens Studie. Herr Rosen fügte hinzu: "Im Namen von Patienten und Familien, die Generationen von Familienmitgliedern dieser verheerenden Krankheit erliegen und seit Jahrzehnten auf eine Behandlung gewartet haben, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnte, danke ich der FDA, dass Zur Überprüfung, aber die Notwendigkeit der Dringlichkeit für unsere Community in Form einer vorrangigen Überprüfung. " Von der FDA und Odd von der European Medicines Agency, wo derzeit eine Troriluzole -MAA überprüft wird.

Ein erweitertes Zugangsprotokoll (EAP) umfasst derzeit Patienten mit SCA, die berechtigt sind. EAPs sind so konzipiert, dass sie frühzeitig Zugang zu potenziellen Therapien ermöglichen, bevor sie von der FDA genehmigt werden. Weitere Informationen zu https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886. durch fortschreitender Verlust der freiwilligen motorischen Kontrolle und Atrophie des Kleinhirns und Hirnstamm. SCA betrifft ungefähr 15.000 Menschen in den USA und 24.000 in Europa und Großbritannien. Patienten haben eine erhebliche Morbidität, einschließlich beeinträchtigter Gang, was zu Stürzen, Verlust der Ambulation und dem Fortschreiten eines Rollstuhls, der Unfähigkeit zur Kommunikation aufgrund von Sprachbeeinträchtigungen, Schwierigkeiten beim Schlucken und vorzeitiger Tod führt. Während Anzeichen und Symptome von der Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter jederzeit auftreten können, präsentiert SCA normalerweise im frühen Erwachsenenalter und Fortschritte über mehrere Jahre. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen und keine Heilung für sca.

Über Troriluzol troriluzol ist eine neue chemische Einheit (NCE) und ein neuartiges Produkt der dritten Generation, das Glutamat moduliert, das am häufigsten vorkommende exzitatorische Neurotransmitter im menschlichen Körper. Die primäre Wirkungsweise von Troriluzol ist die Reduzierung der synaptischen Glutamatspiegel. Troriluzol erhöht die Glutamataufnahme aus der Synapse, indem die Expression und Funktion exzitatorischer Aminosäuretransporter auf Gliazellen verstärkt werden, die eine Schlüsselrolle bei der Entlastung von Glutamat vor der Synapse spielen. Die glutamatmodulierende Aktivität von Troriluzol befasst sich mit der weithin dokumentierten Glutamat Deregulation, die bei Patienten mit SCA die Neurodegeneration und Purkinje -Zell -Dysfunktion zugrunde liegt. Troriluzol hat auch das Potenzial, an einer Reihe anderer Krankheiten im Zusammenhang mit übermäßigem Glutamat zu entwickeln. Weitere Informationen zu Troriluzole finden Sie auf der Website von Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/. Biopharmazeutischer Unternehmen konzentriert Bereiche, einschließlich Immunologie, Neurowissenschaften und Onkologie. Das Unternehmen fördert sein innovatives Portfolio an Therapeutika und nutzt seine bewährte Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung und mehrere proprietäre Arzneimittelentwicklungsplattformen. Zu den umfangreichen klinischen und präklinischen Programmen von Biohaven gehören die KV7 -Ionenkanalmodulation für Epilepsie und Stimmungsstörungen. extrazellulärer Proteinabbau bei immunologischen Erkrankungen; TRPM3 -Antagonismus für Migräne und neuropathische Schmerzen; TYK2/JAK1 -Hemmung bei neuroinflammatorischen Erkrankungen; Glutamatmodulation für OCD und SCA; Myostatin -Hemmung bei neuromuskulären und metabolischen Erkrankungen, einschließlich SMA und Fettleibigkeit; Antikörper rekrutieren bispezifische Moleküle und Antikörper -Arzneimittelkonjugate gegen Krebs. Weitere Informationen finden Sie unter www.biohaven.com.

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Source Biohaven Ltd.

Gesendet : 2025-02-19 18:00

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