Η Biohaven ανακοινώνει την αποδοχή του FDA και την αναθεώρηση προτεραιότητας της Troriluzole New Drug Application για τη θεραπεία της αταξίας spinocerebellar

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: spinocerebellar ataxia

Biohaven ανακοινώνει την αποδοχή του FDA και την αναθεώρηση προτεραιότητας της troriluzole νέα εφαρμογή φαρμάκων για τη θεραπεία της αταξίας spinocerebellar

New Haven, Conn., 11 Φεβρουαρίου 2025 / Prnewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven ή η εταιρεία), ανακοίνωσε σήμερα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί για την ανασκόπηση της νέας αίτησης φαρμάκων της εταιρείας (NDA) για troriluzole για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με spinocerebellar ataxia (SCA) και έχει χορηγήσει αναθεώρηση προτεραιότητας. Αυτή η ονομασία αντιστοιχεί σε εφαρμογές για φάρμακα που θα προσφέρουν σημαντική βελτίωση σε σχέση με άλλες διαθέσιμες θεραπείες για μια δεδομένη διαταραχή ή θα παρέχουν μια επιλογή θεραπείας όπου δεν υπάρχει. Στην περίπτωση της SCA, μια σπάνια, γενετική, νευροεκφυλιστική ασθένεια, η troriluzole θα ήταν η πρώτη και μόνη εγκεκριμένη από την FDA θεραπεία για αυτήν την απειλητική για τη ζωή διαταραχή. Η απόφαση της FDA σχετικά με το NDA αναμένεται εντός 6 μηνών από την κατάθεση (κατά τη διάρκεια του 3ου τριμήνου). Με βάση τα χρονοδιαγράμματα αναθεώρησης προτεραιότητας του FDA και εάν τελικά εγκριθεί, η Biohaven είναι έτοιμη να εμπορευματοποιήσει την troriluzole για την SCA στις ΗΠΑ το 2025.

Η Melissa Beiner, M.D., SCA Clinical Development Lead στο Biohaven, σχολίασε: "Η κατάθεση NDA είναι το αποκορύφωμα πάνω από 8 χρόνια κλινικής έρευνας και αντιπροσωπεύει μια σημαντική συνεργασία σε όλη την κοινότητα SCA. Το Troriluzole NDA αντικατοπτρίζει αυστηρές επιστημονικές συνεργασίες μεταξύ της υπεράσπισης Οι ομάδες, οι ασθενείς και οι οικογένειές τους, οι κλινικοί εμπειρογνώμονες στο SCA και το Biohaven. Δείχνει την εξαιρετικά υψηλή ανάγκη ανεκτίμητης ανάγκης σε αυτή τη σπάνια νευροεκφυλιστική ασθένεια. και κατάποση. " Ο Δρ Beiner πρόσθεσε: "Τα ισχυρά κλινικά δεδομένα που παρουσιάζονται στο NDA επιδεικνύουν παρατεταμένο και επιτακτικό όφελος θεραπείας σε ασθενείς με SCA που έλαβαν θεραπεία με troriluzole, ένα χάπι από το στόμα μιας φορά την ημέρα. Η πρώτη θεραπεία σε ασθενείς και οικογένειες που πάσχουν από SCA. "

Η υποβολή NDA βασίστηκε, εν μέρει, σε θετικά αποτελέσματα topline από τη μελέτη BHV4157-206-RWE (NCT06529146), στο οποίο η troriluzole 200 mg δοσολογείται από το στόμα σε ασθενείς με SCA πληρούσε το κύριο τελικό σημείο της μελέτης από την αρχική τιμή στη λειτουργική κλίμακα για την αξιολόγηση και την αξιολόγηση της αταξίας (F-SARA), σε όλα τα SCA Genotyss , σε 3 χρόνια σε σύγκριση με έναν εξωτερικό βραχίονα ελέγχου. Η troriluzole έδειξε στατιστικά σημαντική ανωτερότητα σε 9 διαδοχικά, προκαθορισμένα πρωτογενή και δευτερογενή τελικά σημεία με εξαιρετικά συνεπείς, παρατεταμένες, ισχυρές και κλινικά σημαντικές επιδράσεις θεραπείας. Οι ασθενείς με SCA που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με troriluzole έδειξαν ένα βραδύτερο ποσοστό πτώσης 50-70%, που αντιπροσωπεύει 1,5-2,2 έτη καθυστέρηση στην εξέλιξη της νόσου, κατά την τριετή περίοδο μελέτης. Το NDA περιλαμβάνει επίσης επιβεβαιωτικά και υποστηρικτικά δεδομένα από μελέτες BHV4157-201 και BHV4157-206, τις πρώτες μεγάλες δοκιμές καταχώρισης πολλαπλών κέντρων στη SCA. Συγκεκριμένα, αυτά τα δεδομένα περιλαμβάνουν τη σταθεροποίηση της νόσου στον γονότυπο SCA3 και τη μείωση των πτωμάτων σε όλους τους γονότυπους SCA, και οι δύο σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για 48 εβδομάδες στη μελέτη BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., Καθηγητής Νευρολογίας στη Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ και ιδρυτικό διευθυντή του Ataxia Center και της Martha και του Robert Fogelman προέβλεψε την καρέκλα στην Ataxia και την παρεγκεφαλιδική νευρολογία στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης αντιπροσωπεύει ένα κρίσιμο ορόσημο για τους ασθενείς με SCA. Οι οικογένειες που επηρεάζονται από την SCA παρακολούθησαν τη γενιά μετά από γενιά να υποφέρουν από σοβαρή, προοδευτική αναπηρία και πρόωρο θάνατο χωρίς επιλογές θεραπείας. -Η μελέτη αποδείξεων είναι μια λεκάνη για την ιστορία των SCAs. των επιπτώσεων του troriluzole στη μείωση των πτωμάτων σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών δεν μπορούν να υπερεκτιμηθούν. Επικροτώ το FDA για την αναγνώριση αυτού του επείγοντος, παρέχοντας μια αναθεώρηση προτεραιότητας και προσβλέπω στη χρήση troriluzole στην κλινική, εάν εγκριθεί. " -Τα προφίλ ασφαλείας και ήταν η πρώτη δοκιμή της βιομηχανίας που διεξήχθη στο SCA. Η μελέτη BHV4157-206-RWE παρέχεται από αντικειμενικά δεδομένα τρίτων που συγκεντρώθηκαν από δύο ανεξάρτητες ομάδες φυσικής ιστορίας: μία στις Ηνωμένες Πολιτείες και μία στην Ευρώπη (μελέτη φυσικής ιστορίας της Eurosca). Κοινοπραξία για τη μελέτη της παρεγκεφαλιδικής αταξίας (CRC-SCA) που χρησίμευσε ως βάση για την αμερικανική ομάδα φυσικής ιστορίας. που διαχειρίζεται το Ινστιτούτο Πληροφορικής του Πανεπιστημίου της Νότιας Φλόριντα. Σύμφωνα με τις οδηγίες του FDA σχετικά με το σχέδιο μελέτης και στατιστικής ανάλυσης του πραγματικού κόσμου, ο εξωτερικός βραχίονας ελέγχου προσδιορίστηκε χρησιμοποιώντας μια μέθοδο αντιστοίχισης βαθμολογίας τάσης (PSM) για να διασφαλιστεί ότι τα άτομα που δεν υποβλήθηκαν σε αγωγή από τη συγκριτική φυσική ιστορία της ομάδας ήταν αυστηρά αντιστοιχισμένα σε υποκείμενα που υποβλήθηκαν σε θεραπεία από το βραχίονα της μελετρελουζολής της μελέτης BHV4157-206. Το PSM χρησιμοποιήθηκε σε όλα τα προγνωστικά, δημογραφικά και βασικά χαρακτηριστικά που είναι γνωστό ότι σχετίζονται με την εξέλιξη της νόσου στο SCA, συμπεριλαμβανομένης της βασικής f-sara, της ηλικίας, του φύλου, της ηλικίας κατά την έναρξη των συμπτωμάτων, το γονότυπο και το μήκος επανάληψης του Τρινουκλεοτιδίου (με γονότυπο). p>

Andrew Rosen, Διευθύνων Σύμβουλος του Εθνικού Ιδρύματος Ataxia (NAF), δήλωσε: "Το πρόγραμμα SCA του Biohaven αντικατοπτρίζει χρόνια αφοσιωμένης κλινικής έρευνας και συνεργασίας με κορυφαίους εμπειρογνώμονες και ομάδες υπεράσπισης για να προωθήσουν τον τομέα της αταξίας. Είμαστε περήφανοι ότι μας Πολυετής προσπάθεια για τη χρηματοδότηση και υποστήριξη της κοινοπραξίας κλινικής έρευνας για τη μελέτη της παρεγκεφαλιδικής αταξίας διαδραμάτισε τόσο κρίσιμο ρόλο στην παροχή του εξωτερικού βραχίονα ελέγχου του Η μελέτη του Biohaven. Ο κ. Rosen πρόσθεσε: "Εκ μέρους των ασθενών και των οικογενειών, οι οποίοι έχουν παρακολουθήσει γενιές μελών της οικογένειας να υποκύψουν σε αυτή την καταστροφική ασθένεια και περιμένουν δεκαετίες για μια θεραπεία που θα μπορούσε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, ευχαριστώ τον FDA όχι μόνο για την αποδοχή αυτού του NDA για ανασκόπηση, αλλά αναγνωρίζοντας την ανάγκη επείγουσας ανάγκης για την κοινότητά μας με τη μορφή αναθεώρησης προτεραιότητας. "

Biohaven έλαβε προηγουμένως τόσο γρήγορη και ορφανή ονομασία φαρμάκου (ODD) Από το FDA, και περίεργο από το Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, όπου βρίσκεται υπό επανεξέταση ενός Troriluzole Maa.

Ένα εκτεταμένο πρωτόκολλο πρόσβασης (EAP) εγγράφει τους ασθενείς με SCA που είναι επιλέξιμοι. Τα EAPs έχουν σχεδιαστεί για να παρέχουν έγκαιρη πρόσβαση σε πιθανές θεραπείες πριν εγκριθούν από το FDA. Περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε στη διεύθυνση https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886. με προοδευτική απώλεια εθελοντικού ελέγχου κινητήρα και ατροφία της παρεγκεφαλίδας και εγκεφάλου. Η SCA επηρεάζει περίπου 15.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες και 24.000 στην Ευρώπη και το Ηνωμένο Βασίλειο. Οι ασθενείς παρουσιάζουν σημαντική νοσηρότητα, συμπεριλαμβανομένου του μειωμένου βάδισης που οδηγεί σε πτώση, απώλεια της φιλοξενίας και της εξέλιξης σε αναπηρική καρέκλα, την αδυναμία επικοινωνίας λόγω εξασθένησης ομιλίας, δυσκολίας κατάποσης και πρόωρου θανάτου. Ενώ τα σημάδια και τα συμπτώματα μπορούν να εμφανιστούν ανά πάσα στιγμή από την παιδική ηλικία έως την καθυστερημένη ενηλικίωση, η SCA παρουσιάζει συνήθως στην πρώιμη ενηλικίωση και προχωράει εδώ και αρκετά χρόνια. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες και καμία θεραπεία για SCA.

Σχετικά με το troriluzole Το troriluzole είναι μια νέα χημική οντότητα (NCE) και μυθιστόρημα τρίτης γενιάς που ρυθμίζει το γλουταμικό, τον πιο άφθονο διεγερτικό νευροδιαβιβαστή στο ανθρώπινο σώμα. Ο πρωταρχικός τρόπος δράσης της troriluzole μειώνει τα συναπτικά επίπεδα γλουταμινικού. Η troriluzole αυξάνει την πρόσληψη γλουταμινικού από τη συνάθροιση, αυξάνοντας την έκφραση και τη λειτουργία των μεταφορέων διεγερτικών αμινοξέων που βρίσκονται σε κύτταρα των γλοιακών που διαδραματίζουν βασικό ρόλο στην εκκαθάριση του γλουταμινικού από τη σύναψη. Η δραστικότητα διαμόρφωσης του γλουταμικού της troriluzole αντιμετωπίζει την ευρέως τεκμηριωμένη απελευθέρωση γλουταμινικού που βασίζεται στη νευροεκφυλισμό και τη δυσλειτουργία των κυττάρων Purkinje σε ασθενείς με SCA. Το troriluzole έχει επίσης τη δυνατότητα να αναπτυχθεί σε πολλές άλλες ασθένειες που σχετίζονται με υπερβολικό γλουταμικό. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το troriluzole μπορείτε να βρείτε στην ιστοσελίδα του Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/. Η βιοφαρμακευτική εταιρεία επικεντρώθηκε στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση των θεραπειών που αλλάζουν τη ζωή σε βασικό θεραπευτικό περιοχές, συμπεριλαμβανομένης της ανοσολογίας, της νευροεπιστήμης και της ογκολογίας. Η εταιρεία προωθεί το καινοτόμο χαρτοφυλάκιο της θεραπευτικής, αξιοποιώντας την αποδεδειγμένη εμπειρία ανάπτυξης φαρμάκων και πολλαπλές πλατφόρμες ανάπτυξης φαρμάκων. Τα εκτεταμένα κλινικά και προκλινικά προγράμματα του Biohaven περιλαμβάνουν τη διαμόρφωση καναλιών ιόντων KV7 για επιληψία και διαταραχές της διάθεσης. Η αποικοδόμηση εξωκυτταρικής πρωτεΐνης για ανοσολογικές ασθένειες. Ανταγωνισμός TRPM3 για ημικρανία και νευροπαθητικό πόνο. Αναστολή TYK2/JAK1 για νευροφλεγμονώδεις διαταραχές. Διαμόρφωση γλουταμινικού για OCD και SCA. αναστολή της μυοστατίνης για νευρομυϊκές και μεταβολικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της SMA και της παχυσαρκίας. Αντισώματα πρόσληψης διπλωδών μορίων και συζυγών φαρμάκων αντισωμάτων για καρκίνο. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.biohaven.com.

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει δηλώσεις προς τα εμπρός κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. "Will", "Believe", "May", "αναμένουν", "προβλέπουν" και παρόμοιες εκφράσεις, αποσκοπούν στον εντοπισμό των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης. Οι επενδυτές προειδοποιούν ότι τυχόν μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με τη μελλοντική ανάπτυξη, το χρονοδιάγραμμα και την πιθανή έγκριση μάρκετινγκ και την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής έγκρισης και εμπορευματοποίησης της troriluzole για την SCA, δεν είναι εγγυήσεις μελλοντικών επιδόσεων ή αποτελεσμάτων και εμπλοκής σημαντικοί κίνδυνοι και αβεβαιότητες. Τα πραγματικά αποτελέσματα, οι εξελίξεις και τα γεγονότα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα διαφόρων παραγόντων, όπως: ο αναμενόμενος χρόνος, η έναρξη και τα αποτελέσματα των προγραμματισμένων και συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών του Biohaven. το χρονοδιάγραμμα των προγραμματισμένων αλληλεπιδράσεων και των αρχείων με το FDA. το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα των αναμενόμενων ρυθμιστικών καταθέσεων · συμμορφώνοντας με τις ισχύουσες κανονιστικές απαιτήσεις των ΗΠΑ · την πιθανή εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων της Biohaven. Οι δυνατότητες των υποψηφίων προϊόντων της Biohaven να είναι πρώτα εγκεκριμένες θεραπείες. και την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των υποψηφίων προϊόντων της Biohaven. Πρόσθετοι σημαντικοί παράγοντες που πρέπει να ληφθούν υπόψη σε σχέση με τις μελλοντικές δηλώσεις περιγράφονται στις καταθέσεις της Biohaven στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένων των τμημάτων με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" και "Συζήτηση και ανάλυση της οικονομικής κατάστασης και των αποτελεσμάτων των επιχειρήσεων". Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης γίνονται από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η Biohaven δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλων, εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου.

Πηγή Biohaven Ltd.

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-19 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά