Biohaven anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la nueva aplicación de medicamentos de troriluzole para el tratamiento de la ataxia espinocerebelar

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Tratamiento para: Ataxia espinocerebellar

Biohaven anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la nueva aplicación de fármacos troriluzicol para el tratamiento de spinocerebelar Ataxia

New Haven, Connecticut, 11 de febrero de 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven o la compañía), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la revisión de la nueva aplicación de medicamentos de la compañía (NDA) para troriluzol para el tratamiento de pacientes adultos con ataxia espinocerebelosa (SCA) y ha otorgado una revisión prioritaria. Esta designación se asigna a aplicaciones para medicamentos que ofrecen una mejora significativa sobre otros tratamientos disponibles para un trastorno dado o proporcionarían una opción de tratamiento donde no existe ninguno. En el caso de SCA, una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa, el troriluzol sería el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para este trastorno potencialmente mortal. Se espera la decisión de la FDA con respecto a la NDA dentro de los 6 meses posteriores a la presentación (durante el 3T2025). Basado en los plazos de revisión de prioridad de la FDA y, si finalmente se aprueba, Biohaven está preparado para comercializar troriluzol para SCA en los Estados Unidos en 2025.

Melissa Beiner, M.D., SCA Clinical Development Leading en Biohaven, comentó: "Nuestra presentación de NDA es la culminación de más de 8 años de investigación clínica y representa una colaboración importante entre la comunidad SCA. grupos, pacientes y sus familias, expertos clínicos en SCA y Biohaven. La revisión demuestra la necesidad extremadamente alta en esta rara enfermedad neurodegenerativa. discurso y trago ". El Dr. Beiner agregó: "Los datos clínicos robustos presentados en el NDA demuestran un beneficio de tratamiento sostenido y convincente en pacientes con SCA tratados con troriluzole, una píldora oral una vez diaria. Esperamos trabajar estrechamente con la FDA a lo largo del proceso de revisión para traer El primer tratamiento para pacientes y familias que padecen SCA ". BHV4157-206-RWE (NCT06529146), en el que troriluzole 200 mg dosificó por vía oral en pacientes con SCA alcanzó el punto final principal del estudio del cambio desde el inicio en la escala funcional para la evaluación y calificación de ataxia (F-SARA), en todos los genotipos SCA , a los 3 años en comparación con un brazo de control externo. El troriluzol mostró una superioridad estadísticamente significativa en 9 puntos finales primarios y secundarios consecitivos, presecificados, con efectos de tratamiento altamente consistentes, sostenidos, robustos y clínicamente significativos. Los pacientes con SCA tratados con troriluzol mostraron una tasa de disminución más lenta del 50-70%, lo que representa el retraso de 1.5-2.2 años en la progresión de la enfermedad, durante el período de estudio de 3 años. La NDA también incluye datos confirmatorios y de apoyo de los estudios BHV4157-201 y BHV4157-206, los primeros ensayos de registro grandes de múltiples centros en SCA. En particular, estos datos incluyen la estabilización de la enfermedad en el genotipo SCA3 y una reducción en las caídas en todos los genotipos SCA, ambos en comparación con el placebo durante 48 semanas en el estudio BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., Profesor de Neurología en la Facultad de Medicina de Harvard y director fundador del Centro de Ataxia y el Martha y Robert Fogelman dotaron en la Presidente en Ataxia y Neurología Cerebelosa en el Hospital General de Massachusetts representa un hito crítico para los pacientes con SCA. Los pacientes y las familias afectadas por SCA han observado la generación tras la generación sufre la discapacidad severa y la muerte prematura sin opciones de tratamiento. El estudio de evidencia del mundo real es una cuenca en la historia del SCAS. de los efectos de troriluzol en la reducción de caídas en esta población de pacientes no pueden ser exagerados. Aplaudo a la FDA por reconocer esta urgencia otorgando una revisión de prioridad y espero usar troriluzol en la clínica si se aprueba ". -Enectador de seguridad a término, y fue la primera prueba de la industria realizada en SCA. El estudio BHV4157-206-RWE se proporcionó a partir de datos objetivos de terceros recopilados de dos cohortes de historia natural independientes: una en los Estados Unidos y otra en Europa (Eurosca Natural History Study). Consorcio para el estudio de la ataxia cerebelosa (CRC-SCA) que sirvió como base para la cohorte de historia natural de EE. UU. por el Instituto de Informática de Salud de la Universidad del Sur de Florida. Según las instrucciones de la FDA en el plan de diseño del estudio de evidencia del mundo real y el plan de análisis estadístico, el brazo de control externo se determinó utilizando un método de coincidencia de puntaje de propensión (PSM) para garantizar que los sujetos no tratados de la cohorte de historial natural comparado se combinaran rigurosamente con los sujetos tratados Del brazo de estudio troriluzol BHV4157-206. El PSM se usó en todas las características pronósticas, demográficas y basales que se sabe que se asocian con la progresión de la enfermedad en SCA, incluida la longitud de repetición de Bas basal F-SARA, Age, Sex, Age At Sytoms, genotipo y repetición de trinucleótidos (por genotipo). P>

Andrew Rosen, director ejecutivo de la Fundación Nacional Ataxia (NAF), declaró: "El programa SCA de Biohaven refleja años de investigación clínica dedicada y colaboración con los principales expertos mundiales y grupos de defensa para avanzar en el campo de la ataxia. Estamos orgullosos de que nuestro El esfuerzo de varios años para financiar y apoyar el Consorcio de Investigación Clínica para el estudio de la ataxia cerebelosa desempeñó un papel tan crítico en el proporcionar el brazo de control externo de Biohaven's Estudio. El Sr. Rosen agregó: "En nombre de pacientes y familias, que han visto a generaciones de miembros de la familia sucumbir a esta enfermedad devastadora y han estado esperando décadas por un tratamiento que podría retrasar la progresión de la enfermedad, agradezco a la FDA no solo por aceptar esta NDA para revisión, pero reconociendo la necesidad de urgencia para nuestra comunidad en forma de una revisión de prioridad ". La FDA, y extraña de la Agencia Europea de Medicamentos, donde un troriluzol MAA está actualmente bajo revisión.

Un protocolo de acceso expandido (EAP) actualmente está inscribiendo pacientes con SCA que son elegibles. Los EAP están diseñados para dar acceso temprano a posibles terapias antes de que la FDA lo apruebe. Se puede encontrar más información en https://clinicaltrials.gov/study/nct060348886.

sobre la ataxia espinocerebelar (SCA) la ataxia espinocerebelosa es un grupo de desorden neurodocenerativos dominantes características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características características relacionadas por pérdida progresiva del control motor voluntario y la atrofia del cerebelo y tronco encefálico. SCA afecta a aproximadamente 15,000 personas en los Estados Unidos y 24,000 en Europa y el Reino Unido. Los pacientes experimentan una morbilidad significativa, incluida la marcha deteriorada que conduce a caídas, pérdida de deambulación y progresión a una silla de ruedas, incapacidad para comunicarse debido a la discapacidad del habla, la dificultad para tragar y la muerte prematura. Si bien los signos y síntomas pueden aparecer en cualquier momento desde la infancia hasta la edad adulta tardía, SCA generalmente se presenta en la edad adulta temprana y progresa durante varios años. Actualmente, no hay tratamientos aprobados por la FDA ni cura para SCA.

Acerca de troriluzol troriluzolol es una nueva entidad química (NCE) y un profármaco novedoso de tercera generación que modula el glutamato, el neurotransmisor excitador más abundante en el cuerpo humano. El modo de acción principal del troriluzol es reducir los niveles sinápticos de glutamato. El troriluzol aumenta la absorción de glutamato de la sinapsis, al aumentar la expresión y la función de los transportadores de aminoácidos excitadores ubicados en células gliales que juegan un papel clave en la limpieza de glutamato de la sinapsis. La actividad moduladora de glutamato del troriluzol aborda la desregulación de glutamato ampliamente documentada que subyace a la neurodegeneración y la disfunción de las células de Purkinje en pacientes con SCA. El troriluzol también tiene el potencial de desarrollarse en varias otras enfermedades asociadas con glutamato excesivo. Puede encontrar más información sobre Troriluzol en el sitio web de Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

sobre biohaven biohaven es un Compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de los tratamientos que cambian la vida en terapéutico clave áreas, incluyendo inmunología, neurociencia y oncología. La compañía está avanzando en su innovadora cartera de terapias, aprovechando su experiencia probada en desarrollo de medicamentos y múltiples plataformas de desarrollo de medicamentos patentados. Los extensos programas clínicos y preclínicos de Biohaven incluyen la modulación del canal de iones KV7 para la epilepsia y los trastornos del estado de ánimo; degradación de proteínas extracelulares para enfermedades inmunológicas; Antagonismo TRPM3 para la migraña y el dolor neuropático; Inhibición de Tyk2/Jak1 para trastornos neuroinflamatorios; modulación de glutamato para TOC y SCA; inhibición de la miostatina para enfermedades neuromusculares y metabólicas, incluida la SMA y la obesidad; Antibueros Reclutando moléculas biespecíficas y conjugados de fármacos de anticuerpos para el cáncer. Para obtener más información, visite www.biohaven.com.

declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. El uso de ciertas palabras, incluido "Continuar", "Plan", "Will", "Believe", "May", "esperar", "anticipar" expresiones similares, tiene la intención de identificar declaraciones a futuro. Se advierte a los inversores que cualquier declaración prospectiva, incluidas las declaraciones sobre el desarrollo futuro, el tiempo y la posible aprobación de marketing y comercialización de los candidatos de desarrollo, incluida la posible aprobación y comercialización de troriluzol para SCA, no garantizan un rendimiento o resultados futuros e implican Riesgos e incertidumbres sustanciales. Los resultados reales, los desarrollos y los eventos pueden diferir materialmente de aquellos en las declaraciones prospectivas como resultado de varios factores que incluyen: el momento esperado, el comienzo y los resultados de los ensayos clínicos planificados y en curso de Biohaven; el momento de las interacciones y presentaciones planificadas con la FDA; el momento y el resultado de las presentaciones regulatorias esperadas; cumplir con los requisitos regulatorios de EE. UU. Aplicables; la posible comercialización de los candidatos de productos de Biohaven; el potencial para que los candidatos de productos de Biohaven sean terapias aprobadas por primera vez; y la efectividad y seguridad de los candidatos de productos de Biohaven. Factores importantes adicionales que se deben considerar en relación con las declaraciones prospectivas se describen en las presentaciones de Biohaven ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluso dentro de las secciones tituladas "Factores de riesgo" y "Discusión y análisis de la gerencia de la condición financiera y los resultados de las operaciones". Las declaraciones prospectivas se hacen a partir de la fecha de este comunicado de prensa, y Biohaven no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de una nueva información, eventos futuros o de otra manera, excepto según lo requiera la ley.

Fuente Biohaven Ltd.

Al corriente : 2025-02-19 18:00

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