Biohaven annonce l'acceptation de la FDA et l'examen de la priorité de la nouvelle application de médicament trorizole pour le traitement de l'ataxie spinocérère

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Traitement pour: L'ataxie spinocérébelleuse

Biohaven annonce l'acceptation de la FDA et l'examen prioritaire de l'application de médicament troriluzole pour le traitement de l'ataxie spinocérébelle

New Haven, Conn., 11 février 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven ou The Company), a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté pour examiner la nouvelle application de médicament de la société (NDA) pour le troriluzole pour le traitement des patients adultes atteints d'ataxie spinocérère (SCA) et a accordé un examen prioritaire. Cette désignation est attribuée à des demandes de médicaments qui offriraient une amélioration significative par rapport aux autres traitements disponibles pour un trouble donné ou fourniraient une option de traitement là où il n'existe pas. Dans le cas de SCA, une maladie neurodégénérative rare, génétique, le trorizole serait le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour ce trouble potentiellement mortel. La décision de la FDA concernant la NDA est attendue dans les 6 mois suivant le dépôt (au 3T2025). Sur la base des délais d'examen de la priorité de la FDA et si finalement approuvé, Biohaven est prêt à commercialiser du troriluzole pour SCA aux États-Unis en 2025.

Melissa Beiner, M.D., SCA Clinical Development Development à Biohaven, a déclaré: "Notre dossier NDA est l'aboutissement de plus de 8 ans de recherche clinique et représente une collaboration importante dans la communauté SCA. Groupes, patients et leurs familles, experts cliniques en SCA et Biohaven. Démontre le besoin extrêmement élevé non satisfait de cette maladie neurodégénérative rare. et avaler. " Le Dr Beiner a ajouté: "Les données cliniques robustes présentées dans la NDA démontrent un bénéfice de traitement soutenu et convaincant chez les patients SCA traités avec du trorizole, une pilule orale une fois par jour. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA tout au long du processus d'examen pour apporter le tout premier traitement aux patients et aux familles souffrant de SCA. "

La soumission NDA était basée, en partie, sur les résultats de la ligne de la ligne positive de l'étude BHV4157-206-RWE (NCT06529146), dans lequel le troriluzole 200 mg dosé par voie orale chez les patients atteints de SCA a rencontré le principal critère d'évaluation de l'étude par rapport à la ligne de base à l'échelle fonctionnelle pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (F-Sara), dans tous les génotypes SCA , à 3 ans par rapport à un bras de contrôle externe. Le troriluzole a montré une supériorité statistiquement significative à travers 9 critères d'évaluation primaires et secondaires pré-spécifiés consécutifs avec des effets de traitement très cohérents, soutenus, robustes et cliniquement significatifs. Les patients atteints de SCA traités par du trorizole ont montré un taux de déclin de 50 à 70%, ce qui représente un délai de 1,5 à 2,2 ans dans la progression de la maladie, sur la période d'étude sur 3 ans. La NDA comprend également des données de confirmation et de soutien des études BHV4157-201 et BHV4157-206, les premiers grands essais registratifs multicentriques de SCA. Notamment, ces données incluent la stabilisation de la maladie dans le génotype SCA3 et une réduction des chutes dans tous les génotypes SCA, tous deux par rapport au placebo sur 48 semaines dans l'étude BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., professeur de neurologie à la Harvard Medical School et directeur fondateur du Ataxia Center et de la chaire de Martha et Robert Fogelman dans l'ataxie et la neurologie cérébelleuse du Massachusetts General Hospital a commenté: "L'acceptation de la FDA pour l'examen de cette NDA à la NDA représente une étape critique pour les patients SCA. Et les familles touchées par SCA ont vu la génération après la génération souffrant d'incapacité grave et progressive et de décès prématuré avec aucune option de traitement. L'étude des preuves réelles est un bassin versant de l'histoire des SCAS. Les effets de la trorizole sur la réduction des chutes de cette population de patients ne peuvent pas être surestimés. J'applaudis la FDA pour avoir reconnu cette urgence en accordant un examen prioritaire et j'ai hâte d'utiliser du troriluzole à la clinique s'il est approuvé. "

Programme de développement clinique de Trorizole de Biohaven en SCA sur 8 ans, y compris un robuste long - Profil de sécurité à terme, et a été le premier essai de l'industrie mené dans SCA. L'étude BHV4157-206-RWE a été fournie à partir de données objectives et tierces recueillies à partir de deux cohortes d'histoire naturelle indépendantes: une aux États-Unis et une en Europe (Eurosca Natural History Study). Le consortium pour l'étude de l'ataxie cérébelleuse (CRC-SCA) qui a servi de base à la cohorte d'histoire naturelle américaine. Institut d'informatique de la santé de l'Université de South Floride. Selon les instructions de la FDA sur le plan de conception de l'étude des preuves réels et d'analyse statistique, le bras de contrôle externe a été déterminé en utilisant une méthode de correspondance de score de propension (PSM) pour garantir que les sujets non traités de la cohorte d'histoire naturelle du comparateur étaient rigoureusement appariés aux sujets traités à partir du bras trorizole de l'étude BHV4157-206. Le PSM a été utilisé sur toutes les caractéristiques pronostiques, démographiques et de base connues pour être associées à la progression de la maladie dans le SCA, y compris le F-Sara de base, l'âge, le sexe, l'âge à l'apparition des symptômes, le génotype et la longueur de répétition des trinucléotides (par génotype).

Andrew Rosen, chef de la direction de la National Ataxia Foundation (NAF), a déclaré: «Le programme SCA de Biohaven reflète des années de recherche clinique dédiée et de collaboration avec des experts mondiaux et des groupes de défense des principaux Des efforts pluriannuels pour financer et soutenir le consortium de recherche clinique pour l'étude de l'ataxie cérébelleuse ont joué un rôle aussi critique dans la fourniture du bras de contrôle externe de L'étude de Biohaven. M. Rosen a ajouté: "Au nom des patients et des familles, qui ont vu des générations de membres de la famille succomber à cette maladie dévastatrice et attendent depuis des décennies un traitement qui pourrait ralentir la progression de la maladie, je remercie la FDA d'avoir non seulement accepté cette NDA NDA pour examen, mais reconnaître la nécessité d'urgence pour notre communauté sous la forme d'une revue prioritaire. "

Biohaven a précédemment reçu la désignation de médicaments accélérés et orphelins (ODD) de la FDA, et Odd de l'Agence européenne des médicaments, où un trorizole MAA est actuellement en cours d'examen.

Un protocole d'accès étendu (EAP) inscrit actuellement des patients atteints de SCA qui sont éligibles. Les EAP sont conçus pour donner un accès précoce aux thérapies potentielles avant d'être approuvées par la FDA. Plus d'informations sur peuvent être trouvées sur https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

sur l'ataxie spinocerebellar (SCA) L'ataxie spinocérère est un groupe de troubles neurodégératifs hérités dominérative par perte progressive de contrôle moteur volontaire et d'atrophie du cervelet et tronc cérébral. SCA affecte environ 15 000 personnes aux États-Unis et 24 000 en Europe et au Royaume-Uni. Les patients éprouvent une morbidité importante, notamment une entrée de la démarche conduisant à des chutes, une perte de déambulation et une progression vers un fauteuil roulant, une incapacité à communiquer en raison de troubles de la parole, de difficulté à avaler et de décès prématuré. Bien que les signes et les symptômes puissent apparaître à tout moment de l'enfance à la fin de l'âge adulte, SCA se présente généralement au début de l'âge adulte et progresse sur plusieurs années. Actuellement, il n'y a pas de traitements approuvés par la FDA et pas de remède pour SCA.

sur le trorizole trorizole est une nouvelle entité chimique (NCE) et un nouveau promédicament de troisième génération qui module le glutamate, le neurotransmetteur excitateur le plus abondant du corps humain. Le mode d'action principal du trorizole est de réduire les niveaux synaptiques de glutamate. Le trorizole augmente l'absorption du glutamate de la synapse, en augmentant l'expression et la fonction des transporteurs d'acides aminés excitatrices situés sur les cellules gliales qui jouent un rôle clé dans la nettoyage du glutamate de la synapse. L'activité de modulation du glutamate de la trorizole traite de la déréglementation de glutamate largement documentée qui sous-tend la neurodégénérescence et le dysfonctionnement des cellules de Purkinje chez les patients atteints de SCA. Le trorizole a également le potentiel de se développer dans un certain nombre d'autres maladies associées à un glutamate excessif. Plus d'informations sur le trorizole peuvent être trouvées sur le site Web de Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

sur Biohaven Biohaven est un La société biopharmaceutique s'est concentrée sur la découverte, le développement et la commercialisation de traitements qui changent la vie dans des domaines thérapeutiques clés, y compris l'immunologie, les neurosciences et l'oncologie. L'entreprise fait progresser son portefeuille innovant de thérapies, tirant parti de son expérience de développement de médicaments éprouvé et de plusieurs plateformes de développement de médicaments propriétaires. Les vastes programmes cliniques et précliniques de Biohaven comprennent la modulation des canaux ioniques KV7 pour les troubles de l'épilepsie et de l'humeur; Dégradation des protéines extracellulaires pour les maladies immunologiques; Antagonisme TRPM3 pour la migraine et la douleur neuropathique; Inhibition de TYK2 / JAK1 pour les troubles neuroinflammatoires; Modulation du glutamate pour le TOC et le SCA; Inhibition de la myostatine pour les maladies neuromusculaires et métaboliques, y compris la SMA et l'obésité; Les anticorps recrutent des molécules bispécifiques et des anticorps conjugués de médicaments pour le cancer. Pour plus d'informations, visitez www.biohaven.com.

Déclats prospectives Ce communiqué de presse comprend des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur la réforme du litige de Securities Private. "Will", "croire", "mai", "attendre", "anticipé" et des expressions similaires, visent à identifier les déclarations prospectives. Les investisseurs sont avertis que les déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant le développement futur, le calendrier et l'approbation potentielle de la commercialisation et la commercialisation des candidats au développement, y compris l'approbation et la commercialisation potentielles du trorizole pour SCA, ne sont pas des garanties de performances ou de résultats futurs et impliquer Risques et incertitudes substantielles. Les résultats réels, les développements et les événements peuvent différer matériellement de ceux des déclarations prospectives en raison de divers facteurs, notamment: le calendrier, le début et les résultats attendus des essais cliniques prévus et en cours de Biohaven; le moment des interactions et des dépôts prévus avec la FDA; le moment et les résultats des dépôts réglementaires attendus; se conformer aux exigences réglementaires américaines applicables; la commercialisation potentielle des produits candidats de Biohaven; le potentiel des produits de produit de Biohaven à être des thérapies approuvées pour la première fois; et l'efficacité et la sécurité des produits candidats de Biohaven. Des facteurs importants supplémentaires à prendre en considération dans le cadre de déclarations prospectives sont décrites dans les documents de Biohaven auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris dans les sections intitulées "Facteurs de risque" et "Discussion et analyse de la direction de la situation financière et des résultats d'exploitation". Les déclarations prospectives sont faites à la date de ce communiqué de presse, et Biohaven n'engage aucune obligation de mettre à jour des déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement, sauf si exigeant la loi.

Source Biohaven Ltd.

Publié : 2025-02-19 18:00

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