Biohaven Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas dari Troriluzole Aplikasi Obat Baru untuk Pengobatan Ataksia Spinocerebellar

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: spinocerebellar ataxia

Biohaven mengumumkan penerimaan FDA dan tinjauan prioritas troriluzole aplikasi obat baru untuk pengobatan ataksi spinocerebellar

New Haven, Conn., 11 Februari 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven atau perusahaan), hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menerima untuk meninjau aplikasi obat baru perusahaan (NDA) untuk Troriluzole untuk pengobatan pasien dewasa dengan spinocerebellar ataksia (SCA) dan telah memberikan tinjauan prioritas. Penunjukan ini ditugaskan untuk aplikasi untuk obat -obatan yang akan menawarkan peningkatan yang signifikan atas perawatan lain yang tersedia untuk gangguan tertentu atau akan memberikan opsi perawatan di mana tidak ada. Dalam kasus SCA, penyakit neurodegeneratif yang jarang, genetik, troriluzole akan menjadi pengobatan yang disetujui FDA pertama dan satu-satunya untuk gangguan yang mengancam jiwa ini. Keputusan FDA mengenai NDA diharapkan dalam 6 bulan pengajuan (selama 3Q2025). Berdasarkan jadwal tinjauan prioritas FDA dan jika akhirnya disetujui, Biohaven siap mengkomersialkan troriluzole untuk SCA di AS pada tahun 2025.

Melissa Beiner, M.D., Pimpinan Pengembangan Klinis SCA di Biohaven, berkomentar, "Pengajuan NDA kami adalah puncak dari lebih dari 8 tahun penelitian klinis dan merupakan kolaborasi penting di seluruh komunitas SCA. Troriluzole NDA mencerminkan kolaborasi ilmiah yang ketat antara advokasi. Kelompok, pasien dan keluarga mereka, pakar klinis di SCA dan Biohaven. Menunjukkan kebutuhan yang tidak terpenuhi yang sangat tinggi pada penyakit neurodegeneratif yang langka ini. dan menelan. " Dr. Beiner menambahkan, "Data klinis yang kuat yang disajikan dalam NDA menunjukkan manfaat pengobatan yang berkelanjutan dan menarik pada pasien SCA yang diobati dengan troriluzole, pil oral sekali sehari. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA di seluruh proses peninjauan untuk membawa Perawatan pertama untuk pasien dan keluarga yang menderita SCA. "

Pengajuan NDA didasarkan, sebagian, pada hasil topline positif dari studi BHV4157-206-RWE (NCT06529146), di mana troriluzole 200 mg dosis secara oral pada pasien dengan SCA memenuhi titik akhir utama perubahan dari garis dasar pada skala fungsional untuk penilaian dan penilaian ataksia (F-SARA), dalam semua genotipe SCA SCA SCA SCA SCA , pada 3 tahun dibandingkan dengan lengan kontrol eksternal. Troriluzole menunjukkan keunggulan yang signifikan secara statistik di 9 titik akhir primer dan sekunder yang ditentukan sebelumnya dengan efek pengobatan yang sangat konsisten, berkelanjutan, kuat dan bermakna secara klinis. Pasien SCA yang diobati dengan troriluzole menunjukkan tingkat penurunan 50-70% lebih lambat, mewakili 1,5-2,2 tahun keterlambatan dalam perkembangan penyakit, selama periode penelitian 3 tahun. NDA juga mencakup data konfirmasi dan suportif dari studi BHV4157-201 dan BHV4157-206, uji coba registrasi multi-pusat besar pertama di SCA. Khususnya, data ini termasuk stabilisasi penyakit pada genotipe SCA3 dan pengurangan jatuh di semua genotipe SCA, keduanya dibandingkan dengan plasebo selama 48 minggu dalam studi BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., Profesor Neurologi di Harvard Medical School dan Direktur Pendiri Pusat Ataxia dan Martha dan Robert Fogelman Didamping Ketua di Ataxia dan Neurologi Cerebellar ini di Rumah Sakit Umum Massachusetts, "Penerimaan FDA untuk meninjau NDA ini di Massachusetts General Hospital," The Acceptent FDA untuk meninjau NDA ini di NDA Massachusetts, "The Acceptorcent FDA untuk meninjau NDA ini di NDA Massachusetts," The Acceptorcent FDA untuk meninjau NDA ini di NDASACHUSETTS General Hospital, "The Acceptorcent FDA untuk meninjau NDA ini NDA ini mewakili tonggak penting bagi pasien SCA. Dan keluarga yang terkena SCA telah menyaksikan generasi demi generasi menderita kecacatan yang progresif dan kematian prematur tanpa pilihan pengobatan. Studi Bukti Dunia Nyata adalah DAS dalam sejarah SCA. Efek Troriluzole pada pengurangan jatuh pada populasi pasien ini tidak dapat dilebih -lebihkan. Saya memuji FDA untuk mengenali urgensi ini dengan memberikan tinjauan prioritas dan berharap dapat menggunakan troriluzole di klinik jika disetujui. "

Program pengembangan klinis Troriluzole Biohaven dalam SCA yang dikumpulkan selama 8 tahun, termasuk panjang yang kuat yang kuat yang kuat dalam SCA selama 8 tahun, termasuk yang kuat dan kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk yang kuat selama 8 tahun, termasuk SCA selama 8 tahun, termasuk SCA selama 8 tahun, termasuk SCA selama 8 tahun, termasuk SCA selama 8 tahun, termasuk SCA Long -Menam profil keamanan, dan merupakan uji coba industri pertama yang dilakukan di SCA. Studi BHV4157-206-RWE disediakan dari data pihak ketiga yang dikumpulkan dari dua kohort sejarah alam independen: satu di Amerika Serikat dan satu di Eropa (Eurosca Natural History Study). Konsorsium untuk studi ataksia serebelar (CRC-SCA) yang berfungsi sebagai dasar untuk kelompok sejarah alam AS. Institut Informatika Kesehatan Universitas Florida Selatan. Sesuai instruksi dari FDA tentang desain studi bukti dunia nyata dan rencana analisis statistik, kelompok kontrol eksternal ditentukan dengan menggunakan metode pencocokan skor kecenderungan (PSM) untuk memastikan bahwa subjek yang tidak diobati dari kohort sejarah alam pembanding yang cocok dengan subjek yang dirawat dari lengan troriluzole studi BHV4157-206. PSM digunakan pada semua karakteristik prognostik, demografis, dan dasar yang diketahui terkait dengan perkembangan penyakit di SCA, termasuk F-SARA, usia, jenis kelamin, usia saat onset gejala, genotipe, dan panjang pengulangan trinukleotida (dengan genotipe).

Andrew Rosen, Kepala Eksekutif National Ataxia Foundation (NAF), menyatakan, "Program SCA Biohaven mencerminkan bertahun -tahun penelitian klinis khusus dan kolaborasi dengan para ahli dunia terkemuka dan kelompok -kelompok advokasi untuk memajukan bidang ataksia. Kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami dengan bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami bangga bahwa kami sangat bangga bahwa kami sangat bangga bahwa kami. Upaya multi-tahun untuk mendanai dan mendukung konsorsium penelitian klinis untuk studi ataksia serebelar memainkan peran penting dalam menyediakan kelompok kontrol eksternal Studi Biohaven. Tn. Rosen menambahkan, "Atas nama pasien dan keluarga, yang telah menyaksikan generasi anggota keluarga menyerah pada penyakit yang menghancurkan ini dan telah menunggu selama beberapa dekade untuk perawatan yang dapat memperlambat perkembangan penyakit, saya berterima kasih kepada FDA karena tidak hanya menerima NDA ini ini Untuk ditinjau, tetapi mengakui perlunya urgensi bagi komunitas kami dalam bentuk tinjauan prioritas. "

Biohaven sebelumnya menerima penunjukan obat cepat dan yatim (ganjil) dari FDA, dan aneh dari Badan Obat Eropa, di mana Troriluzole MAA saat ini sedang ditinjau.

Protokol akses yang diperluas (EAP) saat ini mendaftarkan pasien dengan SCA yang memenuhi syarat. EAP dirancang untuk memberikan akses awal ke terapi potensial sebelum disetujui oleh FDA. Informasi lebih lanjut tentang dapat ditemukan di https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

tentang ataksia spinocerebellar (SCA) yang dikarakterisasi spinocerebellar adalah kelompok yang diwariskan secara dominan pada neurodegeneratif yang diwariskan dengan neurodegeneratif yang diwariskan dominan dominan neurodegenerativenativenativeativenativeativeativeative dengan kehilangan kontrol motorik sukarela secara progresif dan atrofi otak kecil dan batang otak. SCA mempengaruhi sekitar 15.000 orang di Amerika Serikat dan 24.000 di Eropa dan Inggris. Pasien mengalami morbiditas yang signifikan, termasuk gangguan gaya berjalan yang menyebabkan jatuh, kehilangan ambulasi dan perkembangan ke kursi roda, ketidakmampuan untuk berkomunikasi karena gangguan bicara, kesulitan menelan, dan kematian dini. Sementara tanda dan gejala dapat muncul kapan saja dari masa kanak -kanak hingga dewasa, SCA biasanya hadir di awal dewasa dan berlangsung selama beberapa tahun. Saat ini, tidak ada perawatan yang disetujui FDA dan tidak ada obat untuk SCA.

tentang troriluzole troriluzole adalah entitas kimia baru (NCE) dan novel generasi ketiga yang memodulasi glutamat, neurotransmitter rangsang yang paling melimpah dalam tubuh manusia. Mode utama aksi troriluzole adalah mengurangi kadar glutamat sinaptik. Troriluzole meningkatkan serapan glutamat dari sinaps, dengan menambah ekspresi dan fungsi transporter asam amino rangsang yang terletak di sel glial yang memainkan peran kunci dalam membersihkan glutamat dari sinaps. Aktivitas modulasi glutamat troriluzole membahas deregulasi glutamat yang didokumentasikan secara luas yang mendasari neurodegenerasi dan disfungsi sel Purkinje pada pasien dengan SCA. Troriluzole juga memiliki potensi untuk dikembangkan dalam sejumlah penyakit lain yang terkait dengan glutamat yang berlebihan. Informasi lebih lanjut tentang troriluzole dapat ditemukan di situs web biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

tentang biohaven biohaven adalah a Perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi perawatan yang mengubah hidup dalam terapi utama Area, termasuk imunologi, ilmu saraf, dan onkologi. Perusahaan ini memajukan portofolio terapeutik yang inovatif, memanfaatkan pengalaman pengembangan obat yang terbukti dan banyak platform pengembangan obat eksklusif. Program klinis dan praklinis Biohaven yang luas termasuk modulasi saluran ion KV7 untuk epilepsi dan gangguan mood; degradasi protein ekstraseluler untuk penyakit imunologis; Antagonisme TRPM3 untuk migrain dan nyeri neuropatik; Penghambatan TYK2/JAK1 untuk gangguan neuroinflamasi; modulasi glutamat untuk OCD dan SCA; penghambatan myostatin untuk penyakit neuromuskuler dan metabolisme, termasuk SMA dan obesitas; Antibodi merekrut molekul bispecific dan konjugat obat antibodi untuk kanker. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.biohaven.com.

pernyataan berwawasan ke depan Rilis berita ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995. Penggunaan kata-kata tertentu, termasuk "Lanjutkan", "Plan", "Will", "Believe", "May", "harapkan", "mengantisipasi" dan ekspresi serupa, dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Investor diperingatkan bahwa setiap pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai pengembangan di masa depan, waktu dan persetujuan pemasaran potensial dan komersialisasi kandidat pembangunan,, termasuk persetujuan potensial dan komersialisasi Troriluzole untuk SCA, bukan jaminan kinerja atau hasil di masa depan dan melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial. Hasil aktual, perkembangan dan peristiwa mungkin berbeda secara material dari yang ada dalam pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor termasuk: waktu yang diharapkan, dimulainya dan hasil uji klinis Biohaven yang direncanakan dan berkelanjutan; waktu interaksi dan pengajuan yang direncanakan dengan FDA; waktu dan hasil pengajuan peraturan yang diharapkan; Memenuhi persyaratan peraturan A.S. yang berlaku; potensi komersialisasi kandidat produk Biohaven; potensi kandidat produk Biohaven untuk menjadi terapi yang disetujui terlebih dahulu; dan efektivitas dan keamanan kandidat produk Biohaven. Faktor-faktor penting tambahan yang harus dipertimbangkan sehubungan dengan pernyataan berwawasan ke depan dijelaskan dalam pengajuan Biohaven dengan Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk dalam bagian yang berjudul "Faktor Risiko" dan "Diskusi Manajemen dan Analisis Kondisi Keuangan dan Hasil Operasi". Pernyataan berwawasan ke depan dibuat pada tanggal rilis berita ini, dan Biohaven tidak melakukan kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, acara di masa depan atau sebaliknya, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum.

Sumber Biohaven Ltd.

Diposting : 2025-02-19 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer