Biohaven annuncia l'accettazione della FDA e la revisione prioritaria della nuova domanda di farmaci di troriluzolo per il trattamento dell'atassia spinocerebellare

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Biohaven annuncia l'accettazione della FDA e la revisione prioritaria della nuova applicazione del farmaco Troriluzole per il trattamento di Atassia spinocerebellare

New Haven, Conn., 11 febbraio 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven o la società), ha annunciato oggi che la US Food and Drug Administration (FDA) ha accettato per la revisione della nuova domanda di droga (NDA) per il troriluzolo per il trattamento di pazienti adulti con atassia spinocerebellare (SCA) e ha concesso una revisione prioritaria. Questa designazione è assegnata alle domande di farmaci che offrirebbero un miglioramento significativo rispetto ad altri trattamenti disponibili per un determinato disturbo o fornirebbero un'opzione di trattamento in cui non esiste nessuno. Nel caso di SCA, una rara malattia genetica e neurodegenerativa, il troriluzolo sarebbe il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per questo disturbo pericoloso per la vita. La decisione della FDA in merito alla NDA è prevista entro 6 mesi dal deposito (durante il 3 ° trimestre 201025). Sulla base delle tempistiche di revisione prioritaria della FDA e, se alla fine approvato, Biohaven è pronto a commercializzare il troriluzolo per SCA negli Stati Uniti nel 2025.

Melissa Beiner, M.D., SCA Clinical Development Lead at Biohaven, ha commentato: "Il nostro deposito NDA è il culmine di oltre 8 anni di ricerca clinica e rappresenta un'importante collaborazione in tutta la comunità SCA. Il troriluzolo NDA riflette una rigorosa collaborazione scientifica tra la manovra Gruppi, pazienti e loro famiglie, esperti clinici in SCA e Biohaven. La revisione dimostra il bisogno estremamente insoddisfatto in questa rara malattia neurodegenerativa. discorso e deglutizione. " Il Dr. Beiner ha aggiunto: "I solidi dati clinici presentati nella NDA dimostrano un beneficio per il trattamento prolungato e avvincente nei pazienti SCA trattati con troriluzolo, una pillola orale una volta al giorno. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA durante il processo di revisione per portare Il primo trattamento per i pazienti e le famiglie che soffrono di SCA. "

La presentazione della NDA si basava, in parte, sui risultati della linea superiore positiva dallo studio BHV4157-206-RWE (NCT06529146), in cui il troriluzolo 200 mg dosedalmente nei pazienti con SCA ha soddisfatto l'endpoint principale dello studio del cambiamento dal basale sulla scala funzionale per la valutazione e la valutazione dell'atassia (F-Sara), in tutti i genotipi SCA, in tutti i genotipi SCA , a 3 anni rispetto a un braccio di controllo esterno. Il troriluzolo ha mostrato una superiorità statisticamente significativa attraverso 9 endpoint primari e secondari consecutivi, prespecificati con effetti terapeutici altamente coerenti, sostenuti, robusti e clinicamente significativi. I pazienti con SCA trattati con troriluzolo hanno mostrato un tasso di declino più lento del 50-70%, che rappresenta un ritardo di 1,5-2,2 anni nella progressione della malattia, durante il periodo di studio a 3 anni. La NDA include anche dati di conferma e di supporto degli studi BHV4157-201 e BHV4157-206, i primi grandi studi di registrazione multicentrica in SCA. In particolare, questi dati includono la stabilizzazione della malattia nel genotipo SCA3 e una riduzione delle cadute in tutti i genotipi SCA, entrambi rispetto al placebo per 48 settimane nello studio BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., professore di neurologia presso la Harvard Medical School e direttore fondatore del Centro Atassia e Martha e Robert Fogelman hanno dotato la presidente di Atassia e Neurologia cerebellare presso il Massachusetts General Hospital ha commentato: "L'accettazione della FDA per la revisione di questo NDA NDA rappresenta una pietra miliare critica per i pazienti SCA. Colpito da SCA ha visto la generazione dopo la generazione subire gravi e decedute premature senza opzioni di trattamento. World Evidence Study è uno spartiacque nella storia dello SCAS. Gli effetti del troriluzolo sulla riduzione delle cadute in questa popolazione di pazienti non possono essere sopravvalutati. Applaudo alla FDA per aver riconosciuto questa urgenza concedendo una revisione prioritaria e non vedo l'ora di usare il troriluzolo in clinica se approvato. "

Biohaven's Troriluzole Clinical Development Program -Il profilo di sicurezza, ed è stato il primo processo industriale condotto in SCA. Gli studi BHV4157-206-RWE sono stati forniti da dati oggettivi e di terze parti raccolti da due coorti di storia naturale indipendenti: una negli Stati Uniti e uno in Europa (Eurosca Natural History Study). Consorzio per lo studio di Cerebellar Atassia (CRC-SCA) che è servito da base per la coorte di storia naturale degli Stati Uniti. del South Florida Health Informatics Institute. Secondo le istruzioni della FDA sul piano di studio dello studio sull'evidenza del mondo reale e sul piano di analisi statistica, il braccio di controllo esterno è stato determinato utilizzando un metodo di corrispondenza del punteggio di propensione (PSM) per garantire che i soggetti non trattati dalla coorte di storia naturale del comparatore fossero rigorosamente abbinati a soggetti trattati Dal braccio di studio del troriluzolo BHV4157-206. Il PSM è stato utilizzato su tutte le caratteristiche prognostiche, demografiche e basali note per essere associate alla progressione della malattia in SCA, tra cui F-Sara basale, età, sesso, età con insorgenza dei sintomi, genotipo e lunghezza ripetuta del trinucleotide (per genotipo).

Andrew Rosen, amministratore delegato della National Ataxia Foundation (NAF), ha dichiarato: "Il programma SCA di Biohaven riflette anni di ricerca clinica e collaborazione dedicate con i principali esperti mondiali e gruppi di difesa per far avanzare il campo dell'Atassia. Siamo orgogliosi Lo sforzo pluriennale per finanziare e supportare il consorzio di ricerca clinica per lo studio dell'atassia cerebellare ha svolto un ruolo così critico nel fornire il braccio di controllo esterno di Lo studio di Biohaven. Rosen ha aggiunto: "A nome di pazienti e famiglie, che hanno visto generazioni di membri della famiglia soccombere a questa malattia devastante e hanno aspettato decenni per un trattamento che potrebbe rallentare la progressione delle malattie, ma ringrazio la FDA non solo per aver accettato questa NDA per la revisione, ma riconoscendo la necessità di urgenza per la nostra comunità sotto forma di una revisione prioritaria. "

Biohaven aveva precedentemente ricevuto sia la designazione di droghe veloci che orfane (ODD) dalla FDA e dispari dell'Agenzia per i medicinali europei, dove un troriluzolo MAA è attualmente in fase di revisione.

Un protocollo di accesso ampliato (EAP) sta attualmente iscrivendo i pazienti con SCA ammissibili. Gli EAP sono progettati per dare accesso anticipato a potenziali terapie prima di essere approvate dalla FDA. Ulteriori informazioni su su https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

sull'atassia spinocerebellare (SCA) spinocerebellare atassia è un gruppo di disordini neurodegenerativi ereditari eredita per perdita progressiva del controllo motorio volontario e dell'atrofia del cervelletto e tronco encefalico. SCA colpisce circa 15.000 persone negli Stati Uniti e 24.000 in Europa e nel Regno Unito. I pazienti sperimentano una morbilità significativa, tra cui l'andatura compromessa che porta a cadute, perdita di deambulazione e progressione verso una sedia a rotelle, incapacità di comunicare a causa di compromissione del linguaggio, difficoltà di deglutizione e morte prematura. Mentre segni e sintomi possono apparire in qualsiasi momento dall'infanzia alla tarda età adulta, SCA si presenta in genere nella prima età adulta e progredisce per diversi anni. Attualmente, non ci sono trattamenti approvati dalla FDA e nessuna cura per SCA.

Informazioni sul troriluzolo Il troriluzolo è una nuova entità chimica (NCE) e un nuovo profungo di terza generazione che modula il glutammato, il neurotrasmettitore eccitatorio più abbondante nel corpo umano. La modalità di azione primaria del troriluzolo sta riducendo i livelli sinaptici di glutammato. Il troriluzolo aumenta l'assorbimento del glutammato dalla sinapsi, aumentando l'espressione e la funzione dei trasportatori di aminoacidi eccitatori situati su cellule gliali che svolgono un ruolo chiave nella cancellazione del glutammato dalla sinapsi. L'attività modulante del glutammato del troriluzolo affronta la deregolamentazione del glutammato ampiamente documentato che è alla base della disfunzione delle cellule di neurodegenerazione e purkinje nei pazienti con SCA. Il troriluzolo ha anche il potenziale per essere sviluppato in una serie di altre malattie associate all'eccessivo glutammato. Ulteriori informazioni su Troriluzole sono disponibili sul sito Web di Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

su biohaven biohaven è un Azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione dei trattamenti che cambiano la vita nei principali terapeutici aree, tra cui immunologia, neuroscienza e oncologia. La società sta avanzando il suo portafoglio innovativo di terapeutica, sfruttando la sua comprovata esperienza di sviluppo dei farmaci e le più piattaforme di sviluppo di farmaci proprietarie. I vasti programmi clinici e preclinici di Biohaven includono la modulazione del canale ionico KV7 per epilessia e disturbi dell'umore; degradazione delle proteine ​​extracellulari per le malattie immunologiche; Antagonismo TRPM3 per emicrania e dolore neuropatico; Inibizione di Tyk2/Jak1 per disturbi neuroinfiammatori; modulazione del glutammato per disturbo ossessivo compulsivo e SCA; inibizione della miostatina per malattie neuromuscolari e metaboliche, tra cui SMA e obesità; Anticorpi che reclutano molecole bispecifiche e coniugati di farmaci anticorpi per il cancro. Per ulteriori informazioni, visitare www.biohaven.com.

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Source Biohaven Ltd.

Pubblicato : 2025-02-19 18:00

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