Biohavenは、Spinocerebellarの運動失調の治療のためのトロリルゾール新薬アプリケーションのFDAの受け入れと優先度のレビューを発表します

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治療の治療：スピンセーベラ性運動失調

biohavenは、スピノセベラの運動失調症の治療のためのトロリルゾール新薬アプリケーションのFDAの受け入れと優先レビューを発表します

コネチカット州ニューヘブン、2025年2月11日 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. （NYSE：BHVN）（BiohavenまたはThe Company）、本日、米国食品医薬品局（FDA）が、スピンコーベラ運動失調症（SCA）の成人患者の治療のためのトロリルゾールの会社の新薬アプリケーション（NDA）のレビューを受け入れたことを発表しました。優先レビューを許可しています。この指定は、特定の障害に対する他の利用可能な治療法よりも大幅な改善を提供するか、何も存在しない治療オプションを提供する薬物の用途に割り当てられます。まれで遺伝的な神経変性疾患であるSCAの場合、トロリルゾールは、この生命を脅かす障害の最初で唯一のFDA承認の治療法になります。 NDAに関するFDAの決定は、提出から6か月以内に予想されます（3Q2025の間）。 FDA優先レビューのタイムラインに基づいて、最終的に承認された場合、BioHavenは2025年に米国のSCAのトロリルゾールを商業化する準備ができています。

Melissa Beiner、M.D.、BiohavenのSCA臨床開発リードは、「NDAの提出は8年以上の臨床研究の集大成であり、SCAコミュニティ全体の重要なコラボレーションを表しています。グループ、患者とその家族、SCAおよびBiohavenの臨床専門家このまれな神経変性疾患の非常に高い満たされたニーズを実証します。そして飲み込み。」 Beiner博士は、「NDAで提示された堅牢な臨床データは、1日1回の経口錠剤であるトロリルゾールで治療されたSCA患者の持続的で説得力のある治療の利益を示しています。レビュープロセス全体を通してFDAと緊密に連携することを楽しみにしています。 SCAに苦しんでいる患者と家族への最初の治療。 "

NDAの提出は、部分的には研究の肯定的なトップラインの結果に基づいていましたBHV4157-206-RWE（NCT06529146）は、SCAの患者でトロリルゾール200 mgが経口投与したため、すべてのSCAジェノタイプで、運動失調と評価（F-SARA）の評価と評価のために、機能スケールでのベースラインからの研究の主要な変化エンドポイントを満たしました。 、外部コントロールアームと比較して3年。トロリルゾールは、非常に一貫性があり、持続的で堅牢で臨床的に意味のある治療効果を備えた、9回連続した事前に指定された二次エンドポイントにわたって統計的に有意な優位性を示しました。トロリルゾールで治療されたSCA患者は、3年間の研究期間にわたって疾患の進行が1。5〜2。2年遅れた50〜70％の減少率を示しました。 NDAには、SCAでの最初の大規模なマルチセンター登録試験である研究BHV4157-201およびBHV4157-206の確認および支持データも含まれています。特に、これらのデータには、SCA3遺伝子型の疾患の安定化と、BHV4157-206の研究で48週間にわたるプラセボと比較して、すべてのSCA遺伝子型の転倒の減少が含まれます。

ジェレミー・シュママン、M.D。、ハーバード大学医学部の神経学の教授であり、運動失調の創設ディレクターとマサチューセッツ総合病院の運動失調および小脳神経学のマーサとロバート・フォーゲルマンの委員長は、「このNDAのレビューのためのFDAの受け入れのためのFDAの受け入れのためのFDAの受け入れのために、FDA 1993年のSCAの最初の遺伝子の発見以来、SCA患者にとって重要なマイルストーンを表します。 SCAの影響を受けた患者は、世代後に、疾患の進行を遅らせ、患者が緊急の遅延を維持することができる介入の必要性を伴わずに、重度の進行性障害と早期死に苦しんでいます実世界の証拠研究は、casの歴史において、患者が待っているものですこの患者集団の転倒を減らすことに対するトロリルゾールの影響は誇張することはできません。私はこの緊急性を優先レビューを付与することでこの緊急性を認識したことをFDAに称賛し、承認された場合はクリニックでトロリルゾールを使用することを楽しみにしています。 "

SCAのトロリルゾール臨床開発プログラムは、8年間にわたってデータ収集データを収集しました。 - 期間安全プロファイル、およびBiohavenで使用される外部制御アームで実施された最初の業界トライアルでしたBHV4157-206-RWE研究は、2つの独立した自然史コホートから収集された客観的なサードパーティのデータから提供されましたCRC-SCAのデータは、米国自然史コホートの基礎として機能した小脳運動失調（CRC-SCA）の研究のためのコンソーシアムサウスフロリダ大学ヘルスインフォマティクス研究所が管理しています。合計35の臨床サイトは、米国とヨーロッパの自然史のコホートでデータを提供しました。実世界の証拠研究デザインと統計分析計画に関するFDAからの指示に従って、外部コントロールアームは傾向スコアマッチング（PSM）メソッドを使用して決定され、Comparator Natural History Cohortの未処理の被験者が治療を受けた被験者と厳密に一致していることを確認します。研究のトロリルゾール群BHV4157-206から。 PSMは、ベースラインF-SARA、年齢、性別、症状の発症、遺伝子型、トリヌクレオチド反復長さ（遺伝子型）など、SCAの疾患の進行に関連することが知られているすべての予後、人口統計、およびベースラインの特性に使用されました。 p>National Ataxia Foundation（NAF）の最高経営責任者であるAndrew Rosenは、「BiohavenのSCAプログラムは、運動失調分野を進めるために、世界の主要な専門家や擁護団体との長年の献身的な臨床研究と協力を反映しています。小脳運動失調の研究のための臨床研究コンソーシアムに資金を提供し、支援するための複数年の努力は、Biohavenの外部コントロールアームを提供する上でこのような重要な役割を果たしました。 CRC-SCAの目標は、SCA疾患の進行の理解を向上させ、SCAの疾患修飾療法の開発を促進することです。」ローゼン氏は、「この壊滅的な病気に屈する家族の世代を見て、病気の進行を遅らせる可能性のある治療を何十年も待っていた患者と家族を代表して、私はこのNDAを受け入れただけでなく、FDAに感謝します。レビューのために、しかし、優先レビューの形で私たちのコミュニティの緊急性の必要性を認識している。」

Biohavenは以前に速いトラックと孤児の薬物指定（奇数）の両方を受け取りましたFDAから、そしてトロリルゾールMAAが現在審査中である欧州医薬品機関から奇妙です。

拡張アクセスプロトコル（EAP）は現在、適格なSCAの患者を登録しています。 EAPは、FDAによって承認される前に、潜在的な治療法に早期にアクセスできるように設計されています。詳細については、https：//clinicaltrials.gov/study/nct06034886。自発的運動制御の進行性の喪失と小脳の萎縮と 脳幹。 SCAは、米国で約15,000人、ヨーロッパと英国で24,000人に影響を与えています。患者は、転倒につながる歩行障害、歩行の喪失、車椅子への進行、音声障害のために通信できないこと、嚥下困難、早期死に至るなど、重大な罹患率を経験します。兆候や症状は子供の頃から成人期後期までいつでも現れる可能性がありますが、SCAは通常、成人期初期に現れ、何年にもわたって進行します。現在、FDA承認の治療法はなく、SCAの治療法はありません。

トロリルゾールについての

トロリルゾールは、人体で最も豊富な興奮性神経伝達物質であるグルタミン酸を調節する新しい化学物質（NCE）および第三世代の新規プロドラッグです。トロリルゾールの主要な作用モードは、グルタミン酸のシナプスレベルを低下させることです。トロリルゾールは、シナプスからグルタミン酸をクリアする上で重要な役割を果たすグリア細胞に位置する興奮性アミノ酸トランスポーターの発現と機能を増強することにより、シナプスからのグルタミン酸の取り込みを増加させます。トロリルゾールのグルタミン酸調節活性は、SCA患者の神経変性とプルキンエ細胞機能障害の根底にある広く文書化されたグルタミン酸症状に対処します。トロリルゾールは、過剰なグルタミン酸に関連する他の多くの疾患で発達する可能性もあります。トロリルゾールの詳細については、BiohavenのWebサイト：https：//www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/。重要な治療における人生を変える治療の発見、開発、および商業化に焦点を当てたバイオ医薬品会社免疫学、神経科学、腫瘍学を含む領域。同社は、治療の革新的なポートフォリオを推進し、実績のある医薬品開発経験と複数の独自の医薬品開発プラットフォームを活用しています。 Biohavenの広範な臨床および前臨床プログラムには、てんかんおよび気分障害のためのKV7イオンチャネル変調が含まれます。免疫疾患の細胞外タンパク質分解;片頭痛および神経障害性疼痛に対するTRPM3拮抗作用;神経炎症性障害のTYK2/JAK1阻害; OCDおよびSCAのグルタミン酸変調; SMAおよび肥満を含む神経筋および代謝疾患に対するミオスタチン阻害。抗体は、癌のための二重分子および抗体薬物類似物を補充します。詳細については、www.biohaven.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述このニュースリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の範囲内の将来の見通しに関する記述が含まれています。 「意志」、「信じる」、「5月」、「期待」、「予想」、同様の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。投資家は、SCAのトロリルゾールの潜在的な承認と商業化を含む、将来の開発、タイミング、潜在的なマーケティング承認と開発候補者の商業化に関する声明を含む、将来の見通しに関する記述は、将来のパフォーマンスまたは結果の保証ではなく、関与することに注意してください。実質的なリスクと不確実性。実際の結果、開発、イベントは、次のようなさまざまな要因の結果として、将来の見通しに関する記述の結果とは大きく異なる場合があります。計画された相互作用とFDAとのファイリングのタイミング。予想される規制提出のタイミングと結果。該当する米国の規制要件を遵守する。 Biohavenの製品候補の潜在的な商業化。 Biohavenの製品候補者が最初に承認された治療法になる可能性。バイオヘブンの製品候補者の有効性と安全性。将来の見通しに関する記述に関連して考慮すべき追加の重要な要因は、「リスク要因」や「経営陣の財政状態の議論と分析と経営成績の分析」というタイトルのセクション内を含む、証券取引委員会へのバイオヘブンの提出に記載されています。将来の見通しに関する記述は、このニュースリリースの日付の時点で行われ、Biohavenは、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来のイベント、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

ソースBiohaven Ltd。

投稿しました : 2025-02-19 18:00

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