Biohaven ngumumake panampa FDA lan Review Keutamaan babagan Torniluzole aplikasi obat anyar kanggo perawatan spinocerebelllar ATAXIA

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo: Spinocerebelllar Ataxia sing ditrima lan review prioritas babagan ataxia spinocerebelllar

new anyar, 11 Feb, 2025 / prnewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: Bhvn) (biohaven utawa perusahaan), dina iki ngumumake manawa panganan lan administrasi panganan AS (FDA) sing wis ditampa kanggo ngrembug aplikasi obat anyar perusahaan (NDA) kanggo perawatan saka tornilerebelllar (SCA) lan wis diwenehake Review prioritas. Desa iki ditugasake kanggo obah kanggo obat-obatan sing bakal menehi perbaikan sing signifikan kanggo perawatan liyane kanggo kelainan tartamtu utawa bakal menehi pilihan perawatan ing ngendi ora ana sing ana. Ing kasus SCY, penyakit sing langka, genetik, neurodegeneratif, Tornesuzole bakal dadi perawatan sing wis disetujoni FDA kanggo kelainan urip iki. Keputusan FDA gegayutan ing NDA samesthine sajrone 6 wulan filing (sajrone 3Q2025). Adhedhasar wektu review prioritas FDA lan yen pungkasane disetujoni, biohaven disiapake kanggo komersial tornuzole kanggo SCA ing AS ing AS ing 2025.

melissa Beiner, M.D. Klompok, pasien lan kulawargane, ahli klinis ing SCA lan biohaven. Keputusan FDA kanggo menehi review prioritas nduduhake kebutuhan unmet sing ora ana ing penyakit neurodegeneratif langka iki. Wektu yaiku intine kanggo pasien sing nandhang sajasa, sing nandhang sangsara ing koordinasi lan kesan-imbangan lan nguntal. " Dr. Beiner ditambahake, "Data klinis sing kuat sing dituduhake ing NDA Tampilake ing NDA NDA lan entuk manfaat perawatan ing pasien sing diobati nganggo torniluzole, sepisan saben dina, saben dina, saben dina, saben dina. Kita ngarep-arep bisa nggarap FDA ing saindenging proses review kanggo nggawa Pangobatan sing sepisanan kanggo pasien lan kulawarga sing nandhang sca. "

kiriman NDA adhedhasar, ing bagean topline asil saka sinau Bhv4157-206-rwe (nct06529146), ing torneluzole 200 mg dosis kanthi sanjir ing pasien kanthi ukuran fungsional saka garis baseline (f-sara), ing kabeh genotypes , ing 3 taun dibandhingake karo lengen kontrol eksternal. Tornesuzole nuduhake keunggulan statistik kanthi statistik ing 9 titik utama berturut-turut lan sekunder kanthi konsisten, efek perawatan sing migunani lan klinis lan klinis lan klinis. Pasien sing diobati karo Tornesuzole nuduhake tingkat penurunan 50-70% luwih alon, sing nuduhake 1.5-2.2 taun tundha ing proses kemajuan penyakit, sajrone sinau 3 taun. NDA uga kalebu data konfirmasi lan dhukungan saka studi bhv4157-201 lan bhv4157-206, uji coba registrasi sing gedhe, multi-pusat kanthi cepet. Apike, data kasebut kalebu stabilisasi penyakit ing Genotype SC3 lan pengurangan ing kabeh genotik sca, kaloro dibandhingake karo plasebo luwih saka 48 minggu ing sinau BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D. nggantosi tonggak sejarah kritis kanggo pasien. Wiwit panemuan gen pisanan kanggo 1993, pasien lan kulawargane sing kena pengaruh kanthi generasi sawise generasi ngalami abot lan kematian sing durung wayahe ora bisa dadi pilihan penyakit. Kebutuhan kanggo nyuda penyakit. Tundha penurunan penyakit sing dituduhake ing Pasinaon bukti nyata-world minangka banyune ing sejarah SCAS. Iki apa pasien sing nunggu. Iki apa sing wis ditindakake dening para dokter sing ora ana gunané, wis nunggu. Kajaba iku, sing paling apik Efek Tornesuzole kanggo nyuda mudhun ing penduduk pasien iki ora bisa diatasi. Aku nyepelake FDA kanggo ngerteni cepet banget kanggo menehi review prioritas lan ngarepake nggunakake tornuzole ing klinik yen disetujoni data ing 8 taun, kalebu dawa -term Profil safety, lan minangka percobaan industri pertama sing ditindakake kanthi sajian. Lengake kontrol eksternal sing digunakake ing sinau BHV4157-206-RWE sing diwenehake Saka data pihak katelu sing padha diklumpukake saka rong wadhah alam bebas: siji ing Amerika Serikat lan siji ing Eropa (naf) Foundation (NAF) nasional (NAF) Consortium Penelitian Klinebellar ( CRC-SC-SCA) sing dadi dhasar kanggo Cohort Sejarah Alam AS. Data saka CRC-SCE dikelola dening Universitas Kesehatan South Florida Institut. Gunggunge 35 situs klinis sing nyedhiyakake data ing AS lan COHORTS Sejarah alami AS lan Eropa sing dadi kontrol eksternal ing BHV4157-206-rwe. Minangka pandhuan saka FDA ing FDA bukti-bukti sinau babagan statistik lan rencana analisis statistik ditemtokake kanthi cara sing cocog karo Propensitas (PSM) kanthi nggunakake subjek alam sing ora cocog kanggo nyiptaake subjek saka lengen toriluzole sinau bhv4157-206. PSM digunakake ing kabeh prognostik, demografi, lan garis basis sing bisa digandhengake karo penyakit penyakit ing SCA, kalebu garis dasar, umur, jinis, umur gejala, lan trinuckleotide, lan trinotype).

Andrew Rosen, kepala pejabat eksekutif Yayasan Nasional Ataxia (NAF), "Program Biohaven sing Darmabakti ing taun-taun riset dunia lan kolaborasi ing lapangan Indaxia sing maju. Kita bangga karo kita Usaha pirang-pirang taun kanggo mbiayai dana lan ndhukung Consortium Penelitian Klinik kanggo sinau Ataxia Cerebellar sing dimainake peran kritis kanthi menehi lengen kontrol eksternal sinau biohaven. Tujuan saka CRC-SCAT yaiku nambah pangerten babagan penyakit penyakit SCE lan kanggo ningkatake pangembangan terapi modifikasi penyakit-sca. " Pak Rosen nambah, "kanggo pihak pasien lan kulawarga, sing wis nonton generasi anggota kulawarga sing nganakake penyakit sing ngancurake iki lan nunggu pirang-pirang taun, aku matur nuwun kanggo perawatan sing ora mung nrima NDA Kanggo mriksa, nanging ngerteni kebutuhan kanggo komunitas kita ing bentuk review prioritas. "

Segera narkoba kanthi cepet FDA, lan aneh saka obat-obatan ing Eropa, ing endi tornuzole maa saiki ditliti.

Protokol akses sing ditambahi (EAP) saiki ndhaptar pasien sing layak. Irap dirancang kanggo menehi akses awal kanggo terapi sing luwih penting sadurunge disetujoni FDA. Informasi liyane babagan bisa ditemokake ing https://clinicalTrials.gov/study/nct06034886. Kanthi mundhut progresif kontrol motor lan atrophy cerebellum lan brainstem. Kanthi mengaruhi udakara 15.000 wong ing Amerika Serikat lan 24,000 ing Eropa lan Inggris. Pasien ngalami morbiditas sing signifikan, kalebu gait gait sing nyebabake tiba, mundhut ambum lan kemajuan menyang kursi rodha, ora bisa komunikasi amarga kebejatan wicara, angel ngulu, lan mati durung wayahe. Nalika pratandha lan gejala bisa katon nalika isih diwasa nganti diwasa, sca biasane menehi hadiah nalika diwasa lan maju sajrone pirang-pirang taun. Saiki, ora ana perawatan sing disetujoni FDA lan ora ana obat.

About Torneluzole Tornuzole minangka entitas kimia anyar (NCE) entitas kimia (novel novel generasi katelu sing modiles glutama, ing awak manungsa. Mode utama tumindak Toriluzole yaiku nyuda tingkat sinaptian glutamate. Torniluzole nambah glutamat glutamat saka synaps, kanthi nambah ekspresi lan fungsi transporter asam amino ekskal sing duwe peran glial sing nduwe peran kunci kanggo ngresiki glutamate. Kegiatan modulasi glokamate saka Torniluzole ngatasi demegulasi glutama sing didokumentas sing akeh sing ngalami neurodegenerasi lan disfungsi sel purkinje ing pasien sing nandhang sengkut. Torniluzole uga duwe potensial dikembangake kanthi pirang-pirang penyakit liyane sing ana gandhengane karo glutamat sing berlebihan. Informasi luwih lengkap babagan toriluzole bisa ditemokake ing situs web biohaven: https://www.biohaven/clinical-plutamate/glutamate/glutamate/glutamate/glutamate/glutamate/glutamate/glutamate/ / strong> biohaven is a Perusahaan Biofarmaceutikical sing fokus ing panemuan, pangembangan, lan komerialisasi perawatan ganti urip ing wilayah terapi sing penting, kalebu imunologi, neurosence, lan onkologi. Perusahaan kasebut menehi saran portofolio terapi tersoutik, nggunakake pengalaman pembangunan obat sing wis kabukten lan platform pangembangan obat liyane. Program klinis biohaven lan eksprobur kalebu modulasi saluran Kv7 ion kanggo gangguan epilepsi lan swasana ati; Pengurangan protein ekstraselular kanggo penyakit imunologis; Antagonisme TRPM3 kanggo nyeri migraine lan neuropati; Pencegahan tyk2 / jak1 kanggo gangguan neuroinflamormatory; modulasi glutamat kanggo OCD lan SCA; Pencegahan myostatin kanggo penyakit neuromuskular lan metabolik, kalebu SMA lan obesitas; Antibodi recruiting molekul bispecific lan obat antibodi sing konjugasi kanggo kanker. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.biohaven.com.

pernyataan sing maju Rilis berita iki kalebu pernyataan proyek sing maju ing 1995. Panggunaan tembung tartamtu, kalebu "rencana", "Bakal", "percaya", "Mei", "ngarepake", "antisipasi" lan ekspresi sing padha, dimaksudake kanggo ngenali pernyataan maju. Investor ngati-ati manawa pratelan sing maju, kalebu pratelan babagan pembangunan, wektu lan persetujuan pemasaran lan komersial potensial, kalebu persetujuan toriluzole utawa komersial lan kalebu risiko lan ora yakin. Asil nyata, pangembangan lan acara bisa beda-beda saka pernyataan sing maju minangka asil saka macem-macem faktor kalebu: wektu sing diarepake, wektu sing diarepake lan asil uji coba klinis sing direncanakake biohaven sing direncanakake; Wektu interaksi sing direncanakake lan filing karo FDA; wektu lan asil filing peraturan sing diarepake; Komplek karo syarat peraturan A.S. sing ditrapake; komersial potensial calon calon produk biohaven; Potensial kanggo calon produk biohaven dadi terapi sing disetujoni pisanan; Lan efektifitas lan safety saka calon produk biohaven. Faktor penting tambahan sing bakal dianggep karo pernyataan sing maju diterangake ing filing biohaven kanthi komisi biohaven lan ijol-ijolan Komisi, kalebu ing bagean sing judhulé "lan" diskusi manca lan asil operasi finansial lan asil operasi ". Pernyataan sing maju digawe minangka tanggal saka rilis berita iki, lan biohaven ora ngetrapake kewajiban kanggo nganyari pernyataan sing maju, apa ana informasi anyar, kedadeyan sing dibutuhake dening ukum.

sumber biohaven ltd.

Dikirim : 2025-02-19 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer