Biohaven은 spinocerebellar anyaxia의 치료를위한 Troriluzole 신약 적용의 FDA 수용 및 우선 순위 검토를 발표했습니다.

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치료 : spinocerebellar anyaxia

Biohaven은 Spinocerebellar ataxia의 치료를위한 Troriluzole 신약 적용에 대한 FDA 수용 및 우선 순위 검토

New Haven, Conn., 2025 년 2 월 11 일 / Prnewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE : BHVN) (BioHaven 또는 회사), 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)은 Spinocerebellar Ataxia (SCA)를 가진 성인 환자의 치료를 위해 Troriluzole에 대한 회사의 신약 적용 (NDA)을 검토했다고 발표했습니다. 우선 순위 검토를 승인했습니다. 이 명칭은 주어진 장애에 대해 다른 이용 가능한 치료법에 비해 크게 개선되거나 존재하지 않는 치료 옵션을 제공 할 약물에 대한 응용 프로그램에 할당됩니다. SCA의 경우, 희귀하고 유전 적, 신경 퇴행성 질환 인 Troriluzole 은이 생명을 위협하는 장애에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료가 될 것입니다. NDA에 대한 FDA의 결정은 제출 후 6 개월 이내에 (3Q2025 동안) 예상됩니다. FDA 우선 순위 검토 타임 라인과 궁극적으로 승인 된 경우 Biohaven은 2025 년 미국에서 SCA의 트로 릴루 졸을 상용화 할 준비가되어 있습니다.

Melissa Beiner, M.D., Biohaven의 SCA 임상 개발 책임자는 다음과 같이 말했습니다 : "NDA 제출은 8 년 이상의 임상 연구의 정점이며 SCA 커뮤니티 전반에 걸쳐 중요한 협력을 나타냅니다. Troriluzole NDA는 옹호 사이의 엄격한 과학적 협력을 반영합니다. SCA 및 Biohaven의 그룹, 환자 및 가족, 임상 전문가 이 희귀 한 신경 퇴행성 질환에서 충족되지 않은 요구가 매우 높음을 보여줍니다. 시간은 낙상과 균형의 손상, 낙하산 손실, 시력, 음성에 대한 어려움을 포함하여 끊임없는 기능 저하를 겪고있는 SCA 환자의 본질입니다. 그리고 삼키기. " Beiner 박사는 "NDA에 제시된 강력한 임상 데이터는 한 번 1 회, 구강 알약 인 트로 릴루 졸로 치료받은 SCA 환자의 지속적이고 설득력있는 치료 혜택을 보여줍니다. 우리는 검토 프로세스 전반에 걸쳐 FDA와 긴밀히 협력하기를 기대합니다. SCA로 고통받는 환자와 가족에 대한 첫 번째 치료는 NDA 제출이 부분적으로 연구의 긍정적 인 최상위 결과에 근거했습니다. SCA 환자에서 Troriluzole 200 mg을 경구로 투여 한 BHV4157-206-RWE (NCT06529146)는 All SCA 유전자형에서 AuntaCIA (F-SARA)의 평가 및 등급에 대한 기능 척도에서 기준선에서 연구의 1 차 변경 사항을 충족했습니다. 외부 제어 암에 비해 3 년에. 트로 릴루 졸은 9 연속, 미리 지정된 1 차 및 2 차 종점에 걸쳐 통계적으로 유의미한 우수성을 보여 주었다. 트로 릴루 졸로 치료받은 SCA 환자는 3 년간의 연구 기간 동안 질병 진행이 1.5-2.2 년 지연되는 50-70% 느린 감소 율을 나타 냈습니다. NDA에는 또한 SCA에서 최초의 대규모 다중 센터 등록 시험 인 연구 BHV4157-201 및 BHV4157-206의 확인 및지지 데이터도 포함됩니다. 특히, 이들 데이터는 SCA3 유전자형에서의 질병 안정화 및 모든 SCA 유전자형의 낙상 감소를 포함하며, 연구 BHV4157-206에서 48 주에 걸쳐 위약에 비해

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Jeremy Schmahmann, M.D., Harvard Medical School의 신경과 교수 및 ANAXIA CENTER의 창립 이사 및 Massachusetts 종합 병원의 Ataxia의 Martha와 Robert Fogelman의 창립 이사 및 "이 NDA에 대한 FDA 수용에 대한 FDA 수락. 1993 년 SCA의 첫 유전자가 발견 된 이후 SCA 환자에게 중요한 이정표를 나타냅니다. SCA의 영향을받는 가족은 치료 옵션이없는 중간에 심각하고 진보적 인 장애 및 조기 사망을 겪었습니다 -World 증거 연구는 SCA의 역사에서 유역입니다 이 환자 집단의 감소 감소에 대한 트로 릴루 졸의 영향은 과장 될 수 없습니다. 나는 우선 순위 검토를 승인 함으로써이 긴급 성을 인식하고 승인 된 경우 클리닉에서 트로 릴루 졸을 사용하기를 기대합니다. "

Biohaven의 Troriluzole Clinical Development Program에서 8 년에 걸쳐 강력한 긴 데이터를 수집했습니다. -말기 안전 프로파일, SCA에서 수행 된 최초의 산업 시험 BHV4157-206-RWE 연구는 두 개의 독립적 인 자연사 코호트에서 수집 한 객관적인 제 3 자 데이터와 유럽에서 1 명 (Eurosca Natural History Foundation)에서 제공되었습니다 미국 자연사 코호트의 기초 역할을하는 소뇌 운동 실조증 (CRC-SCA)의 컨소시엄은 관리합니다 South Florida Health Informatics Institute는 BHV4157-206-RWE의 외부 대조군 역할을하는 미국 및 유럽 자연사 코호트에서 데이터를 제공했습니다. 실제 증거 연구 설계 및 통계 분석 계획에 대한 FDA의 지침에 따라, 외부 제어 ARM은 PSM (Presensity Score Matching) 방법을 사용하여 결정되어 비교기 자연 이력 코호트로부터 처리되지 않은 대상이 치료 된 대상과 엄격하게 일치하도록 보장했습니다. 연구 BHV4157-206의 트로 릴루 졸 팔에서. PSM은 기준선 F-SARA, 연령, 성별, 증상 발병 연령, 유전자형 및 트리 뉴클레오티드 반복 길이 (유전자형)를 포함하여 SCA의 질병 진행과 관련이있는 것으로 알려진 모든 예후, 인구 통계 및 기준선 특성에 사용되었습니다. p>

NAF (National Ataxia Foundation)의 최고 경영자 인 Andrew Rosen은 다음과 같이 말했습니다. 소뇌 운동 실조증 연구를위한 임상 연구 컨소시엄에 자금을 지원하고 지원하기위한 다년간의 노력은 외부 통제 부서를 제공하는 데 중요한 역할을했습니다. Biohaven의 연구는 CRC-SCA의 목표는 SCA 질병 진행에 대한 이해를 향상시키고 SCA에 대한 질병 수정 요법의 발달을 촉진하는 것입니다. " Rosen 씨는 다음과 같이 덧붙였습니다. 검토를 위해서는 우선 순위 검토의 형태로 커뮤니티에 대한 긴급성에 대한 필요성을 인식합니다. "

BioHaven은 이전에 빠른 트랙 및 고아 약물 지정 (ODD)을 모두 받았습니다. FDA와 Troriluzole MAA가 현재 검토중인 유럽 의약 기관의 Odd.

확장 된 액세스 프로토콜 (EAP)은 현재 자격이있는 SCA 환자를 등록하고 있습니다. EAP는 FDA의 승인을 받기 전에 잠재적 인 요법에 조기에 접근하도록 설계되었습니다. 자세한 내용은 https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886을 참조하십시오.

Spinocerebellar Ataxia (SCA) spinocerebellar ataxia는 지배적으로 무인 된 신경 퇴행성 장애가있는 그룹입니다. 소뇌의 자발적인 운동 제어 및 위축의 점진적인 상실과 뇌간. SCA는 미국의 약 15,000 명, 유럽과 영국에서는 24,000 명에 영향을 미칩니다. 환자는 낙상으로 이어지는 보행 장애, 야망 손실 및 휠체어 진행, 언어 장애로 인한 의사 소통 능력, 삼키기 어려움 및 조기 사망을 포함하여 상당한 이환율을 경험합니다. 어린 시절부터 성인기까지 징후와 증상이 나타날 수 있지만 SCA는 일반적으로 초기 성인기에 나타나고 몇 년에 걸쳐 진행됩니다. 현재 FDA 승인 치료법이없고 SCA에 대한 치료법이 없습니다.

Troriluzole에 대한 트로 릴루 졸은 인체에서 가장 풍부한 흥분성 신경 전달 물질 인 글루타메이트를 조절하는 새로운 화학체 (NCE) 및 3 세대 소설 프로 드러그입니다. 트로 릴루 졸의 주요 작용 방식은 글루타메이트의 시냅스 수준을 감소시키는 것입니다. 트로 릴루 졸은 시냅스로부터 글루타메이트를 제거하는 데 중요한 역할을하는 흥분 세포상에서 위치한 흥분성 아미노산 수송 체의 발현 및 기능을 증강시킴으로써 시냅스로부터 글루타메이트 흡수를 증가시킨다. 트로 릴루 졸의 글루타메이트 조절 활성은 SCA 환자에서 신경 혈전성 및 Purkinje 세포 기능 장애의 기초가되는 널리 기록 된 글루타메이트 탈 조절을 다룬다. 트로 릴루 졸은 또한 과도한 글루타메이트와 관련된 여러 다른 질병에서 개발 될 가능성이 있습니다. Troriluzole에 대한 자세한 내용은 Biohaven 웹 사이트에서 찾을 수 있습니다 : https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/. Biopharmaceutical Company는 주요 치료법에서 삶을 변화시키는 치료의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 면역학, 신경 과학 및 종양학을 포함한 영역. 이 회사는 입증 된 약물 개발 경험과 여러 독점 의약품 개발 플랫폼을 활용하여 혁신적인 치료제 포트폴리오를 발전시키고 있습니다. Biohaven의 광범위한 임상 및 전임상 프로그램은 간질 및 기분 장애에 대한 KV7 이온 채널 변조; 면역 학적 질환에 대한 세포 외 단백질 분해; 편두통 및 신경 병증 통증에 대한 TRPM3 길항 작용; 신경 염증 장애에 대한 Tyk2/Jak1 억제; OCD 및 SCA에 대한 글루타메이트 조절; SMA 및 비만을 포함한 신경 근육 및 대사 질환에 대한 미오 스타틴 억제; 암에 대한 이중 특이 적 분자 및 항체 약물 접합체를 모집하는 항체. 자세한 내용은 www.biohaven.com을 방문하십시오.

미래 예측 진술 이 보도 자료는 1995 년 개인 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함합니다. "계속", "계획", "계획", "계획", "윌", "믿음", "메이", "기대", "예상"및 유사한 표현은 미래 예측 진술을 식별하기위한 것입니다. SCA에 대한 트로 릴루 졸의 잠재적 승인 및 상업화를 포함하여 개발 후보자의 미래 개발, 타이밍 및 잠재적 마케팅 승인 및 개발 후보의 상업화에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술은 미래의 성과 또는 결과를 보장하지 않으며 실질적인 위험과 불확실성. 실제 결과, 개발 및 사건은 다음과 같은 다양한 요인의 결과로 미래 예측 진술의 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 예상시기, 시작 및 지속적인 임상 시험의 결과; FDA와의 계획된 상호 작용 및 제출시기; 예상 규제 제출의 타이밍 및 결과; 적용 가능한 미국 규제 요건을 준수; Biohaven의 제품 후보자의 잠재적 상업화; Biohaven의 제품 후보자가 처음 승인 된 치료법이 될 가능성; Biohaven의 제품 후보자의 효과와 안전성. 미래 예측 진술과 관련하여 고려해야 할 추가적인 중요한 요소는 "위험 요소"라는 제목의 섹션과 "재무 상태 및 운영 결과 분석"이라는 제목의 섹션을 포함하여 Biohaven의 증권 거래위원회와의 제출에 설명되어 있습니다. 미래 예측 진술은이 보도 자료 날짜에 따라 이루어지며 BioHaven은 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무를 수행하지 않습니다.

Source Biohaven Ltd.

게시됨 : 2025-02-19 18:00

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