Biohaven Mengumumkan Penerimaan FDA dan Kajian Keutamaan Permohonan Dadah Baru Troriluzole untuk Rawatan Ataxia Spinocerebellar

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: spinocerebellar ataxia

Biohaven mengumumkan penerimaan FDA dan kajian keutamaan permohonan dadah baru troriluzole untuk rawatan ataxia spinocerebellar

New Haven, Conn., 11 Feb, 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (BIOHAVEN atau Syarikat), hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah diterima untuk mengkaji semula permohonan dadah baru syarikat (NDA) untuk troriluzole untuk rawatan pesakit dewasa dengan ataxia spinocerebellar (SCA) dan telah memberikan semakan keutamaan. Jawatan ini diberikan kepada aplikasi untuk ubat -ubatan yang akan menawarkan peningkatan yang ketara ke atas rawatan lain yang tersedia untuk gangguan yang diberikan atau akan memberikan pilihan rawatan di mana tidak ada. Dalam kes SCA, penyakit yang jarang berlaku, genetik, neurodegenerative, troriluzole akan menjadi rawatan pertama dan hanya FDA yang diluluskan untuk gangguan yang mengancam nyawa ini. Keputusan FDA mengenai NDA dijangka dalam tempoh 6 bulan pemfailan (semasa 3Q2025). Berdasarkan garis masa semakan keutamaan FDA dan jika akhirnya diluluskan, Biohaven bersedia untuk mengkomersialkan Troriluzole untuk SCA di AS pada tahun 2025.

Melissa Beiner, M.D., Pembangunan Klinikal SCA di Biohaven, mengulas, "Pemfailan NDA kami adalah kemuncak lebih dari 8 tahun penyelidikan klinikal dan mewakili kerjasama penting di seluruh komuniti SCA. Kumpulan, pesakit dan keluarga mereka, pakar klinikal di SCA dan Biohaven. Menunjukkan keperluan yang sangat tinggi dalam penyakit neurodegeneratif yang jarang berlaku ini. dan menelan. " Dr. Beiner menambah, "Data klinikal yang mantap yang dibentangkan dalam NDA menunjukkan manfaat rawatan yang berterusan dan menarik dalam pesakit SCA yang dirawat dengan troriluzole, pil lisan sekali sehari. Rawatan pertama kepada pesakit dan keluarga yang menderita SCA. "

Penyerahan NDA didasarkan, sebahagiannya, berdasarkan hasil topline positif dari kajian BHV4157-206-RWE (NCT06529146), di mana troriluzole 200 mg dosis secara lisan pada pesakit dengan SCA memenuhi titik akhir perubahan utama kajian dari garis dasar pada skala fungsi untuk penilaian dan penarafan ataxia (F-Sara), dalam semua genotip SCA , pada 3 tahun berbanding dengan lengan kawalan luaran. Troriluzole menunjukkan keunggulan yang signifikan secara statistik merentasi 9 titik akhir primer dan sekunder berturut -turut, dengan kesan rawatan yang sangat konsisten, berterusan, mantap dan klinikal. Pesakit SCA yang dirawat dengan troriluzole menunjukkan kadar penurunan 50-70% yang lebih perlahan, yang mewakili kelewatan 1.5-2.2 tahun dalam perkembangan penyakit, sepanjang tempoh kajian selama 3 tahun. NDA juga termasuk data pengesahan dan sokongan daripada kajian BHV4157-201 dan BHV4157-206, ujian pendaftaran besar, multi-pusat pertama di SCA. Terutama, data ini termasuk penstabilan penyakit dalam genotip SCA3 dan pengurangan jatuh dalam semua genotip SCA, kedua-duanya berbanding plasebo lebih 48 minggu dalam kajian BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., Profesor Neurologi di Harvard Medical School dan Pengarah Pengasas Ataxia Centre dan Martha dan Robert Fogelman Mengerahkan Kerusi di Ataxia dan Cerebellar Neurologi di Massachusetts General Hospital berkomentar, " mewakili peristiwa penting untuk pesakit SCA. Pesakit dan keluarga yang terjejas oleh SCA telah menyaksikan generasi selepas generasi mengalami kecacatan progresif dan kematian pramatang tanpa pilihan rawatan. Kajian bukti dunia adalah aliran air dalam sejarah SCA. Kesan Troriluzole untuk mengurangkan kejatuhan populasi pesakit ini tidak dapat dilebih -lebihkan. Saya memuji FDA untuk mengiktiraf urgensi ini dengan memberikan semakan keutamaan dan berharap dapat menggunakan troriluzole di klinik jika diluluskan. " Profil Keselamatan -Daya, dan merupakan percubaan industri pertama yang dijalankan di SCA. Kajian BHV4157-206-RWE disediakan dari objektif, data pihak ketiga yang dikumpulkan dari dua kohort sejarah semula jadi yang bebas: satu di Amerika Syarikat dan satu di Eropah (Eurosca Natural History Study). Konsortium untuk Kajian Ataxia Cerebellar (CRC-SCA) yang berfungsi sebagai asas untuk kohort sejarah semula jadi AS. Diuruskan oleh Institut Informatika Kesihatan Universiti Florida Selatan. Mengikut arahan dari FDA mengenai reka bentuk kajian bukti sebenar dan pelan analisis statistik, lengan kawalan luaran ditentukan dengan menggunakan kaedah pemadanan skor kecenderungan (PSM) untuk memastikan subjek yang tidak dirawat dari kohort sejarah komparator secara ketat dipadankan dengan subjek yang dirawat dengan ketat dari lengan troriluzole kajian BHV4157-206. PSM digunakan pada semua ciri-ciri prognostik, demografi, dan asas yang diketahui dikaitkan dengan perkembangan penyakit dalam SCA, termasuk asas F-Sara, umur, jantina, umur pada permulaan gejala, genotip, dan panjang berulang trinukleotida (oleh genotip). p>

Andrew Rosen, Ketua Pegawai Eksekutif Yayasan Ataxia Kebangsaan (NAF), menyatakan, "Program SCA Biohaven mencerminkan tahun penyelidikan dan kerjasama klinikal yang berdedikasi dengan pakar -pakar dunia dan kumpulan advokasi terkemuka untuk memajukan bidang ataxia. Usaha multi-tahun untuk membiayai dan menyokong Konsortium Penyelidikan Klinikal untuk Kajian Ataxia Cerebellar memainkan peranan penting dalam menyediakan lengan kawalan luaran Biohaven Kajian. Encik Rosen menambah, "Bagi pihak pesakit dan keluarga, yang telah menyaksikan generasi ahli keluarga menyerah kepada penyakit yang dahsyat ini dan telah menunggu beberapa dekad untuk rawatan yang dapat memperlahankan perkembangan penyakit, saya berterima kasih kepada FDA kerana tidak hanya menerima NDA ini Untuk semakan, tetapi mengiktiraf keperluan untuk segera untuk komuniti kami dalam bentuk semakan keutamaan. " (ODD) dari FDA, dan ganjil dari Agensi Ubat Eropah, di mana MAA Troriluzole sedang ditinjau.

Protokol Akses yang Diperluas (EAP) kini sedang mendaftarkan pesakit dengan SCA yang layak. EAPS direka untuk memberikan akses awal kepada terapi yang berpotensi sebelum mereka diluluskan oleh FDA. Maklumat lanjut mengenai boleh didapati di https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886. Dengan kehilangan kawalan motor sukarela dan atrofi cerebellum dan Brainstem. SCA menjejaskan kira -kira 15,000 orang di Amerika Syarikat dan 24,000 di Eropah dan United Kingdom. Pesakit mengalami morbiditi yang ketara, termasuk gait yang terjejas menyebabkan jatuh, kehilangan ambulasi dan perkembangan ke kerusi roda, ketidakupayaan untuk berkomunikasi akibat kemerosotan pertuturan, kesukaran menelan, dan kematian pramatang. Walaupun tanda -tanda dan gejala boleh muncul pada bila -bila masa dari zaman kanak -kanak hingga dewasa dewasa, SCA biasanya membentangkan pada awal dewasa dan berkembang selama beberapa tahun. Pada masa ini, tidak ada rawatan yang diluluskan oleh FDA dan tiada ubat untuk SCA.

Mengenai Troriluzole Troriluzole adalah entiti kimia baru (NCE) dan prodrug novel generasi ketiga yang memodulasi glutamat, neurotransmitter yang paling banyak di dalam tubuh manusia. Cara utama tindakan troriluzole adalah mengurangkan tahap glutamat sinaptik. Troriluzole meningkatkan pengambilan glutamat dari sinaps, dengan menambah ekspresi dan fungsi pengangkut asid amino excitatory yang terletak pada sel glial yang memainkan peranan utama dalam membersihkan glutamat dari sinaps. Aktiviti modulasi glutamat troriluzole menangani deregulasi glutamat yang didokumentasikan secara meluas yang mendasari neurodegeneration dan disfungsi sel Purkinje pada pesakit dengan SCA. Troriluzole juga berpotensi untuk dibangunkan dalam beberapa penyakit lain yang berkaitan dengan glutamat yang berlebihan. Maklumat lanjut mengenai troriluzole boleh didapati di laman web biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/. Syarikat Biopharmaceutical memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan rawatan yang mengubah hidup dalam kunci Kawasan terapeutik, termasuk imunologi, neurosains, dan onkologi. Syarikat ini memajukan portfolio inovatif terapeutiknya, memanfaatkan pengalaman pembangunan dadah yang terbukti dan pelbagai platform pembangunan dadah proprietari. Program klinikal dan pramatang Biohaven yang luas termasuk modulasi saluran ion KV7 untuk gangguan epilepsi dan mood; degradasi protein ekstrasel untuk penyakit imunologi; TRPM3 antagonisme untuk migrain dan sakit neuropatik; Perencatan Tyk2/JAK1 untuk gangguan neuroinflamasi; modulasi glutamat untuk OCD dan SCA; perencatan myostatin untuk penyakit neuromuskular dan metabolik, termasuk SMA dan obesiti; Antibodi merekrut molekul bispecific dan konjugasi ubat antibodi untuk kanser. Untuk maklumat lanjut, lawati www.biohaven.com.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran berita ini merangkumi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Penggunaan kata-kata tertentu, termasuk "Teruskan", "Rancangan", "Akan", "percaya", "Mei", "mengharapkan", "menjangkakan" dan ungkapan yang serupa, bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Pelabur memberi amaran bahawa mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai pembangunan masa depan, masa dan kelulusan pemasaran yang berpotensi dan pengkomersialan calon pembangunan, termasuk kelulusan dan pengkomersialan troriluzole untuk SCA, risiko dan ketidakpastian yang besar. Keputusan sebenar, perkembangan dan peristiwa mungkin berbeza secara material daripada mereka yang berpandangan ke hadapan sebagai hasil daripada pelbagai faktor termasuk: masa, permulaan dan hasil yang dijangkakan dari ujian klinikal yang dirancang dan berterusan Biohaven; masa interaksi dan pemfailan yang dirancang dengan FDA; masa dan hasil pemfailan pengawalseliaan yang dijangkakan; mematuhi keperluan pengawalseliaan A.S. yang berkenaan; potensi pengkomersialan calon produk Biohaven; potensi untuk calon produk Biohaven untuk menjadi terapi pertama yang diluluskan; dan keberkesanan dan keselamatan calon produk Biohaven. Faktor-faktor penting tambahan yang perlu dipertimbangkan berkaitan dengan kenyataan yang berpandangan ke hadapan diterangkan dalam pemfailan Biohaven dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk dalam bahagian yang bertajuk "Faktor Risiko" dan "Perbincangan dan Analisis Pengurusan Keadaan Kewangan dan Hasil Operasi". Kenyataan yang berpandangan ke hadapan dibuat pada tarikh siaran berita ini, dan Biohaven tidak melakukan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

Sumber Biohaven Ltd.

Disiarkan : 2025-02-19 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular